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弥合非洲儿童癫痫治疗差距 (BRIDGE)

2023年4月29日 更新者:Edwin Trevathan、Vanderbilt University Medical Center

弥合非洲儿童癫痫治疗差距 (BRIDGE)

世界上大约一半的癫痫儿童没有接受治疗——被称为癫痫治疗缺口——在低收入和中等收入国家 (LMIC) 的比例要高得多 (67%-90%)。 我们将开展首个整群随机临床试验 (cRCT),以确定将儿童癫痫护理转移给接受过癫痫培训的社区健康推广工作者的新型干预措施的有效性、实施和成本效益,以努力缩小癫痫治疗差距。 这项研究将提供信息,以帮助将癫痫治疗扩展到 LMIC 和全世界未经治疗的癫痫发作的儿童。

研究概览

详细说明

癫痫是儿童中最常见的严重神经系统疾病。 大多数癫痫患儿如果得到治疗,可以过上正常的生活。 然而,在世界上患有癫痫症的儿童中,约有 80% 居住在低收入和中等收入国家 (LMIC),其中约一半未接受治疗;这被称为“儿童癫痫治疗差距”。 在非洲的 LMIC 中,儿童癫痫治疗差距约为 67%-90%——二十多年来没有变化。 尽管世界卫生组织 (WHO) 和其他卫生机构建议通过将癫痫护理任务转移给初级保健机构中的社区卫生推广工作者 (CHW) 来弥合癫痫治疗差距,但该建议尚未大规模实施。 未能扩大癫痫护理中的任务转移是由于 (a) 任务转移癫痫护理有效性的证据不足,(b) 缺乏实施癫痫任务转移的方法和工具,(c) 对任务的理解不足-改变了癫痫护理障碍,以及 (d) 卫生决策者缺乏成本效益数据。 提供任务转移癫痫护理的社区卫生工作者必须识别患有癫痫的儿童,这些儿童因耻辱而处于不利地位并且不为医疗保健系统所知,他们无法获得神经科医生或脑电图 (EEG)。 因此,使用当地语言(例如豪萨语)的癫痫筛查工具对于癫痫诊断、发作类型分类和医疗管理至关重要。 豪萨语是西非最常用的语言,有超过 1.2 亿人使用豪萨语,用于日常生活、商业和教育;我们拟议的研究将在非洲豪萨语区的三个主要城市进行。

在 R21 拨款 (R21TW010899) 的资助下,我们为准备这项整群随机临床试验 (cRCT) 开发并在尼日利亚卡诺试行 (a) 面向社区卫生工作者的可扩展癫痫培训计划,(b) 豪萨癫痫社区教育计划促进筛查、诊断和治疗; (c) 癫痫数据管理系统。 我们还 (d) 在豪萨语中验证了癫痫筛查、诊断和癫痫发作分类工具,(e) 证明了筛查和招募儿童参加任务转移癫痫护理 cRCT 的可行性,以及 (f) 试点了任务转移癫痫诊断和管理协议。 我们现在将在非洲开展首个任务转移儿童癫痫护理的 cRCT,具体目标如下:

  1. 在尼日利亚北部的三个豪萨语城市中,与增强型常规护理 (EUC) 相比,对任务转移的儿童癫痫护理方案进行非劣效性 cRCT。 我们将招收最多 1800 名儿童(6 个月大,
  2. 评估 cRCT 中提供者、父母/监护人和患者的社会行为和实施结果。 结果测量包括:(1) 在 cRCT 的任务转移干预组中,提供者在基线、12 个月和 24 个月干预可接受性、适当性和可行性测量方面的差异; (2) 参与者在基线、12 个月和 24 个月的生活质量、癫痫知识和耻辱感以及对医疗保健系统和提供者的信任方面存在差异; (3) 比较干预组和对照组参与者 12 个月和 24 个月的生活质量、知识和耻辱感以及信任度。
  3. 确定任务转移癫痫护理干预的成本效益。 干预和 EUC 的直接成本将包括人员成本(包括 CHW 癫痫培训)和诊断(脑电图、脑成像)和实验室测试以及抗癫痫药物的费用。 间接成本将包括父母/监护人的交通时间和远离工作的时间以及患者上学的变化。 成本效益将以每避免的残疾调整生命年 (DALY) 美元表示。

该项目还将为讲豪萨语的非洲建立脑部疾病临床研究网络,并为卫生系统领导者和决策者提供数据,以扩大任务转移的儿童癫痫护理。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

1800

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Kaduna、尼日利亚
        • Federal Neuro-Psychiatric Hospital
      • Kano、尼日利亚
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Zaria、尼日利亚
        • Ahmadu Bello University Teaching Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10个月 至 14年 (孩子)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 卡诺州或卡杜纳州居民,居住在尼日利亚北部的卡诺、扎里亚或卡杜纳大都市区
  • 父母或监护人对提供给父母/监护人的筛查问卷提供了知情同意书
  • 父母或监护人的知情同意书,以及 7 岁以上儿童的同意书,如果可能的癫痫筛查呈阳性,则进行癫痫诊断评估
  • 通过初步筛查诊断出可能患有癫痫症,然后由与 BRIDGE 项目合作的受过癫痫训练的社区卫生工作者进一步评估后诊断为癫痫症,他们可以咨询 BRIDGE 医生以了解诊断问题
  • 父母或监护人提供了同意书,并同意了 7 岁以上能够提供同意书的儿童参加任务转移癫痫护理与加强医生癫痫护理的 cRCT

排除标准:

  • 先前被诊断患有癫痫并且目前正在接受其他护理和治疗的儿童,或者在筛选前三个月内接受过癫痫治疗的儿童
  • 目前正在接受神经科医生或神经外科医生治疗的严重脑部疾病(例如脑肿瘤、中风)的儿童
  • 缺乏知情同意,和/或缺乏能够提供同意的 7 岁以上儿童的同意。父母或监护人无法用豪萨语或英语与医疗保健提供者沟通
  • 任何癫痫筛查呈阳性,经临床评估患有癫痫,但不住在卡诺、扎里亚和卡杜纳,并且父母和/或 BRIDGE 工作人员判断其无法遵守研究访问的儿童,因为离家的旅行距离。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:其他
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:任务转移的手臂
在任务转移组中,所有儿童都将服用抗癫痫药并接受 CHW 的后续护理,并根据需要向 CHW 提供医生咨询。
对于干预组,癫痫儿童的后续护理将主要由接受过专门癫痫培训的社区卫生工作者 (CHW) 执行
有源比较器:增强型常规护理臂
在加强常规护理组中,所有儿童都将服用抗癫痫药并接受医生的后续护理,CHW 收集标准化数据以反映干预组的数据。
对于干预组,癫痫儿童的后续护理将主要由医生进行,CHW 负责收集有关结果的标准化数据

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无癫痫发作百分比
大体时间:在 24 个月的随访随访中必须无癫痫发作 6 个月或更长时间
研究中每组儿童无癫痫发作的百分比
在 24 个月的随访随访中必须无癫痫发作 6 个月或更长时间

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
癫痫发作频率降低
大体时间:与注册(基线)数据相比,在 24 个月时对两组进行了评估
癫痫发作频率降低 75%
与注册(基线)数据相比,在 24 个月时对两组进行了评估
对第一种处方抗癫痫药的反应无癫痫发作
大体时间:最终科目入学后 6 个月
对第一种抗癫痫药有反应的儿童在 6 个月或更长时间内无癫痫发作的百分比,由具有癫痫专业知识的医生填写标准化病例报告表中的问题来衡量,对研究的分组不知情。 盲法医师将审查每日癫痫发作日志,该日志表明每次癫痫发作的发生和持续时间,由家长/监护人保存,以促进盲法医师评估。
最终科目入学后 6 个月
诊断准确率
大体时间:在入组后 1、6、12、18 和 24 个月由盲法医生评估
双臂研究对象的诊断准确性,由盲法医师确定
在入组后 1、6、12、18 和 24 个月由盲法医生评估
死亡
大体时间:一次,在研究结束时(最终受试者入学后 24 个月)
无法用疾病严重程度的潜在差异来解释的研究组之间的死亡率差异
一次,在研究结束时(最终受试者入学后 24 个月)
癫痫持续状态
大体时间:在入组后 1 个月、6 个月、12 个月、18 个月和 24 个月进行评估,并在研究结束时分析结果(最终受试者入组后 24 个月)
研究两组儿童癫痫持续状态发作频率的差异,通过标准化病例报告表中的问题来衡量,这些问题由具有癫痫专业知识的医生填写,他们对研究的组别不知情。 盲法医师将审查每日癫痫发作日志,该日志表明每次癫痫发作的估计发作持续时间,由父母/监护人维护,以促进盲法医师评估。
在入组后 1 个月、6 个月、12 个月、18 个月和 24 个月进行评估,并在研究结束时分析结果(最终受试者入组后 24 个月)
发病率
大体时间:一次,在研究结束时(最终受试者入学后 24 个月)
在 cRCT 期间出现的研究组之间与癫痫相关的发病率差异,包括神经发育发病率
一次,在研究结束时(最终受试者入学后 24 个月)
已订购诊断测试
大体时间:一次,在研究结束时(最终受试者入学后 24 个月)
研究组在订购的诊断测试(例如 MRI、EEG)的数量和类型方面存在差异
一次,在研究结束时(最终受试者入学后 24 个月)
任务转移协议遵守
大体时间:一次,在研究结束时(最终受试者入学后 24 个月)
社区卫生工作者在任务转移组中遵守协议的百分比
一次,在研究结束时(最终受试者入学后 24 个月)
任何时候 6 个月无癫痫发作间隔
大体时间:在 24 个月的随访期间在 4 个时间点进行评估:6、12、18 和 24 个月
6 个月的无癫痫发作间隔由具有癫痫专业知识的医生在入组后 6 个月、12 个月、18 个月和 24 个月时对研究组设盲进行评估确定。 这些具有癫痫专业知识的盲法医师将在标准化病例报告表上记录癫痫发作频率(包括无癫痫发作),由盲法医师审查由父母/监护人维护的每日癫痫发作日志,这些日志将指示所有记录的癫痫发作的具体日期和持续时间。
在 24 个月的随访期间在 4 个时间点进行评估:6、12、18 和 24 个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
任务转移护理的成本效益
大体时间:入组后 24 个月内收集数据,并在最终研究对象完成 24 个月的随访后分析成本效益数据。
比较任务转移和加强常规护理研究组之间的癫痫治疗总财务费用,在整个研究组的指​​定时间间隔测量 - 1 周、1 个月、2 个月、4 个月、6 个月、9 个月、12 个月、 18 个月和 24 个月后,通过标准化病例报告表中有关接受护理的问题,以及由验证特定私人和政府医疗机构的护理费用的健康经济学家确定的财务费用。
入组后 24 个月内收集数据,并在最终研究对象完成 24 个月的随访后分析成本效益数据。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Edwin Trevathan, MD, MPH、Vanderbilt University Medical Center
  • 首席研究员:Aminu Taura, MBBS、Aminu Kano Teaching Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年6月16日

初级完成 (预期的)

2024年5月1日

研究完成 (预期的)

2024年5月1日

研究注册日期

首次提交

2020年2月25日

首先提交符合 QC 标准的

2020年2月28日

首次发布 (实际的)

2020年3月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月29日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • 191283
  • PACTR202003864779691 (注册表标识符:Pan African Clinical Trials Registry)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

主要研究人员和研究人员将以多种方式共享研究中的去标识化数据:

  1. 内部(研究)调查员的数据文件
  2. 外部(非研究)调查人员的数据文件
  3. 及时全面地公布主要和次要结果的结果
  4. 提供给 NIH 的公共访问数据文件

IPD 共享时间框架

将创建一个标准分析文件,用于试验分析、手稿和报告。 试验结束时,分析文件将分发给每位内部调查员。 如果内部试验调查员要求为他/她创建一个特殊文件,则必须提交完整的提案,详情如下。 标准分析文件的内容/变量将发布在试用网站的会员专区。 内部分析文件将包括来自筛查和基线表格的数据、社区卫生工作者的随访表格、癫痫发作日记、药物管理日记、神经系统检查、实验室(临床实验室、脑电图、脑成像)表格和结果。 还将在试验网站上为潜在的外部调查人员创建一个部分,该部分将列出病例报告表中的变量。 一般而言,外部调查人员将仅限于此列表中的变量。

IPD 共享访问标准

内部和外部研究人员都需要提交一份请求试验数据集的提案,详细描述以下要素:

  1. 调查员的姓名和隶属关系
  2. 要检验的假设或要进行的调查
  3. 背景和相关文献
  4. 有资格纳入分析和数据集中的受试者
  5. 感兴趣的变量列表
  6. 非常详细的分析计划
  7. 潜在合著者和合作者名单

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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