건강한 피험자에게 수혈된 혈소판의 동역학

현재 0상 시험은 태아 및 신생아 동종면역성 혈소판감소증(FNAIT)을 예방하기 위해 새로 개발된 약물인 NAITgam의 1/2상 시험에 앞서 진행되고 있습니다. FNAIT는 혈소판이 HPA-1a를 발현하지 않는 여성에게서 발생할 수 있습니다. 태아가 아버지로부터 HPA-1a를 물려받은 경우, HPA-1a 양성 태아 혈소판이 분만 중에 모체 순환계로 들어가면 어머니의 면역 체계가 자극되어 HPA-1a 항체를 생성할 수 있습니다. 후속 임신에서 이러한 항체는 태반을 통과하여 태아의 HPA-1a 양성 혈소판 수를 감소시킬 수 있으며, 이는 태아 또는 신생아에서 심각한 출혈을 초래할 수 있습니다.

NAITgam의 1/2상 연구는 혈소판이 HPA-1a를 발현하지 않는 건강한 남성 피험자에게 수혈된 HPA-1a 양성 혈소판을 제거하는 NAITgam의 능력을 조사할 것입니다. 수혈된 HPA-1a 양성 혈소판을 신속하게 제거하는 능력은 HPA-1a 양성 아이를 분만한 후 HPA-1a에 대한 항체 형성을 방지하는 NAITgam의 능력에 대한 대리 종점으로 간주됩니다.

현재의 0상 시험은 NAITgam의 후속 투여 없이 건강한 남성 개인에게 수혈된 혈소판의 생존을 조사할 것입니다. 0상 시험에서 결정된 수혈된 혈소판의 자연 생존은 1/2상 시험에서 NAITgam 투여 후 수혈된 HPA-1a 양성 혈소판의 생존과 비교될 것입니다. 0상 시험의 목적은 첫째, 1/2상 시험에서 건강한 피험자에게 수혈해야 하는 혈소판 용량을 결정하는 것입니다. 둘째, 1/2상 시험에서 NAITgam 투여를 위한 혈소판 수혈 후 최적 시점을 결정하는 것이다.

8~24명의 건강한 남성 피험자가 0상 시험에 포함될 예정입니다. 혈소판 수혈 후 수혈된 혈소판의 비율을 결정하기 위해 정기적으로 혈액 샘플을 채취합니다. 기증자와 수용자 사이의 조직 유형 항원의 차이는 수혈된 혈소판의 비율을 결정하는 데 사용됩니다. 수혈된 혈소판의 생존은 혈액 내 세포의 아주 작은 비율을 정량화하는 데 사용할 수 있는 방법인 유세포 분석법으로 수행됩니다. HLA-A2 및 HLA-A9에 대한 형광색소 결합 단클론 항체는 수혈된 혈소판의 유세포 분석 식별에 사용됩니다.