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Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NBI-827104 bei pädiatrischen Patienten mit epileptischer Enzephalopathie mit kontinuierlichem Spike-and-Wave während des Schlafs

3. September 2025 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NBI-827104 bei pädiatrischen Patienten mit epileptischer Enzephalopathie mit kontinuierlichem Spike-and-Wave während des Schlafs

Dies ist eine doppelblinde Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NBI-827104 bei einmal täglicher Verabreichung über 13 Wochen an pädiatrische Probanden mit epileptischer Enzephalopathie mit kontinuierlichem Spike-and-Wave-Dauerschlaf (EECSWS). .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Dianalund, Dänemark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter und, falls zutreffend, Zustimmung von entwicklungsfähigen pädiatrischen Probanden.
  2. Diagnose von EECSWS.
  3. Lassen Sie die Diagnose von EECSWS vom Diagnosis Confirmation Panel (DCP) bestätigen.
  4. Stabile Dosierung und stabile Einnahmezeit von mindestens 1 und bis zu 3 Antikonvulsiva (ASMs), ausgenommen systemische Kortikosteroide und intravenöses Immunglobulin (IVIG), ab 4 Wochen vor dem Screening und voraussichtlich stabil vom Screening bis zum Ende der Studie (EOS) . Vagusnervstimulator (VNS) und ketogene Diät werden nicht als ASM gezählt.
  5. Andere Behandlungen als ASMs (ausgenommen systemische Kortikosteroide und IVIG) müssen ab 2 Wochen vor dem Screening in einer stabilen Dosierung erfolgen und voraussichtlich vom Screening bis zum EOS stabil sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Lennox-Gastaut-Syndrom, Doose-Syndrom (Epilepsie mit myoklonisch-atonischen Anfällen) oder Dravet-Syndrom.
  2. Vorhandensein einer relevanten psychiatrischen Erkrankung, die die kognitive oder Verhaltensfunktion beeinträchtigt (z. B. Depression, Schizophrenie, Autismus-Spektrum-Störung), sofern sie nicht mit der vom Prüfarzt beurteilten EECSWS-Diagnose in Verbindung steht.
  3. Vorhandensein anderer relevanter neurologischer Störungen als EECSWS und seiner zugrunde liegenden Bedingungen, wie vom Ermittler beurteilt. Symptomatische Zustände, die dem EECSWS zugrunde liegen (z. B. neonatale Schlaganfälle), müssen vor dem Screening mindestens 1 Jahr stabil sein.
  4. Körpergewicht < 10 kg bei Randomisierung.
  5. Klinisch relevante Befunde beim systolischen Blutdruck (SBP), diastolischen Blutdruck (DBP) oder Pulsfrequenz beim Screening oder Tag 1, wie vom Prüfarzt bestimmt.
  6. Haben Sie ein durchschnittliches dreifach EKG-korrigiertes QT-Intervall unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF) > 450 ms oder das Vorhandensein einer signifikanten Herzanomalie beim Screening.
  7. Klinisch relevante Befunde in klinischen Labortests (Hämatologie, klinische Chemie einschließlich Schilddrüsenfunktionsparameter und Urinanalyse) beim Screening, wie vom Prüfarzt bestimmt.
  8. Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT)-Spiegel > 2 × die obere Grenze des Normalwerts (ULN) beim Screening haben.
  9. Haben Sie eine leichte bis schwere Nierenfunktionsstörung, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  10. innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening Cannabinoide eingenommen haben, mit Ausnahme von Epidiolex®/Epidyolex®.
  11. Pulstherapien wie systemische Kortikosteroide und IVIG sind für mindestens 8 Wochen vor dem Screening verboten.
  12. Geplanter chirurgischer Eingriff im Zusammenhang mit strukturellen Anomalien des Gehirns vom Screening bis zur Dauer der Studie.
  13. Haben innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (falls bekannt), je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, ab Tag 1 ein anderes Prüfpräparat erhalten oder planen, ein Prüfpräparat (außer der Studienbehandlung) während der Studie zu verwenden.
  14. Jegliche Umstände oder Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die vollständige Teilnahme an der Studie oder die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NBI-827104
NBI-827104 wurde 13 Wochen lang oral verabreicht.
Arzneimittel: NBI-827104
Calciumkanalblocker vom Triple-T-Typ.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo oral verabreicht für 13 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Nicht aktive Darreichungsform.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhältnis des Spike-Wave Index (SWI) während der ersten Stunde der Non-Rapid-Augenbewegung (NREM) in Woche 6
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 6
Das Verhältnis von SWI am Ende der 6. Woche zu Grundlinie in der ersten Stunde (60 Minuten) des NREM-Schlafes basierend auf zentralisierten Videoelektroenzephalograph (EEG), die unter Verwendung einer Log-Basis 10-Skala 10-Skala gelesen werden. Die Grundlinie wurde als der letzte Wert definiert, der vor der Aufnahme der Studienbehandlung am Tag 1 gemessen wurde.
Grundlinie bis Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhältnis von SWI in der ersten Stunde des NREM -Schlafes in Woche 12
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
Das Verhältnis von SWI am Ende der 12. Woche zu Grundlinie in der ersten Stunde (60 Minuten) des NREM Sleep basierend auf dem zentralen Video-E-EEG-Lesen mit einer Log-Basis-10-Skala. Die Grundlinie wurde als der letzte Wert definiert, der vor der Aufnahme der Studienbehandlung am Tag 1 gemessen wurde.
Grundlinie bis Woche 12
Anzahl der Teilnehmer, die als Responder betrachtet werden, wie der CAGI-C-Score (CareGiver Global Impression of Change (Change "(CAGI-C) bewertet wird
Zeitfenster: Woche 6 und Woche 12
Der CAGI-C ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der Gesamtverbesserung der Teilnehmersymptome durch die Pflegeperson seit Beginn der Studienbehandlung von 1 (sehr verbessert) bis 7 (sehr viel schlimmer) bewertet. Ein Responder wurde als Teilnehmer mit einer Punktzahl von 1 (sehr stark verbessert) oder 2 (viel verbessert) definiert.
Woche 6 und Woche 12
Anzahl der Teilnehmer, die als Responler angesehen werden, wie vom Kliniker Global Impression of Change (CGI-C) bewertet
Zeitfenster: Woche 6 und Woche 12
Der CGI-C ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der allgemeinen Verbesserung der Symptome des Teilnehmers seit Beginn der Studienbehandlung durch den Kliniker bewertet, die zwischen 1 und 7 (sehr viel schlimmer) liegen. Ein Responder wurde als Teilnehmer mit einer Punktzahl von 1 (sehr stark verbessert) oder 2 (viel verbessert) definiert.
Woche 6 und Woche 12
Anzahl der Teilnehmer, die als Responder betrachtet werden, wie der klinische globale Eindruck von Schweregrad (CGI-S) bewertet wird
Zeitfenster: Wochen 6 und 12
Das CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der Gesamtsymptome des Klinikers von 1 (normal, überhaupt nicht krank) bis 7 (unter den äußerst kranken Patienten) bewertet. Ein Responder wurde als Teilnehmer mit einer Verbesserung der CGI-S-Punktzahl von Basislinie definiert.
Wochen 6 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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