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TAK-755 在先天性血栓性血小板减少性紫癜参与者中的研究

2026年3月27日 更新者：Takeda

TAK-755（rADAMTS13，也称为 BAX 930/SHP655）在重症患者的预防性和按需治疗中的安全性和有效性的 3b 期、前瞻性、开放标签、多中心、单一治疗组、持续研究先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP；Upshaw-Schulman 综合征，或遗传性血栓性血小板减少性紫癜）

血栓性血小板减少性紫癜（或简称 TTP）是一种全身小血管形成血块的病症。 凝块会限制或阻止富含氧气的血液流向身体器官，例如大脑、肾脏和心脏。 结果，可能会出现严重的健康问题。 TTP 中发生的凝血增加会耗尽帮助血液凝结的细胞，称为血小板。 由于血液中可用的血小板较少，也会出现出血问题。 患有 TTP 的人可能会在皮肤下出血，形成紫色瘀伤或紫癜。 TTP 还会导致贫血，在这种情况下，红细胞分裂的速度快于身体可以替换它们的速度，导致红细胞比正常情况下少。

TTP 是由 ADAMTS13 酶缺乏活性引起的，ADAMTS13 酶是血液中一种参与控制血液凝固的蛋白质。 ADAMTS13 酶分解另一种称为 von Willebrand 因子的血液蛋白，该因子通过与血小板聚集在一起形成血块。 有些人天生就患有这种疾病，而另一些人则在一生中患上了这种疾病。 许多天生患有 TTP 的人会经常发作，需要立即治疗。 TAK-755 是一种替代 ADAMTS13 的药物，可以预防或控制 TTP 发作，称为急性 TTP 事件。

该研究的主要目的是检查 TAK-755 长期治疗的副作用。 治疗将以两种方式进行：

  1. 每周或每隔一周给予 TAK-755 治疗以防止发生急性 TTP 事件（“预防性”队列）。
  2. 给予 TAK-755 治疗以在急性 TTP 事件发生时对其进行控制（“按需”队列）。

预防队列的参与者将在诊所或家中接受长达大约 3 年的治疗。 他们将至少每 12 周访问一次诊所。 按需队列的参与者将接受针对急性 TTP 事件的每日治疗，直到病情好转。 他们将在 4 周后在诊所进行随访。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是 3 期关键研究 (281102 [NCT03393975]) 的后续研究，将由两个治疗队列（预防和按需）组成，包括天生患有 TTP 的天真和非天真的参与者，以及总工期约6年。 本研究将招募最多约 77 名参与者（约 57 名参与者已完成研究 281102 [NCT03393975] [非天真的参与者] 和至少 20 名天真的参与者（未接触过 TAK-755 的参与者）。 扩展访问计划的参与者、对标准护理治疗有过敏反应的研究 281102 (NCT03393975) 的参与者，以及完成第一阶段研究 (281101 [NCT02216084]) 但未参与研究 281102 的参与者，也将符合资格作为天真的参与者参加这项继续研究。

TAK-755 通过静脉缓慢给药（静脉输注）。 预防队列的参与者将能够根据条件和当地监管机构的批准，选择由护理人员在家中进行治疗或自行输液。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

77

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
    • Jiangsushe
      • Suzhou、Jiangsushe、中国、215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300021
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena、德国、07747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
  • 意大利
    • Hubei
      • Bergamo、Hubei、意大利、24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
  • 日本
    • Fukuoka
      • Fukuoka、Fukuoka、日本、812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya、Hyōgo、日本、663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City、Tokyo、日本、113-8519
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
  • 法国
      • Paris、法国、75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris、法国、75935
        • Hôpital Robert Debré- Paris
    • Paris
      • Paris、Paris、法国、75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex、Pays de la Loire Region、法国、42270
        • CHU Saint Etienne - Hopital Nord
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw、波兰、02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • 瑞士
      • Bern、瑞士、3010
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern
  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Dublin、Ohio、美国、43017
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma
  • 英国
    • Greater London
      • London、Greater London、英国、NW12PG
        • University College London Hospitals
  • 西班牙
    • La Coruña
      • A Coruña、La Coruña、西班牙、15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、西班牙、48903
        • Hospital de Cruces

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 70年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

在预防队列中完成 TAK-755 3 期关键研究 281102 (NCT03393975) 并满足以下所有标准的参与者有资格参加本研究：

  • 参与者或合法授权代表已提供签署的知情同意书 >=18 岁和/或同意书
  • 281102 (NCT03393975) 研究筛选时年龄在 0 至 70 岁之间的参与者。
  • 参与者已被诊断出患有严重的先天性 ADAMTS-13 缺陷。
  • 参与者在筛选时未显示任何严重的血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 体征（血小板计数）2 × ULN（仅预防性队列）。
  • >=16 岁的参与者的 Karnofsky 分数必须 >= 70% 并且参与者 =80%。
  • 如果有生育潜力的女性，参与者在第一次 IP 给药前不超过 7 天确认血清或尿液妊娠试验呈阴性，并同意在研究期间采取适当的避孕措施，并每季度进行一次妊娠试验。
  • 性活跃的男性必须在治疗期间使用公认的有效避孕方法，直到最后一次给药后至少 16 天。
  • 参与者愿意并能够遵守协议的要求。

所有天真的参与者和非天真的按需队列参与者：

只有在 TAK-755 3 期关键研究 281102 (NCT03393975) 的预防组成人参与者招募完成后，才能招募天真的参与者。 在完成关键的 3 期研究 281102 (NCT03393975) 中相应年龄组的注册后，可以注册天真的儿科参与者。 以下标准也适用于完成研究 281101 (NCT02216084) 但未参加 281102 (NCT03393975) 的参与者。

符合以下所有标准的 TAK-755 第 3 期关键研究 281102 (NCT03393975) 的按需队列参与者和参与者有资格参加本研究：

  • 参与者是天真的或被纳入 TAK-755 3 期关键研究 281102 (NCT03393975) 的按需队列治疗急性 TTP 事件但未接受预防性治疗。
  • 参与者或合法授权代表已提供签署的知情同意书（>=18 岁）和/或同意书（
  • 参与者在筛选时为 0 至 70 岁。

  • 参与者被诊断患有严重的先天性 ADAMTS-13 缺陷，定义为：

    • 通过分子遗传学检测确认，记录在参与者历史或筛选中，并且
    • ADAMTS-13 活动
  • 目前正在接受预防性治疗的参与者将在他们通常的预防性输注之前立即接受筛查。
  • 参与者在筛选时未显示任何严重的 TTP 体征（血小板计数 2 × ULN）（仅限预防性队列）。
  • >=16 岁的参与者必须具有 >=70% 且参与者 =80% 的 Karnofsky 分数。
  • 参与者通过抗体或聚合酶链反应测试确认为丙型肝炎病毒阴性 (HCV-)，或者如果他们的疾病是慢性但稳定的则为 HCV 阳性 (HCV+)。
  • 如果有生育潜力的女性，参与者在第一次 IP 给药前不超过 7 天确认血清或尿液妊娠试验呈阴性，并同意在研究期间采取适当的避孕措施，并每季度进行一次妊娠试验。
  • 性活跃的男性在治疗期间必须使用公认的有效避孕方法，直到最后一次给药后至少 16 天。
  • 参与者愿意并能够遵守协议的要求。

来自扩展访问计划的参与者或研究 281102 (NCT03393975) 的参与者对标准护理预防性治疗有过敏反应，必须满足以下所有标准：

来自扩展访问计划的参与者以及参与研究 281102 (NCT03393975) 且对标准护理预防性治疗有过敏反应的参与者如果满足以下所有标准，则有资格参加继续研究。

  • 参与者或合法授权代表已签署知情同意书（>=18 岁）和/或同意（
  • 参与者在筛选时为 0 至 70 岁。

  • 参与者被诊断患有严重的先天性 ADAMTS-13 缺陷，定义为：

    • 通过分子遗传学检测确认，记录在参与者历史或筛选中，并且
    • ADAMTS-13 活动
  • 参与者在筛选时未显示任何严重的 TTP 体征（血小板计数 2 × ULN）（仅限预防性队列）。
  • >=16 岁的参与者必须具有 >=70% 且参与者 =80% 的 Karnofsky 分数。
  • 如果有生育潜力的女性，参与者在第一次 IP 给药前不超过 7 天确认血清或尿液妊娠试验呈阴性，并同意在研究期间采用高效的避孕措施，并每季度进行一次妊娠试验。
  • 性活跃的男性在治疗期间必须使用公认的有效避孕方法，直到最后一次给药后至少 16 天。
  • 参与者愿意并能够遵守协议的要求。

排除标准：

已完成 TAK-755 第 3 期关键研究 (281102) (NCT03393975) 的参与者和对以下物质有过敏反应的天真参与者和非天真的按需队列参与者和来自扩展访问计划的参与者或研究 281102 (NCT03393975) 的参与者标准护理预防性治疗。 以下标准也适用于完成研究 281101 (NCT02216084) 但未参加 281102 (NCT03393975) 的参与者。

  • 参与者已被诊断患有任何其他 TTP 样疾病（微血管病性溶血性贫血），包括免疫介导的 TTP。
  • 已知危及生命的超敏反应，包括对母体分子 ADAMTS-13、仓鼠蛋白或 TAK-755 的其他成分的过敏反应。
  • 参与者在筛选时存在功能性 ADAMTS-13 抑制剂。
  • 参与者有遗传或获得性免疫缺陷的病史，这会干扰产品免疫原性的评估，包括人类免疫缺陷病毒阳性且绝对分化簇 4 (CD4) 计数 < 200/立方毫米 (mm^) 的参与者3) 或正在接受慢性免疫抑制药物治疗者。
  • 参与者有重大神经系统事件史，例如大中风，这表明根据研究者的判断，复发可能会造成严重后果。
  • 参与者被诊断出患有严重的心血管疾病（纽约心脏协会 3 至 4 级）。
  • 患有终末期肾病需要长期透析的参与者。

  • 参与者已被诊断出患有肝功能障碍，证据包括但不限于以下任何一项：

    • 血清谷丙转氨酶 >= 2 × ULN
    • 严重低白蛋白血症
    • 门静脉高压症（例如，存在无法解释的脾肿大、食管静脉曲张病史）。
  • 根据研究者的意见，参与者患有另一种具有临床意义的伴随疾病，可能会给参与者带来额外的风险。
  • 参与者在入组前 30 天内接受过免疫调节药物治疗，不包括局部治疗（例如软膏、喷鼻剂）。 允许将皮质类固醇与新鲜冰冻血浆一起使用以防止过敏反应。
  • 参与者在筛选时患有急性疾病（例如流感、流感样综合征、过敏性鼻炎/结膜炎、支气管哮喘）（仅限预防性队列）。
  • 参加者在入组前 30 天内正在接受或预期接受另一种研究药物和/或介入药物。
  • 参与者在过去 2 年内有吸毒和/或酗酒史。
  • 参与者患有进行性致命疾病和/或预期寿命为
  • 参与者被研究者确定为不能或不愿意配合研究程序。
  • 参与者患有精神疾病，导致他/她无法理解研究的性质、范围和可能的后果和/或不合作态度的证据。
  • 参与者是申办者或研究者的家庭成员或雇员。
  • 如果是女性，参与者在注册时已怀孕或正在哺乳。
  • 仅限英国：之前未接受过一剂 TAK-755 的参与者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：预防队列：TAK-755

在研究期间，所有参与者将每周一次或每隔一周接受一次 40 IU/kg TAK-755 静脉内 (IV) 输注的预防性治疗。

天真的参与者将接受 40 IU/kg TAK-755 的初始 IV 剂量，以测量 TAK-755 的药代动力学，然后每周一次或每一次通过 IV 输注 40 IU/kg TAK-755 进行预防性治疗研究期间的其他一周。
生物：TAK-755
TAK-755 静脉输液
其他名称：
  • rADAMTS13；重组ADAMTS13； SHP-655;巴克斯930
实验性的：按需队列：TAK-755

参与者在经历急性血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 事件时将接受每日静脉输注 TAK-755，直至急性 TTP 事件解决后 2 天。

参与者将在第一天接受 40 IU/kg TAK-755，然后在第 2 天接受 20 IU/kg，然后每天接受 15 IU/kg，直到急性 TTP 事件解决后 2 天。 在解决急性 TTP 事件后，参与者可以选择转移到研究的预防队列或完全退出研究。
生物：TAK-755
TAK-755 静脉输液
其他名称：
  • rADAMTS13；重组ADAMTS13； SHP-655;巴克斯930

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
相关治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：整个学习时间约6年
TEAE：在开始使用 TAK-755 治疗时或之后出现或表现的任何不良事件，或暴露于 TAK-755 后强度或频率恶化的任何现有不良事件。 SAE：导致死亡、需要住院治疗或延长住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、导致先天性异常/出生缺陷或重要医疗事件的体征、症状或结果。
整个学习时间约6年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
接受 TAK-755 预防性治疗的先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 参与者的急性血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 事件数
大体时间：最长约 3 年
将评估接受 TAK-755 (rADAMTS13) 预防性治疗的 cTTP 参与者的急性 TTP 事件数量。
最长约 3 年
接受 TAK-755 预防性治疗的 cTTP 参与者的急性 TTP 事件发生率
大体时间：最长约 3 年
年度急性 TTP 事件发生率计算为接受 TAK-755 (rADAMTS13) 预防性治疗时急性 TTP 事件的数量除以观察期的持续时间（年）。 将评估参与者接受 TAK-755 预防性治疗时的年度急性 TTP 事件率。
最长约 3 年
参加研究时用 TAK-755 治疗后解决的急性 TTP 事件数
大体时间：整个学习时间约6年
急性 TTP 事件在以下情况下被认为已解决：血小板计数 >=150,000/μL 或血小板计数在基线的 25% 以内且乳酸脱氢酶 (LDH) 升高
整个学习时间约6年
参加研究时用 TAK-755 治疗后解决的急性 TTP 事件的比例
大体时间：整个学习时间约6年
将评估在参加研究期间用 TAK-755 (rADAMTS13) 治疗后已解决的急性 TTP 事件的比例。 急性 TTP 事件在以下情况下被认为已解决：血小板计数 >=150,000/μL 或血小板计数在基线的 25% 以内且 LDH 升高
整个学习时间约6年
参与者接受最终剂量和给药方案时急性 TTP 事件的发生率
大体时间：整个学习时间约6年
将评估参与者接受最终剂量和给药方案时年度化急性 TTP 事件的发生率。
整个学习时间约6年
IP 治疗后急性 TTP 事件的解决时间
大体时间：整个学习时间约6年
急性 TTP 事件解决的时间定义为从事件的初始治疗到急性 TTP 事件解决的时间。 急性 TTP 事件在以下情况下被认为已解决：血小板计数 >=150,000/μL 或血小板计数在基线的 25% 以内且 LDH 升高
整个学习时间约6年
治疗急性 TTP 事件期间施用的 TAK-755 总量
大体时间：整个学习时间约6年
将评估急性 TTP 事件治疗期间施用的 TAK-755 总量。 急性事件通常需要 3-4 天的强化治疗。
整个学习时间约6年
由亚急性 TTP 事件引发的补充剂量的发生率
大体时间：最长约 3 年
将评估预防队列中由亚急性 TTP 事件引起的补充剂量的发生率。
最长约 3 年
不是由急性 TTP 事件提示的剂量调整的发生率
大体时间：最长约 3 年
将评估预防队列中不是由急性 TTP 事件引起的剂量调整的发生率。
最长约 3 年
血小板减少症的发生率
大体时间：最长约 3 年
血小板减少症定义为血小板计数下降 >= 基线的 25% (%) 或血小板计数低于 (
最长约 3 年
微血管病性溶血性贫血的发病率
大体时间：最长约 3 年
微血管病性溶血性贫血定义为 LDH 升高大于 (>) 1.5xbaseline 或 LDH > 1.5xULN。 将评估预防队列中微血管病性溶血性贫血的发生率。
最长约 3 年
神经系统症状的发生率
大体时间：最长约 3 年
神经系统症状包括头痛、意识模糊、发音困难、构音障碍、局灶性或全身运动症状（包括癫痫发作）。 将评估预防队列中神经系统症状的发生率。
最长约 3 年
肾功能不全的发生率
大体时间：最长约 3 年
肾功能不全定义为血清肌酐升高>1.5x 基线。 将评估预防队列中肾功能障碍的发生率。
最长约 3 年
腹痛的发生率
大体时间：最长约 3 年
将评估预防队列中腹痛的发生率。
最长约 3 年
接受 TAK-755 作为预防性治疗的参与者的 TTP 表现发生率
大体时间：最长约 3 年
TTP 表现定义为血小板减少症、微血管病性溶血性贫血和 TTP 相关体征/症状的综合表现，包括但不限于（肾脏体征、神经系统症状、发热、疲劳/嗜睡和腹痛）。 将评估预防队列中 TTP 表现的发生率。
最长约 3 年
在家庭环境中接受 TAK-755 最终预防性治疗方案时 TTP 表现的发生率
大体时间：最长约 3 年
TTP 表现定义为血小板减少症、微血管病性溶血性贫血和 TTP 相关体征/症状的综合表现，包括但不限于（肾脏体征、神经系统症状、发热、疲劳/嗜睡和腹痛）。 将评估家庭环境中预防队列中 TTP 表现的发生率。
最长约 3 年
在家庭环境中预防性接受 TAK-755 的参与者中急性 TTP 事件的发生率
大体时间：最长约 3 年
将评估在家中预防性接受 TAK-755 的参与者的急性 TTP 事件发生率。
最长约 3 年
所有 AE 和 SAE 的发生率（包括不相关的）
大体时间：整个学习时间约6年
AE：临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医疗事件，但不一定与该 IP 或药物产品有因果关系。 SAE：导致死亡、需要住院治疗或延长住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、导致先天性异常/出生缺陷或重要医疗事件的体征、症状或结果。
整个学习时间约6年
ADAMTS13 给药后具有抗 ADAMTS13 结合抗体和中和抗体的参与者的比例
大体时间：整个学习时间约6年
将评估在施用 ADAMTS13 后具有抗 ADAMTS13 结合抗体和中和抗体的参与者的比例。
整个学习时间约6年
在家庭环境中接受 TAK-755 后经历 TAK-755 相关 AE 和 SAE 的参与者人数
大体时间：整个学习时间约6年
AE：参与 IP 管理的参与者发生的任何不良医疗事件，不一定与治疗有因果关系。 SAE：导致死亡、需要住院治疗或延长住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、导致先天性异常/出生缺陷或重要医疗事件的体征、症状或结果。
整个学习时间约6年
在家庭环境中接受 TAK-755 后出现 AE 和 SAE 的参与者人数
大体时间：整个学习时间约6年
AE：参与 IP 管理的参与者发生的任何不良医疗事件，不一定与治疗有因果关系。 SAE：导致死亡、需要住院治疗或延长住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、导致先天性异常/出生缺陷或重要医疗事件的体征、症状或结果。
整个学习时间约6年
健康相关生活质量 (HRQoL)：cTTP 特定患者报告结果 (PRO)
大体时间：整个学习时间约6年
CTTP 特定患者报告结果 (PRO) 工具包含 26 个问题，旨在评估参与者在过去 24 小时内的疲劳、关节、肌肉、腹部和胸痛、神经系统表现、瘀伤、抑郁感和情绪变化的经历，和过去 7 天的活动限制，以及参与者的态度、经历的副作用、工作/学校缺勤和与前 2 周内接受的 TTP 治疗相关的旅行影响。 cTTP PRO 评估侧重于衡量疾病的症状和影响。 分数范围从 0 到 152。 分数越高表明生活质量越好。
整个学习时间约6年
HRQoL：36 项简短健康调查表 (SF-36)
大体时间：整个学习时间约6年
SF-36 是一种通用的生活质量工具，已广泛用于评估参与者的 HRQoL。 通用仪器用于一般人群，以评估适用于各种健康状况、状况和疾病的广泛领域。 SF-36 由 36 个项目组成，汇总为 8 个多项目量表（身体机能、角色-身体、身体疼痛、一般健康、活力、社会功能、角色-情感和心理健康），分数范围从 0到 100。 分数越高表明 HRQoL 越好。
整个学习时间约6年
HRQoL：简化的 9 项药物治疗满意度问卷 (TSQM-9)
大体时间：整个学习时间约6年
TSQM 是一种全球满意度量表，用于评估参与者对其药物的总体满意度或不满意度。 TSQM-9 是一个包含 9 个项目的、经过验证的、自我管理的工具，用于评估参与者对药物的满意度。 评估的三个领域是有效性、便利性和全球满意度。 3 个领域中的每一个领域的分数都基于一种算法来创建 0 到 100 的分数。 得分越高表示对该领域的满意度越高。
整个学习时间约6年
HRQoL：EuroQol 5 维问卷 3 级 (EQ-5D-3L)
大体时间：整个学习时间约6年
EQ-5D-3L 健康问卷是一份参与者回答的问卷，对 5 个维度进行评分 - 行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 EQ-5D 总分范围从 0（最差健康状态）到 1（完美健康状态），1 代表最好的结果。
整个学习时间约6年
HRQoL：EQ-5D-青年 (EQ-5D-Y)
大体时间：整个学习时间约6年
EQ-5D-Y 健康问卷是一份参与者回答的问卷，对 5 个维度进行评分 - 行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 EQ-5D 总分范围从 0（最差健康状态）到 1（完美健康状态），1 代表最好的结果。
整个学习时间约6年
HRQoL：儿科生活质量量表 (Peds QL)
大体时间：整个学习时间约6年
Peds QL 是一种通用的健康相关生活质量工具，专为儿科人群设计，涵盖以下领域：身体机能、情绪机能、社会机能、学校机能、社会心理总结、身体健康和总分。 Peds-QL 总分由所有领域的全部 23 个项目组成。 这种模块化仪器使用 5 点量表：从 0（从不）到 4（几乎总是）。 项目被反向评分并线性转换为 0-100 等级，如下所示：0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。 分数越高表明生活质量越好。
整个学习时间约6年
HRQoL：输液体验满意度评估问卷
大体时间：整个学习时间约6年
输液体验满意度评估问卷将评估参与者对输液体验各个方面的满意度（即便利性、对日常生活的影响、治疗环境的舒适度、接受输液投入的时间、对处理潜在并发症的关注、与医疗保健人员的互动）团队和其他参与者）。 每个项目采用从 1（非常差）到 5（非常好）的 5 分制评分，总分为 93 到 465 分。 分数越高表明满意度越高。
整个学习时间约6年
资源利用：急性 TTP 事件的住院时间
大体时间：整个学习时间约6年
将评估参与者因急性 TTP 事件住院的天数。
整个学习时间约6年
资源利用：急性 TTP 事件的住院人数
大体时间：整个学习时间约6年
将评估因急性 TTP 事件住院的人数。
整个学习时间约6年
资源利用：预防期间医疗保健资源利用的参与者人数
大体时间：最长约 3 年
将评估预防性队列的医疗保健资源利用率，包括因 TTP 相关疾病而错过上学/工作的天数。
最长约 3 年
资源利用：因 TTP 相关疾病而缺课或缺勤的参与者人数
大体时间：整个学习时间约6年
将评估因 TTP 相关疾病而缺课或缺勤的参与者人数。
整个学习时间约6年
谷底和给药后 ADAMTS13 活性的评估：抗原水平（活性：Ag）
大体时间：在低谷期（对于急性事件）和输注前 72 小时内和输注后 65 分钟内（对于急性和亚急性）每 12 周（最多 6 年）间隔研究访视
将评估研究期间以及急性和亚急性 TTP 事件期间预防性和按需队列参与者的谷底和给药后 ADAMTS13 活性和抗原水平。
在低谷期（对于急性事件）和输注前 72 小时内和输注后 65 分钟内（对于急性和亚急性）每 12 周（最多 6 年）间隔研究访视
血管性血友病因子的评估：抗原 (VWF:Ag)
大体时间：每 12 周（最多 6 年）在输注前和输注后 65 分钟间隔研究访问
VWF:Ag 是总 VWF 蛋白的量度，将使用采用多克隆抗人 VWF 抗体的夹心酶联免疫吸附测定 (ELISA) 进行评估。 在预防性和按需性队列的初始 PK 评估期间以及在急性 TTP 事件期间，将报告 VWF:Ag 在基线和输注 TAK-755 治疗后的评估。
每 12 周（最多 6 年）在输注前和输注后 65 分钟间隔研究访问
Von Willebrand 因子评估：瑞斯托西汀辅助因子活性 (VWF:RCo)
大体时间：每 12 周（最多 6 年）在输注前和输注后 65 分钟间隔研究访问
VWF:RCo 将提供 VWF 结合血小板糖蛋白 Ib 能力的量度。 稳定的血小板在 VWF 和抗生素 Ristocetin 的存在下凝集。 将报告按需队列和急性事件期间参与者在研究期间对 VWF:RCo 的评估。
每 12 周（最多 6 年）在输注前和输注后 65 分钟间隔研究访问
评估 VWF:Ag 与 ADAMTS13 活动水平的关系
大体时间：在低谷期（对于急性事件）和输注前 72 小时内和输注后 65 分钟内（对于急性和亚急性）每 12 周（最多 6 年）间隔研究访视
VWF:Ag 是总 VWF 蛋白的量度，将使用采用多克隆抗人 VWF 抗体的夹心 ELISA 进行评估。 将评估在初始 PK 评估期间输注 TAK-755 治疗后观察到的 ADAMTS13 活性水平与 VWF:Ag 的纵向关系（仅针对 TAK-755 初治参与者）。
在低谷期（对于急性事件）和输注前 72 小时内和输注后 65 分钟内（对于急性和亚急性）每 12 周（最多 6 年）间隔研究访视
VWF:RCo 与 ADAMTS13 活动水平相关的评估
大体时间：在低谷期（对于急性事件）和输注前 72 小时内和输注后 65 分钟内（对于急性和亚急性）每 12 周（最多 6 年）间隔研究访视
VWF:RCo 将提供 VWF 结合血小板糖蛋白 Ib 能力的量度。 稳定的血小板在 VWF 和抗生素 Ristocetin 的存在下凝集。 将评估在初始 PK 评估期间输注 TAK-755 治疗后观察到的 ADAMTS13 活性水平与 VWF:RCo 的纵向关系（仅针对 TAK-755 初治参与者）。
在低谷期（对于急性事件）和输注前 72 小时内和输注后 65 分钟内（对于急性和亚急性）每 12 周（最多 6 年）间隔研究访视
发生与 ADAMTS13 活动水平相关的急性和亚急性事件的参与者人数
大体时间：在低谷期（对于急性事件）和输注前 72 小时内和输注后 65 分钟内（对于急性和亚急性）每 12 周（最多 6 年）间隔研究访视
将评估 ADAMTS13 活动水平与参与者与急性和亚急性 TTP 事件的纵向关系。
在低谷期（对于急性事件）和输注前 72 小时内和输注后 65 分钟内（对于急性和亚急性）每 12 周（最多 6 年）间隔研究访视

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

合作者

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月14日

初级完成 (估计的)

2027年3月16日

研究完成 (估计的)

2027年3月16日

研究注册日期

首次提交

2020年12月10日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月23日

首次发布 (实际的)

2020年12月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月27日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (EudraCT编号)
  • 2024-513839-24-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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