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Eine Studie zu TAK-755 bei Teilnehmern mit angeborener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura

27. März 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine Phase 3b, prospektive, offene, multizentrische, einzelne Behandlungsgruppe, Fortsetzungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von TAK-755 (rADAMTS13, auch bekannt als BAX 930/SHP655) in der prophylaktischen und Bedarfsbehandlung von Patienten mit schwerer Angeborene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (cTTP; Upshaw-Schulman-Syndrom oder hereditäre thrombotisch-thrombozytopenische Purpura)

Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (oder kurz TTP) ist eine Erkrankung, bei der sich Blutgerinnsel in kleinen Blutgefäßen im ganzen Körper bilden. Die Gerinnsel können den Fluss von sauerstoffreichem Blut zu den Organen des Körpers wie Gehirn, Nieren und Herz einschränken oder blockieren. Als Folge können ernsthafte gesundheitliche Probleme entstehen. Die erhöhte Gerinnung, die bei TTP auftritt, verbraucht die Zellen, die die Blutgerinnung unterstützen, sogenannte Blutplättchen. Da weniger Blutplättchen im Blut vorhanden sind, können auch Blutungsprobleme auftreten. Menschen mit TTP können unter der Haut bluten und violette Blutergüsse oder Purpura bilden. TTP kann auch Anämie verursachen, ein Zustand, bei dem rote Blutkörperchen schneller auseinanderbrechen, als der Körper sie ersetzen kann, was zu weniger roten Blutkörperchen als normal führt.

TTP wird durch einen Mangel an Aktivität des ADAMTS13-Enzyms verursacht, einem Protein im Blut, das an der Steuerung der Blutgerinnung beteiligt ist. Das ADAMTS13-Enzym bricht ein anderes Blutprotein namens von-Willebrand-Faktor auf, das Blutgerinnsel bildet, indem es mit Blutplättchen verklumpt. Einige Menschen werden mit dieser Erkrankung geboren, während andere die Erkrankung im Laufe ihres Lebens entwickeln. Viele Menschen, die mit TTP geboren wurden, leiden unter häufigen Schüben, die sofort behandelt werden müssen. TAK-755 ist ein Arzneimittel, das ADAMTS13 ersetzt und TTP-Schübe, sogenannte akute TTP-Ereignisse, verhindern oder kontrollieren kann.

Das Hauptziel der Studie ist es, Nebenwirkungen einer Langzeitbehandlung mit TAK-755 zu überprüfen. Die Behandlung erfolgt auf 2 Arten:

  1. TAK-755-Behandlung, die entweder jede Woche oder alle zwei Wochen verabreicht wird, um das Auftreten akuter TTP-Ereignisse zu verhindern (die „prophylaktische“ Kohorte).
  2. TAK-755-Behandlung, die verabreicht wird, um ein akutes TTP-Ereignis zu kontrollieren, wenn es auftritt (die „On-Demand“-Kohorte).

Die Teilnehmer der prophylaktischen Kohorte werden bis zu etwa 3 Jahre lang in der Klinik oder zu Hause behandelt. Sie besuchen die Klinik mindestens alle 12 Wochen. Die Teilnehmer der Bedarfskohorte erhalten eine tägliche Behandlung für das akute TTP-Ereignis, bis sich das Aufflammen gebessert hat. Sie werden 4 Wochen später einen Folgebesuch in der Klinik haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Nachfolgestudie der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie (281102 [NCT03393975]) und besteht aus zwei Behandlungskohorten (prophylaktisch und nach Bedarf), bestehend aus naiven und nicht naiven Teilnehmern, die mit TTP geboren wurden, mit a Gesamtdauer ca. 6 Jahre. Es werden maximal etwa 77 Teilnehmer in diese Studie aufgenommen (etwa 57 Teilnehmer, die die Studie 281102 [NCT03393975] abgeschlossen haben [nicht-naive Teilnehmer] und mindestens 20 naive Teilnehmer (Teilnehmer, die TAK-755-naiv sind). Teilnehmer aus Programmen mit erweitertem Zugang, Teilnehmer aus Studie 281102 (NCT03393975), die eine allergische Reaktion auf die Standardbehandlung hatten, und Teilnehmer, die die Phase-1-Studie (281101 [NCT02216084]) abgeschlossen, aber nicht an Studie 281102 teilgenommen haben, sind ebenfalls teilnahmeberechtigt für die Aufnahme in diese Fortsetzungsstudie als naive Teilnehmer.

TAK-755 wird langsam über eine Vene verabreicht (intravenöse Infusion). Die Teilnehmer der prophylaktischen Kohorte können sich für eine Behandlung zu Hause durch eine Pflegekraft oder eine Selbstinfusion entscheiden, vorbehaltlich der Bedingungen und der örtlichen behördlichen Genehmigung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

77

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
    • Jiangsushe
      • Suzhou, Jiangsushe, China, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300021
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Deutschland, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Frankreich, 75935
        • Hôpital Robert Debré- Paris
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Frankreich, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Italien
    • Hubei
      • Bergamo, Hubei, Italien, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
  • Japan
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern
  • Spanien
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruna
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, Vereinigte Staaten, 43017
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, NW12PG
        • University College London Hospitals
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Akh - Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die die zulassungsrelevante TAK-755-Phase-3-Studie 281102 (NCT03393975) in der prophylaktischen Kohorte abgeschlossen haben und alle der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie geeignet:

  • Die Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter haben eine unterschriebene Einverständniserklärung >= 18 Jahre und/oder ein Zustimmungsformular vorgelegt
  • Teilnehmer im Alter von 0 bis 70 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings der Studie 281102 (NCT03393975).
  • Bei dem Teilnehmer wurde ein schwerer angeborener ADAMTS-13-Mangel diagnostiziert.
  • Der Teilnehmer zeigt keine schweren Anzeichen einer thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP) (Thrombozytenzahl) 2 × ULN beim Screening (nur prophylaktische Kohorte).
  • Teilnehmer >=16 Jahre müssen einen Karnofsky-Score >= 70% und Teilnehmer =80% haben.
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest vor, der nicht mehr als 7 Tage vor der ersten IP-Verabreichung bestätigt wurde, und stimmt zu, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden und sich einem vierteljährlichen Schwangerschaftstest zu unterziehen.
  • Sexuell aktive Männer müssen während der Behandlung und bis mindestens 16 Tage nach der letzten verabreichten Dosis eine anerkannte und wirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Alle naiven Teilnehmer und nicht-naiven On-Demand-Kohortenteilnehmer:

Unerfahrene Teilnehmer können nur in diese Fortsetzung aufgenommen werden, nachdem die Aufnahme der erwachsenen Teilnehmer in den prophylaktischen Arm der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie 281102 (NCT03393975) mit TAK-755 abgeschlossen wurde. Unerfahrene pädiatrische Teilnehmer können aufgenommen werden, nachdem die Aufnahme der entsprechenden Alterskohorte in die zulassungsrelevante Phase-3-Studie 281102 (NCT03393975) abgeschlossen wurde. Die folgenden Kriterien gelten auch für Teilnehmer, die die Studie 281101 (NCT02216084) abgeschlossen, aber nicht an Studie 281102 (NCT03393975) teilgenommen haben.

Naive Teilnehmer und Teilnehmer, die in die On-Demand-Kohorte der zulassungsrelevanten Phase-3-TAK-755-Studie 281102 (NCT03393975) aufgenommen wurden und ALLE der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie geeignet:

  • Der Teilnehmer ist naiv oder wurde in die On-Demand-Kohorte der zulassungsrelevanten TAK-755-Phase-3-Studie 281102 (NCT03393975) zur Behandlung eines akuten TTP-Ereignisses aufgenommen, erhielt jedoch keine prophylaktische Behandlung.
  • Der Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter hat eine unterschriebene Einverständniserklärung (>=18 Jahre) und/oder Einverständniserklärung (
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings 0 bis 70 Jahre alt.

  • Bei dem Teilnehmer wurde ein schwerer angeborener ADAMTS-13-Mangel diagnostiziert, der wie folgt definiert ist:

    • Bestätigt durch molekulargenetische Tests, dokumentiert in der Anamnese des Teilnehmers oder beim Screening und
    • ADAMTS-13-Aktivität
  • Teilnehmer, die derzeit eine prophylaktische Therapie erhalten, werden unmittelbar vor ihrer üblichen prophylaktischen Infusion untersucht.
  • Der Teilnehmer zeigt beim Screening keine schweren TTP-Anzeichen (Thrombozytenzahl 2 × ULN) (nur prophylaktische Kohorte).
  • Teilnehmer >=16 Jahre müssen einen Karnofsky-Score >=70% und Teilnehmer =80% aufweisen.
  • Die Teilnehmer sind Hepatitis-C-Virus-negativ (HCV-), wie durch Antikörper- oder Polymerase-Kettenreaktionstests bestätigt, ODER HCV-positiv (HCV+), wenn ihre Krankheit chronisch, aber stabil ist.
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest vor, der nicht mehr als 7 Tage vor der ersten IP-Verabreichung bestätigt wurde, und stimmt zu, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden und sich einem vierteljährlichen Schwangerschaftstest zu unterziehen.
  • Sexuell aktive Männer müssen während der Behandlung und bis mindestens 16 Tage nach der letzten verabreichten Dosis eine anerkannte und wirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Teilnehmer eines Expanded-Access-Programms oder Teilnehmer der Studie 281102 (NCT03393975), die eine allergische Reaktion auf die prophylaktische Standardbehandlung hatten, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

Teilnehmer aus einem erweiterten Zugangsprogramm sowie Teilnehmer, die an Studie 281102 (NCT03393975) teilgenommen haben und eine allergische Reaktion auf eine standardmäßige prophylaktische Behandlung hatten, sind für die Aufnahme in die Fortsetzungsstudie geeignet, wenn sie ALLE der folgenden Kriterien erfüllen.

  • Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigter Vertreter hat eine unterzeichnete Einverständniserklärung (>=18 Jahre) und/oder Zustimmung (
  • Die Teilnehmer sind zum Zeitpunkt des Screenings 0 bis 70 Jahre alt.

  • Bei den Teilnehmern wurde ein schwerer angeborener ADAMTS-13-Mangel diagnostiziert, der wie folgt definiert ist:

    • Bestätigt durch molekulargenetische Tests, dokumentiert in der Anamnese des Teilnehmers oder beim Screening und
    • ADAMTS-13-Aktivität
  • Der Teilnehmer zeigt beim Screening keine schweren TTP-Anzeichen (Thrombozytenzahl 2 × ULN) (nur prophylaktische Kohorte).
  • Teilnehmer >=16 Jahre müssen einen Karnofsky-Score >=70% und Teilnehmer =80% aufweisen.
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest vor, der nicht mehr als 7 Tage vor der ersten IP-Verabreichung bestätigt wurde, und stimmt zu, hochwirksame Empfängnisverhütungsmaßnahmen für die Dauer der Studie anzuwenden und sich einem vierteljährlichen Schwangerschaftstest zu unterziehen.
  • Sexuell aktive Männer müssen während der Behandlung und bis mindestens 16 Tage nach der letzten verabreichten Dosis eine anerkannte und wirksame Verhütungsmethode anwenden.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer, die die zulassungsrelevante Phase-3-Studie TAK-755 (281102) (NCT03393975) abgeschlossen haben, und naive Teilnehmer und nicht naive Teilnehmer der On-Demand-Kohorte und Teilnehmer eines Expanded-Access-Programms oder Teilnehmer der Studie 281102 (NCT03393975), die eine allergische Reaktion auf hatten Standard-of-Care-Prophylaxebehandlung. Die folgenden Kriterien gelten auch für Teilnehmer, die die Studie 281101 (NCT02216084) abgeschlossen, aber nicht an Studie 281102 (NCT03393975) teilgenommen haben.

  • Bei dem Teilnehmer wurde eine andere TTP-ähnliche Störung (mikroangiopathische hämolytische Anämie) diagnostiziert, einschließlich immunvermittelter TTP.
  • Bekannte lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktion, einschließlich Anaphylaxie, auf das Ausgangsmolekül ADAMTS-13, Hamsterprotein oder andere Bestandteile von TAK-755.
  • Der Teilnehmer weist beim Screening einen funktionellen ADAMTS-13-Inhibitor auf.
  • Der Teilnehmer hat in der Krankengeschichte eine genetische oder erworbene Immunschwäche, die die Bewertung der Produktimmunogenität beeinträchtigen würde, einschließlich Teilnehmern, die humanes Immundefizienzvirus positiv mit einer absoluten Differenzierungszahl 4 (CD4) < 200/ Kubikmillimeter (mm^ 3) oder die chronische Immunsuppressiva erhalten.
  • Der Teilnehmer hat in der Vorgeschichte signifikante neurologische Ereignisse wie einen schweren Schlaganfall, die darauf hindeuten, dass ein Rückfall nach Einschätzung des Prüfarztes schwerwiegende Folgen haben könnte.
  • Bei dem Teilnehmer wurde eine schwere Herz-Kreislauf-Erkrankung diagnostiziert (Klassen 3 bis 4 der New York Heart Association).
  • Teilnehmer mit einer Nierenerkrankung im Endstadium, die eine chronische Dialyse erfordert.

  • Bei dem Teilnehmer wurde eine Leberfunktionsstörung diagnostiziert, die durch eines der folgenden belegt ist, aber nicht darauf beschränkt ist:

    • Serum-Alanin-Aminotransferase >= 2 × ULN
    • Schwere Hypoalbuminämie
    • Pfortaderhypertonie (z. B. Vorliegen einer ansonsten unerklärlichen Splenomegalie, Vorgeschichte von Ösophagusvarizen).
  • Nach Meinung des Prüfarztes hat der Teilnehmer eine andere klinisch signifikante Begleiterkrankung, die zusätzliche Risiken für den Teilnehmer darstellen kann.
  • Der Teilnehmer wurde innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung mit einem immunmodulatorischen Medikament behandelt, mit Ausnahme einer topischen Behandlung (z. B. Salben, Nasensprays). Die Anwendung von Kortikosteroiden in Verbindung mit der Verabreichung von gefrorenem Frischplasma zur Vorbeugung allergischer Reaktionen ist zulässig.
  • Der Teilnehmer hat zum Zeitpunkt des Screenings eine akute Krankheit (z. B. Influenza, grippeähnliches Syndrom, allergische Rhinitis/Konjunktivitis, Asthma bronchiale) (nur prophylaktische Kohorte).
  • Der Teilnehmer erhält oder erwartet innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung ein anderes Prüfpräparat und/oder Interventionsmedikament.
  • Der Teilnehmer hat in den letzten 2 Jahren eine Vorgeschichte von Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch.
  • Der Teilnehmer hat eine fortschreitende tödliche Krankheit und/oder eine Lebenserwartung von
  • Der Prüfer hat festgestellt, dass der Teilnehmer nicht bereit oder nicht bereit ist, an den Studienverfahren mitzuarbeiten.
  • Der Teilnehmer leidet unter einem psychischen Zustand, der ihn/sie unfähig macht, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen, und/oder Anzeichen einer unkooperativen Einstellung.
  • Der Teilnehmer ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Sponsors oder Prüfers.
  • Bei Frauen ist die Teilnehmerin zum Zeitpunkt der Anmeldung schwanger oder stillt.
  • Nur im Vereinigten Königreich: Teilnehmer, die zuvor noch keine Dosis TAK-755 erhalten haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Prophylaktische Kohorte: TAK-755

Alle Teilnehmer erhalten für die Dauer der Studie einmal pro Woche oder einmal alle zwei Wochen eine prophylaktische Behandlung mit 40 IE/kg TAK-755 intravenösen (IV) Infusionen.

Unerfahrene Teilnehmer erhalten eine anfängliche IV-Dosis von 40 IE/kg TAK-755, um die Messung der Pharmakokinetik von TAK-755 zu ermöglichen, gefolgt von einer prophylaktischen Behandlung mit 40 IE/kg TAK-755 durch IV-Infusion einmal wöchentlich oder einmal alle andere Woche für die Dauer der Studie.
Biologisch: TAK-755
TAK-755 IV-Infusion
Andere Namen:
  • rADAMTS13; rekombinantes ADAMTS13; SHP-655; BAX930
Experimental: On-Demand-Kohorte: TAK-755

Die Teilnehmer erhalten täglich intravenöse Infusionen von TAK-755, wenn sie an einem akuten thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP)-Ereignis leiden, bis 2 Tage nach dem Ende des akuten TTP-Ereignisses.

Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag 40 IE/kg TAK-755, gefolgt von 20 IE/kg am 2. Tag und dann 15 IE/kg täglich bis 2 Tage nach Abklingen des akuten TTP-Ereignisses. Nach Abklingen des akuten TTP-Ereignisses können die Teilnehmer wählen, ob sie in die prophylaktische Kohorte der Studie wechseln oder die Studie vollständig beenden möchten.
Biologisch: TAK-755
TAK-755 IV-Infusion
Andere Namen:
  • rADAMTS13; rekombinantes ADAMTS13; SHP-655; BAX930

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
TEAE: jedes unerwünschte Ereignis, das bei oder nach Beginn der Behandlung mit TAK-755 auftritt oder sich manifestiert, oder jedes bestehende unerwünschte Ereignis, das sich nach der Exposition gegenüber TAK-755 entweder in Intensität oder Häufigkeit verschlechtert. SAE: Anzeichen, Symptome oder Folgen, die zum Tod führen, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthalts erfordern, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führen, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führen oder ein wichtiges medizinisches Ereignis darstellen.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der akuten thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP)-Ereignisse bei Teilnehmern mit angeborener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die sich einer prophylaktischen Behandlung mit TAK-755 unterziehen
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Die Anzahl der akuten TTP-Ereignisse bei Teilnehmern mit cTTP, die eine prophylaktische Behandlung mit TAK-755 (rADAMTS13) erhalten, wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Inzidenzrate akuter TTP-Ereignisse bei Teilnehmern mit cTTP, die sich einer prophylaktischen Behandlung mit TAK-755 unterziehen
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Die annualisierte Inzidenzrate akuter TTP-Ereignisse wird berechnet als die Anzahl akuter TTP-Ereignisse während der prophylaktischen Behandlung mit TAK-755 (rADAMTS13) dividiert durch die Dauer des Beobachtungszeitraums in Jahren. Die annualisierte Rate akuter TTP-Ereignisse, während die Teilnehmer eine prophylaktische Behandlung mit TAK-755 erhalten, wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Anzahl der akuten TTP-Ereignisse, die nach der Behandlung mit TAK-755 während der Teilnahme an der Studie behoben wurden
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Akute TTP-Ereignisse gelten als behoben, wenn: die Thrombozytenzahl >= 150.000/μl beträgt oder die Thrombozytenzahl innerhalb von 25 % des Ausgangswerts liegt und die Laktatdehydrogenase (LDH) erhöht ist
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Anteil der akuten TTP-Ereignisse, die nach der Behandlung mit TAK-755 während der Teilnahme an der Studie behoben wurden
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Der Anteil der akuten TTP-Ereignisse, die nach der Behandlung mit TAK-755 (rADAMTS13) abgeklungen sind, während sie in die Studie aufgenommen wurden, wird bewertet. Akute TTP-Ereignisse gelten als behoben, wenn: die Thrombozytenzahl >= 150.000/μl beträgt oder die Thrombozytenzahl innerhalb von 25 % des Ausgangswerts liegt und der LDH erhöht ist
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Inzidenz akuter TTP-Ereignisse, während die Teilnehmer ihre endgültige Dosis und das Dosierungsschema erhalten
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Die Inzidenz jährlicher akuter TTP-Ereignisse, während die Teilnehmer ihre endgültige Dosis und das Dosierungsschema erhalten, wird bewertet.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Zeit bis zur Auflösung akuter TTP-Ereignisse nach Behandlung mit IP
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Die Zeit bis zum Abklingen eines akuten TTP-Ereignisses ist definiert als die Zeit von der anfänglichen Behandlung des Ereignisses bis zum Abklingen des akuten TTP-Ereignisses. Akute TTP-Ereignisse gelten als behoben, wenn: die Thrombozytenzahl >= 150.000/μl beträgt oder die Thrombozytenzahl innerhalb von 25 % des Ausgangswerts liegt und der LDH erhöht ist
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Gesamtmenge an TAK-755, die während der Behandlung von akuten TTP-Ereignissen verabreicht wurde
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Die Gesamtmenge von TAK-755, die während der Behandlung von akuten TTP-Ereignissen verabreicht wird, wird bewertet. Akute Ereignisse erfordern in der Regel eine 3-4-tägige intensivierte Behandlung.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Inzidenz zusätzlicher Dosen, die durch subakute TTP-Ereignisse veranlasst werden
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Die Inzidenz zusätzlicher Dosen, die durch subakute TTP-Ereignisse in der prophylaktischen Kohorte veranlasst werden, wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Häufigkeit von Dosisänderungen, die nicht durch ein akutes TTP-Ereignis veranlasst wurden
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Die Inzidenz von Dosisanpassungen, die nicht durch ein akutes TTP-Ereignis in der prophylaktischen Kohorte veranlasst wurden, wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Auftreten von Thrombozytopenie
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Thrombozytopenie ist definiert als ein Abfall der Thrombozytenzahl >=25 Prozent (%) des Ausgangswertes oder eine Thrombozytenzahl von weniger als (
Bis ca. 3 Jahre
Häufigkeit von mikroangiopathischer hämolytischer Anämie
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Eine mikroangiopathische hämolytische Anämie ist definiert als eine Erhöhung des LDH auf mehr als (>) 1,5 x Ausgangswert oder LDH > 1,5 x ULN. Die Inzidenz einer mikroangiopathischen hämolytischen Anämie in der prophylaktischen Kohorte wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Auftreten von neurologischen Symptomen
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Zu den neurologischen Symptomen gehören Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Dysphonie, Dysarthrie, fokale oder allgemeine motorische Symptome einschließlich Krampfanfälle. Das Auftreten von neurologischen Symptomen in der prophylaktischen Kohorte wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Häufigkeit von Nierenfunktionsstörungen
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Eine Nierenfunktionsstörung ist definiert als ein Anstieg des Serum-Kreatinins um mehr als das 1,5-fache des Ausgangswertes. Das Auftreten von Nierenfunktionsstörungen in der prophylaktischen Kohorte wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Auftreten von Bauchschmerzen
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Das Auftreten von Bauchschmerzen in der prophylaktischen Kohorte wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Häufigkeit von TTP-Manifestationen bei Teilnehmern, die TAK-755 als prophylaktische Behandlung erhalten
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
TTP-Manifestationen sind definiert als eine Kombination aus Thrombozytopenie, mikroangiopathischer hämolytischer Anämie und TTP-bezogenen Anzeichen/Symptomen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf (Nierensymptome, neurologische Symptome, Fieber, Müdigkeit/Lethargie und Bauchschmerzen). Die Inzidenz von TTP-Manifestationen in der prophylaktischen Kohorte wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Inzidenz von TTP-Manifestationen während der letzten prophylaktischen Behandlung mit TAK-755 in der häuslichen Umgebung
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
TTP-Manifestationen sind definiert als eine Kombination aus Thrombozytopenie, mikroangiopathischer hämolytischer Anämie und TTP-bezogenen Anzeichen/Symptomen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf (Nierensymptome, neurologische Symptome, Fieber, Müdigkeit/Lethargie und Bauchschmerzen). Die Inzidenz von TTP-Manifestationen in der prophylaktischen Kohorte in der häuslichen Umgebung wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Inzidenz akuter TTP-Ereignisse bei Teilnehmern, die TAK-755 prophylaktisch in der häuslichen Umgebung erhalten
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Die Inzidenz akuter TTP-Ereignisse bei Teilnehmern, die TAK-755 prophylaktisch zu Hause erhalten, wird bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Inzidenz aller UEs und SUEs (einschließlich unabhängiger)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
AE: jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Prüfung, der ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit diesem IP oder Arzneimittel steht. SAE: Anzeichen, Symptome oder Folgen, die zum Tod führen, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthalts erfordern, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führen, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führen oder ein wichtiges medizinisches Ereignis darstellen.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Anteil der Teilnehmer mit Anti-ADAMTS13-bindenden Antikörpern und neutralisierenden Antikörpern nach ADAMTS13-Verabreichung
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Der Anteil der Teilnehmer mit Anti-ADAMTS13-bindenden Antikörpern und neutralisierenden Antikörpern nach der ADAMTS13-Verabreichung wird bewertet.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Anzahl der Teilnehmer, die TAK-755-bezogene UEs und SUEs erleiden, nachdem sie TAK-755 in der häuslichen Umgebung erhalten haben
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
AE: Jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, dem IP verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. SAE: Anzeichen, Symptome oder Folgen, die zum Tod führen, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthalts erfordern, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führen, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führen oder ein wichtiges medizinisches Ereignis darstellen.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit UEs und SUEs nach Erhalt von TAK-755 in der häuslichen Umgebung
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
AE: Jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, dem IP verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. SAE: Anzeichen, Symptome oder Folgen, die zum Tod führen, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthalts erfordern, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führen, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führen oder ein wichtiges medizinisches Ereignis darstellen.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL): cTTP-spezifische patientenberichtete Ergebnisse (PROs)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Das cTTP-spezifische patientenberichtete Ergebnis (PRO)-Instrument besteht aus 26 Fragen, die entwickelt wurden, um die Erfahrungen der Teilnehmer mit Müdigkeit, Gelenk-, Muskel-, Bauch- und Brustschmerzen in den letzten 24 Stunden, neurologischen Manifestationen, Blutergüssen, Depressionsgefühlen und Stimmungsschwankungen zu bewerten. und Aktivitätseinschränkung in den letzten 7 Tagen und Einstellungen der Teilnehmer, erlebte Nebenwirkungen, Arbeits-/Schulabwesenheiten und Reiseauswirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung für TTP in den letzten 2 Wochen. Die cTTP PRO-Bewertung konzentriert sich auf die Messung der Symptome und Auswirkungen der Krankheit. Die Werte reichen von 0 bis 152. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
HRQoL: 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Der SF-36 ist ein generisches Lebensqualitätsinstrument, das häufig zur Beurteilung der HRQoL von Teilnehmern verwendet wird. Generische Instrumente werden in der Allgemeinbevölkerung verwendet, um eine breite Palette von Bereichen zu bewerten, die auf eine Vielzahl von Gesundheitszuständen, Zuständen und Krankheiten anwendbar sind. Der SF-36 besteht aus 36 Items, die in 8 Multi-Item-Skalen aggregiert sind (körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, emotionale Rolle und psychische Gesundheit), wobei die Punktzahl von 0 reicht bis 100. Höhere Werte weisen auf eine bessere HRQoL hin.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
HRQoL: Abgekürzter 9-Punkte-Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente (TSQM-9)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
TSQM ist eine globale Zufriedenheitsskala, die verwendet wird, um das Gesamtniveau der Zufriedenheit oder Unzufriedenheit der Teilnehmer mit ihren Medikamenten zu bewerten. TSQM-9 ist ein 9-Punkte-validiertes, selbst verabreichtes Instrument, das verwendet wird, um die Zufriedenheit der Teilnehmer mit der Medikation zu bewerten. Die drei bewerteten Bereiche sind Effektivität, Benutzerfreundlichkeit und allgemeine Zufriedenheit. Die Punktzahl jeder der 3 Domänen basiert auf einem Algorithmus, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erstellen. Eine höhere Punktzahl weist auf eine größere Zufriedenheit in diesem Bereich hin.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
HRQoL: EuroQol 5 Dimensionen Fragebogen 3-stufig (EQ-5D-3L)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Der EQ-5D-3L-Gesundheitsfragebogen ist ein von Teilnehmern beantworteter Fragebogen, der 5 Dimensionen bewertet - Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Die EQ-5D-Gesamtpunktzahl reicht von 0 (schlechtester Gesundheitszustand) bis 1 (perfekter Gesundheitszustand) und 1 spiegelt das beste Ergebnis wider.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
HRQoL: EQ-5D-Jugend (EQ-5D-Y)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Der EQ-5D-Y-Gesundheitsfragebogen ist ein von Teilnehmern beantworteter Fragebogen, der 5 Dimensionen bewertet - Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Die EQ-5D-Gesamtpunktzahl reicht von 0 (schlechtester Gesundheitszustand) bis 1 (perfekter Gesundheitszustand) und 1 spiegelt das beste Ergebnis wider.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
HRQoL: Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Der Peds QL ist ein generisches gesundheitsbezogenes Lebensqualitätsinstrument, das speziell für eine pädiatrische Population entwickelt wurde und die folgenden Bereiche erfasst: körperliche Funktionsfähigkeit, emotionale Funktionsfähigkeit, soziale Funktionsfähigkeit, schulische Funktionsfähigkeit, psychosoziale Zusammenfassung, körperliche Gesundheit und Gesamtpunktzahl. Der Peds-QL-Gesamtscore setzt sich aus allen 23 Items aller Bereiche zusammen. Dieses modulare Instrument verwendet eine 5-Punkte-Skala: von 0 (nie) bis 4 (fast immer). Items werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear auf eine Skala von 0–100 transformiert: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität hin.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
HRQoL: Fragebogen zur Zufriedenheitsbewertung der Infusionserfahrung
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Der Fragebogen zur Bewertung der Zufriedenheit mit dem Infusionserlebnis bewertet die Zufriedenheit der Teilnehmer in Bezug auf verschiedene Aspekte des Infusionserlebnisses (d. h. Bequemlichkeit, Auswirkungen auf das tägliche Leben, Komfort in der Behandlungsumgebung, Zeitaufwand für den Erhalt der Infusion, Bedenken hinsichtlich des Umgangs mit potenziellen Komplikationen, Interaktion mit Mitgliedern des Gesundheitswesens). Team und mit anderen Teilnehmern). Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Skala von 1 (sehr schlecht) bis 5 (sehr gut) mit einer Gesamtpunktzahl von 93 bis 465 bewertet. Höhere Werte weisen auf eine größere Zufriedenheit hin.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Ressourcennutzung: Dauer des Krankenhausaufenthalts bei akuten TTP-Ereignissen
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Die Anzahl der Tage, an denen die Teilnehmer wegen akuter TTP-Ereignisse im Krankenhaus bleiben, wird bewertet.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Ressourcennutzung: Anzahl der Hospitalisierungen für akute TTP-Ereignisse
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Die Anzahl der Krankenhauseinweisungen wegen akuter TTP-Ereignisse wird bewertet.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Ressourcennutzung: Anzahl der Teilnehmer mit Ressourcennutzung im Gesundheitswesen während der Prophylaxe
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Für die prophylaktische Kohorte wird die Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen einschließlich Schul-/Arbeitsausfall aufgrund von TTP-bedingter Krankheit bewertet.
Bis ca. 3 Jahre
Ressourcennutzung: Anzahl der Teilnehmer mit Fehltagen in der Schule oder bei der Arbeit aufgrund einer TTP-bedingten Krankheit
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Die Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund einer TTP-bedingten Krankheit Tage in der Schule oder bei der Arbeit versäumt haben, wird bewertet.
Während der gesamten Studiendauer von ca. 6 Jahren
Bewertung der ADAMTS13-Tal- und Postdose-Aktivität: Antigenspiegel (Aktivität:Ag)
Zeitfenster: Am Tiefpunkt (bei akuten Ereignissen) und innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion (sowohl bei akuten als auch bei subakuten Ereignissen) bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
Während der Studie und während akuter und subakuter TTP-Ereignisse werden die ADAMTS13-Tal- und Postdosis-Aktivität und die Antigenspiegel von Teilnehmern in prophylaktischen und bedarfsgesteuerten Kohorten bewertet.
Am Tiefpunkt (bei akuten Ereignissen) und innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion (sowohl bei akuten als auch bei subakuten Ereignissen) bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
Bewertung des Von-Willebrand-Faktors: Antigen (VWF:Ag)
Zeitfenster: Beim Minimum vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
VWF:Ag ist ein Maß für das Gesamt-VWF-Protein und wird unter Verwendung eines Sandwich-Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) unter Verwendung polyklonaler Anti-Mensch-VWF-Antikörper bewertet. Bewertungen von VWF:Ag zu Studienbeginn und nach Infusion der TAK-755-Behandlung während der anfänglichen PK-Bewertung in prophylaktischen und Bedarfskohorten und während akuter TTP-Ereignisse werden berichtet.
Beim Minimum vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
Bewertung des Von-Willebrand-Faktors: Ristocetin-Cofaktor-Aktivität (VWF:RCo)
Zeitfenster: Beim Minimum vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
VWF:RCo liefert ein Maß für die Fähigkeit von VWF, Blutplättchen-Glykoprotein Ib zu binden. Stabilisierte Blutplättchen werden in Gegenwart von VWF und dem Antibiotikum Ristocetin agglutiniert. Bewertungen von VWF:RCo während der Studie von Teilnehmern sowohl in den On-Demand-Kohorten als auch während akuter Ereignisse werden gemeldet.
Beim Minimum vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
Bewertung von VWF:Ag in Bezug auf ADAMTS13-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: Am Tiefpunkt (bei akuten Ereignissen) und innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion (sowohl bei akuten als auch bei subakuten Ereignissen) bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
VWF:Ag ist ein Maß für das Gesamt-VWF-Protein und wird unter Verwendung eines Sandwich-ELISA unter Verwendung polyklonaler Anti-Human-VWF-Antikörper bewertet. Die Längsbeziehung der beobachteten ADAMTS13-Aktivitätsniveaus und VWF:Ag nach der Infusion der TAK-755-Behandlung während der anfänglichen PK-Beurteilung wird bewertet (nur für TAK-755-naive Teilnehmer).
Am Tiefpunkt (bei akuten Ereignissen) und innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion (sowohl bei akuten als auch bei subakuten Ereignissen) bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
Bewertung von VWF:RCo in Bezug auf ADAMTS13-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: Am Tiefpunkt (bei akuten Ereignissen) und innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion (sowohl bei akuten als auch bei subakuten Ereignissen) bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
VWF:RCo liefert ein Maß für die Fähigkeit von VWF, Blutplättchen-Glykoprotein Ib zu binden. Stabilisierte Blutplättchen werden in Gegenwart von VWF und dem Antibiotikum Ristocetin agglutiniert. Die Längsbeziehung der beobachteten ADAMTS13-Aktivitätsniveaus und VWF:RCo nach der Infusion der TAK-755-Behandlung während der anfänglichen PK-Beurteilung wird bewertet (nur für TAK-755-naive Teilnehmer).
Am Tiefpunkt (bei akuten Ereignissen) und innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion (sowohl bei akuten als auch bei subakuten Ereignissen) bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit akuten und subakuten Ereignissen im Zusammenhang mit ADAMTS13-Aktivitätsstufen
Zeitfenster: Am Tiefpunkt (bei akuten Ereignissen) und innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion (sowohl bei akuten als auch bei subakuten Ereignissen) bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)
Die Längsbeziehung von ADAMTS13-Aktivitätsniveaus und Teilnehmern mit akuten und subakuten TTP-Ereignissen wird bewertet.
Am Tiefpunkt (bei akuten Ereignissen) und innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion und 65 Minuten nach der Infusion (sowohl bei akuten als auch bei subakuten Ereignissen) bei Intervalluntersuchungen alle 12 Wochen (bis zu 6 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Mitarbeiter

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

16. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-513839-24-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)

Klinische Studien zur TAK-755

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