熊去氧胆酸 (UDCA) 治疗肝结节病
熊去氧胆酸 (UDCA) 对肝结节病患者影响的单中心、开放标签、交叉研究
研究概览
详细说明
结节病是一种相对罕见、定义不清的自身免疫性疾病，其特征是在受影响的器官（包括肝脏）中形成无菌肉芽肿。 肝脏结节病的诊断通常基于碱性磷酸酶的肝脏特异性同工酶升高或影像学检查结果提示门静脉高压症、肝肿大或已知肺结节病患者的肝脏病变；少数肝肉瘤病例是通过肝活检确诊的。 有症状的系统性结节病的主要治疗方法是使用皮质类固醇进行免疫抑制，并在数月内逐渐减量。 结节病的病程可能不同；无症状的患者无需治疗即可进行监测，而有些患者则需要间歇性使用皮质类固醇治疗发作。 治疗肝肉瘤的专家指南建议等到患者出现症状或出现肝功能障碍的证据时再进行治疗。 这种方法与原发性肝病的治疗相反，在原发性肝病中，即使没有症状也常常根据异常的实验室值开始治疗，因为肝病的症状（腹水、静脉曲张出血、瘙痒、黄疸和脑病）通常发生在晚期疾病。 肝肉瘤的治疗方法应类似于其他两种自身免疫性肝病：自身免疫性肝炎 (AIH) 和原发性胆汁性胆管炎 (PBC)。 如果在早期诊断和治疗疾病，AIH 和 PBC 都可以预防肝脏失代偿。 AIH 的一线治疗是使用皮质类固醇和硫唑嘌呤进行免疫抑制；对于 PBC，它是熊去氧胆酸 (UDCA)。 同样，肝肉瘤患者可能受益于更早开始治疗。 鉴于其出色的安全性和最小的副作用，UDCA 可能成为肝肉瘤的共识一线治疗方法，这种疾病与 PBC 一样，通常会导致胆汁淤积性肝损伤。 已有病例报告和回顾性研究记录了 UDCA 对肝肉瘤的有益作用。 然而，到目前为止，还没有临床试验来评估 UDCA 在肝肉瘤中的疗效。 这项试点研究将在宾夕法尼亚大学的一小部分患者中检查 UDCA 的效果。 将接触先前诊断为结节病且实验室/影像学检查结果提示为肝结节病的患者。 主要终点是碱性磷酸酶相对于基线的降低。 次要终点包括 UDCA 的安全性和耐受性、肝结节病和肝脏疾病的新症状或恶化症状、胆红素和转氨酶的变化，以及通过 Fibroscan 测量的肝脏硬度。 至少有 10 名患者将参加为期 12 个月的研究，总研究时间为两年。 据推测，UDCA 将导致肝肉瘤患者的碱性磷酸酶水平适度降低，且副作用最小。 随着时间的推移，碱性磷酸酶的长期下降可以降低肝肉瘤患者肝功能失代偿的风险。
作为探索性目标和可选的子研究，研究人员将包括美沙西丁呼气试验 (MBT)，这是一种非侵入性工具，用于评估微粒体代谢非放射性化合物 13-碳标记美沙西丁的能力。 MBT 将与临床和实验室参数（Fibroscan、肝酶）同时使用，以评估受试者在 UDCA 干预之前和之后的肝功能。 在用 UDCA 干预之前和之后所有受试者的美沙西汀呼吸测试的变化将作为次要探索性终点进行检查。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
系统性结节病伴有肝脏受累的证据，如以下任何一项所示：
- 肝特异性碱性磷酸酶升高
- 肝活检肉芽肿
- 肝肿大影像学
- 门静脉高压症（通过成像或内窥镜检查）
- 稳定剂量的免疫抑制剂，如果服用（6 个月内没有剂量变化）
- 如果肝硬化，筛选后 6 个月内影像学显示没有肝细胞癌
排除标准：
- 怀孕、计划在研究期间怀孕或正在哺乳的女性
- 临床上显着的异常、合并症或最近的酒精/药物滥用使受试者成为不合适的候选人
- 并发肝病包括乙型肝炎、丙型肝炎、酒精性肝病、自身免疫性肝炎、原发性胆汁性胆管炎、原发性硬化性胆管炎
- 目前在UDCA
- 先前对 UDCA 不耐受
- 在等于产品的 10 个半衰期或 6 周（以较长者为准）的时间内收到任何研究产品，以研究药物管理
- 肝功能失代偿的当前证据（静脉曲张出血、肝性脑病或腹水）。 如果潜在参与者是移植后患者，则没有移植后肝脏失代偿的证据
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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无干预：观察
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实验性的：第 6 个月的 UDCA
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基于体重的剂量
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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碱性磷酸酶 (U/L) 或伽玛谷氨酰转移酶 (U/L) 开始使用熊去氧胆酸后 6 个月
大体时间：UDCA 开始后 6 个月
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开始使用熊去氧胆酸后 6 个月碱性磷酸酶 (U/L) 或γ-谷氨酰转移酶 (U/L)
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UDCA 开始后 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肝硬化
大体时间：UDCA 开始后的基线和 6 个月
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由 Fibroscan 评估的 kPa
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UDCA 开始后的基线和 6 个月
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胆红素
大体时间：UDCA 开始后的基线和 6 个月
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UDCA 开始后的基线和 6 个月
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AST
大体时间：UDCA 开始后的基线和 6 个月
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UDCA 开始后的基线和 6 个月
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备选方案
大体时间：UDCA 开始后的基线和 6 个月
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UDCA 开始后的基线和 6 个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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