Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-445

15 декабря 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое исследование фазы 3 по оценке долгосрочной безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-445 у субъектов с кистозным фиброзом, гетерозиготных по мутации F508del и мутации Gating или остаточной функции (генотипы F/G и F/RF) )

В этом исследовании будут оцениваться долгосрочная безопасность, эффективность и фармакодинамика элексакафтора (ELX, VX-445) в тройной комбинации (ТС) с тезакафтором (TEZ) и ивакафтором (IVA) у гетерозиготных пациентов с муковисцидозом (МВ). для мутации F508del и мутации ворот или остаточной функции (генотипы F/G и F/RF).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

251

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Chermside, Австралия
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Австралия
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Австралия
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Westmead Hospital
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Бельгия
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Германия
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Германия
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Германия
        • University Hospital Wuerzburg
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Испания
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Италия
      • Ancona, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Италия
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Италия
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Италия
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Италия
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Канада
      • Montréal, Канада
        • McGill University Health Center
      • Vancouver, Канада
        • St. Paul's Hospital
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Нидерланды
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Соединенное Королевство
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Франция
      • Benite Cedex, Франция
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Франция
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Франция
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Франция
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Франция
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Франция
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Франция
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Франция
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Завершено исследование лекарственного лечения в родительском исследовании (VX18-445-104); или имели перерыв(ы) в исходном исследовании, но завершили визиты в рамках исследования до последнего запланированного визита в период лечения в исходном исследовании.

Ключевые критерии исключения:

  • История изучения лекарственной непереносимости в родительском исследовании

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ELX/TEZ/ИВА

Часть A: Участники получали ELX (элексакафтор) 200 миллиграмм (мг) один раз в день (четыре раза в день)/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов) в период лечения в течение 96 недель.

Часть B: Участники из некоторых стран участвовали в Части B и продолжали получать ELX 200 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в течение периода лечения в течение 48 недель.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Комбинация с фиксированной дозой (FDC) для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: От исходного уровня до 100-й недели
От исходного уровня до 100-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1) по сравнению с исходным уровнем исследования родителей.
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня на 96 неделе
Часть A: Абсолютное изменение содержания хлорида пота (SwCl) по сравнению с исходным уровнем исследования родителей
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
Образцы пота были собраны с использованием одобренного устройства для сбора.
От исходного уровня на 96 неделе
Часть A: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем исследования родителей.
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), разделенный на рост в квадратных метрах (м^2).
От исходного уровня на 96 неделе
Часть A: Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ по сравнению с исходным уровнем исследования родителей
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), разделенный на квадрат роста в метрах (м^2). Z-показатель — это статистическая мера, позволяющая описать, было ли значение выше или ниже стандарта. Z-оценка, равная 0, соответствует стандарту. Меньшие цифры обозначают значения ниже стандарта, а более высокие цифры указывают значения выше стандарта.
От исходного уровня на 96 неделе
Часть A: Абсолютное изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем исследования родителей
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
От исходного уровня на 96 неделе
Часть A: Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем исследования родителей в пересмотренном опроснике по муковисцидозу (CFQ-R) в респираторном домене
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
CFQ-R — это проверенный результат, сообщаемый участниками, который измеряет качество жизни, связанное со здоровьем, для участников с муковисцидозом. Респираторная область оценивала респираторные симптомы, диапазон баллов: 0–100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня на 96 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

15 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent. обмен данными исследований/клинических испытаний.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Finland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться