Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van VX-445-combinatietherapie

15 december 2023 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van VX-445-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een gating- of restfunctiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes) )

Deze studie zal de veiligheid, werkzaamheid en farmacodynamiek op lange termijn evalueren van elexacaftor (ELX, VX-445) in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een gating- of residuele functiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

251

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Chermside, Australië
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australië
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australië
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australië
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australië
        • Westmead Hospital
  • België
      • Brussels, België
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, België
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, België
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, België
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • McGill University Health Center
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Duitsland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Duitsland
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Duitsland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Duitsland
        • University Hospital Wuerzburg
  • Frankrijk
      • Benite Cedex, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Frankrijk
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Frankrijk
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Frankrijk
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Frankrijk
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankrijk
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Frankrijk
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italië
      • Ancona, Italië
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italië
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italië
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Italië
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Nederland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spanje
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Voltooide behandeling met studiegeneesmiddel in moederstudie (VX18-445-104); of onderbreking(en) van het studiegeneesmiddel heeft gehad in het ouderonderzoek, maar studiebezoeken heeft afgerond tot aan het laatste geplande bezoek van de behandelingsperiode in het ouderonderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van intolerantie voor studiemedicatie in ouderstudie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA

Deel A: Deelnemers ontvingen ELX (elexacaftor) 200 milligram (mg) eenmaal daags (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg elke 12 uur (q12h) tijdens de behandelingsperiode gedurende 96 weken.

Deel B: Deelnemers uit bepaalde landen namen deel aan Deel B en bleven gedurende de behandelingsperiode gedurende 48 weken ELX 200 mg eenmaal per dag/TEZ 100 mg eenmaal per dag/IVA 150 mg eenmaal per dag ontvangen.
Geneesmiddel: IVA
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: ELX/TEZ/IVA
Tablet met vaste dosiscombinatie (FDC) voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 100
Vanaf de basislijn tot week 100

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Absolute verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 96
FEV1 is het luchtvolume dat na volledige inspiratie in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen.
Vanaf baseline in week 96
Deel A: Absolute verandering ten opzichte van de baseline van het ouderonderzoek in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 96
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Vanaf baseline in week 96
Deel A: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het ouderonderzoek in de Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 96
BMI werd gedefinieerd als gewicht in kilogram (kg) gedeeld door lengte in vierkante meter (m^2).
Vanaf baseline in week 96
Deel A: Absolute verandering ten opzichte van de basislijn van het ouderonderzoek in BMI Z-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 96
BMI werd gedefinieerd als het gewicht in kilogram (kg) gedeeld door de kwadratische lengte in meter (m^2). De z-score is een statistische maatstaf om te beschrijven of een waarde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan de norm. Lagere cijfers geven waarden aan die lager zijn dan de standaard en hogere cijfers geven waarden aan die hoger zijn dan de standaard.
Vanaf baseline in week 96
Deel A: Absolute verandering ten opzichte van de baseline van het ouderonderzoek in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 96
Vanaf baseline in week 96
Deel A: Absolute verandering ten opzichte van de baseline van het ouderonderzoek in de door de vragenlijst herziene (CFQ-R) ademhalingsdomeinscore van cystische fibrose
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 96
De CFQ-R is een gevalideerde, door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet van deelnemers met cystische fibrose. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Vanaf baseline in week 96

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent onderzoek/gegevensuitwisseling van klinische proeven.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Peru

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren