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Efficacité, innocuité, tolérabilité et pharmacocinétique du NBI-827104 chez les sujets pédiatriques atteints d'encéphalopathie épileptique avec pointes et ondes continues pendant le sommeil

3 septembre 2025 mis à jour par: Neurocrine Biosciences

Étude de phase 2 multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du NBI-827104 chez des sujets pédiatriques atteints d'encéphalopathie épileptique avec pointes et ondes continues pendant le sommeil

Il s'agit d'une étude de phase 2 en double aveugle visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du NBI-827104 lorsqu'il est administré une fois par jour pendant 13 semaines chez des sujets pédiatriques atteints d'encéphalopathie épileptique avec pointes et ondes continues pendant le sommeil (EECSWS) .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Danemark
      • Dianalund, Danemark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Suisse, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Neurocrine Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 8 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé signé par le(s) parent(s) ou le(s) représentant(s) légal(aux) et, le cas échéant, consentement des sujets pédiatriques capables de développement.
  2. Diagnostic de l'EECSWS.
  3. Faire confirmer le diagnostic d'EECSWS par le panel de confirmation de diagnostic (DCP).
  4. Dosage stable et temps de prise stable d'au moins 1 et jusqu'à 3 médicaments anticonvulsivants (ASM) à l'exclusion des corticostéroïdes systémiques et des immunoglobulines intraveineuses (IgIV), à partir de 4 semaines avant le dépistage et prévus pour être stables du dépistage jusqu'à la fin de l'étude (EOS) . Le stimulateur du nerf vague (VNS) et le régime cétogène ne sont pas comptés comme ASM.
  5. Le traitement autre que les ASM (à l'exclusion des corticostéroïdes systémiques et des IgIV) doit être à une posologie stable à partir de 2 semaines avant le dépistage et devrait être stable du dépistage jusqu'à l'EOS.

Critère d'exclusion:

  1. Syndrome de Lennox-Gastaut, syndrome de Doose (épilepsie avec crises myocloniques-atoniques) ou syndrome de Dravet.
  2. Présence d'une maladie psychiatrique pertinente interférant avec le fonctionnement cognitif ou comportemental (par exemple, dépression, schizophrénie, trouble du spectre autistique) à moins qu'elle ne soit associée au diagnostic de l'EECSWS tel qu'évalué par l'investigateur.
  3. Présence de troubles neurologiques pertinents autres que l'EECSWS et ses affections sous-jacentes, à en juger par l'investigateur. Les affections symptomatiques sous-jacentes à l'EECSWS (par exemple, les accidents vasculaires cérébraux néonataux) doivent être stables pendant au moins 1 an avant le dépistage.
  4. Poids corporel <10 kg lors de la randomisation.
  5. Résultats cliniquement pertinents de la pression artérielle systolique (PAS), de la pression artérielle diastolique (PAD) ou du pouls au dépistage ou au jour 1, tel que déterminé par l'investigateur.
  6. Avoir un intervalle QT moyen corrigé en triple ECG en utilisant la formule de Fridericia (QTcF)> 450 msec ou la présence de toute anomalie cardiaque significative lors du dépistage.
  7. Résultats cliniquement pertinents des tests de laboratoire clinique (hématologie, chimie clinique, y compris les paramètres de la fonction thyroïdienne et analyse d'urine) lors du dépistage, tel que déterminé par l'investigateur.
  8. Avoir des niveaux d'aspartate aminotransférase (AST), d'alanine aminotransférase (ALT) ou de gamma-glutamyl transférase (GGT)> 2 × la limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
  9. Avoir une insuffisance rénale légère à sévère telle que déterminée par l'investigateur.
  10. Avoir pris des cannabinoïdes, à l'exception d'Epidiolex®/Epidyolex®, dans les 30 jours suivant le dépistage.
  11. Les thérapies pulsées telles que les corticostéroïdes systémiques et les IgIV sont interdites pendant au moins 8 semaines avant le dépistage.
  12. Intervention chirurgicale planifiée liée à des anomalies structurelles du cerveau depuis le dépistage jusqu'à la durée de l'étude.
  13. Avoir reçu tout autre médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (si connues), selon la plus longue des deux, du jour 1 ou prévoir d'utiliser un médicament expérimental (autre que le traitement à l'étude) pendant l'étude.
  14. Toute circonstance ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut affecter la pleine participation à l'étude ou le respect du protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NBI-827104
NBI-827104 administré par voie orale pendant 13 semaines.
Médicament: NBI-827104
Bloqueur des canaux calciques de type triple T.
Comparateur placebo: Placebo
Placebo administré par voie orale pendant 13 semaines.
Médicament: Placebo
Forme posologique non active.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ratio de l'indice des ondes de pointes (SWI) pendant la première heure de mouvement des yeux non rapides (NREM) DOBLE À la semaine 6
Délai: Base de base à la semaine 6
Le rapport de SWI à la fin de la semaine 6 à la ligne de base pendant la première heure (60 minutes) de sommeil NREM sur la base de lecture centralisée de la lecture de la vidéo-électroencéphalographe (EEG) à l'aide d'une échelle de base de logarithme 10. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur mesurée avant la prise de traitement de l'étude au jour 1. SWI a été définie comme le pourcentage de secondes avec ≥ 1 complexe d'ondes de pointes pendant les périodes définies de sommeil NREM d'une nuit.
Base de base à la semaine 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ratio de SWI pendant la première heure du sommeil NREM à la semaine 12
Délai: Base de base à la semaine 12
Le rapport de SWI à la fin de la semaine 12 à la ligne de base pendant la première heure (60 minutes) de sommeil NREM basé sur la lecture centralisée de la lecture vidéo-EEG à l'aide d'une échelle de base de log. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur mesurée avant la prise de traitement de l'étude au jour 1. SWI a été définie comme le pourcentage de secondes avec ≥ 1 complexe d'ondes de pointes pendant les périodes définies de sommeil NREM d'une nuit.
Base de base à la semaine 12
Nombre de participants considérés comme des répondants évalués par le score mondial de la soignante du changement (CAGI-C)
Délai: Semaines 6 et semaine 12
Le CAGI-C est une échelle de 7 points qui évalue l'évaluation par le soignant de l'amélioration globale des symptômes des participants depuis le début du traitement à l'étude, allant de 1 (beaucoup amélioré) à 7 (bien pire). Un intervenant a été défini comme un participant avec un score de 1 (beaucoup amélioré) ou 2 (beaucoup amélioré).
Semaines 6 et semaine 12
Nombre de participants considérés comme des répondeurs évalués par le score Global Impression du clinicien (CGI-C)
Délai: Semaines 6 et semaine 12
Le CGI-C est une échelle de 7 points qui évalue l'évaluation par le clinicien de l'amélioration globale des symptômes du participant depuis l'initiation du traitement de l'étude, allant de 1 (beaucoup amélioré) à 7 (bien pire). Un intervenant a été défini comme un participant avec un score de 1 (beaucoup amélioré) ou 2 (beaucoup amélioré).
Semaines 6 et semaine 12
Nombre de participants considérés comme des répondeurs évalués par les scores cliniques mondiaux de gravité (CGI-S)
Délai: Semaines 6 et 12
Le CGI-S est une échelle de 7 points qui évalue l'évaluation par le clinicien de la gravité globale des symptômes, allant de 1 (normale, pas du tout malade) à 7 (parmi les patients les plus malades). Un intervenant a été défini comme un participant avec une amélioration d'au moins 1 point du score CGI-S de la ligne de base.
Semaines 6 et 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurocrine Biosciences

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

8 août 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

11 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2020

Première publication (Réel)

12 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

5 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur NBI-827104

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