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EN3835 在水肿性纤维硬化性脂膜病（脂肪团）中的长期研究

2023年8月15日 更新者：Endo Pharmaceuticals

评估 EN3835 治疗水肿性纤维硬化性脂膜病的安全性和反应时间模式的 3b 期开放标签长期研究

一项 3b 期开放标签扩展研究，旨在评估 EN3835 治疗脂肪团的安全性和反应持续时间。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究包括完成 EN3835-302 (NCT03428750) 或 EN3835-303 (NCT03446781) 双盲家长研究的参与者。 这项研究的第一部分包括以盲法进行的观察期，在母研究的第 71 天和本次开放标签扩展研究的第 180 天之间没有进行任何治疗。 一旦这些参与者在第 180 天揭盲，只有在亲本研究中接受活性 CCH-aaes 的参与者才会留在本研究中，而在亲本研究中接受安慰剂的参与者没有资格继续参加开放标签研究。 在第 71 天/（研究结束 [EOS]）访问母研究时进行的评估作为本研究的初步筛选评估。

在该研究的开放标签阶段，所有符合资格并选择再治疗的参与者都接受了 CCH-aaes，分 3 次治疗，间隔 21 天。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

483

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Glendale、Arizona、美国、85308
        • Endo Clinical Trial Site #3
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • Endo Clinical Trial Site #11
    • Arkansas
      • North Little Rock、Arkansas、美国、72116
        • Endo Clinical Trial Site #41
    • California
      • Encinitas、California、美国、92024
        • Endo Clinical Trial Site #14
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Endo Clinical Trial Site #9
      • Murrieta、California、美国、92562
        • Endo Clinical Trial Site #35
      • Newport Beach、California、美国、92663
        • Endo Clinical Trial Site #42
      • Oceanside、California、美国、92056
        • Endo Clinical Trial Site #17
      • San Diego、California、美国、92121
        • Endo Clinical Trial Site #39
    • Colorado
      • Greenwood Village、Colorado、美国、80111
        • Endo Clinical Trial Site #23
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33486
        • Endo Clinical Trial Site #38
      • Coral Gables、Florida、美国、33146
        • Endo Clinical Trial Site #8
      • Largo、Florida、美国、33770
        • Endo Clinical Trial Site #40
      • Miami、Florida、美国、33137
        • Endo Clinical Trial Site #27
      • Miami、Florida、美国、33185
        • Endo Clinical Trial Site #36
    • Georgia
      • Snellville、Georgia、美国、30078
        • Endo Clinical Trial Site #20
    • Idaho
      • Meridian、Idaho、美国、83642
        • Endo Clinical Trial Site #19
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60654
        • Endo Clinical Trial Site #34
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Endo Clinical Trial Site #30
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、美国、70006
        • Endo Clinical Trial Site #16
      • New Orleans、Louisiana、美国、70115
        • Endo Clinical Trial Site #10
      • New Orleans、Louisiana、美国、70124
        • Endo Clinical Trial Site #25
    • Massachusetts
      • Quincy、Massachusetts、美国、02169
        • Endo Clinical Trial Site #33
    • Missouri
      • Washington、Missouri、美国、63090
        • Endo Clinical Trial Site #18
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68144
        • Endo Clinical Trial Site #4
    • New York
      • Mount Kisco、New York、美国、10549
        • Endo Clinical Trial Site #24
      • New York、New York、美国、10016
        • Endo Clinical Trial Site #32
      • New York、New York、美国、10022
        • Endo Clinical Trial Site #12
      • New York、New York、美国、10065
        • Endo Clinical Trial Site #15
      • New York、New York、美国、10075
        • Endo Clinical Trial Site #29
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45236
        • Endo Clinical Trial Site #26
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37215
        • Endo Clinical Trial Site #5
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78759
        • Endo Clinical Trial Site #22
      • Beaumont、Texas、美国、77701
        • Endo Clinical Trial Site #6
      • Houston、Texas、美国、77056
        • Endo Clinical Trial Site #13
      • Houston、Texas、美国、77494
        • Endo Clinical Trial Site #7
      • Pflugerville、Texas、美国、78660
        • Endo Clinical Trial Site #28
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Endo Clinical Trial Site #21
      • Sugar Land、Texas、美国、77497
        • Endo Clinical Trial Site #37
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84101
        • Endo Clinical Trial Site #31
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22911
        • Endo Clinical Trial Site #1
      • Lynchburg、Virginia、美国、24501
        • Endo Clinical Trial Site #2

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

所有科目（通过第 180 天）：

  1. 自愿签署知情同意书并注明日期
  2. 参与并完成了EN3835-302或EN3835-303的双盲3期研究
  3. 在参与研究期间，每次暴露在阳光下之前愿意在臀部涂抹防晒霜
  4. 判断为身体健康
  5. 愿意并能够配合学习的要求
  6. 能够阅读、完成和理解主题报告的英语结果评级工具。

除了第 180 天所有受试者的纳入标准外，下面列出了其他纳入标准：

纳入标准 - I 类受试者：

  1. 在研究 EN3835-302 或 EN3835-303 中获得有效 EN3835
  2. 在双盲研究 EN3835-302 或 EN3835-303 中，第 71 天时任一或双侧臀部的最大综合反应仅比 CR-PCSS/PR-PCSS 提高 1 级

纳入标准 - II 类受试者：

  1. 在研究 EN3835-302 或 EN3835-303 中获得有效 EN3835
  2. 在双盲研究 EN3835-302 或 EN3835-303 中，第 71 天时，一侧或双侧臀部的最大综合反应至少是 CR-PCSS/PR-PCSS 的 2 级综合改善

纳入标准 - 第三类受试者：

1. 在研究 EN3835-302 或 EN3835-303 中收到有效的 EN3835 但不符合类别 I 或类别 II 状态的资格标准

纳入标准 - 再治疗受试者（符合条件的 I 类和 II 类受试者选择接受再治疗）：

1.血清妊娠试验阴性

排除标准

所有科目（通过第 180 天）：

  1. 打算或已经使用任何限制研究参与的本地应用程序/疗法/注射/程序
  2. 打算在此期间使用晒黑喷雾或晒黑房
  3. 已接受或打算接受研究药物或治疗，但在此期间在研究 EN3835-302/303 中接受的治疗除外
  4. 研究者认为可能表明受试者不适合研究的任何其他情况

除了第 180 天所有受试者的排除标准外，其他排除标准也适用于 I 类和 II 类受试者：

排除标准 - I 类和 II 类受试者（第 180 天后）：

1. 自双盲研究（EN3835-302 或 EN3835-303）完成后的任何时间接受过任何胶原酶治疗。

选择仅观察（即不接受治疗）的受试者的排除标准：无

排除标准 - II 类受试者：

选择仅观察（即不接受治疗）的受试者的排除标准：无

排除标准 - III 类受试者：无

排除标准——再治疗受试者（符合条件的 I 类和 II 类受试者选择接受再治疗）：

  1. 存在限制研究参与的全身性疾病（凝血障碍、恶性肿瘤、瘢痕疙瘩、异常伤口愈合）
  2. 有限制研究参与的局部（在待治疗区域）状况（血栓形成、血管疾病、活动性感染/炎症、皮肤松弛、松弛和/或皮肤下垂、活动性皮肤改变、纹身/痣）
  3. 研究期间需要抗凝剂或抗血小板药物
  4. 在再治疗之前和期间（第 1 次治疗访视到第 4 次治疗访视），正在以任何方式哺乳或提供母乳
  5. 在再治疗之前和期间（第 1 次治疗访视到第 4 次治疗访视），打算在研究期间怀孕
  6. 在再治疗之前和期间（治疗就诊 1 到治疗就诊 4），打算在研究期间使用晒黑喷雾或晒黑间
  7. 在用研究药物再次治疗前 30 天内接受过研究药物或治疗，研究 EN3835-302/303 中的治疗除外
  8. 已知对胶原酶或研究药物的任何其他赋形剂有全身过敏
  9. 自双盲研究完成后的任何时间接受过任何胶原酶治疗
  10. 研究者认为可能表明受试者不适合进行 II 类再治疗的任何其他情况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：家长研究中的 CCH-aaes 治疗 (EN3835-302/303)
在 EN3835-302/303 中接受 CCH-aaes 治疗的参与者接受了 180 天的观察，但未接受任何治疗。 在 180 天的观察阶段后，被确定为在家长研究中接受 CCH-aaes 的参与者并进入研究的开放标签阶段。 符合资格并选择再治疗的开放标签阶段参与者在 3 个治疗疗程中接受最多 1.68 mg 的 CCH-aaes，间隔 21 天。
生物：原子吸收光谱法
对有资格并选择接受再治疗的参与者进行管理。
其他名称：
  • EN3835
  • QWO™
其他：观察
观察 180 天期间未进行任何治疗。
其他：家长研究中的安慰剂治疗 (EN3835-302/303)
在家长研究中接受安慰剂的参与者被跟踪观察 180 天，不进行任何治疗。 第 180 天后，所有在双盲家长研究期间接受安慰剂的参与者均被终止。 未进行任何治疗。
其他：观察
观察 180 天期间未进行任何治疗。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：直到第 1080 天
不良事件（AE）是指与使用研究药物相关的身体结构（体征）、身体功能（症状）、实验室结果发生的任何不利或非故意的变化，或与使用研究药物暂时相关的既存疾病的恶化，无论是否被认为相关到研究药物。 TEAE 被定义为开始日期等于或晚于首次注射日期的任何 AE。 所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
直到第 1080 天
CCH-aaes 治疗后抗药物抗体 (ADA) 血清阳性的参与者百分比
大体时间：从第 180 天（开放标签阶段）到第 1080 天
对血清样本进行 ADA 分析。 报告了研究开放标签阶段出现 ADA（血清阳性结果）的参与者百分比。
从第 180 天（开放标签阶段）到第 1080 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
临床医生报告的光数字脂肪团严重程度量表 (CR-PCSS) 和患者报告的光数字脂肪团严重程度量表 (PR-PCSS) 的反应降低 2 级的时间
大体时间：从第 180 天（开放标签观察阶段）到第 1080 天
CR-PCSS 和 PR-PCSS 使用从“0”（无）到“4”（严重）的 5 级量表来评估脂肪团严重程度的改善情况。 缓解时间（天）定义为从 PR-PCSS 和 CR-PCSS 中脂肪团严重程度综合改善的筛选评估到首次观察到 2 级综合缓解恶化的时间的天数时间。
从第 180 天（开放标签观察阶段）到第 1080 天
CR-PCSS 和 PR-PCSS 中响应降低 1 级的时间
大体时间：从第 180 天（开放标签观察阶段）到第 1080 天
CR-PCSS 和 PR-PCSS 使用从“0”（无）到“4”（严重）的 5 级量表来评估脂肪团严重程度的改善情况。 反应降低时间（天）定义为从 CR-PCSS 和 PR-PCSS 中脂肪团严重程度综合改善的筛选评估到首次观察到 1 级综合反应恶化的时间的天数。
从第 180 天（开放标签观察阶段）到第 1080 天
CR-PCSS 和 PR-PCSS 中完全失去响应的时间
大体时间：从第 180 天（开放标签观察阶段）到第 1080 天
CR-PCSS 和 PR-PCSS 使用从“0”（无）到“4”（严重）的 5 级量表来评估脂肪团严重程度的改善情况。 反应完全丧失定义为 CR-PCSS 和 PR-PCSS 评级均恢复至双盲研究的基线严重程度或更差。 完全失去反应的时间（天）定义为从 CR-PCSS 和 PR-PCSS 中脂肪团严重程度综合改善的筛选评估到第一次观察到完全失去反应的时间的天数。
从第 180 天（开放标签观察阶段）到第 1080 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Endo Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Karen Chajko、Endo Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年4月26日

初级完成 (实际的)

2021年10月8日

研究完成 (实际的)

2021年10月8日

研究注册日期

首次提交

2018年4月25日

首先提交符合 QC 标准的

2018年5月15日

首次发布 (实际的)

2018年5月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月15日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EN3835-304

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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