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Eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de NBI-827104 em pacientes pediátricos com encefalopatia epiléptica com picos e ondas contínuos durante o sono

3 de setembro de 2025 atualizado por: Neurocrine Biosciences

Estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do NBI-827104 em pacientes pediátricos com encefalopatia epiléptica com picos e ondas contínuos durante o sono

Este é um estudo duplo-cego de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do NBI-827104 quando administrado uma vez ao dia por 13 semanas em pacientes pediátricos com encefalopatia epiléptica com picos e ondas contínuos durante o sono (EECSWS). .

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Suíça, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 8 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado assinado pelo(s) pai(s) ou representante(s) legal(is) e, se aplicável, consentimento de sujeitos pediátricos com capacidade de desenvolvimento.
  2. Diagnóstico de EECSWS.
  3. Ter o diagnóstico de EECSWS confirmado pelo Painel de Confirmação de Diagnóstico (DCP).
  4. Dosagem estável e tempo estável de ingestão de pelo menos 1 e até 3 medicamentos anticonvulsivantes (ASMs), excluindo corticosteróides sistêmicos e imunoglobulina intravenosa (IVIG), de 4 semanas antes da triagem e com previsão de estabilidade desde a triagem até o final do estudo (EOS) . O estimulador do nervo vago (VNS) e a dieta cetogênica não são contados como ASMs.
  5. O tratamento diferente de ASMs (excluindo corticosteróides sistêmicos e IVIG) deve estar em uma dosagem estável de 2 semanas antes da triagem e deve ser estável desde a triagem até EOS.

Critério de exclusão:

  1. Síndrome de Lennox-Gastaut, síndrome de Doose (epilepsia com convulsões mioclônico-atônicas) ou síndrome de Dravet.
  2. Presença de uma doença psiquiátrica relevante que interfira no funcionamento cognitivo ou comportamental (por exemplo, depressão, esquizofrenia, transtorno do espectro do autismo), a menos que esteja associada ao diagnóstico de EECSWS conforme avaliado pelo investigador.
  3. Presença de distúrbios neurológicos relevantes que não sejam EECSWS e suas condições subjacentes, conforme julgado pelo investigador. As condições sintomáticas subjacentes à EECSWS (por exemplo, acidentes vasculares cerebrais neonatais) devem estar estáveis ​​por pelo menos 1 ano antes da triagem.
  4. Peso corporal <10 kg na randomização.
  5. Achados clinicamente relevantes na pressão arterial sistólica (PAS), pressão arterial diastólica (DBP) ou frequência de pulso na triagem ou no Dia 1, conforme determinado pelo investigador.
  6. Ter um intervalo QT médio triplicado corrigido por ECG usando a fórmula de Fridericia (QTcF) >450 ms ou presença de qualquer anormalidade cardíaca significativa na triagem.
  7. Achados clinicamente relevantes em testes laboratoriais clínicos (hematologia, química clínica, incluindo parâmetros da função tireoidiana e exame de urina) na triagem, conforme determinado pelo investigador.
  8. Ter níveis de aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) ou gama-glutamil transferase (GGT) > 2 × o limite superior do normal (LSN) na triagem.
  9. Ter insuficiência renal leve a grave, conforme determinado pelo investigador.
  10. Ter tomado canabinóides, excluindo Epidiolex®/Epidyolex®, no prazo de 30 dias após a triagem.
  11. A terapia de pulso, como corticosteróides sistêmicos e IVIG, é proibida por pelo menos 8 semanas antes da triagem.
  12. Intervenção cirúrgica planejada relacionada a anormalidades estruturais do cérebro desde a triagem até a duração do estudo.
  13. Ter recebido qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (se conhecidas), o que for mais longo, do Dia 1 ou planeja usar um medicamento experimental (que não seja o tratamento do estudo) durante o estudo.
  14. Quaisquer circunstâncias ou condições que, na opinião do investigador, possam afetar a plena participação no estudo ou o cumprimento do protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NBI-827104
NBI-827104 administrado por via oral por 13 semanas.
Medicamento: NBI-827104
Bloqueador dos canais de cálcio tipo T triplo.
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado por via oral por 13 semanas.
Medicamento: Placebo
Forma farmacêutica não ativa.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de Índice de Ondas de Spike (SWI) durante a primeira hora de movimento não-récido dos olhos (NREM) na semana 6
Prazo: Linha de base para a semana 6
A proporção de SWI no final da semana 6 e a linha de base durante a primeira hora (60 minutos) do sono NREM com base na leitura centralizada de vídeo-eletroencefalografia (EEG) usando uma escala de base 10. A linha de base foi definida como o último valor medido antes da ingestão do tratamento do estudo no dia 1. O SWI foi definido como a porcentagem de segundos com ≥1 complexo de ondas de espigão (ES) durante períodos definidos de sono NREM durante a noite.
Linha de base para a semana 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de SWI durante a primeira hora do NREM Sleep na semana 12
Prazo: Linha de base para a semana 12
A proporção de SWI no final da semana 12 e a linha de base durante a primeira hora (60 minutos) do sono NREM com base na leitura centralizada de vídeo-EEG usando uma escala de base 10. A linha de base foi definida como o último valor medido antes da ingestão do tratamento do estudo no dia 1. O SWI foi definido como a porcentagem de segundos com ≥1 complexo de ondas de espigão (ES) durante períodos definidos de sono NREM durante a noite.
Linha de base para a semana 12
Número de participantes considerados como respondentes avaliados pela pontuação da Impressão Global de Mudança do Cuidador (CAGI-C)
Prazo: Semana 6 e semana 12
O CAGI-C é uma escala de 7 pontos que classifica a avaliação do cuidador da melhoria geral nos sintomas dos participantes desde o início do tratamento do estudo, variando de 1 (muito melhorado) a 7 (muito pior). Um respondente foi definido como um participante com uma pontuação de 1 (muito melhorada) ou 2 (muito melhorada).
Semana 6 e semana 12
Número de participantes considerados como respondentes avaliados pela pontuação do clínico Global Impression of Change (CGI-C)
Prazo: Semana 6 e semana 12
O CGI-C é uma escala de 7 pontos que classifica a avaliação da melhoria geral do clínico nos sintomas do participante desde o início do tratamento do estudo, variando de 1 (muito melhorado) a 7 (muito pior). Um respondente foi definido como um participante com uma pontuação de 1 (muito melhorada) ou 2 (muito melhorada).
Semana 6 e semana 12
Número de participantes considerados como respondentes, avaliados pelas pontuações clínicas da impressão global de gravidade (CGI-S)
Prazo: Semanas 6 e 12
O CGI-S é uma escala de 7 pontos que classifica a avaliação do clínico sobre a gravidade geral dos sintomas, variando de 1 (normal, nada doente) a 7 (entre os pacientes mais extremamente doentes). Um respondente foi definido como um participante com pelo menos 1 ponto de melhoria na pontuação do CGI-S em relação à linha de base.
Semanas 6 e 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de abril de 2021

Conclusão Primária (Real)

8 de agosto de 2022

Conclusão do estudo (Real)

11 de outubro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

12 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

5 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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