在慢性腰椎疼痛患者中使用 Dvectis 护垫与不使用护垫的临床试验

1. 分析人群和受试者数量

在统计分析之前，根据研究方案定义了 4 个人群：

1. 人口包括所有随机受试者（ARS）；
2. 所有意向治疗患者 (ITT) 的总体；
3. 未严重偏离临床试验计划的患者人群
4. 安全人口。

每个分析的人群都基于其成员列表。 尽管不同人群中的每个患者的治疗组通常可能不同（参见研究方案和统计分析计划），但这种情况并没有发生（因为所有患者实际上都被分配到他们被随机分组​​的组中). 因此，真正的治疗组与所有患者的随机化治疗组相同。 该文件未进一步讨论这一事实。

1.1 ARS人口

包括参与临床试验并随机分组的所有患者。 ARS 人口用于统计人口数量和访问 1 期间确定的其他数量，以描述研究人口。

1.2 ITT 人口

在这种情况下，该人群与 ARS 人群相同。 根据计划，ITT 不应包括那些没有可用 PI 数据的 ARS 患者和那些重复进入研究的患者。 但是，没有检测到这种情况。 ITT 人群代表了用于评估疗效的主要分析人群。

1.3 PPS 人口

根据统计方案，PPS将包括严重偏离临床试验计划的患者以外的所有ITT患者；严重偏差包括：

• 未能满足一项或多项参与标准；
• 治疗分配错误；
• 记录使用未经授权的伴随药物或治疗；
• 缺少 PI0 值；
• 超过 25% 的 PI 值缺失。
• 严重违反治疗方案或其他严重偏离临床试验计划。

监测报告和差异报告暗示：

• 未注册未达到参与标准的研究对象；
• 未发现治疗分配不当的研究对象；
• 没有使用未经授权的伴随治疗的记录；
• 没有丢失 PI0 值；
• 45、53 和 94 号患者提前结束了研究； PI 值缺失的数量超过 25% (83%)。
• 以下患者因未遵守坐在垫子上的最短时间而违反了治疗方案（21、23、35、42、55、57、60、72、75、76、84、86、88）。

因此，16 名研究对象严重偏离方案，即 15.7%。

PPS 人群代表了用于评估疗效的次要分析人群。 它的任务是证明主要临床试验结果的稳健性。 出于这个原因，在使用 PI 的最终分析中（除了 ITT）还使用了测试组与对照组的疗效比较，以实现对主要临床试验结论的确认。

1.4 安全人口

根据计划，安全人群应该由 ARS 的受试者组成，除了那些在访问 1 后立即失去所有联系的人和那些（实际上）被安排在其中一个测试组但没有得到垫子的人.向测试组中的所有患者提供垫。 与患者 53 和 94 失去了所有联系，他们被从安全人群中剔除。 安全人群中的患者根据他们真正被置于的治疗组进行分析，而不管他们被随机分配到哪个组。

1.6. 分析人群和患者病史概述（治疗组和分析人群中的受试者数量）

Dvectis Dvectis 无治疗总单双

ARS 人口 35 34 33 102 ITT 人口 35 34 33 102 PPS 人口 29 25 32 86 安全人口 35 33 32 100

2 缺失数据

在ARS人群分析中，缺失的数据按计划处理为缺失，即在摘要中表述为缺失数据的总数；然而，他们被排除在其他统计数据的计算之外。 实际上，只有坐在垫子上的时间才有意义。 在 PI 数量的所有分析中，根据计划使用了最后一次观察值的插补方法（最后一次观察结转 - LOCF）。 由于这种情况没有发生，因此未使用 PI1 丢失情况的计划。 LOCF 的使用通常也会导致偏差，但关于在患者参与研究期间在测试组中观察到的 PI 值下降，与参考组相比，这种方法显然是保守的。 对于 Oswestry 问卷的评估，LOCF 的使用主要计划在个别问题的层面，以及使用评分手动程序来解释缺失值（如果有）。 该程序超出了数据管理和统计分析活动的范围，因为调查问卷由研究者评估，仅在患者记录表中输入总分。 如果总分缺失，则其处理类似于 ARS 人口分析中缺失值的处理（即 仅从分析中排除）。

3 序贯和最终分析

第一次序贯分析是根据中期分析计划进行的，结果由于疗效而提前停止研究。 第一个顺序分析结果的报告包含在一个单独的文件中。 然后进行了最终分析，在本报告中进行了介绍。

4 研究对象的特征和治疗方案依从性

为了在序贯中期分析中描述研究人群，计算并呈现了人口统计学数量的总结，如治疗开始前在统计分析计划确定的范围内建立的那样。 提供了各个治疗组（所有 3 个治疗组）的摘要。 没有测试这些特征差异的显着性。

通过计算参与研究过程中设备使用平均时间的汇总统计数据来评估治疗方案的依从性。

对于分析的数量，在各个治疗组中计算汇总统计数据并作为总数计算。 使用分析的 ARS 人群。