沙芬胺、雷沙吉兰和其他标准治疗在 PD 中的观察性研究 (SUCCESS)
2024年4月10日 更新者：Zambon SpA
一项观察性、前瞻性、跨国、多中心研究，比较沙非酰胺、雷沙吉兰和其他“标准护理”作为左旋多巴 (L-Dopa) 附加疗法治疗帕金森病 (Pd) 波动患者的疗效
本研究的目的是通过帕金森病问卷 (PDQ)-39 项评估沙非酰胺、雷沙吉兰和其他 SoC 药物如何与 PD 患者的生活质量相关联。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
Safinamide 是一种α-氨基酰胺衍生物，在结构上与任何其他治疗 PD 的药物无关，具有双重作用机制（多巴胺能和非多巴胺能）。 特别是，它是一种有效的、选择性的和可逆的 MAO-B 抑制剂，并且它是一种通过钠通道阻断的谷氨酸调节剂。
Safinamide 已在欧洲获准用于治疗患有特发性 PD 和波动的中晚期患者，作为稳定剂量左旋多巴（单独或与其他 PD 药物联合使用）的附加疗法。
雷沙吉兰是一种不可逆的 MAO-B 抑制剂，对其他神经递质的活性未知。 雷沙吉兰已在欧洲被批准用于治疗特发性 PD 作为单一疗法或作为左旋多巴的附加疗法用于剂量波动结束的患者。
这项观察性研究的目的是评估沙芬酰胺、雷沙吉兰和其他“护理标准”(SoC) 药物在临床常规处方中作为左旋多巴的附加药物在生活质量、慢性疼痛改善方面的有效性、抗帕金森治疗的变化（剂量调整、添加或停药或其他抗帕金森药物等）、伴随止痛药的使用、对 PD 治疗的依从性、住院和使用其他医疗保健资源，以及数量损失的工作日。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
1235
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Barbara Saccon
- 电话号码：+39 340 0638165
- 邮箱：barbara.saccon@iqvia.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
初级保健诊所
描述
纳入标准：
- 年龄≥ 18 岁，根据英国脑库诊断标准 (12) 临床诊断为特发性 PD 的患者，根据当前的产品特征摘要为其开具沙非酰胺、雷沙吉兰或任何其他抗帕金森药物的处方（ PC）。
- 愿意参加研究并能够理解并签署书面知情同意书。
- 接受稳定抗帕金森治疗的患者，始终包括左旋多巴 + 多巴脱羧酶抑制剂 (DDI)，有或没有其他抗帕金森药物。
- 根据临床实践，在基线访视之前，患者必须接受沙非酰胺、雷沙吉兰或其他 SoC 药物作为左旋多巴的补充治疗不超过 2 个月。
排除标准：
- 患有除特发性 PD 以外的任何形式的帕金森病的患者。
- 根据当前的 SmPC，沙芬胺、雷沙吉兰或任何其他抗帕金森药物禁用的患者。
- 已知怀孕的患者。
- 用沙芬酰胺或雷沙吉兰治疗并同时接受其他 MAO-B 抑制剂的患者。
- 接受沙非酰胺或雷沙吉兰的其他 SoC 药物治疗的患者。
- 在基线访视前的 3 个月内曾参加过研究药物或医疗器械的临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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第 1 组
500 名患者已经接受沙非酰胺（50 或 100 毫克/天）作为左旋多巴的补充，不超过 2 个月。
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第 2 组
500 名接受雷沙吉兰 1 mg/天作为左旋多巴附加治疗不超过 2 个月的患者。
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第 3 组
235 名接受其他 SoC 药物作为左旋多巴附加药物的患者不超过 2 个月。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PDQ-39 总分从基线到研究结束的变化。
大体时间：经过验证的 PDQ-39 评估与健康相关的质量改善 (Qi)； Qi 的改善对应于 PDQ-39 总分的降低。
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在 12 个月的时间里
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经过验证的 PDQ-39 评估与健康相关的质量改善 (Qi)； Qi 的改善对应于 PDQ-39 总分的降低。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PDQ-39总分
大体时间：6个月
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PDQ-39 总分从基线到 6 个月的变化。
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6个月
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PDQ-39 分项分数（领域和单项）
大体时间：6 和 12 个月
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PDQ-39 子分数（领域和单项）从基线到 6 个月和研究结束（12 个月）的变化
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6 和 12 个月
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UPDRS III评分
大体时间：6 和 12 个月
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UPDRS III 评分从基线到 6 个月和研究结束（12 个月）的变化。
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6 和 12 个月
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NRS。
大体时间：6 和 12 个月
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NRS 中从基线到 6 个月和研究结束（12 个月）的变化
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6 和 12 个月
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抗帕金森药物编号
大体时间：6 和 12 个月
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抗帕金森药物数量的变化从基线到 6 个月和研究结束（12 个月）。
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6 和 12 个月
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新型抗帕金森药物
大体时间：6 和 12 个月
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引入新的抗帕金森药物，分别在6个月和12个月时停药、加量和减量。
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6 和 12 个月
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伴随止痛药的使用
大体时间：6 和 12 个月
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分别在 6 个月和 12 个月时同时使用止痛药。
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6 和 12 个月
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止痛药的数量
大体时间：6 和 12 个月
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从基线到 6 个月和研究结束（12 个月）止痛药数量的变化。
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6 和 12 个月
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新的止痛药和止痛药的每日剂量
大体时间：6 和 12 个月
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分别在 6 个月和 12 个月时引入新的止痛药、停药、增加、减少和每日剂量的止痛药。
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6 和 12 个月
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医疗资源
大体时间：6 和 12 个月
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从基线到 6 个月和研究结束（12 个月）的医疗资源使用：住院次数和住院原因、住院天数、急诊室就诊次数、PD 专家就诊次数、住院次数诊断检查，康复就诊次数。
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6 和 12 个月
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损失的工作日数
大体时间：6 和 12 个月
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从基线到 6 个月和研究结束（12 个月）损失的工作日数。
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6 和 12 个月
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安全端点
大体时间：6 和 12 个月
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的性质、频率、严重程度、关系（与研究药物）、采取的措施和结果。
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6 和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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- Poewe W, Seppi K, Tanner CM, Halliday GM, Brundin P, Volkmann J, Schrag AE, Lang AE. Parkinson disease. Nat Rev Dis Primers. 2017 Mar 23;3:17013. doi: 10.1038/nrdp.2017.13.
- Lawn T, Rukavina K, Malcangio M, Howard M, Chaudhuri KR. Response to Mylius et al. Pain. 2022 Mar 1;163(3):e496-e497. doi: 10.1097/j.pain.0000000000002445. No abstract available.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月3日
初级完成 (实际的)
2023年12月31日
研究完成 (实际的)
2023年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年6月18日
首先提交符合 QC 标准的
2019年6月18日
首次发布 (实际的)
2019年6月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月10日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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