小剂量利妥昔单抗联合 ATRA 治疗类固醇耐药/复发性免疫性血小板减少症
2021年1月16日 更新者：Xiao-hui Zhang、Peking University People's Hospital
低剂量利妥昔单抗和全反式维甲酸联合治疗类固醇耐药/复发性免疫性血小板减少症：一项多中心、随机、开放标签试验
随机、开放标签、多中心研究，以评估低剂量利妥昔单抗和 ATRA 联合治疗类固醇耐药/复发性 ITP 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种严重的出血性疾病。 大约 2/3 的患者从一线治疗中获得缓解。 然而，类固醇耐药或 ITP 复发的潜在机制尚不清楚；因此，治疗仍然是一个巨大的挑战。 利妥昔单抗已被证明可部分提高 ITP 的完全缓解率。 全反式维甲酸 (ATRA) 对造血功能具有免疫调节作用，使其成为一种可能的治疗选择。
一项多中心前瞻性研究在非脾切除 ITP 患者中进行，这些患者要么对标准剂量的皮质类固醇有耐药性，要么已经复发。 患者被随机分配到低剂量利妥昔单抗+ATRA 和低剂量利妥昔单抗单药治疗组。 治疗前后评估血小板计数、出血等症状。 中期分析计划通过招聘进行 50%。 在整个研究过程中也记录了不良事件，以评估低剂量利妥昔单抗和 ATRA 联合治疗类固醇耐药/复发性 ITP 患者的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
168
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100730
- Beijing Hospital
-
Beijing、Beijing、中国、100044
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
Beijing、Beijing、中国
- Beijing Tongren Hospital
-
Beijing、Beijing、中国、100048
- Navy General Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ITP 通过排除其他引起血小板减少的继发原因得到证实；
- 入组时血小板计数低于 30×10^9/L；
- 对全剂量皮质类固醇治疗至少 4 周未达到持续反应或在类固醇减量期间或停药后复发的患者；
- 心电图<2。
排除标准：
- 继发性免疫性血小板减少症（例如，HIV、HCV、幽门螺杆菌感染患者或系统性红斑狼疮患者）
- 充血性心力衰竭
- 严重心律失常
- 护理或孕妇
- 谷草转氨酶和丙氨酸转氨酶水平≥3×正常阈值标准上限
- 肌酐或血清胆红素水平均超过正常范围 1•5 倍或以上
- 活动性或既往恶性肿瘤
- 患有其他疾病的患者正在接受免疫抑制剂治疗
- ITP 患者接受过利妥昔单抗治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：低剂量利妥昔单抗和 ATRA
利妥昔单抗 100mg 每周一次，持续 6 周，口服 all-trance 维甲酸 20mg/m^2 qd，持续 12 周。
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低剂量利妥昔单抗与 ATRA 联合使用或作为单一疗法使用
ATRA与低剂量利妥昔单抗联合使用
|
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有源比较器：低剂量利妥昔单抗
利妥昔单抗 100mg 每周一次，持续 6 周
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低剂量利妥昔单抗与 ATRA 联合使用或作为单一疗法使用
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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血小板计数 >=30x10^9/L 且基线计数 (PR) 至少增加 2 倍或血小板计数 >=100x10^9/L (CR) 且无出血，在 1 年的随访中没有使用抢救药物。
中期分析计划通过招聘进行 50%。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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持续反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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能够维持血小板计数 > 30 x 109/L、没有出血事件，并且在达到反应后连续 6 个月不需要任何其他 ITP 特异性治疗的参与者人数。
中期分析计划通过招聘进行 50%。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完整的回应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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血小板计数>=100x10^9/L (CR) 且无出血且在 1 年随访时未使用急救药物的参与者（反应者）人数。
中期分析计划通过招聘进行 50%。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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响应时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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反应时间定义为从开始治疗到达到反应的时间。
中期分析计划通过招聘进行 50%。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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反应持续时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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反应的持续时间是从反应的实现到反应的丧失来衡量的。
中期分析计划通过招聘进行 50%。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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不良事件发生率
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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在治疗的前 4 周内，每周对所有患者进行一次不良事件评估，接下来的 5 个月每 2 周一次，此后每月一次。
根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版对不良事件进行了缩放。
中期分析计划通过招聘进行 50%。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 1 年结束
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初步反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 4 周结束
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治疗后 4 周达到反应的患者人数
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 4 周结束
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xiao-Hui Zhang, Professor、Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月11日
初级完成 (实际的)
2021年1月15日
研究完成 (预期的)
2021年2月28日
研究注册日期
首次提交
2017年10月3日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月3日
首次发布 (实际的)
2017年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月16日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
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