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Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-445-Kombinationstherapie

15. Dezember 2023 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-445-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation und eine Gating- oder Restfunktionsmutation (F/G- und F/RF-Genotypen) sind )

Diese Studie wird die langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von Elexacaftor (ELX, VX-445) in Dreifachkombination (TC) mit Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) bewerten, die heterozygot sind für die F508del-Mutation und eine Gating- oder Restfunktionsmutation (F/G- und F/RF-Genotypen).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

251

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Deutschland
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Deutschland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Deutschland
        • University Hospital Wuerzburg
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Benite Cedex, Frankreich
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Frankreich
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Frankreich
        • CHRU de Lille - Hopital Albert Calmette
      • Marseille, Frankreich
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Frankreich
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankreich
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Frankreich
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italien
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • McGill University Health center
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Niederlande
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene studienmedikamentöse Behandlung in der Elternstudie (VX18-445-104); oder Studienmedikationsunterbrechung(en) in der Elternstudie hatten, aber Studienbesuche bis zum letzten planmäßigen Besuch des Behandlungszeitraums in der Elternstudie abgeschlossen haben

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Anamnese der Studienmedikamentenintoleranz in der Elternstudie

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ELX/TEZ/IVA

Teil A: Die Teilnehmer erhielten ELX (Elexacaftor) 200 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg alle 12 Stunden (q12h) im Behandlungszeitraum über 96 Wochen.

Teil B: Teilnehmer aus bestimmten Ländern nahmen an Teil B teil und erhielten im Behandlungszeitraum 48 Wochen lang weiterhin ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationstablette mit fester Dosis (FDC) zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 100. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 100. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann.
Vom Ausgangswert in Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie bei Schweißchlorid (SwCl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Vom Ausgangswert in Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
Der BMI wurde als Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmeter (m^2) definiert.
Vom Ausgangswert in Woche 96
Teil A: Absolute Änderung des BMI-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
Der BMI wurde als Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße im Quadrat in Metern (m^2) definiert. Der Z-Score ist ein statistisches Maß, das beschreibt, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Standard liegen, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die über dem Standard liegen.
Vom Ausgangswert in Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
Vom Ausgangswert in Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie im respiratorischen Domänen-Score des überarbeiteten Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose. Atemwegsdomäne bewertete Atemwegssymptome, Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Vom Ausgangswert in Woche 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent Forschung/Freigabe von Daten aus klinischen Studien.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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