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수면 중 지속적인 스파이크 앤 웨이브가 있는 간질성 뇌병증이 있는 소아 피험자에서 NBI-827104의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학

2025년 9월 3일 업데이트: Neurocrine Biosciences

수면 중 지속적인 스파이크 앤 웨이브가 있는 간질성 뇌병증이 있는 소아 피험자에서 NBI-827104의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 제2상 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구

이것은 EECSWS(Continuous Spike-and-Wave While Sleep While Sleep)를 동반한 간질성 뇌병증이 있는 소아 피험자에게 13주 동안 매일 1회 투여했을 때 NBI-827104의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2상, 이중 맹검 연구입니다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Dianalund, 덴마크, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • 스위스
      • Basel, 스위스, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, 스위스, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 부모(들) 또는 법적 대리인(들) 및 해당되는 경우 발달 능력이 있는 소아 피험자의 동의서에 서명한 동의서.
  2. EECSWS의 진단.
  3. DCP(Diagnosis Confirmation Panel)에서 EECSWS 진단을 확인합니다.
  4. 스크리닝 4주 전부터 전신 코르티코스테로이드 및 정맥내 면역글로불린(IVIG)을 제외한 최소 1개 및 최대 3개의 항경련제(ASM)의 안정적인 용량 및 안정적인 섭취 시간(EOS) . 미주 신경 자극제(VNS) 및 케톤 생성 식이요법은 ASM으로 계산되지 않습니다.
  5. ASM 이외의 치료(전신 코르티코스테로이드 및 IVIG 제외)는 스크리닝 2주 전부터 안정적인 용량이어야 하며 스크리닝 시점부터 EOS까지 안정적일 것으로 예상됩니다.

제외 기준:

  1. Lennox-Gastaut 증후군, Doose 증후군(근간대성 발작을 동반한 간질) 또는 Dravet 증후군.
  2. 연구자에 의해 평가된 EECSWS 진단과 관련되지 않는 한, 인지 또는 행동 기능(예: 우울증, 정신분열증, 자폐 스펙트럼 장애)을 방해하는 관련 정신 질환의 존재.
  3. 조사자가 판단한 EECSWS 이외의 관련 신경학적 장애 및 그 기저 상태의 존재. EECSWS의 기저에 있는 증상 상태(예: 신생아 뇌졸중)는 스크리닝 전 최소 1년 동안 안정적이어야 합니다.
  4. 무작위화 시 체중 <10 kg.
  5. 수축기 혈압(SBP), 이완기 혈압(DBP) 또는 조사자가 결정한 스크리닝 또는 1일차의 맥박수에서 임상적으로 관련된 소견.
  6. Fridericia의 공식(QTcF) >450msec를 사용하여 평균 3회 ECG 보정 QT 간격이 있거나 스크리닝 시 유의한 심장 이상이 존재합니다.
  7. 연구자가 결정한 스크리닝 시 임상 실험실 테스트(혈액학, 갑상선 기능 매개변수를 포함한 임상 화학, 소변 검사)에서 임상적으로 관련된 소견.
  8. 스크리닝 시 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 감마-글루타밀 전이효소(GGT) 수치가 >2 × 정상 상한치(ULN)이어야 합니다.
  9. 조사관에 의해 결정된 경증 내지 중증의 신장 장애를 갖는다.
  10. 선별 검사 후 30일 이내에 Epidiolex®/Epidyolex®를 제외한 칸나비노이드를 복용했습니다.
  11. 전신 코르티코스테로이드 및 IVIG와 같은 맥박 요법은 스크리닝 전 최소 8주 동안 금지됩니다.
  12. 스크리닝부터 연구 기간까지 뇌의 구조적 이상과 관련된 계획된 외과 개입.
  13. 30일 또는 5 반감기(알려진 경우) 중 더 긴 기간(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 연구 약물을 받았거나 연구 기간 동안 연구 약물(연구 치료제 제외)을 사용할 계획입니다.
  14. 조사자의 의견에 따라 연구에 대한 완전한 참여 또는 프로토콜 준수에 영향을 미칠 수 있는 모든 상황 또는 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NBI-827104
NBI-827104는 13주 동안 구두로 투여되었습니다.
의약품: NBI-827104
삼중 T형 칼슘 채널 차단제.
위약 비교기: 위약
위약은 13주 동안 구두로 투여되었습니다.
의약품: 위약
비활성 제형.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비 임시 안구 운동 첫 시간 동안 스파이크 파인 지수 (SWI)의 비율 6 주차 수면
기간: 기준 6 주 6
로그베이스 10 스케일을 사용하여 중앙 집중식 비디오-전기 펜실 그래프 (EEG) 판독 값을 기반으로 NREM 수면의 첫 시간 (60 분) 동안 6 주 말에 SWI의 비율. 기준선은 1 일째에 연구 치료를 섭취하기 전에 측정 된 마지막 값으로 정의되었습니다. SWI는 밤새 NREM 수면의 정의 된 기간 동안 ≥1 스파이크 파 복합체 (ES)를 갖는 초의 백분율로 정의되었습니다.
기준 6 주 6

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12 주차에 NREM 수면 첫 시간 동안 SWI의 비율
기간: 기준선 12 주
로그베이스 10 스케일을 사용하여 중앙 집중식 비디오 -EEG 판독 값을 기준으로 NREM 수면의 첫 시간 (60 분) 동안 12 주 말에 SWI의 비율. 기준선은 1 일째에 연구 치료를 섭취하기 전에 측정 된 마지막 값으로 정의되었습니다. SWI는 밤새 NREM 수면의 정의 된 기간 동안 ≥1 스파이크 파 복합체 (ES)를 갖는 초의 백분율로 정의되었습니다.
기준선 12 주
Caregiver Global Change of Change (CAGI-C) 점수에 의해 평가 된대로 응답자로 간주되는 참가자 수
기간: 6 주 및 12 주차
CAGI-C는 연구 치료 개시 이후 참가자 증상의 전반적인 개선에 대한 간병인의 평가를 평가하는 7 포인트 척도이며, 1 (매우 개선)에서 7 (매우 나쁘다) 범위입니다. 응답자는 1 점 (매우 개선) 또는 2 (훨씬 개선)를 가진 참가자로 정의되었습니다.
6 주 및 12 주차
임상의 글로벌 변화 (CGI-C) 점수에 의해 평가 된대로 응답자로 간주되는 참가자 수
기간: 6 주 및 12 주차
CGI-C는 연구 치료 개시 이후 참가자의 증상의 전반적인 개선에 대한 임상의의 평가를 평가하는 7 포인트 척도이며, 1 (매우 개선)에서 7 (매우 나쁘다) 범위입니다. 응답자는 1 점 (매우 개선) 또는 2 (훨씬 개선)를 가진 참가자로 정의되었습니다.
6 주 및 12 주차
CGI-S (Clinical Global Impression of Pense) 점수에 의해 평가 된대로 응답자로 간주되는 참가자 수
기간: 6 주 및 12 주
CGI-S는 1 (정상, 전혀 아프지 않은)에서 7 (가장 극도로 아픈 환자 중) 범위의 전반적인 증상 심각도 평가를 평가하는 7 점 척도입니다. 응답자는 기준선에서 CGI-S 점수를 최소 1 점 개선하여 참가자로 정의되었습니다.
6 주 및 12 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Neurocrine Biosciences

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 26일

기본 완료 (실제)

2022년 8월 8일

연구 완료 (실제)

2022년 10월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 11월 6일

처음 게시됨 (실제)

2020년 11월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 3일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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