이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

선천성 혈전성 혈소판감소성 자반병 환자의 TAK-755 연구

2026년 3월 27일 업데이트: Takeda

3b상, 전향적, 공개 라벨, 다기관, 단일 치료군, 중증 질환 피험자의 예방 및 주문형 치료에서 TAK-755(rADAMTS13, BAX 930/SHP655라고도 함)의 안전성 및 효능에 대한 지속 연구 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP; Upshaw-Schulman Syndrome 또는 유전성 혈전성 혈소판감소성 자반증)

혈전성 혈소판감소성 자반증(줄여서 TTP)은 몸 전체의 작은 혈관에 혈전이 형성되는 상태입니다. 혈전은 산소가 풍부한 혈액이 뇌, 신장 및 심장과 같은 신체 기관으로 흐르는 것을 제한하거나 차단할 수 있습니다. 결과적으로 심각한 건강 문제가 발생할 수 있습니다. TTP에서 발생하는 응고 증가는 혈소판이라고 하는 혈액 응고를 돕는 세포를 사용합니다. 혈액에서 사용할 수 있는 혈소판 수가 적기 때문에 출혈 문제도 발생할 수 있습니다. TTP가 있는 사람은 피부 아래에서 출혈이 있어 보라색 타박상 또는 자반병을 형성할 수 있습니다. TTP는 또한 빈혈을 일으킬 수 있습니다. 빈혈은 신체가 적혈구를 대체할 수 있는 것보다 더 빨리 적혈구가 분해되어 정상보다 적혈구 수가 적습니다.

TTP는 혈액 응고 조절에 관여하는 혈액 내 단백질인 ADAMTS13 효소의 활성 부족으로 인해 발생합니다. ADAMTS13 효소는 혈소판과 함께 응집하여 혈전을 형성하는 폰 빌레브란트 인자라는 또 다른 혈액 단백질을 분해합니다. 어떤 사람들은 이 상태를 가지고 태어나고, 다른 사람들은 평생 동안 이 상태를 발전시킵니다. TTP를 가지고 태어난 많은 사람들은 즉각적인 치료가 필요한 발작을 자주 경험합니다. TAK-755는 ADAMTS13을 대체하는 약물로 급성 TTP 사건이라고 하는 TTP 플레어업을 예방하거나 조절할 수 있습니다.

연구의 주요 목표는 TAK-755의 장기 치료에 따른 부작용을 확인하는 것입니다. 치료는 2가지 방법으로 제공됩니다.

  1. TAK-755 치료는 급성 TTP 사건이 발생하는 것을 방지하기 위해 매주 또는 격주로 제공됩니다("예방적" 코호트).
  2. TAK-755 치료는 급성 TTP 사건이 발생할 때 통제하기 위해 제공됩니다("주문형" 코호트).

예방 코호트의 참가자는 최대 약 3년 동안 병원이나 집에서 치료를 받게 됩니다. 그들은 적어도 12주마다 병원을 방문할 것입니다. 온디맨드 코호트 참가자는 플레어업이 호전될 때까지 급성 TTP 이벤트에 대한 매일 치료를 받게 됩니다. 그들은 4주 후에 클리닉에서 후속 방문을 할 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 3상 중추 연구(281102 [NCT03393975])에 대한 후속 연구로, TTP를 가지고 태어난 순진한 참가자와 순진하지 않은 참가자로 구성된 2개의 치료 코호트(예방 및 주문형)로 구성됩니다. 총 기간 약 6년. 최대 약 77명의 참가자가 이 연구에 등록될 것입니다(연구 281102 [NCT03393975]를 완료한 참가자 약 57명[비순진 참가자] 및 최소 20명의 순진 참가자(TAK-755에 순진한 참가자). 확장 액세스 프로그램의 참가자, 표준 치료 치료에 알레르기 반응이 있었던 연구 281102(NCT03393975)의 참가자, 1상 연구(281101 [NCT02216084])를 완료했지만 연구 281102에 참여하지 않은 참가자도 자격이 있습니다. 나이브 참가자로서 이 연속 연구에 등록하기 위해.

TAK-755는 정맥을 통해 천천히 투여합니다(정맥 주입). 예방적 코호트의 참가자는 조건 및 현지 규제 승인에 따라 간병인 또는 자가 주입에 의한 가정 환경에서의 치료를 선택할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

77

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, 독일, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, 미국, 43017
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma
  • 스위스
      • Bern, 스위스, 3010
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern
  • 스페인
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, 스페인, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
        • Hospital de Cruces
  • 영국
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국, NW12PG
        • University College London Hospitals
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • Akh - Medizinische Universität Wien
  • 이탈리아
    • Hubei
      • Bergamo, Hubei, 이탈리아, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
  • 일본
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, 일본, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, 일본, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, 일본, 113-8519
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
  • 중국
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, 중국, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
    • Jiangsushe
      • Suzhou, Jiangsushe, 중국, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300021
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, 폴란드, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, 프랑스, 75935
        • Hôpital Robert Debré- Paris
    • Paris
      • Paris, Paris, 프랑스, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, 프랑스, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

70년 이하 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

예방적 코호트에서 TAK-755 3상 중추 연구 281102(NCT03393975)를 완료하고 다음 기준을 모두 충족하는 참가자가 이 연구에 참여할 수 있습니다.

  • 참여자 또는 법적 대리인이 18세 이상의 동의서 및/또는 동의서에 서명했습니다.
  • 281102(NCT03393975) 연구의 스크리닝 당시 0~70세의 참가자.
  • 참가자는 심각한 선천성 ADAMTS-13 결핍 진단을 받았습니다.
  • 참가자는 스크리닝 시 심각한 혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP) 징후(혈소판 수) 2 × ULN을 나타내지 않습니다(예방적 코호트에만 해당).
  • 참가자 >=16세는 Karnofsky 점수 >= 70% 및 참가자 =80%여야 합니다.
  • 가임 여성인 경우, 참가자는 첫 번째 IP 투여 전 7일 이내에 확인된 음성 혈청 또는 소변 임신 테스트를 제시하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 취하고 분기별 임신 테스트를 받는 데 동의합니다.
  • 성적으로 활동적인 남성은 치료 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 최소 16일까지 허용되고 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
  • 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

모든 순진한 참가자 및 순진하지 않은 온디맨드 코호트 참가자:

순진한 참여자는 TAK-755 3상 중추 연구 281102(NCT03393975)의 예방적 부문에 성인 참여자의 등록이 완료된 후에만 이 지속에 등록할 수 있습니다. 순진한 소아 참가자는 중추적인 3상 연구 281102(NCT03393975)에 해당 연령 코호트 등록이 완료된 후 등록할 수 있습니다. 다음 기준은 연구 281101(NCT02216084)을 완료했지만 281102(NCT03393975)에는 참여하지 않은 참가자에게도 적용됩니다.

다음 기준을 모두 충족하는 TAK-755 3상 중추 연구 281102(NCT03393975)의 주문형 코호트에 등록된 순진한 참가자 및 참가자가 이 연구에 적합합니다.

  • 참가자는 순진하지 않거나 급성 TTP 사건의 치료를 위한 TAK-755 3상 중추 연구 281102(NCT03393975)의 주문형 코호트에 등록되었지만 예방적 치료를 받지 않았습니다.
  • 참가자 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인이 서명된 정보에 입각한 동의서(>=18세) 및/또는 동의서(
  • 참가자는 스크리닝 시점에 0~70세입니다.

  • 참가자는 다음과 같이 정의된 심각한 선천성 ADAMTS-13 결핍 진단을 받았습니다.

    • 분자 유전자 검사로 확인되고, 참가자 이력 또는 스크리닝 시 문서화됨, 그리고
    • ADAMTS-13 활동
  • 현재 예방적 치료를 받고 있는 참여자는 일반적인 예방적 주입 직전에 선별 검사를 받게 됩니다.
  • 참가자는 스크리닝 시 심각한 TTP 징후(혈소판 수 2 × ULN)를 나타내지 않습니다(예방 코호트에만 해당).
  • 참가자 >=16세는 Karnofsky 점수 >=70% 및 참가자 =80%여야 합니다.
  • 참가자는 항체 또는 폴리머라제 연쇄 반응 검사로 확인된 C형 간염 바이러스 음성(HCV-) 또는 질병이 만성이지만 안정적인 경우 HCV 양성(HCV+)입니다.
  • 가임 여성인 경우, 참가자는 첫 번째 IP 투여 전 7일 이내에 확인된 음성 혈청 또는 소변 임신 테스트를 제시하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 취하고 분기별 임신 테스트를 받는 데 동의합니다.
  • 성적으로 활동적인 남성은 치료 중 그리고 마지막 투여 후 최소 16일까지 허용되고 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
  • 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

표준 치료 예방 치료에 알레르기 반응이 있었던 확장 액세스 프로그램 참가자 또는 연구 281102(NCT03393975) 참가자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

표준 치료 예방 치료에 대한 알레르기 반응이 있었던 연구 281102(NCT03393975)에 참여한 참가자뿐만 아니라 확장 액세스 프로그램의 참가자는 다음 기준을 모두 충족하는 경우 계속 연구에 등록할 수 있습니다.

  • 참가자 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인이 서명한 정보에 입각한 동의(>=18세) 및/또는 동의(
  • 참가자는 스크리닝 시점의 0~70세입니다.

  • 참가자는 다음과 같이 정의된 심각한 선천성 ADAMTS-13 결핍 진단을 받았습니다.

    • 분자 유전자 검사로 확인되고, 참가자 이력 또는 스크리닝 시 문서화됨, 그리고
    • ADAMTS-13 활동
  • 참가자는 스크리닝 시 심각한 TTP 징후(혈소판 수 2 × ULN)를 나타내지 않습니다(예방 코호트에만 해당).
  • 참가자 >=16세는 Karnofsky 점수 >=70% 및 참가자 =80%여야 합니다.
  • 가임 여성인 경우, 참가자는 첫 번째 IP 투여 전 7일 이내에 확인된 음성 혈청 또는 소변 임신 테스트를 제시하고 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임 조치를 사용하고 분기별 임신 테스트를 받는 데 동의합니다.
  • 성적으로 활동적인 남성은 치료 중 그리고 마지막 투여 후 최소 16일까지 허용되고 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
  • 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

TAK-755 임상 3상 중추 연구(281102)(NCT03393975)를 완료한 참가자 및 순진한 참가자 및 순진하지 않은 온디맨드 코호트 참가자 및 확장 액세스 프로그램 참가자 또는 연구 281102(NCT03393975)에 알레르기 반응을 보인 참가자 표준 치료 예방 치료. 다음 기준은 연구 281101(NCT02216084)을 완료했지만 281102(NCT03393975)에는 참여하지 않은 참가자에게도 적용됩니다.

  • 참가자는 면역 매개 TTP를 포함하여 다른 TTP 유사 장애(미소혈관병성 용혈성 빈혈)로 진단받았습니다.
  • 모분자 ADAMTS-13, 햄스터 단백질 또는 TAK-755의 다른 성분에 대한 아나필락시스를 포함한 알려진 생명을 위협하는 과민 반응.
  • 참가자는 스크리닝 시 기능적 ADAMTS-13 억제제가 존재합니다.
  • 참가자는 제품 면역원성 평가를 방해할 수 있는 유전적 또는 후천적 면역 결핍의 병력이 있습니다. 여기에는 절대 분화 4(CD4) 카운트 < 200/세제곱 밀리미터(mm^ 3) 만성 면역억제제를 투여받고 있거나
  • 참가자는 주요 뇌졸중과 같은 중요한 신경학적 사건의 병력이 있으며, 이는 조사자가 판단한 바와 같이 재발이 심각한 결과를 초래할 수 있음을 나타냅니다.
  • 참가자는 심각한 심혈관 질환 진단을 받았습니다(뉴욕심장협회 등급 3~4).
  • 만성 투석이 필요한 말기 신장 질환이 있는 참가자.

  • 참가자는 다음 중 하나에 의해 입증되지만 이에 국한되지 않는 간 기능 장애 진단을 받았습니다.

    • 혈청 알라닌 아미노전이효소 >= 2 × ULN
    • 심한 저알부민혈증
    • 문맥 고혈압(예: 달리 설명되지 않는 비장비대 존재, 식도 정맥류 병력).
  • 조사자의 의견에 따르면 참가자는 참가자에게 추가 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 중요한 다른 병발을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 등록 전 30일 이내에 국소 치료(예: 연고, 비강 스프레이)를 제외한 면역 조절 약물로 치료를 받았습니다. 알레르기 반응을 예방하기 위해 신선 동결 혈장 투여와 함께 코르티코스테로이드를 사용하는 것은 허용됩니다.
  • 참가자는 스크리닝 시점에 급성 질환(예: 인플루엔자, 독감 유사 증후군, 알레르기성 비염/결막염, 기관지 천식)이 있습니다(예방적 코호트에만 해당).
  • 참가자가 등록 전 30일 이내에 다른 연구 약물 및/또는 중재 약물을 받고 있거나 받을 것으로 예상합니다.
  • 참가자는 지난 2년 이내에 약물 및/또는 알코올 남용 이력이 있습니다.
  • 참가자는 진행성 치명적인 질병 및/또는 기대 수명이 다음과 같습니다.
  • 참가자는 연구 절차에 협조할 수 없거나 협조할 의사가 없는 것으로 조사관에 의해 식별됩니다.
  • 참가자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과 및/또는 비협조적인 태도의 증거를 이해할 수 없는 정신 상태를 앓고 있습니다.
  • 참가자는 후원자 또는 조사자의 가족 또는 직원입니다.
  • 여성인 경우 참가자는 등록 시점에 임신 중이거나 수유 중입니다.
  • 영국만 해당: 이전에 TAK-755 용량을 투여받지 않은 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 예방 코호트: TAK-755

모든 참가자는 연구 기간 동안 매주 1회 또는 격주로 40 IU/kg TAK-755 정맥 주사(IV) 주입으로 예방 치료를 받게 됩니다.

경험이 없는 참가자는 TAK-755의 약동학을 측정할 수 있도록 40 IU/kg TAK-755의 초기 IV 용량을 받은 후 매주 1회 또는 매주 1회 IV 주입으로 40 IU/kg TAK-755로 예방 치료를 받습니다. 연구 기간 동안 다른 주.
생물학적: TAK-755
TAK-755 IV 주입
다른 이름들:
  • rADAMTS13; 재조합 ADAMTS13; SHP-655; BAX 930
실험적: 주문형 코호트: TAK-755

급성 혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP) 증상이 나타나면 급성 TTP 증상이 해결된 후 2일까지 참가자에게 TAK-755를 매일 IV 주입합니다.

참가자는 첫날 40 IU/kg TAK-755를 투여받고, 2일째 20 IU/kg, 급성 TTP 증상이 해결된 후 2일까지 매일 15 IU/kg을 투여받습니다. 급성 TTP 사건이 해결되면 참가자는 연구의 예방 코호트로 이동하거나 연구를 완전히 중단하도록 선택할 수 있습니다.
생물학적: TAK-755
TAK-755 IV 주입
다른 이름들:
  • rADAMTS13; 재조합 ADAMTS13; SHP-655; BAX 930

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
관련 치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
TEAE: TAK-755로 치료를 시작한 시점 또는 이후에 나타나거나 나타나는 모든 부작용 또는 TAK-755에 노출된 후 강도 또는 빈도가 악화되는 기존의 부작용. SAE: 사망을 초래하거나, 입원 또는 입원 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 이상/선천적 결함을 초래하거나, 중요한 의학적 사건인 징후, 증상 또는 결과.
약 6년의 공부 기간 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TAK-755로 예방적 치료를 받고 있는 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반병(cTTP) 환자의 급성 혈전성 혈소판감소성 자반병(TTP) 사건 수
기간: 최대 약 3년
TAK-755(rADAMTS13)로 예방적 치료를 받는 cTTP를 가진 참가자의 급성 TTP 사건의 수를 평가할 것입니다.
최대 약 3년
TAK-755로 예방적 치료를 받는 cTTP 참가자의 급성 TTP 사건 발생률
기간: 최대 약 3년
연간 급성 TTP 사건 발생률은 TAK-755(rADAMTS13)로 예방적 치료를 받는 동안 급성 TTP 사건의 수를 관찰 기간(년)으로 나눈 값으로 계산됩니다. 참가자가 TAK-755로 예방적 치료를 받는 동안 연간 급성 TTP 발병률을 평가합니다.
최대 약 3년
연구에 등록되어 있는 동안 TAK-755로 치료한 후 해결된 급성 TTP 사건의 수
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
급성 TTP 사건은 다음과 같은 경우 해결된 것으로 간주됩니다. 혈소판 수가 >=150,000/μL이거나 혈소판 수가 기준선의 25% 이내이고 젖산 탈수소효소(LDH) 상승
약 6년의 공부 기간 동안
연구에 등록되어 있는 동안 TAK-755로 치료한 후 해결된 급성 TTP 사건의 비율
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
연구에 등록하는 동안 TAK-755(rADAMTS13)로 치료한 후 해결된 급성 TTP 사건의 비율을 평가할 것입니다. 급성 TTP 사건은 다음과 같은 경우 해결된 것으로 간주됩니다. 혈소판 수가 >=150,000/μL이거나 혈소판 수가 기준선의 25% 이내이고 LDH 상승
약 6년의 공부 기간 동안
참가자가 최종 용량 및 투약 요법을 받는 동안 급성 TTP 사건 발생률
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
참가자가 최종 용량 및 투약 요법을 받는 동안 연간 급성 TTP 사건의 발생률이 평가됩니다.
약 6년의 공부 기간 동안
IP 치료 후 급성 TTP 사건 해결까지의 시간
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
급성 TTP 사건의 해결까지의 시간은 사건의 초기 치료로부터 급성 TTP 사건의 해소까지의 시간으로 정의된다. 급성 TTP 사건은 다음과 같은 경우 해결된 것으로 간주됩니다. 혈소판 수가 >=150,000/μL이거나 혈소판 수가 기준선의 25% 이내이고 LDH 상승
약 6년의 공부 기간 동안
급성 TTP 사건의 치료 동안 투여된 TAK-755의 총량
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
급성 TTP 사건의 치료 동안 투여된 TAK-755의 총량을 평가할 것이다. 급성 사건은 일반적으로 3-4일의 집중 치료가 필요합니다.
약 6년의 공부 기간 동안
아급성 TTP 사건에 의해 촉진되는 보충 용량의 발생률
기간: 최대 약 3년
예방적 코호트에서 아급성 TTP 사건에 의해 촉발된 보충 용량의 발생률을 평가할 것이다.
최대 약 3년
급성 TTP 이벤트에 의해 유도되지 않는 용량 수정의 발생률
기간: 최대 약 3년
예방적 코호트에서 급성 TTP 사건에 의해 촉발되지 않은 용량 수정의 발생률을 평가할 것이다.
최대 약 3년
혈소판 감소증의 발생률
기간: 최대 약 3년
혈소판감소증은 혈소판 수가 기준선의 >=25%(%) 감소하거나 혈소판 수가 (
최대 약 3년
미세혈관병성 용혈성 빈혈의 발생률
기간: 최대 약 3년
미세혈관병성 용혈성 빈혈은 LDH의 상승이 1.5x 기준선보다 크거나(>) LDH > 1.5xULN인 것으로 정의됩니다. 예방적 코호트에서 미세혈관병성 용혈성 빈혈의 발생률을 평가할 것이다.
최대 약 3년
신경학적 증상의 발생
기간: 최대 약 3년
신경학적 증상에는 두통, 착란, 발성장애, 구음장애, 발작을 포함한 국소 또는 전신 운동 증상이 포함됩니다. 예방적 코호트에서 신경학적 증상의 발생률을 평가할 것이다.
최대 약 3년
신장 기능 장애의 발생률
기간: 최대 약 3년
신장 기능 장애는 혈청 크레아티닌 >1.5xbaseline의 증가로 정의됩니다. 예방적 코호트에서 신장 기능 장애의 발생률을 평가할 것이다.
최대 약 3년
복통의 발생률
기간: 최대 약 3년
예방적 코호트에서 복통의 발생률을 평가할 것이다.
최대 약 3년
예방적 치료로 TAK-755를 투여받은 참가자의 TTP 발현 발생률
기간: 최대 약 3년
TTP 발현은 혈소판감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈 및 TTP 관련 징후/증상(신장 징후, 신경학적 증상, 열, 피로/기면 및 복통)을 포함하나 이에 제한되지 않는 복합물로 정의됩니다. 예방적 코호트에서 TTP 발현의 발생률을 평가할 것이다.
최대 약 3년
가정 환경에서 TAK-755로 최종 예방적 치료 요법을 받는 동안 TTP 발현의 발생률
기간: 최대 약 3년
TTP 발현은 혈소판감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈 및 TTP 관련 징후/증상(신장 징후, 신경학적 증상, 열, 피로/기면 및 복통)을 포함하나 이에 제한되지 않는 복합물로 정의됩니다. 가정 환경에서 예방적 코호트에서 TTP 발현의 발생률이 평가될 것이다.
최대 약 3년
가정 환경에서 예방적으로 TAK-755를 받는 참가자의 급성 TTP 사건 발생률
기간: 최대 약 3년
가정 환경에서 예방적으로 TAK-755를 투여받은 참가자의 급성 TTP 사건 발생률을 평가할 것입니다.
최대 약 3년
모든 AE 및 SAE의 발생률(비관련 포함)
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
AE: 의약품을 투여한 임상 조사 참여자에서 발생했으며 이 IP 또는 의약품과 반드시 ​​인과 관계가 있는 것은 아닌 모든 뜻밖의 의학적 사건. SAE: 사망을 초래하거나, 입원 또는 입원 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 이상/선천적 결함을 초래하거나, 중요한 의학적 사건인 징후, 증상 또는 결과.
약 6년의 공부 기간 동안
ADAMTS13 투여 후 항-ADAMTS13 결합 항체 및 중화 항체를 갖는 참가자의 비율
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
ADAMTS13 투여 후 항-ADAMTS13 결합 항체 및 중화 항체를 가진 참가자의 비율이 평가될 것입니다.
약 6년의 공부 기간 동안
가정 환경에서 TAK-755를 받은 후 TAK-755 관련 AE 및 SAE를 경험한 참가자 수
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
AE: 반드시 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닌 참여자가 관리한 IP에서 발생하는 뜻밖의 의학적 발생. SAE: 사망을 초래하거나, 입원 또는 입원 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 이상/선천적 결함을 초래하거나, 중요한 의학적 사건인 징후, 증상 또는 결과.
약 6년의 공부 기간 동안
홈 설정에서 TAK-755를 받은 후 AE 및 SAE가 있는 참가자 수
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
AE: 반드시 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닌 참여자가 관리한 IP에서 발생하는 뜻밖의 의학적 발생. SAE: 사망을 초래하거나, 입원 또는 입원 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 이상/선천적 결함을 초래하거나, 중요한 의학적 사건인 징후, 증상 또는 결과.
약 6년의 공부 기간 동안
건강 관련 삶의 질(HRQoL): cTTP 특정 환자 보고 결과(PRO)
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
CTTP 특정 환자 보고 결과(PRO) 도구는 이전 24시간 동안 참가자의 피로, 관절, 근육, 복통 및 흉통, 신경학적 증상, 멍, 우울감 및 기분 변화를 평가하기 위해 고안된 26개의 질문으로 구성되어 있습니다. 및 지난 7일 동안의 활동 제한 및 참가자의 태도, 경험한 부작용, 이전 2주 동안 TTP에 대해 받은 치료와 관련된 결근 및 여행 영향. cTTP PRO 평가는 질병의 증상과 영향을 측정하는 데 중점을 둡니다. 점수 범위는 0에서 152까지입니다. 점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
약 6년의 공부 기간 동안
HRQoL: 36개 항목 약식 건강 설문조사(SF-36)
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
SF-36은 참가자의 HRQoL을 평가하는 데 널리 사용되는 일반적인 삶의 질 도구입니다. 일반 도구는 다양한 건강 상태, 조건 및 질병에 적용 가능한 광범위한 영역을 평가하기 위해 일반 인구에서 사용됩니다. SF-36은 8개의 다중 항목 척도(신체 기능, 역할-신체, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 사회적 기능, 역할-정서 및 정신 건강)로 집계된 36개 항목으로 구성되며 점수 범위는 0입니다. 100으로. 더 높은 점수는 더 나은 HRQoL을 나타냅니다.
약 6년의 공부 기간 동안
HRQoL: 의약품에 대한 약식 9항목 치료 만족도 설문지(TSQM-9)
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
TSQM은 약물에 대한 참가자의 만족도 또는 불만족의 전반적인 수준을 평가하는 데 사용되는 글로벌 만족도 척도입니다. TSQM-9는 약물에 대한 참가자의 만족도를 평가하는 데 사용되는 검증된 9개 항목의 자가 관리 도구입니다. 평가된 세 가지 영역은 효율성, 편의성 및 전반적인 만족도입니다. 3개 영역 각각의 점수는 0에서 100까지의 점수를 생성하는 알고리즘을 기반으로 합니다. 점수가 높을수록 해당 영역에서 더 높은 만족도를 나타냅니다.
약 6년의 공부 기간 동안
HRQoL: EuroQol 5차원 설문지 3단계(EQ-5D-3L)
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
EQ-5D-3L 건강 설문지는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울 등 5가지 차원을 점수로 매기는 참가자 응답 설문지입니다. EQ-5D 총 점수 범위는 0(최악의 건강 상태)에서 1(완벽한 건강 상태)까지이며 1은 최상의 결과를 반영합니다.
약 6년의 공부 기간 동안
HRQoL: EQ-5D-청소년(EQ-5D-Y)
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
EQ-5D-Y 건강 설문지는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편 및 불안/우울의 5가지 차원을 점수로 매기는 참여자 응답 설문지입니다. EQ-5D 총 점수 범위는 0(최악의 건강 상태)에서 1(완벽한 건강 상태)까지이며 1은 최상의 결과를 반영합니다.
약 6년의 공부 기간 동안
HRQoL: 소아 삶의 질 인벤토리(Peds QL)
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
Peds QL은 소아 인구를 위해 특별히 설계된 일반적인 건강 관련 삶의 질 도구이며 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능, 학교 기능, 심리사회적 요약, 신체 건강 및 총점 영역을 캡처합니다. Peds-QL 총점은 모든 도메인의 23개 항목으로 구성됩니다. 이 모듈식 기기는 0(전혀 없음)에서 4(거의 항상)까지의 5점 척도를 사용합니다. 항목은 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0과 같이 역으로 채점되고 0-100 척도로 선형 변환됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
약 6년의 공부 기간 동안
HRQoL: 주입 경험 만족도 평가 설문지
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
주입 경험 만족도 평가 설문지는 주입 경험의 다양한 측면(즉, 편의성, 일상 생활에 미치는 영향, 치료 환경의 편안함, 주입을 받는 데 투자한 시간, 잠재적 합병증 처리에 대한 우려, 의료 구성원과의 상호 작용)에 대한 참가자 만족도를 평가합니다. 팀 및 다른 참가자와 함께). 각 항목은 1(매우 나쁨)에서 5(매우 좋음)까지 5점 척도로 평가되며 총점 범위는 93에서 465입니다. 점수가 높을수록 만족도가 높습니다.
약 6년의 공부 기간 동안
자원 활용: 급성 TTP 사건에 대한 입원 기간
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
급성 TTP 사건을 위해 참가자가 병원에 ​​머무는 일수가 평가됩니다.
약 6년의 공부 기간 동안
자원 활용: 급성 TTP 사건에 대한 입원 수
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
급성 TTP 사건에 대한 입원 횟수를 평가할 것입니다.
약 6년의 공부 기간 동안
자원 활용: 예방 중 의료 자원 활용이 있는 참여자 수
기간: 최대 약 3년
예방적 코호트에 대해 TTP 관련 질병으로 인한 학교/직장 결석 일수를 포함한 의료 자원 활용도를 평가합니다.
최대 약 3년
자원 활용: TTP 관련 질병으로 인해 학교 또는 직장에 결석한 참가자 수
기간: 약 6년의 공부 기간 동안
TTP 관련 질병으로 인해 학교나 직장에 결석한 일수가 있는 참가자 수를 평가합니다.
약 6년의 공부 기간 동안
최저 및 투여 후 ADAMTS13 활동의 평가: 항원 수준(활성:Ag)
기간: 최저점(급성 사건의 경우) 및 주입 전 72시간 이내 및 주입 후 65분 이내(급성 및 아급성 모두) 12주마다(최대 6년) 간격 연구 방문
연구 동안 및 급성 및 아급성 TTP 사건 동안 예방적 및 주문형 코호트 참가자로부터의 최저 및 투여 후 ADAMTS13 활성 및 항원 수준이 평가될 것이다.
최저점(급성 사건의 경우) 및 주입 전 72시간 이내 및 주입 후 65분 이내(급성 및 아급성 모두) 12주마다(최대 6년) 간격 연구 방문
폰 빌레브란트 인자의 평가: 항원(VWF:Ag)
기간: 12주마다(최대 6년) 연구 방문 간격으로 주입 전 최저점 및 주입 후 65분에
VWF:Ag는 총 VWF 단백질의 척도이며 다클론 항-인간-VWF 항체를 사용하는 샌드위치 효소 결합 면역흡착 검정(ELISA)을 사용하여 평가될 것입니다. 예방 및 주문형 코호트에서의 초기 PK 평가 동안 및 급성 TTP 사건 동안 TAK-755 치료의 기준선 및 주입 후 VWF:Ag의 평가가 보고될 것이다.
12주마다(최대 6년) 연구 방문 간격으로 주입 전 최저점 및 주입 후 65분에
폰 빌레브란트 인자의 평가: 리스토세틴 보조인자 활성(VWF:RCo)
기간: 12주마다(최대 6년) 연구 방문 간격으로 주입 전 최저점 및 주입 후 65분에
VWF:RCo는 VWF가 혈소판 당단백질 Ib에 결합하는 능력의 척도를 제공할 것입니다. 안정화된 혈소판은 VWF와 항생제 Ristocetin의 존재 하에 응집됩니다. 온디맨드 코호트 및 급성 사건 모두의 참가자로부터 연구 동안 VWF:RCo의 평가가 보고될 것입니다.
12주마다(최대 6년) 연구 방문 간격으로 주입 전 최저점 및 주입 후 65분에
ADAMTS13 활성 수준과 관련된 VWF:Ag의 평가
기간: 최저점(급성 사건의 경우) 및 주입 전 72시간 이내 및 주입 후 65분 이내(급성 및 아급성 모두) 12주마다(최대 6년) 간격 연구 방문
VWF:Ag는 총 VWF 단백질의 척도이며 다클론 항-인간-VWF 항체를 사용하는 샌드위치 ELISA를 사용하여 평가할 것입니다. 초기 PK 평가 동안 TAK-755 치료의 주입 후 관찰된 ADAMTS13 활성 수준 및 VWF:Ag의 세로 관계를 평가할 것입니다(TAK-755 나이브 참가자에 대해서만).
최저점(급성 사건의 경우) 및 주입 전 72시간 이내 및 주입 후 65분 이내(급성 및 아급성 모두) 12주마다(최대 6년) 간격 연구 방문
ADAMTS13 활동 수준과 관련된 VWF:RCo 평가
기간: 최저점(급성 사건의 경우) 및 주입 전 72시간 이내 및 주입 후 65분 이내(급성 및 아급성 모두) 12주마다(최대 6년) 간격 연구 방문
VWF:RCo는 VWF가 혈소판 당단백질 Ib에 결합하는 능력의 척도를 제공할 것입니다. 안정화된 혈소판은 VWF와 항생제 Ristocetin의 존재 하에 응집됩니다. 초기 PK 평가 동안 TAK-755 치료의 주입 후 관찰된 ADAMTS13 활성 수준과 VWF:RCo의 종단적 관계를 평가할 것입니다(TAK-755 나이브 참여자에 대해서만).
최저점(급성 사건의 경우) 및 주입 전 72시간 이내 및 주입 후 65분 이내(급성 및 아급성 모두) 12주마다(최대 6년) 간격 연구 방문
ADAMTS13 활동 수준과 관련된 급성 및 아급성 사건 참가자 수
기간: 최저점(급성 사건의 경우) 및 주입 전 72시간 이내 및 주입 후 65분 이내(급성 및 아급성 모두) 12주마다(최대 6년) 간격 연구 방문
ADAMTS13 활동 수준과 급성 및 아급성 TTP 이벤트 참가자의 세로 관계가 평가됩니다.
최저점(급성 사건의 경우) 및 주입 전 72시간 이내 및 주입 후 65분 이내(급성 및 아급성 모두) 12주마다(최대 6년) 간격 연구 방문

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

협력자

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 14일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 16일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 12월 23일

처음 게시됨 (실제)

2020년 12월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (EudraCT 번호)
  • 2024-513839-24-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

TAK-755에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Kenya

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다