Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность, переносимость и фармакокинетика NBI-827104 у детей с эпилептической энцефалопатией с непрерывными пиками и волнами во время сна

3 сентября 2025 г. обновлено: Neurocrine Biosciences

Фаза 2 Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование для оценки эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики NBI-827104 у детей с эпилептической энцефалопатией с непрерывными пиками и волнами во время сна

Это двойное слепое исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики NBI-827104 при введении один раз в день в течение 13 недель у детей с эпилептической энцефалопатией с непрерывными спайками и волнами во время сна (EECSWS). .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Дания
      • Dianalund, Дания, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Испания, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Швейцария, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 8 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанное информированное согласие родителя (родителей) или законного представителя (представителей) и, если применимо, согласие детей, способных к развитию.
  2. Диагностика EECSWS.
  3. иметь диагноз EECSWS, подтвержденный Группой подтверждения диагноза (DCP).
  4. Стабильная дозировка и стабильное время приема от 1 до 3 противосудорожных препаратов (ППС), за исключением системных кортикостероидов и внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ), в течение 4 недель до скрининга и ожидается, что они будут стабильными от скрининга до конца исследования (EOS) . Стимулятор блуждающего нерва (VNS) и кетогенная диета не считаются ASM.
  5. Лечение, отличное от АСМ (за исключением системных кортикостероидов и ВВИГ), должно осуществляться в стабильной дозе за 2 недели до скрининга, и ожидается, что она будет стабильной от скрининга до EOS.

Критерий исключения:

  1. Синдром Леннокса-Гасто, синдром Дузе (эпилепсия с миоклонически-атоническими припадками) или синдром Драве.
  2. Наличие соответствующего психического заболевания, нарушающего когнитивное или поведенческое функционирование (например, депрессия, шизофрения, расстройство аутистического спектра), если оно не связано с диагнозом EECSWS по оценке исследователя.
  3. Наличие соответствующих неврологических расстройств, отличных от EECSWS, и лежащих в их основе состояний по оценке исследователя. Симптоматические состояния, лежащие в основе EECSWS (например, неонатальные инсульты), должны быть стабильными в течение как минимум 1 года до скрининга.
  4. Масса тела <10 кг при рандомизации.
  5. Клинически значимые данные по систолическому артериальному давлению (САД), диастолическому артериальному давлению (ДАД) или частоте пульса при скрининге или в 1-й день, как определено исследователем.
  6. Иметь средний интервал QT с поправкой на ЭКГ в трех экземплярах с использованием формулы Фридериции (QTcF)> 450 мс или наличие какой-либо значительной сердечной аномалии при скрининге.
  7. Клинически значимые результаты клинических лабораторных анализов (гематология, клиническая биохимия, включая параметры функции щитовидной железы и анализ мочи) при скрининге, как определено исследователем.
  8. Уровни аспартатаминотрансферазы (АСТ), аланинаминотрансферазы (АЛТ) или гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ) более чем в 2 раза превышают верхнюю границу нормы (ВГН) при скрининге.
  9. Имеют почечную недостаточность от легкой до тяжелой степени, как определено следователем.
  10. Принимали каннабиноиды, за исключением Epidiolex®/Epidyolex®, в течение 30 дней после скрининга.
  11. Пульс-терапия, такая как системные кортикостероиды и ВВИГ, запрещена как минимум за 8 недель до скрининга.
  12. Запланированное хирургическое вмешательство, связанное со структурными аномалиями головного мозга от скрининга до продолжительности исследования.
  13. Принимали какой-либо другой исследуемый препарат в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (если известно), в зависимости от того, что больше, с 1-го дня или планируют использовать исследуемый препарат (кроме исследуемого препарата) во время исследования.
  14. Любые обстоятельства или условия, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на полноценное участие в исследовании или соблюдение протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: НБИ-827104
NBI-827104 вводили перорально в течение 13 недель.
Лекарство: НБИ-827104
Тройной блокатор кальциевых каналов Т-типа.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо вводили перорально в течение 13 недель.
Лекарство: Плацебо
Неактивная лекарственная форма.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Соотношение индекса всплесков (SWI) в течение первого часа нерапидного движения глаз (NREM) сон на 6-й неделе
Временное ограничение: Базовая линия до 6 -й недели
Соотношение SWI в конце 6-й недели к базовой линии в течение первого часа (60 минут) сна NREM на основе централизованного видеоэлектроэнцефалографа (ЭЭГ) с использованием шкалы логарифмического базы 10. Базовая линия была определена как последнее значение, измеренное до приема лечения исследования в день 1. SWI определяли как процент секунд с ≥1-волновым комплексом (ES) в течение определенных периодов ночного сна NREM.
Базовая линия до 6 -й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Соотношение SWI во время первого часа сна на 12 неделе
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Соотношение SWI в конце 12 недели к базовой линии в течение первого часа (60 минут) сна NREM на основе централизованного видео-EEG с использованием шкалы базы 10. Базовая линия была определена как последнее значение, измеренное до приема лечения исследования в день 1. SWI определяли как процент секунд с ≥1-волновым комплексом (ES) в течение определенных периодов ночного сна NREM.
Базовая линия до 12 недели
Количество участников, считающихся респондентами, оцениваемым по оценке попечителя Global Impression of Change (CAGI-C)
Временное ограничение: Неделя 6 и неделя 12
CAGI-C-это 7-балльная шкала, которая оценивает оценку ухода за больным ухаживанием об общем улучшении симптомов участников с момента начала лечения исследования, от 1 (значительно улучшенного) до 7 (намного хуже). Респондент был определен как участник со счетом 1 (значительно улучшенным) или 2 (значительно улучшен).
Неделя 6 и неделя 12
Количество участников, считающихся респондентами, оцениваемым по оценке клинициста Глобальный впечатление об изменениях (CGI-C)
Временное ограничение: Неделя 6 и неделя 12
CGI-C представляет собой 7-балльную шкалу, которая оценивает оценку клинициста об общем улучшении симптомов участника с момента начала лечения исследования, от 1 (значительно улучшенного) до 7 (намного хуже). Респондент был определен как участник со счетом 1 (значительно улучшенным) или 2 (значительно улучшен).
Неделя 6 и неделя 12
Количество участников, считающихся респондентами, оцениваемых по клиническим глобальным впечатлениям о тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: 6 и 12 недель
CGI-S-это 7-балльная шкала, которая оценивает оценку клинициста об общей тяжесть симптомов, в диапазоне от 1 (нормального, вовсе не болезни) до 7 (среди наиболее чрезвычайно больных пациентов). Респондент был определен как участник с улучшением по меньшей мере на 1 очка в оценке CGI-S из исходного уровня.
6 и 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurocrine Biosciences

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 августа 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

5 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования НБИ-827104

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться