RASopathies 中的突触可塑性和认知功能 (SynCoRAS)
2023年11月29日 更新者：Technical University of Munich
RAS 通路障碍突触可塑性和认知功能的改善
该项目的目标是认知障碍，这是 RAS 通路障碍患者的主要健康问题之一。
这项研究的目的是将动物研究的结果转化为人类。
对于 Nf1 中的洛伐他汀，申请人已经成功地做到了这一点。
这一结果将转移到努南综合症患者身上。
拉莫三嗪很可能是一种更有效和更有前途的物质，可改善突触可塑性和连续认知功能。
预计这两种物质都会改善突触可塑性和警觉性，而警觉性的变化可能是改善认知的先决条件。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Munich、德国、81377
- Technical University Munich
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 第 1 组：NS，第 2 组：NF1（均有基因保证）
- 年龄 >18 岁
- 签署知情同意书。
- 有能力表示同意并理解研究的目的和理由的人。 如有疑问，独立的医生将评估同意的能力。
- 不能生育或使用经各自国家卫生当局医学批准的避孕方法的男性和女性参与者。
排除标准：
- 癫痫
- 具有已知中枢神经系统作用的药物
- 严重智力低下
- 以前服用 LTG 和/或 LOV 和/或 TMS 时的副作用和禁忌症
- 精神疾病
- 既往有 LTG 和 LOV 药物过敏反应史
- 潜在不可靠的患者
- 研究者认为不适合研究的患者
- 怀孕（包括 尿妊娠试验阳性）
- 无法表示同意或不理解研究目的或理由的人。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：过期。 I：努南综合症 - 洛伐他汀
每天 200 毫克洛伐他汀，持续四天/在经颅磁刺激和注意力表现测试之前洛伐他汀-安慰剂（交叉）
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经颅磁刺激干预前口服应用
|
|
实验性的：过期。 II：努南综合症 - 拉莫三嗪
在经颅磁刺激和注意力表现测试之前服用 300 mg 拉莫三嗪单剂量/拉莫三嗪安慰剂
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经颅磁刺激干预前口服应用
|
|
实验性的：过期。 III：1 型神经纤维瘤病 - 拉莫三嗪
在经颅磁刺激和注意力表现测试之前服用 300 mg 拉莫三嗪单剂量/拉莫三嗪安慰剂
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经颅磁刺激干预前口服应用
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
用经颅磁刺激 (TMS) 测量的长时程增强 (LTP) 样可塑性
大体时间：12个月
|
运动诱发电位 (MEP) 峰峰值幅度的变化
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安慰剂后和药物治疗后（LTG 和 LOV）注意力神经心理学测试（注意力表现测试）之间的差异
大体时间：12个月
|
警觉性、视觉扫描、Go/no Go、不兼容的响应时间（秒）
|
12个月
|
|
安慰剂后和药物治疗后（LTG 和 LOV）短间歇皮质抑制 (SICI) 的差异
大体时间：12个月
|
SICI的变化
|
12个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全评估：TMS 评估期间的 EMG 记录
大体时间：12个月
|
安全
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月22日
初级完成 (实际的)
2023年2月9日
研究完成 (实际的)
2023年10月31日
研究注册日期
首次提交
2018年4月11日
首先提交符合 QC 标准的
2018年4月11日
首次发布 (实际的)
2018年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月29日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SYN-1748-MAL-0030-I
- 2016-005022-10 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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