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Étude évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-445

15 décembre 2023 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3 évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-445 chez des sujets atteints de fibrose kystique hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation de déclenchement ou de fonction résiduelle (génotypes F/G et F/RF )

Cette étude évaluera l'innocuité, l'efficacité et la pharmacodynamie à long terme de l'elexacaftor (ELX, VX-445) en triple association (TC) avec le tezacaftor (TEZ) et l'ivacaftor (IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose (FK) hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation gating ou fonction résiduelle (génotypes F/G et F/RF).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

251

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Allemagne
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Allemagne
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Allemagne
        • University Hospital Wuerzburg
  • Australie
      • Chermside, Australie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australie
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australie
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Australie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australie
        • Westmead Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgique
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • McGill University Health Center
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Espagne
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espagne
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • France
      • Benite Cedex, France
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, France
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, France
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, France
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, France
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, France
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, France
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, France
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlande
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Italie
      • Ancona, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Italie
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Italie
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Italie
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Pays-Bas
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Royaume-Uni
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Traitement médicamenteux de l'étude terminé dans l'étude parentale (VX18-445-104) ; ou a eu une ou plusieurs interruptions du médicament à l'étude dans l'étude parente, mais a effectué des visites d'étude jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement dans l'étude parente

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents d'intolérance au médicament à l'étude dans l'étude parentale

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ELX/TEZ/IVA

Partie A : Les participants ont reçu 200 milligrammes (mg) d'ELX (elexacaftor) une fois par jour (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg toutes les 12 heures (q12h) au cours de la période de traitement pendant 96 semaines.

Partie B : Les participants de certains pays ont participé à la partie B et ont continué à recevoir ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant la période de traitement pendant 48 semaines.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimé de combinaison à dose fixe (FDC) pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A : innocuité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 100
De la ligne de base jusqu'à la semaine 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Changement absolu par rapport à la ligne de base de l'étude parentale en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu par rapport à la ligne de base de l'étude parentale dans le chlorure de sueur (SwCl)
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Des échantillons de sueur ont été collectés à l'aide d'un dispositif de collecte approuvé.
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu par rapport à la ligne de base de l'étude parentale de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
L'IMC a été défini comme le poids en kilogramme (kg) divisé par la taille en mètre carré (m^2).
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu par rapport à la ligne de base de l'étude parentale du score Z de l'IMC
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
L'IMC a été défini comme le poids en kilogramme (kg) divisé par le carré de la taille en mètres (m^2). Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une valeur était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la norme. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la norme et les nombres élevés indiquent des valeurs supérieures à la norme.
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu du poids corporel par rapport à la ligne de base de l'étude parentale
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu par rapport à la ligne de base de l'étude parentale dans le score du domaine respiratoire révisé par le questionnaire sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Le CFQ-R est un résultat validé rapporté par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de mucoviscidose. Domaine respiratoire évalué les symptômes respiratoires, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

16 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

16 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2019

Première publication (Réel)

15 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

15 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent recherche/partage de données d'essais cliniques.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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