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Efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di NBI-827104 in soggetti pediatrici con encefalopatia epilettica con punte e onde continue durante il sonno

3 settembre 2025 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Studio di fase 2 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di NBI-827104 in soggetti pediatrici con encefalopatia epilettica con picchi e onde continue durante il sonno

Questo è uno studio di fase 2, in doppio cieco per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di NBI-827104 quando somministrato una volta al giorno per 13 settimane in soggetti pediatrici con encefalopatia epilettica con punte e onde continue durante il sonno (EECSWS) .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Danimarca
      • Dianalund, Danimarca, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Svizzera, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato firmato dal/i genitore/i o rappresentante/i legale/i e, se applicabile, assenso da parte di soggetti pediatrici capaci di sviluppo.
  2. Diagnosi di EECSWS.
  3. Avere la diagnosi di EECSWS confermata dal pannello di conferma della diagnosi (DCP).
  4. Dosaggio stabile e tempo di assunzione stabile di almeno 1 e fino a 3 farmaci anticonvulsivanti (ASM) esclusi i corticosteroidi sistemici e l'immunoglobulina per via endovenosa (IVIG), da 4 settimane prima dello screening e previsto stabile dallo screening fino alla fine dello studio (EOS) . Lo stimolatore del nervo vagale (VNS) e la dieta chetogenica non sono conteggiati come ASM.
  5. Il trattamento diverso dagli ASM (esclusi corticosteroidi sistemici e IVIG) deve essere a un dosaggio stabile da 2 settimane prima dello screening e dovrebbe essere stabile dallo screening fino alla EOS.

Criteri di esclusione:

  1. Sindrome di Lennox-Gastaut, sindrome di Doose (epilessia con crisi miocloniche-atoniche) o sindrome di Dravet.
  2. Presenza di una malattia psichiatrica rilevante che interferisce con il funzionamento cognitivo o comportamentale (p. es., depressione, schizofrenia, disturbo dello spettro autistico) a meno che non sia associata alla diagnosi EECSWS valutata dallo sperimentatore.
  3. Presenza di disturbi neurologici rilevanti diversi da EECSWS e condizioni sottostanti secondo il giudizio dello sperimentatore. Le condizioni sintomatiche alla base dell'EECSWS (p. es., ictus neonatale) devono essere stabili per almeno 1 anno prima dello screening.
  4. Peso corporeo <10 kg alla randomizzazione.
  5. Risultati clinicamente rilevanti nella pressione arteriosa sistolica (SBP), pressione arteriosa diastolica (DBP) o frequenza cardiaca allo screening o al giorno 1 come determinato dallo sperimentatore.
  6. Avere un intervallo QT corretto triplicato ECG medio utilizzando la formula di Fridericia (QTcF)> 450 msec o presenza di qualsiasi anomalia cardiaca significativa allo screening.
  7. Risultati clinicamente rilevanti nei test di laboratorio clinici (ematologia, chimica clinica inclusi i parametri di funzionalità tiroidea e analisi delle urine) allo screening come determinato dallo sperimentatore.
  8. Avere livelli di aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o gamma-glutamiltransferasi (GGT) > 2 × il limite superiore della norma (ULN) allo screening.
  9. Avere insufficienza renale da lieve a grave come determinato dallo sperimentatore.
  10. Aver assunto cannabinoidi, escluso Epidiolex®/Epidyolex®, entro 30 giorni dallo screening.
  11. La terapia del polso come i corticosteroidi sistemici e le IVIG sono proibite per almeno 8 settimane prima dello screening.
  12. Intervento chirurgico pianificato relativo alle anomalie strutturali del cervello dallo screening per tutta la durata dello studio.
  13. - Avere ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (se note), a seconda di quale sia il periodo più lungo, del Giorno 1 o pianificare l'uso di un farmaco sperimentale (diverso dal trattamento in studio) durante lo studio.
  14. Qualsiasi circostanza o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa influire sulla piena partecipazione allo studio o sul rispetto del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NBI-827104
NBI-827104 somministrato per via orale per 13 settimane.
Droga: NBI-827104
Bloccante dei canali del calcio di tipo tripla T.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato per via orale per 13 settimane.
Droga: Placebo
Forma di dosaggio non attiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto tra l'indice di onde a spike (SWI) durante la prima ora di sonno NREM (Nrem non irapide Eye Movement (NREM) alla settimana 6
Lasso di tempo: Basale alla settimana 6
Il rapporto di SWI alla fine della settimana 6 e al basale durante la prima ora (60 minuti) del sonno NREM basato sulla lettura centralizzata video-elettroencefalografo (EEG) utilizzando una scala di Log Base 10. La linea di base è stata definita come l'ultimo valore misurato prima dell'assunzione del trattamento dello studio il giorno 1. La SWI è stata definita come la percentuale di secondi con ≥1 complesso (ES) a onda di spike durante i periodi definiti di sonno NREM durante la notte.
Basale alla settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto di SWI durante la prima ora di sonno NREM alla settimana 12
Lasso di tempo: Base alla settimana 12
Il rapporto di SWI alla fine della settimana 12 e al basale durante la prima ora (60 minuti) del sonno NREM basato sulla lettura centralizzata di video-eeg utilizzando una scala di bonte 10. La linea di base è stata definita come l'ultimo valore misurato prima dell'assunzione del trattamento dello studio il giorno 1. La SWI è stata definita come la percentuale di secondi con ≥1 complesso (ES) a onda di spike durante i periodi definiti di sonno NREM durante la notte.
Base alla settimana 12
Numero di partecipanti considerati come i responder valutati dal punteggio Caregiver Global Impression of Change (CAGI-C)
Lasso di tempo: Settimana 6 e settimana 12
Il CAGI-C è una scala a 7 punti che valuta la valutazione da parte del caregiver del miglioramento complessivo dei sintomi dei partecipanti dall'inizio del trattamento dello studio, che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio). Un risponditore è stato definito come un partecipante con un punteggio di 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato).
Settimana 6 e settimana 12
Numero di partecipanti considerati come responder valutati dal punteggio clinico Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Settimana 6 e settimana 12
Il CGI-C è una scala a 7 punti che valuta la valutazione del clinico sul miglioramento complessivo dei sintomi del partecipante dall'inizio del trattamento dello studio, che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio). Un risponditore è stato definito come un partecipante con un punteggio di 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato).
Settimana 6 e settimana 12
Numero di partecipanti considerati come i responder valutati dai punteggi clinici dell'impressione globale della gravità (CGI)
Lasso di tempo: Settimane 6 e 12
Il CGI-S è una scala a 7 punti che valuta la valutazione da parte del medico della gravità dei sintomi complessivi, che va da 1 (normale, per niente malato) a 7 (tra i pazienti più estremamente malati). Un risponditore è stato definito come un partecipante con almeno 1 punto di miglioramento del punteggio CGI-S dal basale.
Settimane 6 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

8 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

11 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

12 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su NBI-827104

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