Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka NBI-827104 u pacjentów pediatrycznych z encefalopatią padaczkową z ciągłymi igłami i falami podczas snu

2 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w grupach równoległych oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę NBI-827104 u dzieci i młodzieży z encefalopatią padaczkową z ciągłymi igłami i falami podczas snu

Jest to badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki NBI-827104 podawanego raz dziennie przez 13 tygodni dzieciom z encefalopatią padaczkową z ciągłymi kolcami i falami podczas snu (EECSWS) .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Dianalund, Dania, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zürich, Szwajcaria, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadoma zgoda podpisana przez rodziców lub przedstawiciela prawnego oraz, w stosownych przypadkach, zgoda dzieci pediatrycznych zdolnych do rozwoju.
  2. Diagnoza EECSWS.
  3. Potwierdzenie diagnozy EECSWS przez panel potwierdzenia diagnozy (DCP).
  4. Stałe dawkowanie i stały czas przyjmowania co najmniej 1 i maksymalnie 3 leków przeciwdrgawkowych (ASM) z wyłączeniem ogólnoustrojowych kortykosteroidów i dożylnych immunoglobulin (IVIG), od 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będzie stabilny od badania przesiewowego do końca badania (EOS) . Stymulator nerwu błędnego (VNS) i dieta ketogeniczna nie są liczone jako ASM.
  5. Leczenie inne niż ASM (z wyłączeniem ogólnoustrojowych kortykosteroidów i IVIG) musi być prowadzone w stałej dawce od 2 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będzie ono stabilne od badania przesiewowego do EOS.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zespół Lennoxa-Gastauta, zespół Doose'a (padaczka z napadami miokloniczno-atonicznymi) lub zespół Draveta.
  2. Obecność istotnej choroby psychicznej zakłócającej funkcjonowanie poznawcze lub behawioralne (np. depresja, schizofrenia, zaburzenie ze spektrum autyzmu), chyba że jest powiązana z rozpoznaniem EECSWS w ocenie badacza.
  3. Obecność odpowiednich zaburzeń neurologicznych innych niż EECSWS i leżących u ich podstaw warunków, zgodnie z oceną badacza. Objawy leżące u podstaw EECSWS (np. udary u noworodków) muszą być stabilne przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym.
  4. Masa ciała <10 kg podczas randomizacji.
  5. Klinicznie istotne wyniki dotyczące skurczowego ciśnienia krwi (SBP), rozkurczowego ciśnienia krwi (DBP) lub częstości tętna podczas badania przesiewowego lub w dniu 1, zgodnie z ustaleniami badacza.
  6. Mieć średni odstęp QT skorygowany w EKG w trzech powtórzeniach przy użyciu wzoru Fridericii (QTcF) > 450 ms lub obecność jakiejkolwiek istotnej nieprawidłowości serca podczas badania przesiewowego.
  7. Klinicznie istotne wyniki klinicznych badań laboratoryjnych (hematologia, chemia kliniczna, w tym parametry czynności tarczycy i analiza moczu) podczas badania przesiewowego, zgodnie z ustaleniami badacza.
  8. Mieć poziom aminotransferazy asparaginianowej (AST), aminotransferazy alaninowej (ALT) lub gamma-glutamylotransferazy (GGT) > 2 × górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
  9. Mają łagodne do ciężkich zaburzenia czynności nerek określone przez badacza.
  10. Zażyłeś kannabinoidy, z wyjątkiem Epidiolex®/Epidyolex®, w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  11. Terapia pulsacyjna, taka jak ogólnoustrojowe kortykosteroidy i IVIG, jest zabroniona przez co najmniej 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  12. Planowana interwencja chirurgiczna związana z nieprawidłowościami strukturalnymi mózgu od badania przesiewowego do czasu trwania badania.
  13. Otrzymali jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (jeśli są znane), w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, od dnia 1. lub planują stosować badany lek (inny niż badany lek) podczas badania.
  14. Wszelkie okoliczności lub warunki, które zdaniem badacza mogą mieć wpływ na pełne uczestnictwo w badaniu lub przestrzeganie protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NBI-827104
NBI-827104 podawany doustnie przez 13 tygodni.
Lek: NBI-827104
Potrójny bloker kanału wapniowego typu T.
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane doustnie przez 13 tygodni.
Lek: Placebo
Nieaktywna postać dawkowania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stosunek wskaźnika fali szczytowej (SWI) podczas pierwszej godziny snu bez szybkich ruchów gałek ocznych (NREM) na podstawie scentralizowanego odczytu wideo-EEG.
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
Linia bazowa do tygodnia 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosunek SWI podczas pierwszej godziny snu NREM na podstawie scentralizowanej oceny.
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Linia bazowa do tygodnia 12
Całkowite wrażenie zmiany (GI-C) i ogólne wrażenie zmiany (CGI-C) uzyskane od opiekuna.
Ramy czasowe: Tydzień 6 i Tydzień 12
Opiekun GI-C to 7-punktowa skala, która ocenia ogólną ogólną poprawę od rozpoczęcia dawkowania badanego leku, w zakresie od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza), zgodnie z oceną opiekuna. CGI-C to 7-punktowa skala, która ocenia ogólną ogólną poprawę od rozpoczęcia dawkowania badanego leku, w zakresie od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza), zgodnie z oceną klinicysty.
Tydzień 6 i Tydzień 12
Wyniki Globalnego Wrażenia Klinicznego Powagi (CGI-S).
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca 6. i 12. tygodnia
CGI-S ocenia ogólne nasilenie objawów w 7-punktowej skali od 1 (normalny, w ogóle nie chory) do 7 (wśród najbardziej skrajnie chorych pacjentów), zgodnie z oceną badacza.
Linia bazowa do końca 6. i 12. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NBI-827104

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj