VX-445 병용요법의 장기 안전성 및 유효성 평가 연구
2023년 12월 15일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 돌연변이 및 게이팅 또는 잔여 기능 돌연변이(F/G 및 F/RF 유전자형)에 대해 이형 접합체인 낭포성 섬유증 환자에서 VX-445 병용 요법의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 3상 공개 라벨 연구 )
이 연구는 이형 접합체인 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 테자카프터(TEZ) 및 이바카프터(IVA)와 삼중 병용(TC)한 엘렉사카프터(ELX, VX-445)의 장기 안전성, 효능 및 약력학을 평가할 것입니다. F508del 돌연변이 및 게이팅 또는 잔류 기능 돌연변이(F/G 및 F/RF 유전자형).
연구 개요
연구 유형
중재적
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251
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연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Academic Medical Center
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Heidelberglaan, 네덜란드
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
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Copenhagen, 덴마크
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Giessen, 독일
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, 독일
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen, 독일
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg, 독일
- University Hospital Wuerzburg
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45220
- UC Health Holmes
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Group
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Brussels, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, 벨기에
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Gent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Murcia, 스페인
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sevilla, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario Y Politécnico La Fe
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Dublin, 아일랜드
- Beaumont Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent's University Hospital
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick (Adults)
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Cambridge, 영국
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Exeter, 영국
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow, 영국
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, 영국
- St. James University Hospital
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Liverpool, 영국
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester, 영국
- Wythenshawe Hospital
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Ancona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
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Genova, 이탈리아
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Milano, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
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Montréal, 캐나다
- McGill University Health Center
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Vancouver, 캐나다
- St. Paul's Hospital
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Benite Cedex, 프랑스
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Bordeaux cedex, 프랑스
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Lille, 프랑스
- CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
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Marseille, 프랑스
- CHU Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, 프랑스
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris, 프랑스
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Rennes Cedex, 프랑스
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
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Chermside, 호주
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, 호주
- Alfred Hospital
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Nedlands, 호주
- Telethon Kids Institute
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Parkville, 호주
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Mater Adult Hospital
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Westmead, 호주
- Westmead Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 모 연구(VX18-445-104)에서 연구 약물 치료 완료; 또는 모 연구에서 연구 약물 중단(들)이 있었지만 모 연구에서 치료 기간의 마지막 예정된 방문까지 연구 방문을 완료했습니다.
주요 제외 기준:
- 모 연구에서 연구 약물 불내성 이력
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ELX/TEZ/IVA
파트 A: 참가자는 96주 동안 치료 기간 동안 ELX(elexacaftor) 200mg(mg)을 1일 1회(qd)/TEZ 100mg qd/IVA 150mg을 12시간마다(q12h) 투여받았습니다. 파트 B: 특정 국가의 참가자는 파트 B에 참여하여 48주 동안 치료 기간 동안 ELX 200mg qd/TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 계속 투여받았습니다. |
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 고정 용량 복합제(FDC) 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: 치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 이상반응(SAE)이 발생한 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 기준선부터 100주차까지
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기준선부터 100주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A: 1초 동안 강제 호기량 예측 비율(ppFEV1)에 대한 상위 연구 기준선의 절대 변화
기간: 96주차 기준선에서
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FEV1은 완전히 흡기한 후 1초 동안 강제로 내보낼 수 있는 공기의 양입니다.
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96주차 기준선에서
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파트 A: 땀염화물(SwCl)의 모 연구 기준치로부터의 절대적인 변화
기간: 96주차 기준선에서
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땀 샘플은 승인된 수집 장치를 사용하여 수집되었습니다.
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96주차 기준선에서
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파트 A: 체질량지수(BMI)의 상위 연구 기준치로부터의 절대적인 변화
기간: 96주차 기준선에서
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 제곱미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의됩니다.
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96주차 기준선에서
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파트 A: BMI Z-점수에 대한 상위 연구 기준선의 절대적인 변화
기간: 96주차 기준선에서
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 미터(m^2) 단위의 키 제곱으로 나눈 값으로 정의됩니다.
z-점수는 값이 표준보다 높은지 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
z-점수 0은 표준과 같습니다.
숫자가 낮을수록 기준보다 낮은 값을 나타내고, 숫자가 높을수록 기준보다 높은 값을 나타냅니다.
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96주차 기준선에서
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파트 A: 체중의 모 연구 기준치로부터의 절대적인 변화
기간: 96주차 기준선에서
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96주차 기준선에서
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파트 A: 낭포성 섬유증 설문지 개정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수에서 상위 연구 기준선의 절대적인 변화
기간: 96주차 기준선에서
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역은 호흡기 증상을 평가했으며, 점수 범위: 0-100; 점수가 높을수록 증상이 적고 건강 관련 삶의 질이 더 좋다는 것을 의미합니다.
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96주차 기준선에서
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 5일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 16일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 14일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 15일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX18-445-110
- 2019-000833-37 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent에서 확인할 수 있습니다.
연구/임상시험 데이터 공유.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
IVA에 대한 임상 시험
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado종료됨
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 벨기에, 네덜란드, 영국, 호주, 프랑스, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 이스라엘
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증영국, 프랑스, 독일, 호주, 스위스, 아일랜드, 벨기에, 덴마크, 폴란드