优特克单抗 (Stelara) 评估克罗恩病疗效和医疗资源利用的前瞻性观察研究 (PROSE)
2022年2月11日 更新者：Janssen-Cilag Ltd.
Stelara 评估克罗恩病疗效和医疗资源利用的前瞻性观察研究 (PROSE)
本研究的主要目的是评估优特克单抗在第 16 周以及第 52 周和第 104 周时在克罗恩病 (CD) 参与者中诱导临床反应和缓解（“有效性”）的能力。
反应和缓解将使用临床参数进行评估。
还将研究第 52 周和第 104 周的保留率。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
114
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Örebro、瑞典、SE-70185
- Universitetssjukhuset Örebro
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
接受优特克单抗治疗的 18 岁以上确诊克罗恩病 (CD) 的参与者。
描述
纳入标准：
- 参与者被研究者确认为 CD 诊断
- 对常规疗法或生物疗法反应不充分、失去反应或不耐受或对此类疗法有医学禁忌症的活动性 CD 参与者
- 参与者必须在参加研究之前签署知情同意书。 同意书允许在基线和参与研究期间从 SWIBREG 中提取数据，并链接到患者登记处 (Patientregistret)、美国 SCB 登记处以获取职业详细信息- 长期病假 (Forsakringskassans register gallande sjukskrivningar) 和处方登记处 (Lakemedelsregistret)
- 参与者必须在过去 2 周内开始接受优特克单抗治疗（包括那些已经停药的患者）或开始接受优特克单抗治疗的时间少于 (<) 3 个月，如果 SWIBREG 中记录了在发病后 2 周内开始接受治疗，并且开始优特克单抗时有Harvey Bradshaw Index (HBI)记录
排除标准：
- 参与者参加了一项临床试验（随机或非随机），其中 CD 的治疗由研究方案决定。 如果参与者正在参加另一项观察性研究（非干预性），则参与者可能会被纳入该观察性研究
- 在研究开始前或第一个数据收集时间点前 60 天内接受过研究药物（包括研究疫苗）或使用过侵入性研究医疗器械
- 尽管存在使用禁忌症但仍开始使用优特克单抗的参与者
- 计划在治疗开始后 24 个月内停止优特克单抗治疗的参与者，即过渡到其他治疗或计划怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患有克罗恩病 (CD) 的参与者
CD 参与者将根据国家指南和常规护理标准评估优特克单抗的有效性。
将借助瑞典炎症性肠病 (IBD) 登记、SWIBREG 和每位参与者的医疗记录前瞻性地收集数据。
数据也将从 SWIBREG 和其他数据库（包括国家数据库，例如参与者注册表）中追溯收集，在这种情况下，国家数据库将被视为源数据。
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开始接受优特克单抗治疗并在 Swibreg 注册的参与者将被招募到队列中。
参与者的治疗和临床管理的所有方面将符合当地临床实践和适用的当地法规，并由参与医生自行决定。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据 Harvey Bradshaw 指数 (HBI)，第 16 周时出现临床反应的参与者百分比
大体时间：第 16 周
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克罗恩病 (CD) 的临床反应通过 Harvey Bradshaw 指数 (HBI) 进行评估，定义为基线 HBI 评分下降 3 分。
HBI 包括临床参数：总体健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重，分数表示为：小于（< )5（缓解）、5-7（轻度疾病）、8-16（中度疾病）和大于 (>)16（重度疾病）。
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第 16 周
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基于 HBI，第 16 周出现临床缓解的参与者百分比
大体时间：第 16 周
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CD 的临床缓解由 HBI 评估，定义为 HBI 小于 (<)5。
HBI 包括临床参数：一般健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重，分数表示：小于 (<)5 （缓解）、5-7（轻度疾病）、8-16（中度疾病）和大于 (>)16（重度疾病）。
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第 16 周
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基于 HBI，第 52 周出现临床缓解的参与者百分比
大体时间：第 52 周
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CD 的临床缓解由 HBI 评估，定义为 HBI <5。
HBI 包括临床参数：一般健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重，分数表示为：小于（< )5（缓解）、5-7（轻度疾病）、8-16（中度疾病）和大于 (>)16（重度疾病）。
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第 52 周
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基于 HBI，在第 104 周出现临床缓解的参与者百分比
大体时间：第 104 周
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CD 的临床缓解由 HBI 评估，定义为 HBI <5。
HBI 包括临床参数：一般健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重，分数表示为：小于（< )5（缓解）、5-7（轻度疾病）、8-16（中度疾病）和大于 (>)16（重度疾病）。
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第 104 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基于 HBI，在第 52 周和第 104 周有临床反应的参与者百分比
大体时间：第 52 周和第 104 周
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CD 的临床反应由 HBI 评估，定义为基线 HBI 评分降低 3 分。
HBI 包括临床参数：一般健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重，分数表示为：小于（< )5（缓解）、5-7（轻度疾病）、8-16（中度疾病）和大于 (>)16（重度疾病）。
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第 52 周和第 104 周
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第 52 周和第 104 周临床缓解的参与者在 16 周时缓解的百分比
大体时间：第 52 和 104 周
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CD 的临床缓解由 HBI 评估，定义为 HBI <5。
HBI 包括临床参数：一般健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重，分数表示为：小于（< )5（缓解）、5-7（轻度疾病）、8-16（中度疾病）和大于 (>)16（重度疾病）。
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第 52 和 104 周
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第 104 周临床缓解的参与者在 52 周时缓解的百分比
大体时间：第 104 周
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CD 的临床缓解由 HBI 评估，定义为 HBI <5。
HBI 包括临床参数：一般健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重，分数表示为：小于（< )5（缓解）、5-7（轻度疾病）、8-16（中度疾病）和大于 (>)16（重度疾病）。
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第 104 周
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第 52 周和第 104 周临床缓解的参与者在第 16 周时有反应的百分比
大体时间：第 52 和 104 周
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CD 的临床缓解由 HBI 评估，定义为 HBI <5。
响应者定义为基线 HBI 分数下降 3 分的参与者。
HBI 包括临床参数：总体健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重。
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第 52 和 104 周
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临床缓解加班的参与者百分比
大体时间：直到第 104 周
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CD 的临床缓解由 HBI 评估，定义为 HBI <5。
HBI 包括临床参数：一般健康状况（0-4，其中较高的分数意味着较低的幸福感）、腹痛（0-3，较高的分数意味着更剧烈的疼痛）、每天的液体粪便次数、腹部肿块（ 0-3，其中较高的分数表示存在腹部肿胀）和并发症（每项 1 分）。
总分是各个参数的总和。
分数范围从最低分数 0 到没有预先指定的最高分数，因为它取决于每天的稀便次数和并发症的数量，分数越高表示疾病越严重。
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直到第 104 周
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第 52 周和第 104 周无皮质类固醇缓解的参与者百分比
大体时间：第 52 和 104 周
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将根据第 52 周和第 104 周无皮质类固醇缓解参与者的百分比对基线时使用皮质类固醇的参与者进行分析，以评估无皮质类固醇缓解情况。
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第 52 和 104 周
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参与者停止使用皮质类固醇的时间
大体时间：直到第 104 周
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将确定参与者停止使用皮质类固醇的持续时间。
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直到第 104 周
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第 16 周每 12 周/8 周（q12 w/q8 w）维护组的参与者百分比
大体时间：第 16 周
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Q12 w/q8 w 维护组的参与者百分比将在第 16 周确定。
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第 16 周
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第 1 年和第 2 年初始 q12w 维持剂量从 q12w 增加到 q8w 的参与者百分比
大体时间：第一年和第二年
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将确定第 1 年和第 2 年初始 q12 维持剂量从 q12 w 增加到 q8 w 的参与者百分比。
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第一年和第二年
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剂量优化的参与者百分比
大体时间：第一年和第二年
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将确定在第 1 年和第 2 年维持期间剂量优化为 90 毫克 (mg) q8 w/q12 w 以外的其他剂量的参与者百分比。
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第一年和第二年
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每月平均维持剂量
大体时间：第 52 和 104 周
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将确定每月服用的平均维持剂量（mg）。
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第 52 和 104 周
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第 16、52 和 104 周时粪便钙卫蛋白 (fCal) 水平相对于基线的平均变化
大体时间：基线、第 16、52 和 104 周
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将确定 fCal（炎症生物标志物）水平相对于基线的平均变化。
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基线、第 16、52 和 104 周
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第 16、52 和 104 周时 C 反应蛋白 (CRP) 水平相对于基线的平均变化
大体时间：基线、第 16、52 和 104 周
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将确定 C 反应蛋白 (CRP)（炎症生物标志物）水平相对于基线的平均变化。
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基线、第 16、52 和 104 周
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FCal 小于 (<)250 毫克每公斤 (mg/kg) 的参与者百分比
大体时间：第 16、52 和 104 周
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将确定 fCal <250 mg/kg 的参与者百分比。
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第 16、52 和 104 周
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第 16、52 和 104 周时 fCal 水平 <250 mg/kg 的参与者百分比
大体时间：第 16、52 和 104 周
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第 16、52 和 104 周时 fCal 水平 <250 mg/kg 的参与者的百分比将在总数和基线时 fCal 水平大于 (>)250 mg/kg 的参与者中确定。
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第 16、52 和 104 周
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血浆 CRP (P-CRP) 正常化的参与者百分比
大体时间：第 16、52 和 104 周
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将报告基线时 P-CRP 异常的参与者中 P-CRP 正常化的参与者的百分比。
P-CRP 的正常化定义为高敏 (Hs)-CRP 水平 <3 毫克每升 (mg/L) 或 CRP 低于异常 CRP 浓度的阈值。
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第 16、52 和 104 周
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第 16、52 和 104 周时短期健康量表 (SHS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线、第 16、52 和 104 周
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生活质量将通过 SHS 评分进行评估。
SHS 是一份与健康相关的生活质量 (HRQoL) 调查问卷，参与者在其中评估疾病对主观健康的 4 个重要方面（症状、功能、担忧和总体幸福感）的影响。
在 100 毫米视觉模拟量表上对回答进行评分，并作为四个问题中每个问题的单独分数呈现。
然后将分数相加得出总分。
总分范围从 0（低疾病活动度）到 100（高疾病活动度）。
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基线、第 16、52 和 104 周
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第 16、52 和 104 周时 EuroQoL 5 维 5 级健康状况 (EQ-5D-5L) 问卷基线的变化
大体时间：基线、第 16、52 和 104 周
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生活质量将通过 EQ-5D-5L 评分进行评估。
EQ-5D-5L描述系统包括以下5个维度：行动能力、自理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。
5个维度中的每一个又分为5个感知问题等级（1级：没有问题，2级：轻微问题，3级：中等问题，4级：严重问题，5级：极端问题）。
考虑到最符合他或她“今天”健康状况的回答，参与者为 5 个维度中的每一个选择一个答案。
描述性系统可以表示为健康状态。
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基线、第 16、52 和 104 周
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第 16、52 和 104 周时 EQ-5D-5L 视觉模拟量表 (VAS) 的基线变化
大体时间：基线、第 16、52 和 104 周
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EQ-VAS 自评量表记录了受访者在完成时对其整体健康状况的自我评估，评分范围为 0（可想象的最差健康）至 100（可想象的最佳健康）。
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基线、第 16、52 和 104 周
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第 16、52 和 104 周时出现额外肠道表现的基线变化
大体时间：基线、第 16、52 和 104 周
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将确定是否存在肠外表现的变化，即关节痛、外周关节炎、强直性脊柱炎、葡萄膜炎、结节性红斑、坏疽性脓皮病、原发性硬化性胆管炎、银屑病关节炎和牛皮癣。
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基线、第 16、52 和 104 周
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医疗保健资源：成像程序的数量
大体时间：直到第 104 周
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将报告作为参与者使用的医疗保健资源的一部分完成的成像程序的数量。
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直到第 104 周
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医疗保健资源：实验室测试数量
大体时间：直到第 104 周
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将报告作为参与者使用的医疗保健资源的一部分完成的实验室测试数量。
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直到第 104 周
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医疗保健资源：外科手术的数量
大体时间：直到第 104 周
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将报告作为参与者使用的医疗资源的一部分完成的外科手术数量。
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直到第 104 周
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医疗保健资源：双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 扫描次数
大体时间：直到第 104 周
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将报告作为所用医疗保健资源的一部分执行的 DEXA 扫描次数。
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直到第 104 周
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医疗保健资源：进行内窥镜检查的参与者人数
大体时间：直到第 104 周
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将报告作为所用医疗资源的一部分进行内窥镜检查的参与者人数。
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直到第 104 周
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医疗保健资源：住院天数
大体时间：直到第 104 周
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住院天数（定义为从入院到出院的天数）作为所用医疗资源的一部分将被报告。
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直到第 104 周
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医疗保健资源：病假数量
大体时间：直到第 104 周
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将报告参与者请病假的次数作为所用医疗资源的一部分。
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直到第 104 周
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医疗保健资源：使用伴随治疗的参与者人数
大体时间：直到第 104 周
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将报告使用伴随治疗作为所用医疗资源的一部分的参与者人数。
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直到第 104 周
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医疗保健资源：医疗保健就诊次数
大体时间：直到第 104 周
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作为所用医疗保健资源的一部分，将报告护士、营养师和医生的医疗保健就诊次数。
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直到第 104 周
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患有恶性肿瘤的参与者人数
大体时间：直到第 104 周
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将报告在研究期间发生恶性肿瘤的参与者人数。
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直到第 104 周
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研究期间发生的任何感染需要抗生素的参与者人数
大体时间：直到第 104 周
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将报告因研究期间发生的任何感染而需要抗生素的参与者人数。
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直到第 104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月25日
初级完成 (实际的)
2020年11月22日
研究完成 (实际的)
2020年11月22日
研究注册日期
首次提交
2018年3月28日
首先提交符合 QC 标准的
2018年4月11日
首次发布 (实际的)
2018年4月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年2月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年2月11日
最后验证
2022年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
优特克单抗的临床试验
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Centocor, Inc.完全的克罗恩病美国, 法国, 英国, 德国, 西班牙, 比利时, 以色列, 澳大利亚, 加拿大, 荷兰, 新西兰, 奥地利
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Janssen Research & Development, LLC完全的
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Janssen-Cilag Ltd.完全的克罗恩病美国, 大韩民国, 荷兰, 法国, 奥地利, 意大利, 英国, 德国, 俄罗斯联邦, 西班牙, 捷克语, 瑞典