- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04058366
A VX-445 kombinációs terápia hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékelő tanulmány
3. fázis, nyílt vizsgálat a VX-445 kombinált terápia hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál, akik heterozigóták az F508del mutációra és kapuzási vagy reziduális funkciómutációra (F/G és F/RF genotípusok) )
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Chermside, Ausztrália
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, Ausztrália
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Ausztrália
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Ausztrália
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Ausztrália
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Ausztrália
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Ausztrália
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgium
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Gent, Belgium
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgium
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Exeter, Egyesült Királyság
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Glasgow, Egyesült Királyság
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Egyesült Királyság
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Wythenshawe Hospital
-
Southampton, Egyesült Királyság
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
- University of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45220
- UC Health Holmes
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
- Dell Children's Medical Group
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Benite Cedex, Franciaország
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Bordeaux cedex, Franciaország
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Lille, Franciaország
- CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
-
Marseille, Franciaország
- CHU Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Franciaország
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Franciaország
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Franciaország
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Rennes Cedex, Franciaország
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia
- Academic Medical Center
-
Heidelberglaan, Hollandia
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada
- McGill University Health center
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Németország
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Giessen, Németország
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Németország
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Muenchen, Németország
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Würzburg, Németország
- University Hospital Wuerzburg
-
-
-
-
-
Ancona, Olaszország
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
-
Genova, Olaszország
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Milano, Olaszország
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Olaszország
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Olaszország
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Murcia, Spanyolország
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sevilla, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanyolország
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Írország
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin, Írország
- St. Vincent's University Hospital
-
Limerick, Írország
- University Hospital Limerick (Adults)
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Befejezett vizsgálati gyógyszeres kezelés a szülővizsgálatban (VX18-445-104); vagy a vizsgálati gyógyszer megszakítása(i) volt a szülővizsgálatban, de befejezett vizsgálati látogatásokat a kezelési időszak utolsó tervezett látogatásáig a szülővizsgálatban
Főbb kizárási kritériumok:
- A vizsgált gyógyszer-intolerancia története szülői vizsgálatban
Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: ELX/TEZ/IVA
A rész: A résztvevők ELX-et (elexacaftor) 200 milligramm (mg) naponta egyszer (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg 12 óránként (q12h) kaptak a kezelési időszakban 96 héten át. B rész: Bizonyos országokból származó résztvevők részt vettek a B részben, és továbbra is kaptak ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h a kezelési időszakban 48 héten keresztül. |
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
Fix dózisú kombinációs (FDC) tabletta szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A. rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: Az alaphelyzettől a 100. hétig
|
Az alaphelyzettől a 100. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A. rész: Abszolút változás a szülői vizsgálat kiindulási értékéhez képest az 1 másodperc alatt várható kényszerkilégzési térfogat százalékában (ppFEV1)
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
|
A 96. héten az alaphelyzetből
|
A. rész: Az izzadság-klorid (SwCl) abszolút változása a szülői vizsgálat alapértékéhez képest
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
|
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
|
A 96. héten az alaphelyzetből
|
A rész: A testtömeg-index (BMI) abszolút változása a szülői vizsgálat alapértékéhez képest
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
|
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal.
|
A 96. héten az alaphelyzetből
|
A rész: Abszolút változás a szülői vizsgálat alapértékéhez képest a BMI Z-score-ban
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
|
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) kifejezett súlyt osztják a méterben (m^2) megadott magasság négyzetével.
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy egy érték a standard felett vagy alatt volt-e.
A 0-s z-pontszám megegyezik a standarddal.
Az alacsonyabb számok a szabványnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig a szabványnál magasabb értékeket jelölik.
|
A 96. héten az alaphelyzetből
|
A. rész: A testtömeg abszolút változása a szülői vizsgálat alapértékéhez képest
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
|
A 96. héten az alaphelyzetből
|
|
A rész: Abszolút változás a szülői vizsgálat kiindulási értékéhez képest a cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzési tartomány pontszámában
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
|
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri.
A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
|
A 96. héten az alaphelyzetből
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- Ivakaftor
- Elexacaftor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX18-445-110
- 2019-000833-37 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile
Klinikai vizsgálatok a IVA
-
Eli Lilly and CompanyBefejezvePikkelysömörEgyesült Államok
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenBEDAL; RemedusMegszűntNeoplazmák | Cisztás fibrózis | Pulmonális hipertóniaBelgium
-
Healthgen Biotechnology Corp.ToborzásVeleszületett AATD-hez másodlagos emphysemaEgyesült Államok
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.MegszűntAtópiás dermatitiszJapán
-
Eli Lilly and CompanyBefejezve
-
Healthgen Biotechnology Corp.Befejezve
-
C. R. BardBefejezveVaszkuláris hozzáférési szövődményEgyesült Államok
-
William Beaumont HospitalsBefejezveVaszkuláris hozzáférési eszközökEgyesült Államok
-
Asir John SamuelMaharishi Markendeswar University (Deemed to be University)ToborzásIV. osztályú lézerterápia az ejekciós frakción, a kardiobiomarkereken és a funkcionális eredményekenAkut koronária szindrómaIndia
-
WockhardtBefejezve