Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VX-445-yhdistelmähoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta koskeva tutkimus

perjantai 15. joulukuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3, avoin tutkimus VX-445-yhdistelmähoidon pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja portti- tai jäännösfunktiomutaation (F/G- ja F/RF-genotyypit) suhteen )

Tässä tutkimuksessa arvioidaan eleksakaftorin (ELX, VX-445) pitkän aikavälin turvallisuutta, tehoa ja farmakodynamiikkaa kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat heterotsygoottisia. F508del-mutaatiolle ja avainnus- tai jäännösfunktiomutaatiolle (F/G- ja F/RF-genotyypit).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

251

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Alankomaat
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Espanja
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • McGill University Health Center
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Ranska
      • Benite Cedex, Ranska
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Ranska
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Ranska
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Ranska
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Ranska
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Ranska
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Ranska
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Saksa
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Saksa
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Saksa
        • University Hospital Wuerzburg
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Valmistunut tutkimuslääkehoito vanhempaintutkimuksessa (VX18-445-104); tai hänellä oli tutkimuslääkekeskeytys (-keskeisiä) emotutkimuksessa, mutta suoritettu tutkimuskäyntejä hoitojakson viimeiseen suunniteltuun käyntiin asti emotutkimuksessa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuslääke-intoleranssin historia vanhempaintutkimuksessa

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA

Osa A: Osallistujat saivat ELX (eleksakaftori) 200 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 tunnin välein (q12h) hoitojakson aikana 96 viikon ajan.

Osa B: Osallistujat tietyistä maista osallistuivat osaan B ja jatkoivat ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h saamista hoitojakson aikana 48 viikon ajan.
Lääke: IVA
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: ELX/TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti (FDC) suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100 asti
Perustasosta viikkoon 100 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanteesta viikolla 96
Osa A: Absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötilanteesta viikolla 96
Osa A: Kehonmassaindeksin (BMI) absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Lähtötilanteesta viikolla 96
Osa A: Absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta BMI Z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2). Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi. Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
Lähtötilanteesta viikolla 96
Osa A: Ruumiinpainon absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
Lähtötilanteesta viikolla 96
Osa A: Absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanteesta viikolla 96

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 15. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent tutkimus/kliinisten tutkimusten tietojen jakaminen.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa