Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af NBI-827104 hos pædiatriske forsøgspersoner med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

3. september 2025 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Fase 2 multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NBI-827104 hos pædiatriske forsøgspersoner med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

Dette er et fase 2, dobbeltblindt studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NBI-827104, når det administreres én gang dagligt i 13 uger hos pædiatriske forsøgspersoner med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn (EECSWS) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke fra forældrene eller juridiske repræsentanter og, hvis det er relevant, samtykke fra udviklingsdygtige pædiatriske forsøgspersoner.
  2. Diagnose af EECSWS.
  3. Få diagnosen EECSWS bekræftet af Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabil dosering og stabil indtagelsestid af mindst 1 og op til 3 antiepileptika (ASM'er) eksklusive systemiske kortikosteroider og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), fra 4 uger før screening og forventes at være stabil fra screening indtil afslutning af undersøgelsen (EOS) . Vagal nervestimulator (VNS) og ketogen diæt tælles ikke som ASM'er.
  5. Andre behandlinger end ASM'er (eksklusive systemiske kortikosteroider og IVIG) skal være i en stabil dosis fra 2 uger før screening og forventes at være stabil fra screening til EOS.

Ekskluderingskriterier:

  1. Lennox-Gastaut syndrom, Doose syndrom (epilepsi med myoklon-atoniske anfald) eller Dravet syndrom.
  2. Tilstedeværelse af en relevant psykiatrisk sygdom, der forstyrrer kognitiv eller adfærdsmæssig funktion (f.eks. depression, skizofreni, autismespektrumforstyrrelse), medmindre den er forbundet med EECSWS-diagnosen som vurderet af investigator.
  3. Tilstedeværelse af andre relevante neurologiske lidelser end EECSWS og dets underliggende tilstande som vurderet af investigator. Symptomatiske tilstande, der ligger til grund for EECSWS (f.eks. neonatale slagtilfælde) skal være stabile i mindst 1 år før screening.
  4. Kropsvægt <10 kg ved randomisering.
  5. Klinisk relevante fund i systolisk blodtryk (SBP), diastolisk blodtryk (DBP) eller pulsfrekvens ved screening eller dag 1 som bestemt af investigator.
  6. Få et gennemsnitligt tredobbelt EKG-korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) >450 msek eller tilstedeværelse af enhver signifikant hjerteabnormitet ved screening.
  7. Klinisk relevante fund i kliniske laboratorietests (hæmatologi, klinisk kemi inklusive parametre for skjoldbruskkirtelfunktion og urinanalyse) ved screening som bestemt af investigator.
  8. Har aspartat aminotransferase (AST), alanin aminotransferase (ALT) eller gamma-glutamyl transferase (GGT) niveauer >2 × den øvre grænse for normal (ULN) ved screening.
  9. Har let til alvorligt nedsat nyrefunktion som bestemt af investigator.
  10. Har taget cannabinoider, undtagen Epidiolex®/Epidyolex®, inden for 30 dage efter screening.
  11. Pulsbehandling såsom systemiske kortikosteroider og IVIG er forbudt i mindst 8 uger før screening.
  12. Planlagt kirurgisk indgreb relateret til strukturelle abnormiteter i hjernen fra screening gennem undersøgelsens varighed.
  13. Har modtaget et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider (hvis kendt), alt efter hvad der er længst, på dag 1 eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (ud over undersøgelsesbehandlingen) under undersøgelsen.
  14. Eventuelle omstændigheder eller forhold, som efter investigators mening kan påvirke fuld deltagelse i undersøgelsen eller overholdelse af protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NBI-827104
NBI-827104 administreret oralt i 13 uger.
Medicin: NBI-827104
Triple T-type calciumkanalblokker.
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreret oralt i 13 uger.
Medicin: Placebo
Ikke-aktiv doseringsform.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem spike-bølgeindeks (SWI) i løbet af den første time af ikke-rapid øjenbevægelse (NREM) søvn i uge 6
Tidsramme: Baseline til uge 6
Forholdet mellem SWI i slutningen af ​​uge 6 og baseline i løbet af den første time (60 minutter) af NREM-søvn baseret på centraliseret videoelektroencephalograph (EEG) læsning ved hjælp af en logbase 10-skala. Baseline blev defineret som den sidste værdi målt før indtagelse af undersøgelsesbehandling på dag 1. SWI blev defineret som procentdelen af ​​sekunder med ≥1 spike-bølge-kompleks (ES) i definerede perioder over NREM-søvn natten over.
Baseline til uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem SWI i den første time af NREM -søvn i uge 12
Tidsramme: Baseline til uge 12
Forholdet mellem SWI i slutningen af ​​uge 12 til baseline i løbet af den første time (60 minutter) af NREM-søvn baseret på centraliseret video-EEG-læsning ved hjælp af en logbase 10-skala. Baseline blev defineret som den sidste værdi målt før indtagelse af undersøgelsesbehandling på dag 1. SWI blev defineret som procentdelen af ​​sekunder med ≥1 spike-bølge-kompleks (ES) i definerede perioder over NREM-søvn natten over.
Baseline til uge 12
Antal deltagere, der betragtes som respondenter som vurderet af plejepersonens globale indtryk af forandring (CAGI-C) score
Tidsramme: Uge 6 og uge 12
CAGI-C er en 7-punkts skala, der vurderer plejepersonens vurdering af den samlede forbedring af deltagernes symptomer siden påbegyndelse af undersøgelsesbehandling, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). En responder blev defineret som en deltager med en score på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret).
Uge 6 og uge 12
Antal deltagere, der betragtes som respondenter som vurderet af klinikeren Global Impression of Change (CGI-C) score
Tidsramme: Uge 6 og uge 12
CGI-C er en 7-punkts skala, der vurderer klinikerens vurdering af den samlede forbedring af deltagerens symptomer siden påbegyndelse af undersøgelsesbehandling, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). En responder blev defineret som en deltager med en score på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret).
Uge 6 og uge 12
Antal deltagere, der betragtes som respondenter som vurderet af det kliniske globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S) scoringer
Tidsramme: Uger 6 og 12
CGI-S er en 7-punkts skala, der vurderer klinikerens vurdering af den samlede symptomens sværhedsgrad, lige fra 1 (normal, slet ikke syg) til 7 (blandt de mest ekstremt syge patienter). En responder blev defineret som en deltager med mindst 1-punkts forbedring i CGI-S-score fra baseline.
Uger 6 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

11. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2020

Først opslået (Faktiske)

12. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med NBI-827104

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner