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Estudio que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia combinada VX-445

15 de diciembre de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia combinada VX-445 en sujetos con fibrosis quística que son heterocigotos para la mutación F508del y una mutación de activación o función residual (genotipos F/G y F/RF )

Este estudio evaluará la seguridad, la eficacia y la farmacodinámica a largo plazo de elexacaftor (ELX, VX-445) en combinación triple (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) en sujetos heterocigotos con fibrosis quística (FQ). para la mutación F508del y una mutación de activación o función residual (genotipos F/G y F/RF).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

251

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Alemania
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Alemania
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Alemania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Alemania
        • University Hospital Wuerzburg
  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • McGill University Health center
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, España
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Francia
      • Benite Cedex, Francia
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Francia
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Francia
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Francia
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Francia
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italia
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italia
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Países Bajos
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Tratamiento completo con el fármaco del estudio en el estudio principal (VX18-445-104); o tuvo interrupción(es) del fármaco del estudio en el estudio principal, pero completó las visitas del estudio hasta la última visita programada del Período de tratamiento en el estudio principal

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de intolerancia al fármaco del estudio en el estudio de padres

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ELX/TEZ/IVA

Parte A: Los participantes recibieron ELX (elexacaftor) 200 miligramos (mg) una vez al día (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg cada 12 horas (q12h) durante el período de tratamiento durante 96 semanas.

Parte B: Participantes de ciertos países participaron en la Parte B y continuaron recibiendo ELX 200 mg una vez al día/TEZ 100 mg una vez al día/IVA 150 mg cada 12 h en el período de tratamiento durante 48 semanas.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: ELX/TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija (FDC) para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
Desde el inicio hasta la semana 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Cambio absoluto con respecto al valor inicial del estudio principal en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar con fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio en la semana 96
Parte A: Cambio absoluto con respecto al valor inicial del estudio de los padres en el cloruro del sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la semana 96
Parte A: Cambio absoluto con respecto al valor inicial del estudio de los padres en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros cuadrados (m^2).
Desde el inicio en la semana 96
Parte A: Cambio absoluto con respecto al valor inicial del estudio de padres en la puntuación Z del IMC
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura al cuadrado en metros (m^2). La puntuación z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores inferiores al estándar y los números más altos indican valores superiores al estándar.
Desde el inicio en la semana 96
Parte A: Cambio absoluto con respecto al valor inicial del estudio de los padres en el peso corporal
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
Desde el inicio en la semana 96
Parte A: Cambio absoluto con respecto al valor inicial del estudio de los padres en la puntuación del dominio respiratorio revisado del cuestionario de fibrosis quística (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. El dominio respiratorio evaluó los síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio en la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

16 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

16 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

15 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

15 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent investigación/intercambio de datos de ensayos clínicos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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