Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av VX-445-kombinationsterapi

15 december 2023 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En öppen fas 3-studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av VX-445-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är heterozygota för F508del-mutationen och en mutation av gating eller kvarvarande funktion (F/G- och F/RF-genotyper )

Denna studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten, effekten och farmakodynamiken för elexacaftor (ELX, VX-445) i trippelkombination (TC) med tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) hos patienter med cystisk fibros (CF) som är heterozygota för F508del-mutationen och en gating- eller restfunktionsmutation (F/G- och F/RF-genotyper).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

251

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Benite Cedex, Frankrike
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Frankrike
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Frankrike
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Frankrike
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankrike
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Frankrike
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • McGill University Health Center
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Nederländerna
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Storbritannien
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Storbritannien
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannien
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannien
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Tyskland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Tyskland
        • University Hospital Wuerzburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Genomförd studieläkemedelsbehandling i moderstudie (VX18-445-104); eller hade studieläkemedelsavbrott i moderstudien men genomförde studiebesök fram till det sista planerade besöket under behandlingsperioden i moderstudien

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Historik om studieläkemedelsintolerans i moderstudie

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ELX/TEZ/IVA

Del A: Deltagarna fick ELX (elexacaftor) 200 milligram (mg) en gång dagligen (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg var 12:e timme (q12h) under behandlingsperioden i 96 veckor.

Del B: Deltagare från vissa länder deltog i del B och fortsatte att få ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under behandlingsperioden i 48 veckor.
Läkemedel: IVA
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Läkemedel: ELX/TEZ/IVA
Tablett med fast doskombination (FDC) för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 100
Från baslinje upp till vecka 100

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Absolut förändring från moderstudiens baslinje i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Från baslinjen vecka 96
Del A: Absolut förändring från moderstudiens baslinje i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen vecka 96
Del A: Absolut förändring från förälderstudiens baslinje i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2).
Från baslinjen vecka 96
Del A: Absolut förändring från moderstudiens baslinje i BMI Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden.
Från baslinjen vecka 96
Del A: Absolut förändring från moderstudiens baslinje i kroppsvikt
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
Från baslinjen vecka 96
Del A: Absolut förändring från föräldrastudiens baslinje i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Från baslinjen vecka 96

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

16 december 2022

Avslutad studie (Faktisk)

16 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 augusti 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

15 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-prövning-datadelning.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera