Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NBI-827104 hatékonysága, biztonságossága, tolerálhatósága és farmakokinetikája alvás közbeni folyamatos tüskés-hullámos epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekeknél

2023. augusztus 2. frissítette: Neurocrine Biosciences

2. fázisú multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az NBI-827104 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának felmérésére epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekgyógyászati ​​alanyoknál, folyamatos tüskés tüske-és epilepsziás betegségben

Ez egy 2. fázisú, kettős vak vizsgálat az NBI-827104 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére napi egyszeri adagolás esetén 13 héten keresztül epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekeknél, folyamatos tüskés-hullámos alvás közben (EECSWS) .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Dianalund, Dánia, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zürich, Svájc, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A szülő(k) vagy törvényes képviselő(k) által aláírt, tájékozott beleegyezés, és adott esetben a fejlődőképes gyermekgyógyászati ​​alanyok hozzájárulása.
  2. Az EECSWS diagnózisa.
  3. Erősítse meg az EECSWS diagnózisát a Diagnosis Confirmation Panel (DCP) segítségével.
  4. Legalább 1 és legfeljebb 3 rohamellenes gyógyszer (ASM) stabil adagolása és bevételének stabil ideje, a szisztémás kortikoszteroidok és az intravénás immunglobulin (IVIG) kivételével, 4 héttel a szűrés előtt, és várhatóan stabil lesz a szűréstől a vizsgálat végéig (EOS) . A vagus idegstimulátor (VNS) és a ketogén diéta nem számít ASM-nek.
  5. Az ASM-től eltérő kezelést (kivéve a szisztémás kortikoszteroidokat és az IVIG-t) a szűrés előtti 2 héttel stabil dózissal kell végezni, és várhatóan stabilnak kell lennie a szűréstől az EOS-ig.

Kizárási kritériumok:

  1. Lennox-Gastaut-szindróma, Doose-szindróma (epilepszia myoklonus-atóniás rohamokkal) vagy Dravet-szindróma.
  2. A kognitív vagy viselkedési működést megzavaró releváns pszichiátriai betegség (pl. depresszió, skizofrénia, autizmus spektrum zavar) jelenléte, kivéve, ha a vizsgáló által értékelt EECSWS diagnózishoz kapcsolódik.
  3. Az EECSWS-n kívüli releváns neurológiai rendellenességek jelenléte és az ezek hátterében álló állapotok a vizsgáló megítélése szerint. Az EECSWS alapjául szolgáló tüneti állapotoknak (pl. újszülöttkori stroke) a szűrés előtt legalább 1 évig stabilnak kell lenniük.
  4. Testtömeg <10 kg véletlen besoroláskor.
  5. Klinikailag releváns leletek a szisztolés vérnyomásban (SBP), diasztolés vérnyomásban (DBP) vagy pulzusszámban a szűréskor vagy az 1. napon, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
  6. Átlagosan háromszori EKG-korrigált QT-intervallumot kell végezni a Fridericia-képlet (QTcF) alkalmazásával >450 msec, vagy bármilyen jelentős szívelégtelenség jelenléte a szűréskor.
  7. A klinikai laboratóriumi vizsgálatok (hematológia, klinikai kémia, beleértve a pajzsmirigyfunkciós paramétereket és vizeletvizsgálat) klinikailag releváns leletei, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
  8. Az aszpartát-aminotranszferáz (AST), az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy a gamma-glutamil-transzferáz (GGT) szintje a normálérték felső határának (ULN) kétszerese a szűréskor.
  9. Enyhétől súlyosig terjedő vesekárosodásban szenved, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
  10. A szűrést követő 30 napon belül kannabinoidokat vett be, az Epidiolex®/Epidyolex® kivételével.
  11. Az impulzusterápia, például a szisztémás kortikoszteroidok és az IVIG tilos a szűrés előtt legalább 8 hétig.
  12. Az agy szerkezeti rendellenességeivel kapcsolatos tervezett sebészeti beavatkozás a szűréstől a vizsgálat időtartamáig.
  13. Bármilyen más vizsgálati gyógyszert kapott az 1. naptól számított 30 napon vagy 5 felezési időn belül (ha ismert), attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy a vizsgálat során (a vizsgálati kezeléstől eltérő) vizsgálati gyógyszer alkalmazását tervezi.
  14. Minden olyan körülmény vagy feltétel, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a vizsgálatban való teljes részvételt vagy a protokollnak való megfelelést.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NBI-827104
NBI-827104 szájon át 13 héten keresztül.
Drog: NBI-827104
Háromszoros T-típusú kalciumcsatorna-blokkoló.
Placebo Comparator: Placebo
Placebo szájon át 13 hétig.
Drog: Placebo
Nem aktív adagolási forma.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A spike-wave index (SWI) aránya a nem gyors szemmozgás (NREM) alvás első órájában a központosított video-EEG leolvasás alapján.
Időkeret: Alaphelyzet a 6. hétig
Alaphelyzet a 6. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az SWI aránya az NREM alvás első órájában, központosított értékelés alapján.
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
Alaphelyzet a 12. hétig
A gondozói változás globális benyomása (GI-C) és a változás klinikai globális benyomása (CGI-C) pontszámok.
Időkeret: 6. és 12. hét
A Caregiver GI-C egy 7 pontos skála, amely a vizsgált gyógyszeradagolás megkezdése óta tapasztalt általános globális javulást értékeli, 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) a gondozó által értékelt értékek szerint. A CGI-C egy 7 pontos skála, amely a vizsgált gyógyszeradagolás kezdete óta elért általános globális javulást értékeli, 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) a klinikus értékelése szerint.
6. és 12. hét
A súlyosság klinikai globális benyomása (CGI-S) pontszámok.
Időkeret: Kiindulási helyzet a 6. és a 12. hét végéig
A CGI-S a tünetek általános súlyosságát egy 7 pontos skálán értékeli, amely 1-től (normál, egyáltalán nem beteg) 7-ig (a legszélsőségesebben beteg betegek között) terjed, a vizsgáló értékelése szerint.
Kiindulási helyzet a 6. és a 12. hét végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neurocrine Biosciences

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. augusztus 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. október 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. november 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 6.

Első közzététel (Tényleges)

2020. november 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 2.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a NBI-827104

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel