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睡眠中に連続的なスパイクアンドウェーブを伴うてんかん性脳症の小児被験者におけるNBI-827104の有効性、安全性、忍容性、および薬物動態

2025年9月3日 更新者：Neurocrine Biosciences

睡眠中に持続的なスパイクアンドウェーブを伴うてんかん性脳症の小児被験者におけるNBI-827104の有効性、安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第2相多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験

これは、NBI-827104 の有効性、安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第 2 相二重盲検試験であり、1 日 1 回、13 週間、睡眠中の持続的スパイク アンド ウェーブを伴うてんかん性脳症 (EECSWS) の小児被験者に投与されます。 .

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

24

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • スイス
      • Basel、スイス、4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich、スイス、8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid、スペイン、28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • デンマーク
      • Dianalund、デンマーク、4293
        • Neurocrine Clinical Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月～8年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -親または法定代理人による署名済みのインフォームドコンセント、および該当する場合は、発達可能な小児科の被験者からの同意。
  2. EECSWSの診断。
  3. 診断確認パネル (DCP) によって確認された EECSWS の診断があります。
  4. -スクリーニングの4週間前から、全身性コルチコステロイドおよび静脈内免疫グロブリン（IVIG）を除く、少なくとも1つから最大3つの抗てんかん薬（ASM）の安定した投与量と安定した摂取時間であり、スクリーニングから研究終了まで安定していると予想される（EOS） . 迷走神経刺激装置 (VNS) とケトジェニック ダイエットは ASM としてカウントされません。
  5. ASM 以外の治療 (全身性コルチコステロイドおよび IVIG を除く) は、スクリーニングの 2 週間前から安定した用量でなければならず、スクリーニングから EOS まで安定していると予想されます。

除外基準:

  1. Lennox-Gastaut 症候群、Doose 症候群 (ミオクロニー脱力発作を伴うてんかん)、または Dravet 症候群。
  2. -認知機能または行動機能を妨げる関連する精神疾患の存在（例、うつ病、統合失調症、自閉症スペクトラム障害） 研究者によって評価されたEECSWS診断に関連していない限り。
  3. -研究者によって判断されたEECSWSおよびその基礎となる状態以外の関連する神経障害の存在。 EECSWS の根底にある症候性状態 (新生児脳卒中など) は、スクリーニング前に少なくとも 1 年間安定している必要があります。
  4. -無作為化時の体重が10kg未満。
  5. -収縮期血圧（SBP）、拡張期血圧（DBP）、またはスクリーニング時または1日目の脈拍数の臨床的に関連する調査結果は、調査員によって決定されます。
  6. フリデリシアの式 (QTcF) > 450 ミリ秒を使用して QT 間隔を補正した平均 3 通の ECG があるか、スクリーニング時に重大な心臓異常が存在します。
  7. -治験責任医師が決定したスクリーニング時の臨床検査（血液学、甲状腺機能パラメーターを含む臨床化学、および尿検査）における臨床的に関連する所見。
  8. -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、またはガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）のレベルが、スクリーニング時の正常値の上限（ULN）の2倍を超えている。
  9. -治験責任医師によって決定された軽度から重度の腎障害がある。
  10. -スクリーニングから30日以内に、Epidiolex®/Epidiolex®を除くカンナビノイドを服用した。
  11. 全身性コルチコステロイドや IVIG などのパルス療法は、スクリーニング前の少なくとも 8 週間は禁止されています。
  12. -スクリーニングから研究期間までの脳の構造異常に関連する計画された外科的介入。
  13. -30日以内または5半減期（既知の場合）以内に他の治験薬を受け取ったことがある、いずれか長い方、1日目、または治験中に治験薬（治験治療以外）を使用する予定。
  14. -治験責任医師の意見では、研究への完全な参加またはプロトコルの遵守に影響を与える可能性のある状況または条件。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NBI-827104
NBI-827104 を 13 週間経口投与。
薬：NBI-827104
トリプルT型カルシウムチャネル遮断薬。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを 13 週間経口投与。
薬：プラセボ
非活性剤形。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6週目での非ラピッド眼球運動（NREM）睡眠の最初の1時間中のスパイク波指数（SWI）の比率
時間枠：6週目までのベースライン
第6週の終わりのSWIの比率は、ログベース10スケールを使用した集中ビデオ電気脳波（EEG）の読み取りに基づいたNREM睡眠の最初の1時間（60分）のベースラインの比率。 ベースラインは、1日目の研究処理の摂取前に測定された最後の値として定義されました。SWIは、一晩のNREM睡眠の定義期間中にスパイク波複合体が1以上の秒の割合として定義されました。
6週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目のNREM睡眠の最初の1時間中のSWIの比率
時間枠：12週目までのベースライン
12週目の終わりのSWIの比率は、ログベース10スケールを使用した集中ビデオ-EEG読み取りに基づいて、NREM睡眠の最初の1時間（60分）のベースラインです。 ベースラインは、1日目の研究処理の摂取前に測定された最後の値として定義されました。SWIは、一晩のNREM睡眠の定義期間中にスパイク波複合体が1以上の秒の割合として定義されました。
12週目までのベースライン
介護者のグローバルな変化の印象（CAGI-C）スコアによって評価されたと考える参加者の数
時間枠：6週目と12週目
CAGI-Cは、1（非常に改善された）から7（非常に悪い）までの研究治療の開始以来、参加者の症状の全体的な改善に対する介護者の評価を評価する7点スケールです。 レスポンダーは、スコアが1（非常に改善された）または2（大幅に改善された）の参加者として定義されました。
6週目と12週目
臨床医のグローバルな変化の印象（CGI-C）スコアによって評価されているように、応答者と見なされる参加者の数
時間枠：6週目と12週目
CGI-Cは、研究治療の開始以来の参加者の症状の全体的な改善に対する臨床医の評価を評価する7点スケールであり、1（非常に改善された）から7（非常に悪い）までの範囲です。 レスポンダーは、スコアが1（非常に改善された）または2（大幅に改善された）の参加者として定義されました。
6週目と12週目
臨床的グローバルな重症度（CGI-S）スコアの臨床的印象によって評価されているように、応答者と見なされる参加者の数
時間枠：6週目と12週目
CGI-Sは、臨床医の全体的な症状の重症度の評価を評価する7点スケールであり、1（正常ではなく、まったく病気ではない）から7（最も極端な病気の患者の中で）までの範囲です。 レスポンダーは、ベースラインからのCGI-Sスコアが少なくとも1ポイント改善された参加者として定義されました。
6週目と12週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Neurocrine Biosciences

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年4月26日

一次修了 (実際)

2022年8月8日

研究の完了 (実際)

2022年10月11日

試験登録日

最初に提出

2020年11月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年11月6日

最初の投稿 (実際)

2020年11月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月3日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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