- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03602976
Ácido ursodesoxicólico (UDCA) para la sarcoidosis hepática
Un estudio cruzado, de etiqueta abierta y de un solo centro sobre los efectos del ácido ursodesoxicólico (UDCA) en pacientes con sarcoidosis hepática
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La sarcoidosis es una enfermedad autoinmune relativamente rara y mal definida que se caracteriza por la formación de granulomas estériles en los órganos afectados, incluido el hígado. El diagnóstico de sarcoide hepático a menudo se presume en base a una isoenzima hepática específica elevada de fosfatasa alcalina o hallazgos de imágenes que sugieren hipertensión portal, hepatomegalia o lesiones hepáticas en un paciente con sarcoidosis pulmonar conocida; una minoría de los casos de sarcoide hepática se diagnostican mediante biopsia hepática. El pilar del tratamiento de la sarcoidosis sistémica en aquellos con síntomas es la inmunosupresión con corticosteroides, que se reducen gradualmente durante meses. El curso de la enfermedad de la sarcoidosis puede variar; los pacientes asintomáticos pueden ser monitoreados sin terapia, mientras que algunos requieren corticosteroides intermitentes para los brotes. Las pautas de los expertos para el tratamiento del sarcoide hepático sugieren esperar hasta que el paciente tenga síntomas o experimente evidencia de disfunción hepática para tratarlo. Este enfoque se opone al tratamiento de enfermedades hepáticas primarias en las que el tratamiento a menudo se inicia en base a valores de laboratorio anormales incluso sin síntomas, ya que los síntomas de enfermedad hepática (ascitis, sangrado por várices, prurito, ictericia y encefalopatía) a menudo ocurren tarde en el enfermedad. El enfoque para el tratamiento del sarcoide hepático debe ser similar al de otras dos enfermedades hepáticas autoinmunes: la hepatitis autoinmune (AIH) y la colangitis biliar primaria (PBC). La descompensación hepática se puede prevenir tanto en la HAI como en la CBP si la enfermedad se diagnostica y trata en etapas tempranas. El tratamiento de primera línea de la HAI es la inmunosupresión con corticoides y azatioprina; para PBC, es ácido ursodesoxicólico (UDCA). De manera similar, los pacientes con sarcoide hepático pueden beneficiarse de un inicio más temprano de la terapia. Dado su excelente perfil de seguridad y sus efectos secundarios mínimos, el UDCA puede ser el tratamiento de primera línea de consenso para el sarcoide hepático, una enfermedad que, al igual que la CBP, generalmente causa una lesión hepática colestásica. Ha habido informes de casos y estudios retrospectivos que documentan los efectos beneficiosos de UDCA en el sarcoide hepático. Sin embargo, hasta el momento, no ha habido ensayos clínicos para evaluar la eficacia de UDCA en sarcoide hepático. Este estudio piloto examinará los efectos de UDCA en una pequeña muestra de pacientes en la Universidad de Pensilvania. Se abordaría a los pacientes con un diagnóstico previo de sarcoidosis y hallazgos de laboratorio/imagen sugestivos de sarcoide hepático. El criterio principal de valoración es una reducción de la fosfatasa alcalina desde el valor inicial. Los criterios de valoración secundarios incluyen la seguridad y tolerabilidad de UDCA, síntomas nuevos o que empeoran de sarcoidosis hepática y enfermedad hepática, cambios en la bilirrubina y las transaminasas, y rigidez hepática medida por Fibroscan. Se inscribirá un mínimo de diez pacientes para un estudio de doce meses con un tiempo total de estudio de dos años. Se ha planteado la hipótesis de que el AUDC conducirá a disminuciones modestas en los niveles de fosfatasa alcalina en pacientes con sarcoide hepático con efectos secundarios mínimos. Con el tiempo, una disminución a largo plazo de la fosfatasa alcalina podría disminuir el riesgo de descompensación hepática en pacientes con sarcoide hepático.
Como objetivo exploratorio y subestudio opcional, los investigadores incluirán la prueba del aliento con metacetina (MBT), una herramienta no invasiva para evaluar la capacidad microsomal para metabolizar el compuesto no radiactivo metacetina marcada con 13 carbonos. El MBT se utilizará en paralelo con parámetros clínicos y de laboratorio (Fibroscan, enzimas hepáticas) para evaluar la función hepática de los sujetos antes y después de la intervención con UDCA. Los cambios en las pruebas de aliento con metacetina en todos los sujetos antes y después de la intervención con UDCA se examinarán como criterio de valoración exploratorio secundario.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Sarcoidosis sistémica con evidencia de compromiso hepático según lo indicado por cualquiera de los siguientes:
- Fosfatasa alcalina hepática específica elevada
- Granulomas en biopsia hepática
- Hepatomegalia en imagen
- Hipertensión portal (a través de imágenes o endoscopia)
- Dosis estable de inmunosupresor, si se toma (sin variación de dosis durante 6 meses)
- Si cirrótico, ausencia de carcinoma hepatocelular según lo indicado por imágenes dentro de los 6 meses posteriores a la selección
Criterio de exclusión:
- Mujer embarazada, que planea quedar embarazada durante el estudio o amamantando
- Anomalías clínicamente significativas, comorbilidades o abuso reciente de alcohol/drogas que hacen que el sujeto sea un candidato inadecuado
- Enfermedad hepática concurrente que incluye hepatitis B, hepatitis C, enfermedad hepática relacionada con el alcohol, hepatitis autoinmune, colangitis biliar primaria, colangitis esclerosante primaria
- Actualmente en UDCA
- Intolerancia previa a UDCA
- Recepción de cualquier producto en investigación dentro de un período de tiempo igual a 10 vidas medias del producto, o 6 semanas (lo que sea más largo), para estudiar la administración del fármaco
- Evidencia actual de descompensación hepática (sangrado por várices, encefalopatía hepática o ascitis). En caso de que el posible participante sea postrasplante, no hay evidencia de descompensación hepática desde el trasplante
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: Observación
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Experimental: UDCA en el Mes 6
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dosificación basada en el peso
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Fosfatasa alcalina (U/L) o gamma glutamil transferasa (U/L) 6 meses después del inicio del ácido ursodesoxicólico
Periodo de tiempo: 6 meses después del inicio de UDCA
|
Fosfatasa alcalina (U/L) o Gamma Glutamil Transferasa (U/L) 6 meses después del inicio del ácido ursodesoxicólico
|
6 meses después del inicio de UDCA
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Rigidez del hígado
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses después del inicio de UDCA
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kPa evaluado por Fibroscan
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Línea de base y 6 meses después del inicio de UDCA
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Bilirrubina
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses después del inicio de UDCA
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Línea de base y 6 meses después del inicio de UDCA
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AST
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses después del inicio de UDCA
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Línea de base y 6 meses después del inicio de UDCA
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Alternativa
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses después del inicio de UDCA
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Línea de base y 6 meses después del inicio de UDCA
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Palabras clave
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Otros números de identificación del estudio
- 828780
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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