输给健康受试者的血小板动力学

目前的 0 期试验是在新开发的药物 NAITgam 的 1/2 期试验之前进行的，该药物用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（ FNAIT ）——一种罕见但可能非常严重的胎儿或新生儿出血病症。 FNAIT 可能发生在血小板不表达 HPA-1a 的女性身上。 如果胎儿从父亲那里遗传了HPA-1a，如果HPA-1a阳性的胎儿血小板在分娩过程中进入母体循环，可能会刺激母亲的免疫系统产生HPA-1a抗体。 在随后的妊娠中，此类抗体会穿过胎盘并可能减少胎儿体内 HPA-1a 阳性血小板的数量，进而可能导致胎儿或新生儿严重出血。

NAITgam 的 1/2 期研究将检查 NAITgam 消除 HPA-1a 阳性血小板的能力，这些血小板已输给健康男性受试者，其血小板不表达 HPA-1a。 快速消除输注的 HPA-1a 阳性血小板的能力被认为是 NAITgam 在分娩 HPA-1a 阳性儿童后防止形成针对 HPA-1a 抗体的能力的替代终点。

目前的 0 期试验将检查输注给健康男性个体的血小板的存活率，而无需随后施用 NAITgam。 在 0 期试验中确定的输注血小板的自然存活率将与在 1/2 期试验中给予 NAITgam 后输注的 HPA-1a 阳性血小板的存活率进行比较。 0期试验的目的首先是确定在1/2期试验中应该输给健康受试者的血小板剂量；其次，确定在 1/2 期试验中输注血小板后施用 NAITgam 的最佳时间点。

8 至 24 名健康男性受试者将被纳入 0 期试验。 输注血小板后，会定期采集血液样本，以确定输注的血小板比例。 供体和受体之间组织类型抗原之间的差异将用于确定输注血小板的比例。 输注血小板的存活将通过流式细胞术进行——一种可用于量化血液中非常小比例的细胞的方法。 针对 HLA-A2 和 HLA-A9 的荧光染料偶联单克隆抗体将用于流式细胞术鉴定输注的血小板。