Az NBI-827104 hatékonysága, biztonságossága, tolerálhatósága és farmakokinetikája alvás közbeni folyamatos tüskés-hullámos epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekeknél
2025. szeptember 3. frissítette: Neurocrine Biosciences
2. fázisú multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az NBI-827104 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának felmérésére epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekgyógyászati alanyoknál, folyamatos tüskés tüske-és epilepsziás betegségben
Ez egy 2. fázisú, kettős vak vizsgálat az NBI-827104 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére napi egyszeri adagolás esetén 13 héten keresztül epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekeknél, folyamatos tüskés-hullámos alvás közben (EECSWS) .
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Dianalund, Dánia, 4293
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Basel, Svájc, 4031
- Neurocrine Clinical Site
-
Zurich, Svájc, 8032
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A szülő(k) vagy törvényes képviselő(k) által aláírt, tájékozott beleegyezés, és adott esetben a fejlődőképes gyermekgyógyászati alanyok hozzájárulása.
- Az EECSWS diagnózisa.
- Erősítse meg az EECSWS diagnózisát a Diagnosis Confirmation Panel (DCP) segítségével.
- Legalább 1 és legfeljebb 3 rohamellenes gyógyszer (ASM) stabil adagolása és bevételének stabil ideje, a szisztémás kortikoszteroidok és az intravénás immunglobulin (IVIG) kivételével, 4 héttel a szűrés előtt, és várhatóan stabil lesz a szűréstől a vizsgálat végéig (EOS) . A vagus idegstimulátor (VNS) és a ketogén diéta nem számít ASM-nek.
- Az ASM-től eltérő kezelést (kivéve a szisztémás kortikoszteroidokat és az IVIG-t) a szűrés előtti 2 héttel stabil dózissal kell végezni, és várhatóan stabilnak kell lennie a szűréstől az EOS-ig.
Kizárási kritériumok:
- Lennox-Gastaut-szindróma, Doose-szindróma (epilepszia myoklonus-atóniás rohamokkal) vagy Dravet-szindróma.
- A kognitív vagy viselkedési működést megzavaró releváns pszichiátriai betegség (pl. depresszió, skizofrénia, autizmus spektrum zavar) jelenléte, kivéve, ha a vizsgáló által értékelt EECSWS diagnózishoz kapcsolódik.
- Az EECSWS-n kívüli releváns neurológiai rendellenességek jelenléte és az ezek hátterében álló állapotok a vizsgáló megítélése szerint. Az EECSWS alapjául szolgáló tüneti állapotoknak (pl. újszülöttkori stroke) a szűrés előtt legalább 1 évig stabilnak kell lenniük.
- Testtömeg <10 kg véletlen besoroláskor.
- Klinikailag releváns leletek a szisztolés vérnyomásban (SBP), diasztolés vérnyomásban (DBP) vagy pulzusszámban a szűréskor vagy az 1. napon, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
- Átlagosan háromszori EKG-korrigált QT-intervallumot kell végezni a Fridericia-képlet (QTcF) alkalmazásával >450 msec, vagy bármilyen jelentős szívelégtelenség jelenléte a szűréskor.
- A klinikai laboratóriumi vizsgálatok (hematológia, klinikai kémia, beleértve a pajzsmirigyfunkciós paramétereket és vizeletvizsgálat) klinikailag releváns leletei, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
- Az aszpartát-aminotranszferáz (AST), az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy a gamma-glutamil-transzferáz (GGT) szintje a normálérték felső határának (ULN) kétszerese a szűréskor.
- Enyhétől súlyosig terjedő vesekárosodásban szenved, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
- A szűrést követő 30 napon belül kannabinoidokat vett be, az Epidiolex®/Epidyolex® kivételével.
- Az impulzusterápia, például a szisztémás kortikoszteroidok és az IVIG tilos a szűrés előtt legalább 8 hétig.
- Az agy szerkezeti rendellenességeivel kapcsolatos tervezett sebészeti beavatkozás a szűréstől a vizsgálat időtartamáig.
- Bármilyen más vizsgálati gyógyszert kapott az 1. naptól számított 30 napon vagy 5 felezési időn belül (ha ismert), attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy a vizsgálat során (a vizsgálati kezeléstől eltérő) vizsgálati gyógyszer alkalmazását tervezi.
- Minden olyan körülmény vagy feltétel, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a vizsgálatban való teljes részvételt vagy a protokollnak való megfelelést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NBI-827104
NBI-827104 szájon át 13 héten keresztül.
|
Háromszoros T-típusú kalciumcsatorna-blokkoló.
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo szájon át 13 hétig.
|
Nem aktív adagolási forma.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tüske-hullám index (SWI) aránya a nem RAPID szemmozgás első órájában alvás a 6. héten
Időkeret: Alapvonal a 6. hétig
|
A SWI aránya a 6. hét és a kiindulási érték és az NREM alvás első órájában (60 perc) a centralizált videoelektroencephalograph (EEG) leolvasása alapján, a Log Base 10 skála alapján.
A kiindulási értéket az 1. napon a vizsgálati kezelés bevitele előtt mért utolsó értékként határozták meg. A SWI-t a másodperc százalékának a ≥1 tüske-hullám komplex (ES) százalékában határozták meg az éjszakai NREM-alvás meghatározott időszakaiban.
|
Alapvonal a 6. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A SWI aránya az NREM -alvás első órájában a 12. héten
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hétig
|
A SWI aránya a 12. hét és a kiindulási érték és az NREM alvás első órájában (60 perc) a centralizált video-EEG leolvasás alapján, a Log Base 10 skála alapján.
A kiindulási értéket az 1. napon a vizsgálati kezelés bevitele előtt mért utolsó értékként határozták meg. A SWI-t a másodperc százalékának a ≥1 tüske-hullám komplex (ES) százalékában határozták meg az éjszakai NREM-alvás meghatározott időszakaiban.
|
A kiindulási érték a 12. hétig
|
|
A reagálóknak tekintett résztvevők száma a gondozó globális benyomásának (CAGI-C) pontszáma alapján értékelve
Időkeret: 6. és 12. hét
|
A CAGI-C egy 7 pontos skála, amely a gondozó értékelését a résztvevők tüneteinek általános javításáról értékeli a vizsgálati kezelés megkezdése óta, 1-től (sokkal javult) 7-ig (nagyon rosszabb).
A válaszadót olyan résztvevőnek határozták meg, amelynek pontszáma 1 (nagyon javult) vagy 2 (sokkal továbbfejlesztett).
|
6. és 12. hét
|
|
A válaszadóknak tekintett résztvevők száma a klinikus globális benyomásának (CGI-C) pontszámának értékelése szerint
Időkeret: 6. és 12. hét
|
A CGI-C egy 7 pontos skála, amely a klinikus értékelését a résztvevő tüneteinek általános javításáról értékeli a vizsgálati kezelés megkezdése óta, 1-től (sokkal javult) 7-ig (nagyon rosszabb).
A válaszadót olyan résztvevőnek határozták meg, amelynek pontszáma 1 (nagyon javult) vagy 2 (sokkal továbbfejlesztett).
|
6. és 12. hét
|
|
A válaszadóknak tekintett résztvevők száma a súlyosság klinikai globális benyomásának (CGI-S) pontszáma alapján értékelve
Időkeret: 6. és 12. hét
|
A CGI-S egy 7 pontos skála, amely értékeli a klinikus általános tünet súlyosságát, az 1-től (normál, egyáltalán nem beteg) 7-ig (a leginkább beteg betegek között).
A válaszadót olyan résztvevőnek határozták meg, ahol a CGI-S pontszám legalább egypontos javulása volt a kiindulási ponttól.
|
6. és 12. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. április 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. augusztus 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. október 11.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. november 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. november 6.
Első közzététel (Tényleges)
2020. november 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 3.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NBI-827104-CSWS2010
- 2020-003141-11 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .