评估 VX-445 联合治疗的长期安全性和有效性的研究
2023年12月15日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-445 联合治疗对 F508del 突变杂合子和门控或残余功能突变（F/G 和 F/RF 基因型）囊性纤维化患者的长期安全性和有效性的开放标签第 3 期研究)
本研究将评估 elexacaftor（ELX，VX-445）与 tezacaftor（TEZ）和 ivacaftor（IVA）的三重组合（TC）在杂合子囊性纤维化（CF）受试者中的长期安全性、有效性和药效学对于 F508del 突变和门控或残余功能突变（F/G 和 F/RF 基因型）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
251
阶段
- 第三阶段
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联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Montréal、加拿大
- McGill University Health Center
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Vancouver、加拿大
- St. Paul's Hospital
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Giessen、德国
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle、德国
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen、德国
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg、德国
- University Hospital Wuerzburg
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Ancona、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
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Genova、意大利
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milano、意大利
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome、意大利
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
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Brussels、比利时
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels、比利时
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Gent、比利时
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、比利时
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Benite Cedex、法国
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Bordeaux cedex、法国
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Lille、法国
- CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
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Marseille、法国
- CHU Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5、法国
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris、法国
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15、法国
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Rennes Cedex、法国
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
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Chermside、澳大利亚
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne、澳大利亚
- Alfred Hospital
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Nedlands、澳大利亚
- Telethon Kids Institute
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Parkville、澳大利亚
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Mater Adult Hospital
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Westmead、澳大利亚
- Westmead Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Beaumont Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin、爱尔兰
- St. Vincent's University Hospital
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Limerick、爱尔兰
- University Hospital Limerick (Adults)
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando、Florida、美国、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10003
- Mount Sinai Beth Israel
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45220
- UC Health Holmes
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Toledo、Ohio、美国、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
-
Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Medical Group
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Dallas、Texas、美国、75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Cambridge、英国
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Exeter、英国
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow、英国
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds、英国
- St. James University Hospital
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Liverpool、英国
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、英国
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester、英国
- Wythenshawe Hospital
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Southampton、英国
- Southampton General Hospital
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Amsterdam、荷兰
- Academic Medical Center
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Heidelberglaan、荷兰
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Murcia、西班牙
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sevilla、西班牙
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 在父母研究中完成研究药物治疗 (VX18-445-104)；或在母研究中中断了研究药物但完成了研究访视直至母研究中治疗期的最后一次预定访视
关键排除标准：
- 父母研究中的研究药物不耐受史
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ELX/TEZ/IVA
A 部分：参与者在 96 周的治疗期间接受 ELX (elexacaftor) 200 毫克 (mg) 每日一次 (qd)/TEZ 100 mg 每日一次/IVA 150 mg 每 12 小时 (q12h) 一次。 B部分：来自某些国家的参与者参加了B部分，并在治疗期间继续接受ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd / IVA 150 mg q12h，为期48周。 |
口服片剂。
其他名称：
用于口服给药的固定剂量组合 (FDC) 片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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A 部分：根据发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者数量评估安全性和耐受性
大体时间：从基线到第 100 周
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从基线到第 100 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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A 部分：1 秒内预测用力呼气量百分比 (ppFEV1) 相对于父母研究基线的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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FEV1是完全吸气后一秒内能用力吹出的空气量。
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从第 96 周的基线开始
|
|
A 部分：汗液氯化物 (SwCl) 相对于亲本研究基线的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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使用批准的收集设备收集汗液样本。
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从第 96 周的基线开始
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A 部分：体重指数 (BMI) 相对于父母研究基线的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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BMI 的定义是体重（公斤）除以身高（米^2）。
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从第 96 周的基线开始
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A 部分：BMI Z 分数相对于父母研究基线的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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BMI 的定义是体重（公斤）除以身高（米）的平方（m^2）。
z 分数是一种统计度量，用于描述某个值是否高于或低于标准。
z 分数为 0 等于标准。
较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。
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从第 96 周的基线开始
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A 部分：体重相对于父母研究基线的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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从第 96 周的基线开始
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A 部分：囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分相对于父母研究基线的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。
呼吸领域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表明症状越少，健康相关的生活质量越好。
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从第 96 周的基线开始
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月5日
初级完成 (实际的)
2022年12月16日
研究完成 (实际的)
2022年12月16日
研究注册日期
首次提交
2019年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月14日
首次发布 (实际的)
2019年8月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年1月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月15日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX18-445-110
- 2019-000833-37 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关请求访问的 Vertex 数据共享标准和流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent
研究/临床试验数据共享。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化加拿大, 法国, 德国, 英国, 以色列, 澳大利亚, 西班牙, 荷兰, 丹麦, 瑞士
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化西班牙, 比利时, 荷兰, 法国, 加拿大, 德国, 瑞典, 意大利, 捷克语, 瑞士, 葡萄牙, 奥地利, 匈牙利, 挪威, 波兰
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado终止
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 爱尔兰, 比利时, 荷兰, 英国, 澳大利亚, 法国, 加拿大, 丹麦, 德国, 意大利, 以色列
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