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Um estudo de TAK-755 em participantes com púrpura trombocitopênica trombótica congênita

27 de março de 2026 atualizado por: Takeda

Uma fase 3b, prospectiva, aberta, multicêntrica, braço de tratamento único, estudo de continuação da segurança e eficácia de TAK-755 (rADAMTS13, também conhecido como BAX 930/SHP655) no tratamento profilático e sob demanda de indivíduos com doença grave Púrpura Trombocitopênica Trombótica Congênita (cTTP; Síndrome de Upshaw-Schulman ou Púrpura Trombocitopênica Trombótica Hereditária)

A púrpura trombocitopênica trombótica (ou PTT para abreviar) é uma condição em que coágulos sanguíneos se formam em pequenos vasos sanguíneos por todo o corpo. Os coágulos podem limitar ou bloquear o fluxo de sangue rico em oxigênio para os órgãos do corpo, como cérebro, rins e coração. Como resultado, sérios problemas de saúde podem se desenvolver. O aumento da coagulação que ocorre na PTT consome as células que ajudam o sangue a coagular, chamadas plaquetas. Com menos plaquetas disponíveis no sangue, também podem ocorrer problemas de sangramento. As pessoas que têm PTT podem sangrar sob a pele, formando hematomas roxos ou púrpura. A PTT também pode causar anemia, uma condição na qual os glóbulos vermelhos se quebram mais rápido do que o corpo pode substituí-los, levando a menos glóbulos vermelhos do que no normal.

A TTP é causada pela falta de atividade na enzima ADAMTS13, uma proteína do sangue envolvida no controle da coagulação do sangue. A enzima ADAMTS13 quebra outra proteína do sangue chamada fator de von Willebrand, que forma coágulos sanguíneos ao se agrupar com as plaquetas. Algumas pessoas nascem com essa condição, enquanto outras desenvolvem a condição durante a vida. Muitas pessoas que nascem com PTT apresentam surtos frequentes que precisam ser tratados imediatamente. O TAK-755 é um medicamento que substitui o ADAMTS13 e pode prevenir ou controlar surtos de PTT, chamados de eventos agudos de PTT.

O principal objetivo do estudo é verificar os efeitos colaterais do tratamento de longo prazo com TAK-755. O tratamento será dado de 2 formas:

  1. Tratamento com TAK-755 administrado semanalmente ou em semanas alternadas para prevenir a ocorrência de eventos agudos de PTT (a coorte "profilática").
  2. Tratamento TAK-755 administrado para controlar um evento agudo de PTT quando ele ocorre (a coorte "sob demanda").

Os participantes da coorte profilática receberão tratamento na clínica ou em casa por até aproximadamente 3 anos. Eles visitarão a clínica pelo menos a cada 12 semanas. Os participantes da coorte sob demanda receberão tratamento diário para o evento agudo de PTT até que o surto melhore. Eles terão uma visita de acompanhamento na clínica 4 semanas depois.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de acompanhamento do estudo principal de Fase 3 (281102 [NCT03393975]) e será composto por duas coortes de tratamento (profilática e sob demanda) consistindo de participantes virgens e não virgens que nasceram com PTT, com duração total de aproximadamente 6 anos. Um máximo de aproximadamente 77 participantes serão inscritos neste estudo (aproximadamente 57 participantes que completaram o estudo 281102 [NCT03393975] [participantes não ingênuos] e pelo menos 20 participantes ingênuos (participantes ingênuos ao TAK-755). Participantes de Programas de Acesso Expandido, participantes do estudo 281102 (NCT03393975) que tiveram uma reação alérgica ao tratamento padrão de cuidados e participantes que completaram o estudo de Fase 1 (281101 [NCT02216084]), mas não participaram do Estudo 281102, também serão elegíveis para inscrição neste estudo de continuação como participantes ingênuos.

TAK-755 é administrado lentamente através de uma veia (infusão intravenosa). Os participantes da coorte profilática poderão optar pelo tratamento em casa pelo cuidador ou autoinfusão, sujeito às condições e à aprovação regulatória local.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

77

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Alemanha, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
    • Jiangsushe
      • Suzhou, Jiangsushe, China, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300021
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
  • Espanha
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espanha, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma
  • França
      • Paris, França, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, França, 75935
        • Hôpital Robert Debré- Paris
    • Paris
      • Paris, Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, França, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hopital Nord
  • Itália
    • Hubei
      • Bergamo, Hubei, Itália, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
  • Japão
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japão, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japão, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japão, 113-8519
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Polônia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, NW12PG
        • University College London Hospitals
  • Suíça
      • Bern, Suíça, 3010
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Os participantes que concluíram o estudo principal TAK-755 Fase 3 281102 (NCT03393975) na coorte profilática e que atendem a todos os seguintes critérios são elegíveis para este estudo:

  • Participantes ou representante legalmente autorizado forneceram consentimento informado assinado >=18 anos de idade e/ou formulário de consentimento
  • Participante de 0 a 70 anos de idade no momento da triagem do estudo 281102 (NCT03393975).
  • O participante foi diagnosticado com deficiência congênita severa de ADAMTS-13.
  • O participante não apresenta nenhum sinal grave de púrpura trombocitopênica trombótica (TTP) (contagem de plaquetas) 2 × ULN na triagem (somente coorte profilática).
  • Participantes >=16 anos de idade devem ter uma pontuação de Karnofsky >= 70% e participantes =80%.
  • Se for mulher em idade fértil, a participante apresentar um teste de gravidez de soro ou urina negativo confirmado não mais de 7 dias antes da primeira administração de IP e concorda em empregar medidas anticoncepcionais adequadas durante o estudo e se submeter a testes de gravidez trimestrais.
  • Homens sexualmente ativos devem usar um método contraceptivo aceito e eficaz durante o tratamento e até um mínimo de 16 dias após a última dose administrada.
  • O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Todos os participantes ingênuos e participantes não ingênuos da coorte sob demanda:

Os participantes virgens só podem ser inscritos nesta continuação após a conclusão da inscrição dos participantes adultos no braço profilático do estudo principal TAK-755 Fase 3 281102 (NCT03393975). Participantes pediátricos virgens podem ser inscritos após a conclusão da inscrição da respectiva coorte de idade no estudo principal de Fase 3 281102 (NCT03393975). Os critérios a seguir também se aplicam aos participantes que concluíram o estudo 281101 (NCT02216084), mas não participaram do 281102 (NCT03393975).

Participantes ingênuos e participantes inscritos na coorte sob demanda do estudo principal TAK-755 Fase 3 281102 (NCT03393975) que atendem a TODOS os seguintes critérios são elegíveis para este estudo:

  • O participante é ingênuo ou foi inscrito na coorte sob demanda do estudo principal TAK-755 Fase 3 281102 (NCT03393975) para tratamento de um evento agudo de PTT, mas não recebeu tratamento profilático.
  • O participante ou representante legalmente autorizado forneceu consentimento informado assinado (>=18 anos de idade) e/ou formulário de consentimento (
  • O participante tem de 0 a 70 anos de idade no momento da triagem.

  • O participante foi diagnosticado com deficiência congênita severa de ADAMTS-13, definida como:

    • Confirmado por teste genético molecular, documentado no histórico do participante ou na triagem, e
    • Atividade ADAMTS-13
  • Os participantes atualmente recebendo terapia profilática serão examinados imediatamente antes de sua infusão profilática usual.
  • O participante não apresenta sinais graves de PTT (contagem de plaquetas 2 × ULN) na triagem (somente coorte profilática).
  • Participantes >=16 anos de idade devem ter uma pontuação de Karnofsky >=70% e participantes =80%.
  • Os participantes são negativos para o vírus da hepatite C (HCV-), conforme confirmado por teste de anticorpo ou reação em cadeia da polimerase OU positivo para HCV (HCV+) se a doença for crônica, mas estável.
  • Se for mulher em idade fértil, a participante apresentar um teste de gravidez de soro ou urina negativo confirmado não mais de 7 dias antes da primeira administração de IP e concorda em empregar medidas anticoncepcionais adequadas durante o estudo e se submeter a testes de gravidez trimestrais.
  • Homens sexualmente ativos devem usar um método contraceptivo aceito e eficaz durante o tratamento e até um mínimo de 16 dias após a última dose administrada.
  • O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Os participantes de um Programa de Acesso Expandido ou participantes do Estudo 281102 (NCT03393975) que tiveram uma reação alérgica ao tratamento profilático padrão devem atender a todos os seguintes critérios:

Os participantes de um programa de acesso expandido, bem como os participantes do Estudo 281102 (NCT03393975) que tiveram uma reação alérgica ao tratamento profilático padrão, são elegíveis para inscrição no estudo de continuação se atenderem a TODOS os seguintes critérios.

  • Os participantes ou representante legalmente autorizado forneceram consentimento informado assinado (>=18 anos de idade) e/ou consentimento (
  • Os participantes têm de 0 a 70 anos de idade no momento da triagem.

  • Os participantes foram diagnosticados com deficiência congênita grave de ADAMTS-13, definida como:

    • Confirmado por teste genético molecular, documentado no histórico do participante ou na triagem, e
    • Atividade ADAMTS-13
  • O participante não apresenta sinais graves de PTT (contagem de plaquetas 2 × ULN) na triagem (somente coorte profilática).
  • Participantes >=16 anos de idade devem ter uma pontuação de Karnofsky >=70% e participantes =80%.
  • Se for mulher em idade fértil, a participante apresentar um teste de gravidez de soro ou urina negativo confirmado não mais de 7 dias antes da primeira administração IP e concorda em empregar medidas de controle de natalidade altamente eficazes durante o estudo e se submeter a testes de gravidez trimestrais.
  • Homens sexualmente ativos devem usar um método contraceptivo aceito e eficaz durante o tratamento e até um mínimo de 16 dias após a última dose administrada.
  • O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

Participantes que concluíram o estudo principal TAK-755 Fase 3 (281102) (NCT03393975) e participantes ingênuos e participantes de coorte sob demanda não ingênuos e participantes de um Programa de Acesso Expandido ou participantes do Estudo 281102 (NCT03393975) que tiveram uma reação alérgica a tratamento profilático padrão de cuidados. Os critérios a seguir também se aplicam aos participantes que concluíram o estudo 281101 (NCT02216084), mas não participaram do 281102 (NCT03393975).

  • O participante foi diagnosticado com qualquer outra doença semelhante à PTT (anemia hemolítica microangiopática), incluindo PTT imunomediada.
  • Reação de hipersensibilidade com risco de vida conhecida, incluindo anafilaxia, à molécula parental ADAMTS-13, proteína de hamster ou outros constituintes do TAK-755.
  • O participante tem a presença de um inibidor funcional de ADAMTS-13 na triagem.
  • O participante tem um histórico médico de imunodeficiência genética ou adquirida que interferiria na avaliação da imunogenicidade do produto, incluindo participantes positivos para o vírus da imunodeficiência humana com contagem absoluta de grupos de diferenciação 4 (CD4) < 200/milímetro cúbico (mm^ 3) ou que estejam recebendo drogas imunossupressoras crônicas.
  • O participante tem um histórico de eventos neurológicos significativos, como acidente vascular cerebral grave, indicando que uma recaída pode ter consequências graves, conforme julgado pelo investigador.
  • O participante foi diagnosticado com doença cardiovascular grave (classes 3 a 4 da New York Heart Association).
  • Participante com doença renal terminal que requer diálise crônica.

  • O participante foi diagnosticado com disfunção hepática, conforme evidenciado por, mas não limitado a, qualquer um dos seguintes:

    • Alanina aminotransferase sérica >= 2 × LSN
    • Hipoalbuminemia grave
    • Hipertensão da veia porta (por exemplo, presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas).
  • Na opinião do investigador, o participante tem outra doença concomitante clinicamente significativa que pode representar riscos adicionais para o participante.
  • O participante foi tratado com um medicamento imunomodulador, excluindo tratamento tópico (por exemplo, pomadas, sprays nasais), dentro de 30 dias antes da inscrição. É permitido o uso de corticosteroides em conjunto com a administração de plasma fresco congelado para prevenir reações alérgicas.
  • O participante tem uma doença aguda (por exemplo, gripe, síndrome semelhante à gripe, rinite/conjuntivite alérgica, asma brônquica) no momento da triagem (somente coorte profilática).
  • O participante está recebendo ou espera receber outro medicamento experimental e/ou medicamento intervencional dentro de 30 dias antes da inscrição.
  • O participante tem histórico de abuso de drogas e/ou álcool nos últimos 2 anos.
  • O participante tem uma doença fatal progressiva e/ou expectativa de vida de
  • O participante é identificado pelo investigador como incapaz ou indisposto a cooperar com os procedimentos do estudo.
  • O participante sofre de uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou evidências de uma atitude não cooperativa.
  • O participante é um membro da família ou funcionário do patrocinador ou investigador.
  • Se for do sexo feminino, a participante está grávida ou amamentando no momento da inscrição.
  • Somente no Reino Unido: Participantes que não receberam anteriormente uma dose de TAK-755.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte profilática: TAK-755

Todos os participantes receberão tratamento profilático com infusões intravenosas (IV) de 40 UI/kg de TAK-755 uma vez por semana ou uma vez a cada duas semanas durante o estudo.

Os participantes virgens receberão uma dose IV inicial de 40 UI/kg de TAK-755 para permitir a medição da farmacocinética de TAK-755, seguida de tratamento profilático com 40 UI/kg de TAK-755 por infusão IV uma vez por semana ou uma vez a cada outra semana durante a duração do estudo.
Biológico: TAK-755
TAK-755 IV infusão
Outros nomes:
  • rADAMTS13; ADAMTS13 recombinante; SHP-655; BAX 930
Experimental: Coorte sob demanda: TAK-755

Os participantes receberão infusões intravenosas diárias de TAK-755 quando apresentarem um evento agudo de púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) até 2 dias após a resolução do evento agudo de PTT.

Os participantes receberão 40 UI/kg de TAK-755 no primeiro dia, seguidos de 20 UI/kg no dia 2 e, então, 15 UI/kg diariamente até 2 dias após a resolução do evento agudo de PTT. Após a resolução do evento agudo de PTT, os participantes podem optar por passar para a coorte profilática do estudo ou interromper totalmente o estudo.
Biológico: TAK-755
TAK-755 IV infusão
Outros nomes:
  • rADAMTS13; ADAMTS13 recombinante; SHP-655; BAX 930

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes relacionados ao tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
TEAE: qualquer evento adverso que surja ou se manifeste durante ou após o início do tratamento com TAK-755 ou qualquer evento adverso existente que piore em intensidade ou frequência após a exposição ao TAK-755. SAE: Sinais, sintomas ou resultados que resultam em morte, requerem hospitalização ou prolongamento da hospitalização, resultam em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultam em anomalia congênita/defeito congênito ou são um evento médico importante.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos de Púrpura Trombocitopênica Trombótica Aguda (PTT) em Participantes com Púrpura Trombocitopênica Trombótica Congênita (cTTP) Submetidos a Tratamento Profilático com TAK-755
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
O número de eventos agudos de PTT em participantes com cTTP recebendo tratamento profilático com TAK-755 (rADAMTS13) será avaliado.
Até aproximadamente 3 anos
Taxa de incidência de eventos agudos de PTT em participantes com cTTP submetidos a tratamento profilático com TAK-755
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A taxa anualizada de incidência de eventos de PTT aguda é calculada como o número de eventos de PTT aguda durante o tratamento profilático com TAK-755 (rADAMTS13) dividido pela duração do período de observação em anos. A taxa anualizada de eventos agudos de PTT enquanto os participantes estiverem recebendo tratamento profilático com TAK-755 será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Número de eventos agudos de TTP resolvidos após o tratamento com TAK-755 durante a inscrição no estudo
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Os eventos agudos de PTT são considerados resolvidos quando: A contagem de plaquetas é >=150.000/μL ou a contagem de plaquetas está dentro de 25% da linha de base e elevação da lactato desidrogenase (LDH)
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Proporção de eventos agudos de TTP resolvidos após o tratamento com TAK-755 durante a inscrição no estudo
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Será avaliada a proporção de eventos agudos de PTT que foram resolvidos após o tratamento com TAK-755 (rADAMTS13) enquanto incluídos no estudo. Os eventos agudos de PTT são considerados resolvidos quando: A contagem de plaquetas é >=150.000/μL ou a contagem de plaquetas está dentro de 25% da linha de base e elevação de LDH
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Incidência de eventos agudos de PTT enquanto os participantes estão em sua dose final e regime de dosagem
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
A incidência de eventos TTP agudos anualizados enquanto os participantes estão em sua dose final e regime de dosagem será avaliada.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Tempo para resolução de eventos agudos de PTT após tratamento com IP
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O tempo até a resolução do evento agudo de PTT é definido como o tempo desde o tratamento inicial do evento até a resolução do evento agudo de PTT. Os eventos agudos de PTT são considerados resolvidos quando: A contagem de plaquetas é >=150.000/μL ou a contagem de plaquetas está dentro de 25% da linha de base e elevação de LDH
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Quantidade total de TAK-755 administrado durante o tratamento de eventos agudos de PTT
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
A quantidade total de TAK-755 administrada durante o tratamento de eventos agudos de PTT será avaliada. Os eventos agudos geralmente requerem 3-4 dias de tratamento intensificado.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Incidência de doses suplementares estimuladas por eventos subagudos de PTT
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A incidência de doses suplementares induzidas por eventos subagudos de PTT na coorte profilática será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de modificações de dose não solicitadas por um evento agudo de PTT
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A incidência de modificações de dose não induzidas por um evento agudo de PTT na coorte profilática será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de Trombocitopenia
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A trombocitopenia é definida como uma queda na contagem de plaquetas >=25 por cento (%) da linha de base ou uma contagem de plaquetas inferior a (
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de Anemia Hemolítica Microangiopática
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A anemia hemolítica microangiopática é definida como uma elevação de LDH maior que (>) 1,5xbasal ou LDH > 1,5xLSN. A incidência de anemia hemolítica microangiopática na coorte profilática será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de sintomas neurológicos
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
Os sintomas neurológicos incluem cefaléia, confusão, disfonia, disartria, sintomas motores focais ou gerais, incluindo convulsões. A incidência de sintomas neurológicos na coorte profilática será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de Disfunção Renal
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A disfunção renal é definida como um aumento na creatinina sérica > 1,5 x basal. A incidência de disfunção renal na coorte profilática será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
incidência de dor abdominal
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A incidência de dor abdominal na coorte profilática será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de Manifestações de PTT para Participantes que Receberam TAK-755 como Tratamento Profilático
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
As manifestações de PTT são definidas como um composto de trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e sinais/sintomas relacionados a PTT, incluindo, entre outros, (sinais renais, sintomas neurológicos, febre, fadiga/letargia e dor abdominal). A incidência de manifestações de PTT na coorte profilática será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de manifestações de PTT ao receber o regime de tratamento profilático final com TAK-755 no ambiente doméstico
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
As manifestações de PTT são definidas como um composto de trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e sinais/sintomas relacionados a PTT, incluindo, entre outros, (sinais renais, sintomas neurológicos, febre, fadiga/letargia e dor abdominal). A incidência de manifestações de PTT na coorte profilática no ambiente doméstico será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de eventos agudos de PTT em participantes que receberam TAK-755 profilaticamente em ambiente doméstico
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A incidência de eventos agudos de PTT em participantes que receberam TAK-755 profilaticamente em casa será avaliada.
Até aproximadamente 3 anos
Incidência de todos os EAs e SAEs (incluindo não relacionados)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico e que não necessariamente tem relação causal com este PI ou medicamento. SAE: Sinais, sintomas ou resultados que resultam em morte, requerem hospitalização ou prolongamento da hospitalização, resultam em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultam em anomalia congênita/defeito congênito ou são um evento médico importante.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Proporção de participantes com anticorpos de ligação anti-ADAMTS13 e anticorpos neutralizantes após a administração de ADAMTS13
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
A proporção de participantes com anticorpos de ligação anti-ADAMTS13 e anticorpos neutralizantes após a administração de ADAMTS13 será avaliada.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Número de participantes que experimentaram EAs e SAEs relacionados ao TAK-755 após receberem o TAK-755 no ambiente doméstico
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
EA: Qualquer ocorrência médica desfavorável em um IP administrado a um participante que não tenha necessariamente uma relação causal com o tratamento. SAE: Sinais, sintomas ou resultados que resultam em morte, requerem hospitalização ou prolongamento da hospitalização, resultam em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultam em anomalia congênita/defeito congênito ou são um evento médico importante.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Número de participantes com AEs e SAEs após receber o TAK-755 no ambiente doméstico
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
EA: Qualquer ocorrência médica desfavorável em um IP administrado a um participante que não tenha necessariamente uma relação causal com o tratamento. SAE: Sinais, sintomas ou resultados que resultam em morte, requerem hospitalização ou prolongamento da hospitalização, resultam em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultam em anomalia congênita/defeito congênito ou são um evento médico importante.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HRQoL): resultados relatados pelo paciente específico cTTP (PROs)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O instrumento específico de resultados relatados pelo paciente (PRO) cTTP consiste em 26 perguntas destinadas a avaliar a experiência dos participantes de fadiga, dor articular, muscular, abdominal e torácica nas 24 horas anteriores, manifestações neurológicas, hematomas, sentimentos de depressão e alterações de humor, e limitação de atividade nos últimos 7 dias, e atitudes dos participantes, efeitos colaterais experimentados, faltas ao trabalho/escola e impacto de viagens associados ao tratamento recebido para PTT durante as 2 semanas anteriores. A avaliação cTTP PRO é focada em medir os sintomas e impactos da doença. As pontuações variam de 0 a 152. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
HRQoL: questionário de saúde de formulário curto de 36 itens (SF-36)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O SF-36 é um instrumento genérico de qualidade de vida que tem sido amplamente utilizado para avaliar a QVRS dos participantes. Instrumentos genéricos são usados ​​em populações em geral para avaliar uma ampla gama de domínios aplicáveis ​​a uma variedade de estados de saúde, condições e doenças. O SF-36 consiste em 36 itens que são agregados em 8 escalas de vários itens (função física, papel físico, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel emocional e saúde mental), com pontuações variando de 0 para 100. Pontuações mais altas indicam melhor QVRS.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
HRQoL: Questionário de satisfação de tratamento abreviado de 9 itens para medicamentos (TSQM-9)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
TSQM é uma escala de satisfação global usada para avaliar o nível geral de satisfação ou insatisfação do participante com seus medicamentos. O TSQM-9 é um instrumento autoaplicável de 9 itens, validado, usado para avaliar a satisfação do participante com a medicação. Os três domínios avaliados são eficácia, conveniência e satisfação global. A pontuação de cada um dos 3 domínios é baseada em um algoritmo para criar uma pontuação de 0 a 100. Maior pontuação indica maior satisfação nesse domínio.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
HRQoL: EuroQol 5 Dimensions Questionnaire 3-Level (EQ-5D-3L)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O questionário de saúde EQ-5D-3L é um questionário respondido pelo participante que pontua 5 dimensões - mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. A pontuação total do EQ-5D varia de 0 (pior estado de saúde) a 1 (perfeito estado de saúde) e 1 reflete o melhor resultado.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
HRQoL: EQ-5D-jovem (EQ-5D-Y)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O questionário de saúde EQ-5D-Y é um questionário respondido pelo participante que pontua 5 dimensões - mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. A pontuação total do EQ-5D varia de 0 (pior estado de saúde) a 1 (perfeito estado de saúde) e 1 reflete o melhor resultado.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
HRQoL: Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (Peds QL)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O Peds QL é um instrumento genérico de qualidade de vida relacionado à saúde projetado especificamente para uma população pediátrica e captura os seguintes domínios: funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social, funcionamento escolar, resumo psicossocial, saúde física e pontuação total. A pontuação total do Peds-QL consiste em todos os 23 itens de todos os domínios. Este instrumento modular usa uma escala de 5 pontos: de 0 (nunca) a 4 (quase sempre). Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, como segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
HRQoL: Questionário de Avaliação de Satisfação da Experiência de Infusão
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O questionário de avaliação da satisfação da experiência de infusão avaliará a satisfação do participante em vários aspectos da experiência de infusão (ou seja, conveniência, impacto na vida diária, conforto no ambiente de tratamento, tempo investido para receber infusão, preocupações sobre como lidar com possíveis complicações, interação com membros da equipe de saúde equipe e com outros participantes). Cada item é avaliado em uma escala de 5 pontos de 1 (muito ruim) a 5 (muito bom), com uma pontuação total variando de 93 a 465. Pontuações mais altas indicam maior satisfação.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Utilização de recursos: duração da internação hospitalar para eventos agudos de PTT
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O número de dias de permanência dos participantes no hospital para eventos agudos de PTT será avaliado.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Utilização de recursos: número de hospitalizações para eventos agudos de PTT
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
O número de hospitalizações por eventos agudos de PTT será avaliado.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Utilização de recursos: número de participantes com utilização de recursos de saúde durante a profilaxia
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
A utilização de recursos de saúde, incluindo dias perdidos na escola/trabalho devido a doenças relacionadas ao TTP, será avaliada para a coorte profilática.
Até aproximadamente 3 anos
Utilização de recursos: número de participantes com dias perdidos na escola ou no trabalho devido a doenças relacionadas ao TTP
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Será avaliado o número de participantes com dias perdidos na escola ou no trabalho devido a doenças relacionadas ao TTP.
Durante o período de estudo de aproximadamente 6 anos
Avaliação da atividade mínima e pós-dose de ADAMTS13: níveis de antígeno (atividade: Ag)
Prazo: No vale (para eventos agudos) e dentro de 72 horas antes da infusão e 65 minutos após a infusão (para agudos e subagudos) em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
A atividade mínima e pós-dose de ADAMTS13 e os níveis de antígeno de participantes em coortes profiláticas e sob demanda durante o estudo e durante eventos agudos e subagudos de PTT serão avaliados.
No vale (para eventos agudos) e dentro de 72 horas antes da infusão e 65 minutos após a infusão (para agudos e subagudos) em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
Avaliação do Fator de Von Willebrand: Antígeno (VWF:Ag)
Prazo: No vale pré-infusão e 65 minutos pós-infusão em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
VWF:Ag é uma medida da proteína total de VWF e será avaliada usando um ensaio imunoenzimático (ELISA) sanduíche, empregando anticorpos policlonais anti-humano-VWF. As avaliações de VWF:Ag na linha de base e após a infusão do tratamento TAK-755 durante a avaliação farmacocinética inicial em coortes profiláticas e sob demanda e durante eventos agudos de PTT serão relatadas.
No vale pré-infusão e 65 minutos pós-infusão em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
Avaliação do Fator de Von Willebrand: Atividade do Cofator Ristocetina (VWF:RCo)
Prazo: No vale pré-infusão e 65 minutos pós-infusão em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
O VWF:RCo fornecerá uma medida da capacidade do VWF de se ligar à glicoproteína Ib plaquetária. As plaquetas estabilizadas são aglutinadas na presença de VWF e do antibiótico Ristocetina. As avaliações de VWF:RCo durante o estudo dos participantes em ambas as coortes sob demanda e durante eventos agudos serão relatadas.
No vale pré-infusão e 65 minutos pós-infusão em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
Avaliação de VWF:Ag em relação aos níveis de atividade ADAMTS13
Prazo: No vale (para eventos agudos) e dentro de 72 horas antes da infusão e 65 minutos após a infusão (para agudos e subagudos) em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
VWF:Ag é uma medida da proteína total de VWF e será avaliada usando um sanduíche ELISA empregando anticorpos policlonais anti-humano-VWF. Será avaliada a relação longitudinal dos níveis de atividade ADAMTS13 observados e VWF:Ag após a infusão do tratamento TAK-755 durante a avaliação farmacocinética inicial (somente para participantes virgens de TAK-755).
No vale (para eventos agudos) e dentro de 72 horas antes da infusão e 65 minutos após a infusão (para agudos e subagudos) em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
Avaliação de VWF:RCo em relação aos níveis de atividade ADAMTS13
Prazo: No vale (para eventos agudos) e dentro de 72 horas antes da infusão e 65 minutos após a infusão (para agudos e subagudos) em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
O VWF:RCo fornecerá uma medida da capacidade do VWF de se ligar à glicoproteína Ib plaquetária. As plaquetas estabilizadas são aglutinadas na presença de VWF e do antibiótico Ristocetina. Será avaliada a relação longitudinal dos níveis de atividade ADAMTS13 observados e VWF:RCo após a infusão do tratamento TAK-755 durante a avaliação farmacocinética inicial (somente para participantes virgens de TAK-755).
No vale (para eventos agudos) e dentro de 72 horas antes da infusão e 65 minutos após a infusão (para agudos e subagudos) em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
Número de participantes com eventos agudos e subagudos em relação aos níveis de atividade ADAMTS13
Prazo: No vale (para eventos agudos) e dentro de 72 horas antes da infusão e 65 minutos após a infusão (para agudos e subagudos) em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)
A relação longitudinal dos níveis de atividade ADAMTS13 e participantes com eventos agudos e subagudos de PTT será avaliada.
No vale (para eventos agudos) e dentro de 72 horas antes da infusão e 65 minutos após a infusão (para agudos e subagudos) em visitas de estudo de intervalo a cada 12 semanas (até 6 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

16 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

16 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de dezembro de 2020

Primeira postagem (Real)

24 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (Número EudraCT)
  • 2024-513839-24-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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