Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-445

15 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej VX-445 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i mutacji funkcji bramkowania lub resztkowej (genotypy F/G i F/RF )

To badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo, skuteczność i farmakodynamikę eleksakaftoru (ELX, VX-445) w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są heterozygotami dla mutacji F508del i mutacji bramkowania lub funkcji resztkowej (genotypy F/G i F/RF).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

251

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francja
      • Benite Cedex, Francja
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Francja
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Francja
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Francja
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Francja
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francja
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Francja
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Francja
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Hiszpania
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Holandia
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlandia
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • McGill University Health Center
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Niemcy
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Niemcy
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Niemcy
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Niemcy
        • University Hospital Wuerzburg
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Włochy
      • Ancona, Włochy
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Włochy
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Włochy
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ukończone leczenie badanym lekiem w badaniu rodziców (VX18-445-104); lub mieli przerwę(-y) w badaniu nadrzędnym, ale odbyli wizyty studyjne do ostatniej zaplanowanej wizyty w Okresie leczenia w badaniu macierzystym

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia nietolerancji badanego leku w badaniu rodziców

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA

Część A: Uczestnicy otrzymywali ELX (eleksakaftor) w dawce 200 miligramów (mg) raz na dobę (qd)/TEZ 100 mg raz na dobę/IVA 150 mg co 12 godzin (co 12 godzin) w okresie leczenia trwającym 96 tygodni.

Część B: Uczestnicy z niektórych krajów uczestniczyli w Części B i kontynuowali przyjmowanie ELX 200 mg raz na dobę /TEZ 100 mg raz na dobę/IVA 150 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 48 tygodni.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletka o stałej dawce (FDC) do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane występujące podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 100. tygodnia
Od wartości początkowej do 100. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania rodziców w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
FEV1 to objętość powietrza, którą można na siłę wydmuchać w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Część A: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania macierzystego w zakresie chlorków potu (SwCl)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Część A: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania rodziców w zakresie wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
BMI zdefiniowano jako masę ciała w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Część A: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania rodziców w zakresie wskaźnika BMI Z-score
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
BMI zdefiniowano jako masę ciała w kilogramach (kg) podzieloną przez kwadrat wzrostu w metrach (m^2). Wynik z to statystyczna miara opisująca, czy wartość była powyżej, czy poniżej normy. Wynik Z wynoszący 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe liczby oznaczają wartości wyższe od normy.
Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Część A: Bezwzględna zmiana masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową badania rodziców
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Część A: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania rodziców w zakresie punktacji domeny oddechowej poprawionej w kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
CFQ-R to zatwierdzony, zgłaszany przez uczestników wynik pomiaru jakości życia związanej ze stanem zdrowia uczestników chorych na mukowiscydozę. Objawy ze strony układu oddechowego oceniane w domenie oddechowej, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazują na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze stanem zdrowia.
Od wartości początkowej w 96. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent udostępnianie danych z badań/prób klinicznych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj