安贝生坦和他达拉非联合治疗门脉性肺动脉高压患者的疗效和安全性
2018年12月5日 更新者：Ochsner Health System
研究者发起的研究提案：联合使用安贝生坦和他达拉非治疗门脉性肺动脉高压 (ESCALATE-PPH) 患者的疗效和安全性
本研究的目的是评估安贝生坦和他达拉非联合用药将中度至重度门肺动脉高压 (POPH) 患者的 mPAP 降至 35mmHg 以下作为肝移植候选手段的有效性和安全性。
研究概览
详细说明
存在中度至重度 POPH 的肝移植 (LT) 结果非常差，平均肺动脉压 (mPAP) > 35 mmHg 的 LT 接受者报告的死亡率为 50%，当 mPAP 大于 35 mmHg 时，死亡率为 100% 50 毫米汞柱；因此，使中度至重度 POPH 成为肝移植的禁忌症。
那些具有显着肺动脉压 (PAP) 的接受者可能会被剥夺移植的机会，除非通过药物治疗将 mPAP 降至 35 mmHg 以下。
本研究将测试联合使用安贝生坦和他达非将中度至重度 POPH 患者的肺动脉压降低至 35 mmHg 以下的有效性和安全性，以此作为肝移植候选人的手段。
研究类型
介入性
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- Child-Pugh 分级 A 级和 B 级肝硬化
- mPAP≥35mmHg
- 右心导管术 (RHC) 的肺毛细血管楔压 (PWCP) <15mmHg
- mPAP > 50mmHg 将被视为合格，除非它们是世界卫生组织 (WHO) 功能等级 IV
排除标准：
- 血液透析终末期肾病（HD 上的 ESRD）
- 肾功能不全和 GFR < 30
- AST、ALT > 正常值上限的 5 倍
- 总胆红素≥6.0
印度卢比 > 2
- 最初，Child-Pugh C 级患者将被排除在外；但是，在包括前 5 名患者后，如果没有肝功能恶化的信号，则可以修改方案以包括 C 级肝硬化患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：联合治疗
合格的参与者将开始联合治疗，每日服用 5 毫克安立生坦丸和 20 毫克他达拉非丸。
治疗一周后，患者将他达拉非片增加至每天 40 毫克，并继续使用安贝生坦片每天 5 毫克。
在第 15 天，患者将安贝生坦片增加至每天 10 毫克，并继续每天服用 40 毫克他达拉非片。
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将按照手臂/组描述中的说明进行管理
其他名称：
将按照手臂/组描述中的说明进行管理
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MPAP 降至 35mmHg
大体时间：治疗开始后 2 个月
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将进行右心导管插入术，以查看 mPAP 是否从基线降低至低于 35mmHg
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治疗开始后 2 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血压
大体时间：治疗后2个月
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全身血压
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治疗后2个月
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mPAP 降低
大体时间：治疗开始后 2 个月
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将通过 RHC 从基线评估和测量 mPAP 的减少百分比
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治疗开始后 2 个月
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移植后生存结果：30 天时存活或死亡
大体时间：术后第 1 天和第 30 天
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比较有或没有 POPH 病史的受试者的移植后存活率
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术后第 1 天和第 30 天
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通过测量肌酐水平 (mg/dL) 评估肾功能
大体时间：基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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综合代谢组将在治疗后 2 个月完成，以评估肾功能
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基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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通过 AST (iu/L) 测量的肝功能测试
大体时间：基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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将进行 AST 以监测和测量肝脏的肝硬化程度以及肝脏的整体功能
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基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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通过 ALT (iu/L) 测量的肝功能测试
大体时间：基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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将进行ALT测试以监测和测量肝硬化的程度以及肝脏的整体功能
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基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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通过胆红素 (mg/dL) 测量的肝功能测试
大体时间：基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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将进行胆红素测试以监测和测量肝硬化的程度以及肝脏的整体功能
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基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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通过 INR 测量的肝功能测试
大体时间：基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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将进行INR测试以监测和测量肝脏的肝硬化程度以及肝脏的整体功能
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基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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右心室 (RV) 大小（厘米）
大体时间：基线、治疗后 1 个月、6 个月和 12 个月，移植后 1 个月
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以厘米为单位测量右心室大小
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基线、治疗后 1 个月、6 个月和 12 个月，移植后 1 个月
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右心室 (RV) 定性收缩功能：评估分为正常、轻度抑郁、中度抑郁或重度抑郁
大体时间：基线、治疗后 1 个月、6 个月和 12 个月，移植后 1 个月
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测量分类为正常、轻度抑郁、中度抑郁或重度抑郁的右心室定性收缩功能评估
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基线、治疗后 1 个月、6 个月和 12 个月，移植后 1 个月
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以厘米为单位的右心室 (RV) 功能
大体时间：基线、治疗后 1 个月、6 个月和 12 个月以及移植后 1 个月
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三尖瓣环状平面收缩偏移 (TAPSE)，以厘米为单位测量
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基线、治疗后 1 个月、6 个月和 12 个月以及移植后 1 个月
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右心室衰竭的生物标志物
大体时间：基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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血清脑钠肽
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基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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纽约心脏协会功能等级
大体时间：基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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NYHA FC 将由临床医生在基线和每次后续就诊时进行评估
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基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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6 分钟步行距离的变化
大体时间：基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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将在基线和每次研究访视时进行 6 分钟步行
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基线、1个月、2个月、3个月、6个月、9个月、12个月/治疗结束、移植后1个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Stacy Mandras, MD、Director, Pulmonary Hypertension
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月12日
初级完成 (实际的)
2018年11月1日
研究完成 (实际的)
2018年11月1日
研究注册日期
首次提交
2017年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月9日
首次发布 (实际的)
2017年10月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年12月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年12月5日
最后验证
2018年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安立生坦丸的临床试验
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University of Texas Southwestern Medical CenterGilead Sciences终止
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University Medical Center GroningenJuvenile Diabetes Research Foundation; Lexicon Pharmaceuticals尚未招聘
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GlaxoSmithKlineHammersmith Medicines Research; Covance Harrogate完全的
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Intec Pharma Ltd.未知
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Intec Pharma Ltd.未知帕金森病美国, 西班牙, 意大利, 以色列, 波兰, 英国, 保加利亚, 德国, 斯洛伐克, 乌克兰