Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de NBI-827104 en sujetos pediátricos con encefalopatía epiléptica con punta y onda continua durante el sueño

3 de septiembre de 2025 actualizado por: Neurocrine Biosciences

Estudio de fase 2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de NBI-827104 en sujetos pediátricos con encefalopatía epiléptica con punta y onda continua durante el sueño

Este es un estudio doble ciego de fase 2 para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de NBI-827104 cuando se administra una vez al día durante 13 semanas en sujetos pediátricos con encefalopatía epiléptica con punta y onda continua durante el sueño (EECSWS) .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, España, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Suiza, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 8 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado firmado por el(los) padre(s) o representante(s) legal(es) y, si corresponde, asentimiento de sujetos pediátricos con capacidad de desarrollo.
  2. Diagnóstico de EECSWS.
  3. Tener el diagnóstico de EECSWS confirmado por el Panel de Confirmación de Diagnóstico (DCP).
  4. Dosis estable y tiempo estable de ingesta de al menos 1 y hasta 3 medicamentos anticonvulsivos (ASM), excluyendo los corticosteroides sistémicos y la inmunoglobulina intravenosa (IVIG), desde 4 semanas antes de la selección y se espera que sea estable desde la selección hasta el final del estudio (EOS) . El estimulador del nervio vagal (VNS) y la dieta cetogénica no se cuentan como ASM.
  5. El tratamiento que no sea ASM (excluidos los corticosteroides sistémicos y la IVIG) debe tener una dosis estable desde 2 semanas antes de la selección y esperar que sea estable desde la selección hasta la EOS.

Criterio de exclusión:

  1. Síndrome de Lennox-Gastaut, síndrome de Doose (epilepsia con convulsiones mioclónicas-atónicas) o síndrome de Dravet.
  2. Presencia de una enfermedad psiquiátrica relevante que interfiere con el funcionamiento cognitivo o conductual (p. ej., depresión, esquizofrenia, trastorno del espectro autista), a menos que esté asociada con el diagnóstico del EECSWS según la evaluación del investigador.
  3. Presencia de trastornos neurológicos relevantes que no sean EECSWS y sus condiciones subyacentes a juicio del investigador. Las condiciones sintomáticas subyacentes al EECSWS (p. ej., accidentes cerebrovasculares neonatales) deben permanecer estables durante al menos 1 año antes de la selección.
  4. Peso corporal <10 kg en la aleatorización.
  5. Hallazgos clínicamente relevantes en la presión arterial sistólica (PAS), la presión arterial diastólica (PAD) o la frecuencia del pulso en la selección o el Día 1 según lo determine el investigador.
  6. Tener un intervalo QT corregido por ECG triplicado promedio usando la fórmula de Fridericia (QTcF) >450 mseg o presencia de cualquier anormalidad cardíaca significativa en la selección.
  7. Hallazgos clínicamente relevantes en las pruebas de laboratorio clínico (hematología, química clínica, incluidos los parámetros de función tiroidea y análisis de orina) en la selección según lo determine el investigador.
  8. Tener niveles de aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) o gamma-glutamil transferasa (GGT) >2 veces el límite superior normal (LSN) en la selección.
  9. Tener insuficiencia renal de leve a grave según lo determine el investigador.
  10. Haber tomado cannabinoides, excepto Epidiolex®/Epidyolex®, dentro de los 30 días previos a la selección.
  11. La terapia de pulso, como los corticosteroides sistémicos y la IVIG, están prohibidas durante al menos 8 semanas antes de la selección.
  12. Intervención quirúrgica planificada relacionada con anomalías estructurales del cerebro desde la detección hasta la duración del estudio.
  13. Haber recibido cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (si se conoce), lo que sea más largo, del Día 1 o planea usar un fármaco en investigación (que no sea el tratamiento del estudio) durante el estudio.
  14. Cualquier circunstancia o condición que, a juicio del investigador, pueda afectar la plena participación en el estudio o el cumplimiento del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NBI-827104
NBI-827104 administrado por vía oral durante 13 semanas.
Droga: NBI-827104
Bloqueador de canales de calcio tipo triple T.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo administrado por vía oral durante 13 semanas.
Droga: Placebo
Forma de dosificación no activa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Relación del índice de ondas de espiga (SWI) durante la primera hora de movimiento ocular no informante (NREM) Sleep en la semana 6
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 6
La relación de SWI al final de la semana 6 hasta el inicio durante la primera hora (60 minutos) de sueño NREM basada en la lectura centralizada de electroencefalógrafo (EEG) utilizando una escala de la base log 10. La línea de base se definió como el último valor medido antes de la ingesta del tratamiento del estudio en el día 1. El SWI se definió como el porcentaje de segundos con ≥1 complejos (ES) de onda de espiga durante los períodos definidos de sueño NREM durante la noche.
Línea de base a la semana 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ratio de SWI durante la primera hora de sueño NREM en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
La relación de SWI al final de la semana 12 hasta la línea de base durante la primera hora (60 minutos) de sueño NREM basada en la lectura centralizada de video-EEG utilizando una escala Log Base 10. La línea de base se definió como el último valor medido antes de la ingesta del tratamiento del estudio en el día 1. El SWI se definió como el porcentaje de segundos con ≥1 complejos (ES) de onda de espiga durante los períodos definidos de sueño NREM durante la noche.
Línea de base a la semana 12
Número de participantes considerados como respondedores según lo evaluado por la puntuación del cuidador Global Impression of Change (CAGI-C)
Periodo de tiempo: Semana 6 y semana 12
El CAGI-C es una escala de 7 puntos que califica la evaluación del cuidador de la mejora general en los síntomas de los participantes desde el inicio del tratamiento del estudio, que varía de 1 (muy mejorado) a 7 (mucho peor). Un respondedor se definió como un participante con una puntuación de 1 (muy mejorado) o 2 (muy mejorado).
Semana 6 y semana 12
Número de participantes considerados como respondedores según lo evaluado por el puntaje de impresión global de cambio (CGI-C) clínica
Periodo de tiempo: Semana 6 y semana 12
El CGI-C es una escala de 7 puntos que cal. Un respondedor se definió como un participante con una puntuación de 1 (muy mejorado) o 2 (muy mejorado).
Semana 6 y semana 12
Número de participantes considerados como respondedores según lo evaluado por las puntuaciones clínicas de impresión global de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Semanas 6 y 12
El CGI-S es una escala de 7 puntos que cal. Un respondedor se definió como un participante con al menos una mejora de 1 punto en la puntuación CGI-S desde el inicio.
Semanas 6 y 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de abril de 2021

Finalización primaria (Actual)

8 de agosto de 2022

Finalización del estudio (Actual)

11 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

12 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre NBI-827104

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Philippines

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir