肝サルコイドーシスに対するウルソデオキシコール酸(UDCA)
肝サルコイドーシス患者におけるウルソデオキシコール酸(UDCA)の効果に関する単一施設、非盲検、クロスオーバー研究
調査の概要
詳細な説明
サルコイドーシスは、肝臓を含む罹患臓器における無菌性肉芽腫の形成を特徴とする、比較的まれで、定義が不十分な自己免疫疾患です。 肝サルコイドの診断は、多くの場合、アルカリホスファターゼの肝臓特異的アイソザイムの上昇、または既知の肺サルコイドーシス患者における門脈圧亢進症、肝腫大、または肝病変を示唆する画像所見に基づいて推定されます。肝サルコイド症例の少数は、肝生検によって診断されます。 症状のある全身性サルコイドーシスの治療の主力は、コルチコステロイドによる免疫抑制であり、数か月かけて徐々に漸減します。 サルコイドーシスの疾患経過はさまざまです。無症候性の患者は治療なしで監視できますが、再燃のために間欠的なコルチコステロイドを必要とする患者もいます。 肝サルコイドの治療に関する専門家のガイドラインでは、患者に症状が現れるか、肝機能障害の証拠が現れるまで待ってから治療することを提案しています。 このアプローチは、肝疾患の症状 (腹水、静脈瘤出血、かゆみ、黄疸、および脳症) が後期に発生することが多いため、症状がなくても異常な検査値に基づいて治療が開始されることが多い原発性肝疾患の治療とは対照的です。疾患。 肝サルコイドの治療へのアプローチは、他の 2 つの自己免疫性肝疾患である自己免疫性肝炎 (AIH) と原発性胆汁性胆管炎 (PBC) と同様である必要があります。 AIH と PBC の両方で、早期に診断して治療すれば、肝代償不全を防ぐことができます。 AIH の第一選択治療は、コルチコステロイドとアザチオプリンによる免疫抑制です。 PBC の場合は、ウルソデオキシコール酸 (UDCA) です。 同様に、肝サルコイドを有する患者は、治療を早期に開始することで利益を得る可能性があります。 その優れた安全性プロファイルと最小限の副作用を考えると、UDCA は肝サルコイドのコンセンサス第一選択治療である可能性があります。 肝サルコイドに対する UDCA の有益な効果を文書化した症例報告とレトロスペクティブ研究があります。 ただし、これまでのところ、肝サルコイドにおける UDCA の有効性を評価する臨床試験はありません。 このパイロット研究では、ペンシルバニア大学の少数の患者サンプルで UDCA の効果を調べます。 サルコイドーシスの以前の診断と肝サルコイドを示唆する検査/画像所見を持つ患者にアプローチします。 主要評価項目は、ベースラインからのアルカリホスファターゼの減少です。 副次的評価項目には、UDCA の安全性と忍容性、肝サルコイドーシスと肝疾患の新規または悪化した症状、ビリルビンとトランスアミナーゼの変化、および Fibroscan で測定した肝硬直が含まれます。 最低 10 人の患者が 12 か月の研究に登録され、合計研究期間は 2 年間です。 UDCAは、最小限の副作用で肝サルコイド患者のアルカリホスファターゼレベルをわずかに低下させると仮定されています. 長期にわたるアルカリホスファターゼの低下は、肝サルコイド患者の肝代償不全のリスクを低下させる可能性があります。
探索的目的およびオプションのサブ研究として、研究者は非放射性化合物 13 炭素標識メタセチンを代謝するミクロソームの能力を評価するための非侵襲的ツールであるメタセチン呼気試験 (MBT) を含めます。 MBTは、UDCAによる介入の前後に被験者の肝機能を評価するために、臨床および実験パラメータ(フィブロスキャン、肝酵素)と並行して使用されます。 UDCAによる介入の前後のすべての被験者のメタセチン呼気検査の変化は、二次探索的エンドポイントとして調べられます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
以下のいずれかで示される肝臓への関与の証拠を伴う全身性サルコイドーシス:
- 肝臓特異的アルカリホスファターゼの上昇
- 肝生検での肉芽腫
- 画像上の肝腫大
- 門脈圧亢進症(画像検査または内視鏡検査による)
- 服用している場合、免疫抑制剤の安定した用量(6か月間用量変動なし)
- -肝硬変の場合、スクリーニングから6か月以内の画像検査で示される肝細胞癌の欠如
除外基準:
- -妊娠中、研究中に妊娠を計画している女性、または授乳中の女性
- -臨床的に重大な異常、併存疾患、または最近のアルコール/薬物乱用により、対象が不適切な候補者になる
- B型肝炎、C型肝炎、アルコール関連肝疾患、自己免疫性肝炎、原発性胆汁性胆管炎、原発性硬化性胆管炎を含む併発性肝疾患
- 現在UDCAに在籍中
- UDCAに対する以前の不寛容
- 薬物投与を研究するために、製品の半減期の10倍、または6週間(いずれか長い方)に等しい期間内に治験薬を受領
- -肝代償不全(静脈瘤出血、肝性脳症、または腹水)の現在の証拠。 -潜在的な参加者が移植後である場合、移植以来の肝代償不全の証拠はありません
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:非ランダム化
- 介入モデル:クロスオーバー割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし:観察
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実験的:6 か月目の UDCA
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体重に基づく投薬
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ウルソデオキシコール酸の開始から6か月後のアルカリホスファターゼ(U/L)またはガンマグルタミルトランスフェラーゼ(U/L)
時間枠:UDCA開始から6か月後
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ウルソデオキシコール酸の投与開始から6か月後のアルカリホスファターゼ(U/L)またはガンマグルタミルトランスフェラーゼ(U/L)
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UDCA開始から6か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肝臓の硬直
時間枠:ベースラインおよびUDCA開始から6か月後
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Fibroscan によって評価された kPa
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ベースラインおよびUDCA開始から6か月後
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ビリルビン
時間枠:ベースラインおよびUDCA開始から6か月後
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ベースラインおよびUDCA開始から6か月後
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AST
時間枠:ベースラインおよびUDCA開始から6か月後
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ベースラインおよびUDCA開始から6か月後
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オルタナティブ
時間枠:ベースラインおよびUDCA開始から6か月後
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ベースラインおよびUDCA開始から6か月後
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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