Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo avaliando a segurança e eficácia a longo prazo da terapia de combinação VX-445

15 de dezembro de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3 avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia de combinação VX-445 em indivíduos com fibrose cística que são heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de controle ou função residual (genótipos F/G e F/RF )

Este estudo avaliará a segurança, eficácia e farmacodinâmica a longo prazo do elexacaftor (ELX, VX-445) em combinação tripla (TC) com tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) em indivíduos com fibrose cística (FC) que são heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de bloqueio ou função residual (genótipos F/G e F/RF).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

251

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemanha
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Alemanha
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Alemanha
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Alemanha
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Alemanha
        • University Hospital Wuerzburg
  • Austrália
      • Chermside, Austrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Austrália
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Austrália
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Austrália
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Austrália
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • McGill University Health Center
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Espanha
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Espanha
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanha
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • França
      • Benite Cedex, França
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, França
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, França
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, França
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, França
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, França
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, França
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, França
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Holanda
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Itália
      • Ancona, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Itália
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Itália
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Itália
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Itália
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Tratamento medicamentoso do estudo concluído no estudo parental (VX18-445-104); ou tiveram interrupção(ões) do medicamento do estudo no estudo principal, mas concluíram as visitas do estudo até a última visita programada do Período de Tratamento no estudo principal

Principais Critérios de Exclusão:

  • Histórico de intolerância ao medicamento do estudo no estudo dos pais

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ELX/TEZ/IVA

Parte A: Os participantes receberam ELX (elexacaftor) 200 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento durante 96 semanas.

Parte B: Participantes de determinados países participaram da Parte B e continuaram a receber ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento por 48 semanas.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Comprimido de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Da linha de base até a semana 100
Da linha de base até a semana 100

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Mudança absoluta da linha de base do estudo dos pais na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base na semana 96
FEV1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração completa.
Da linha de base na semana 96
Parte A: Mudança absoluta da linha de base do estudo dos pais em cloreto de suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base na semana 96
Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base na semana 96
Parte A: Mudança absoluta da linha de base do estudo dos pais no índice de massa corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base na semana 96
O IMC foi definido como peso em quilograma (kg) dividido pela altura em metro quadrado (m^2).
Da linha de base na semana 96
Parte A: Mudança absoluta da linha de base do estudo dos pais na pontuação Z do IMC
Prazo: Da linha de base na semana 96
O IMC foi definido como peso em quilogramas (kg) dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2). O escore z é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão. Uma pontuação z de 0 é igual ao padrão. Os números mais baixos indicam valores inferiores ao padrão e os números mais elevados indicam valores superiores ao padrão.
Da linha de base na semana 96
Parte A: Mudança absoluta da linha de base do estudo dos pais no peso corporal
Prazo: Da linha de base na semana 96
Da linha de base na semana 96
Parte A: Mudança absoluta da linha de base do estudo dos pais na pontuação do domínio respiratório revisado pelo questionário de fibrose cística (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base na semana 96
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelos participantes que mede a qualidade de vida relacionada à saúde de participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicando menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base na semana 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

16 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

16 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

15 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent compartilhamento de dados de pesquisas/ensaios clínicos.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em IVA

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Ireland

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever