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NBI-827104 在患有癫痫性脑病的小儿受试者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学，在睡眠期间持续出现棘波

2025年9月3日 更新者：Neurocrine Biosciences

2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 NBI-827104 在患有癫痫性脑病并在睡眠期间连续出现波波的儿科受试者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学

这是一项 2 期双盲研究，旨在评估 NBI-827104 在患有癫痫性脑病并在睡眠期间持续出现连续棘波波 (EECSWS) 的儿科受试者中每天给药一次，持续 13 周后的疗效、安全性、耐受性和药代动力学.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

24

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Dianalund、丹麦、4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • 瑞士
      • Basel、瑞士、4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich、瑞士、8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid、西班牙、28034
        • Neurocrine Clinical Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5个月 至 8年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 由父母或法定代表签署知情同意书，并在适用时征得有发育能力的儿科受试者的同意。
  2. EECSWS 的诊断。
  3. 由诊断确认小组 (Diagnosis Confirmation Panel, DCP) 确认 EECSWS 的诊断。
  4. 从筛选前 4 周开始，至少 1 种和最多 3 种抗癫痫药物 (ASM) 的稳定剂量和稳定摄入时间，不包括全身性皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白 (IVIG)，预计从筛选到研究结束 (EOS) 稳定. 迷走神经刺激器 (VNS) 和生酮饮食不算作 ASM。
  5. ASM 以外的治疗（不包括全身性皮质类固醇和 IVIG）必须在筛选前 2 周保持稳定剂量，并且预计从筛选到 EOS 期间剂量稳定。

排除标准：

  1. Lennox-Gastaut 综合征、Doose 综合征（癫痫伴肌阵挛性失张力发作）或 Dravet 综合征。
  2. 存在干扰认知或行为功能的相关精神疾病（例如，抑郁症、精神分裂症、自闭症谱系障碍），除非与研究者评估的 EECSWS 诊断相关。
  3. 存在除 EECSWS 以外的相关神经系统疾病及其由研究者判断的潜在病症。 EECSWS 的潜在症状（例如，新生儿中风）必须在筛选前稳定至少 1 年。
  4. 随机分组时体重<10 kg。
  5. 收缩压 (SBP)、舒张压 (DBP) 或筛选时或第 1 天脉率的临床相关发现，由研究者确定。
  6. 使用 Fridericia 的公式 (QTcF) > 450 毫秒或筛选时存在任何显着心脏异常，平均三次心电图校正 QT 间期。
  7. 筛选时由研究者确定的临床实验室测试（血液学、临床化学，包括甲状腺功能参数和尿液分析）的临床相关发现。
  8. 筛选时天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或γ-谷氨酰转移酶 (GGT) 水平 > 2 倍正常值上限 (ULN)。
  9. 由研究者确定有轻度至重度肾功能损害。
  10. 在筛选后 30 天内服用过大麻素，不包括 Epidiolex®/Epidyolex®。
  11. 筛选前至少 8 周禁止使用全身性皮质类固醇和 IVIG 等脉冲疗法。
  12. 从筛选到研究期间，计划进行与大脑结构异常相关的手术干预。
  13. 在第 1 天的 30 天或 5 个半衰期（如果已知）内接受过任何其他研究药物，以较长者为准，或计划在研究期间使用研究药物（研究治疗药物除外）。
  14. 研究者认为可能影响完全参与研究或遵守方案的任何情况或条件。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NBI-827104
NBI-827104 口服给药 13 周。
药品：NBI-827104
三重 T 型钙通道阻滞剂。
安慰剂比较：安慰剂
口服安慰剂 13 周。
药品：安慰剂
非活性剂型。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在非剥离眼动运动的第一小时（NREM）在第6周睡眠期间，尖峰波指数（SWI）的比率
大体时间：基线到第6周
基于集中式视频电子摄影仪（EEG）读数的第一个小时（60分钟）在NREM睡眠的第一个小时（60分钟）中，SWI与基线的比率是使用日志基础10刻度的读数。 基线被定义为在第1天进行研究治疗之前测量的最后一个值。SWI定义为在确定的过夜NREM睡眠期间，SWI的秒百分比为≥1个尖峰波复合物（ES）。
基线到第6周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在第12周NREM睡眠的第一个小时，SWI的比率
大体时间：基线到第12周
使用日志基础10秤，基于集中的视频读取的NREM睡眠的第一个小时（60分钟），在第12周结束时，SWI与基线的比率。 基线被定义为在第1天进行研究治疗之前测量的最后一个值。SWI定义为在确定的过夜NREM睡眠期间，SWI的秒百分比为≥1个尖峰波复合物（ES）。
基线到第12周
由看护人全球变化印象（CAGI-C）评分评估的参与者数量
大体时间：第6周和第12周
CAGI-C是一个7分的量表，自从研究治疗开始以来，护理人员对参与者症状的总体改善的评估评估，范围从1（改进得多）到7（非常糟糕）。 响应者被定义为分数为1（非常有所提高）或2个（改进）的参与者。
第6周和第12周
临床医生全球变化印象（CGI-C）评分评估的参与者人数
大体时间：第6周和第12周
CGI-C是一个7分的量表，自从开始研究治疗以来，临床医生对参与者症状的总体改善的评估评估，范围从1（改进得多）到7（非常糟糕）。 响应者被定义为分数为1（非常有所提高）或2个（改进）的参与者。
第6周和第12周
通过临床全球严重程度（CGI-S）评分评估的被视为响应者的参与者数量
大体时间：第6周和第12周
CGI-S是一个7分制，对临床医生对总体症状严重程度的评估进行了评估，范围从1（正常，根本不病）到7（最严重的患者中）。 响应者被定义为参与者，基线的CGI-S得分至少提高了1分。
第6周和第12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Neurocrine Biosciences

调查人员

  • 研究主任：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月26日

初级完成 (实际的)

2022年8月8日

研究完成 (实际的)

2022年10月11日

研究注册日期

首次提交

2020年11月6日

首先提交符合 QC 标准的

2020年11月6日

首次发布 (实际的)

2020年11月12日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年9月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年9月3日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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