Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus TAK-755:stä osallistujilla, joilla on synnynnäinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura

perjantai 27. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Vaihe 3b, tuleva, avoin, monikeskus, yksi hoitohaara, jatkotutkimus TAK-755:n (rADAMTS13, joka tunnetaan myös nimellä BAX 930/SHP655) turvallisuudesta ja tehokkuudesta vakavien koehenkilöiden ennaltaehkäisevässä ja tarvittaessa hoidossa Synnynnäinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura (cTTP; Upshaw-Schulmanin oireyhtymä tai perinnöllinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura)

Tromboottinen trombosytopeeninen purppura (tai lyhyesti TTP) on tila, jossa verihyytymiä muodostuu pieniin verisuoniin kaikkialla kehossa. Hyytymät voivat rajoittaa tai estää happipitoisen veren virtausta kehon elimiin, kuten aivoihin, munuaisiin ja sydämeen. Seurauksena voi olla vakavia terveysongelmia. TTP:ssä esiintyvä lisääntynyt hyytyminen kuluttaa soluja, jotka auttavat veren hyytymistä, eli verihiutaleita. Kun veressä on vähemmän verihiutaleita, voi myös esiintyä verenvuotoongelmia. Ihmiset, joilla on TTP, voivat vuotaa verta ihon alle muodostaen violetteja mustelmia tai purppuraa. TTP voi myös aiheuttaa anemiaa, tilaa, jossa punasolut hajoavat nopeammin kuin elimistö pystyy korvaamaan ne, mikä johtaa vähemmän punasoluihin kuin normaalisti.

TTP johtuu ADAMTS13-entsyymin, veren hyytymisen säätelyyn osallistuvan veren proteiinin, toiminnan puutteesta. ADAMTS13-entsyymi hajottaa toisen veriproteiinin nimeltä von Willebrand -tekijä, joka muodostaa verihyytymiä paakkuuntumalla yhteen verihiutaleiden kanssa. Jotkut ihmiset syntyvät tämän sairauden kanssa, kun taas toisille sairaus kehittyy elämänsä aikana. Monet ihmiset, jotka ovat syntyneet TTP:n kanssa, kokevat usein puhkeamisia, jotka on hoidettava välittömästi. TAK-755 on lääke, joka korvaa ADAMTS13:n ja voi ehkäistä tai hallita TTP:n pahenemista, joita kutsutaan akuutteiksi TTP-tapahtumiksi.

Tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa pitkäaikaisen TAK-755-hoidon sivuvaikutukset. Hoito annetaan kahdella tavalla:

  1. TAK-755-hoito annetaan joko joka viikko tai joka toinen viikko akuuttien TTP-tapahtumien estämiseksi ("profylaktinen" kohortti).
  2. TAK-755-hoito, joka annetaan akuutin TTP-tapahtuman hallitsemiseksi, kun se tapahtuu ("on-demand"-kohortti).

Profylaktiseen kohorttiin osallistuvat saavat hoitoa klinikalla tai kotona enintään noin 3 vuoden ajan. He käyvät klinikalla vähintään 12 viikon välein. On-demand-kohortin osallistujat saavat päivittäistä hoitoa akuuttiin TTP-tapahtumaan, kunnes paheneminen on parantunut. Heillä on seurantakäynti klinikalla 4 viikon kuluttua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on jatkotutkimus vaiheen 3 keskeiselle tutkimukselle (281102 [NCT03393975]), ja se koostuu kahdesta hoitoryhmästä (profylaktinen ja on-demand), jotka koostuvat naiiveista ja ei-naiiveista osallistujista, jotka ovat syntyneet TTP:llä ja joilla on kokonaiskesto noin 6 vuotta. Tähän tutkimukseen otetaan enintään noin 77 osallistujaa (noin 57 osallistujaa, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen 281102 [NCT03393975] [ei-naiivit osallistujat] ja vähintään 20 naiivia osallistujaa (osallistujat, jotka ovat naiivit TAK-755:een). Osallistujat Expanded Access -ohjelmista, osallistujat tutkimuksesta 281102 (NCT03393975), joilla oli allerginen reaktio tavalliseen hoitoon, ja osallistujat, jotka suorittivat vaiheen 1 tutkimuksen (281101 [NCT02216084]), mutta eivät osallistuneet tutkimukseen 281102. osallistuakseen tähän jatkotutkimukseen naiiveina osallistujina.

TAK-755 annetaan hitaasti laskimon kautta (infuusio laskimoon). Ennaltaehkäisevän kohortin osallistujat voivat valita kotihoidon hoitajan tai itseinfuusion kautta tietyin ehdoin ja paikallisten viranomaisten hyväksynnällä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

77

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espanja, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Italia
    • Hubei
      • Bergamo, Hubei, Italia, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Japani
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japani, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japani, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japani, 113-8519
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
    • Jiangsushe
      • Suzhou, Jiangsushe, Kiina, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300021
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Puola, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Ranska, 75935
        • Hôpital Robert Debré- Paris
    • Paris
      • Paris, Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Ranska, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hopital Nord
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Saksa, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW12PG
        • University College London Hospitals
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, Yhdysvallat, 43017
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, jotka ovat suorittaneet TAK-755 Phase 3 pivotal -tutkimuksen 281102 (NCT03393975) profylaktisessa kohortissa ja jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen:

  • Osallistujat tai laillisesti valtuutetut edustajat ovat antaneet alle 18-vuotiaat allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuslomakkeen
  • Osallistuja 0–70-vuotias 281102-tutkimuksen (NCT03393975) seulontahetkellä.
  • Osallistujalla on diagnosoitu vakava synnynnäinen ADAMTS-13-puutos.
  • Osallistujalla ei ole vakavia tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) merkkejä (verihiutalemäärä) 2 × ULN (vain profylaktinen kohortti).
  • Yli 16-vuotiaiden osallistujien Karnofsky-pistemäärän on oltava >= 70 % ja osallistujien = 80 %.
  • Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen seerumin tai virtsan raskaustestin, joka on vahvistettu enintään 7 päivää ennen ensimmäistä IP-antoa, ja sitoutuu käyttämään riittäviä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen ajan ja käymään neljännesvuosittain raskaustestin.
  • Seksuaalisesti aktiivisten miesten on käytettävä hyväksyttyä ja tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja vähintään 16 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.

Kaikki naiivit osallistujat ja ei-naiivit on-demand kohortin osallistujat:

Naiivit osallistujat voidaan ilmoittautua tähän jatkoon vasta sen jälkeen, kun aikuisten osallistujien ilmoittautuminen TAK-755:n vaiheen 3 keskeiseen tutkimukseen 281102 (NCT03393975) on saatu päätökseen. Naiivit pediatriset osallistujat voidaan ottaa mukaan, kun vastaava ikäryhmä on ilmoittautunut keskeiseen vaiheen 3 tutkimukseen 281102 (NCT03393975). Seuraavat kriteerit koskevat myös osallistujia, jotka suorittivat tutkimuksen 281101 (NCT02216084), mutta eivät osallistuneet tutkimukseen 281102 (NCT03393975).

Naiivit osallistujat ja osallistujat, jotka on ilmoittautunut TAK-755 vaiheen 3 pivotal-tutkimuksen 281102 (NCT03393975) on-demand-kohorttiin, jotka täyttävät KAIKKI seuraavat kriteerit, voivat osallistua tähän tutkimukseen:

  • Osallistuja on naiivi tai oli mukana tilauskohortissa TAK-755-vaiheen 3:n keskeisessä tutkimuksessa 281102 (NCT03393975) akuutin TTP-tapahtuman hoitamiseksi, mutta hän ei saanut profylaktista hoitoa.
  • Osallistuja tai laillisesti valtuutettu edustaja on antanut allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (>=18-vuotias) ja/tai suostumuslomakkeen (
  • Osallistuja on seulontahetkellä 0-70-vuotias.

  • Osallistujalla on diagnosoitu vakava synnynnäinen ADAMTS-13-puutos, joka määritellään seuraavasti:

    • Vahvistettu molekyyligeneettisellä testillä, dokumentoitu osallistujahistoriassa tai seulonnassa ja
    • ADAMTS-13 -toiminta
  • Tällä hetkellä ennaltaehkäisevää hoitoa saavat osallistujat seulotaan välittömästi ennen tavallista profylaktista infuusiota.
  • Osallistujalla ei ole vakavia TTP-merkkejä (verihiutaleiden määrä 2 × ULN) seulonnassa (vain profylaktinen kohortti).
  • Yli 16-vuotiaiden osallistujien Karnofsky-pistemäärän on oltava >=70 % ja osallistujien = 80 %.
  • Osallistujat ovat hepatiitti C -virusnegatiivisia (HCV-) vasta-aine- tai polymeraasiketjureaktiotestin perusteella TAI HCV-positiivisia (HCV+), jos heidän sairautensa on krooninen mutta vakaa.
  • Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen seerumin tai virtsan raskaustestin, joka on vahvistettu enintään 7 päivää ennen ensimmäistä IP-antoa, ja sitoutuu käyttämään riittäviä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen ajan ja käymään neljännesvuosittain raskaustestin.
  • Seksuaalisesti aktiivisten miesten on käytettävä hyväksyttyä ja tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja vähintään 16 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.

Laajennetun pääsyohjelman osallistujien tai tutkimukseen 281102 (NCT03393975) osallistuneiden, joilla oli allerginen reaktio tavanomaiseen ennaltaehkäisevään hoitoon, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

Laajennetun pääsyn ohjelman osallistujat sekä tutkimukseen 281102(NCT03393975) osallistuneet, joilla oli allerginen reaktio tavanomaiseen ennaltaehkäisevään hoitoon, voivat osallistua jatkotutkimukseen, jos he täyttävät KAIKKI seuraavat kriteerit.

  • Osallistujat tai laillisesti valtuutettu edustaja ovat antaneet allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (>=18-vuotiaat) ja/tai suostumuksen (
  • Osallistujat ovat seulontahetkellä 0-70-vuotiaita.

  • Osallistujilla on diagnosoitu vakava synnynnäinen ADAMTS-13-puutos, joka määritellään seuraavasti:

    • Vahvistettu molekyyligeneettisellä testillä, dokumentoitu osallistujahistoriassa tai seulonnassa ja
    • ADAMTS-13 -toiminta
  • Osallistujalla ei ole vakavia TTP-merkkejä (verihiutaleiden määrä 2 × ULN) seulonnassa (vain profylaktinen kohortti).
  • Yli 16-vuotiaiden osallistujien Karnofsky-pistemäärän on oltava >=70 % ja osallistujien = 80 %.
  • Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen seerumin tai virtsan raskaustestin, joka on vahvistettu enintään 7 päivää ennen ensimmäistä IP-antoa, ja sitoutuu käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan ja käymään neljännesvuosittain raskaustestin.
  • Seksuaalisesti aktiivisten miesten on käytettävä hyväksyttyä ja tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja vähintään 16 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat, jotka ovat suorittaneet TAK-755 vaiheen 3 pivotal-tutkimuksen (281102) (NCT03393975) ja naiivit osallistujat ja ei-naiivit on-demand kohortin osallistujat ja osallistujat Expanded Access -ohjelmasta tai osallistujat tutkimukseen 281102 (NCT03393975, joilla oli allerginen reaktio) tavallista ennaltaehkäisevää hoitoa. Seuraavat kriteerit koskevat myös osallistujia, jotka suorittivat tutkimuksen 281101 (NCT02216084), mutta eivät osallistuneet tutkimukseen 281102 (NCT03393975).

  • Osallistujalla on diagnosoitu mikä tahansa muu TTP:n kaltainen sairaus (mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia), mukaan lukien immuunivälitteinen TTP.
  • Tunnettu hengenvaarallinen yliherkkyysreaktio, mukaan lukien anafylaksia, emomolekyylille ADAMTS-13, hamsterin proteiinille tai muille TAK-755:n aineosille.
  • Osallistujalla on toiminnallinen ADAMTS-13-inhibiittori seulonnassa.
  • Osallistujalla on ollut geneettinen tai hankittu immuunipuutos, joka häiritsisi tuotteen immunogeenisyyden arviointia, mukaan lukien osallistujat, jotka ovat ihmisen immuunikatoviruspositiivisia ja joiden absoluuttinen differentiaatioryhmän 4 (CD4) lukumäärä on < 200/kuutiomillimetri (mm^) 3) tai jotka saavat kroonisia immunosuppressiivisia lääkkeitä.
  • Osallistujalla on ollut merkittäviä neurologisia tapahtumia, kuten vakava aivohalvaus, mikä viittaa siihen, että uusiutumisella voi olla vakavia seurauksia tutkijan arvioiden mukaan.
  • Osallistujalla on diagnosoitu vakava sydän- ja verisuonisairaus (New York Heart Associationin luokat 3–4).
  • Osallistuja, jolla on kroonista dialyysihoitoa vaativa loppuvaiheen munuaissairaus.

  • Osallistujalla on diagnosoitu maksan vajaatoiminta, minkä todistavat, mutta ei rajoittuen, jokin seuraavista:

    • Seerumin alaniiniaminotransferaasi >= 2 × ULN
    • Vaikea hypoalbuminemia
    • Portaalilaskimon hypertensio (esim. muutoin selittämätön splenomegalia, ruokatorven suonikohjujen esiintyminen).
  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujalla on toinen kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus, joka voi aiheuttaa lisäriskejä osallistujalle.
  • Osallistujaa on hoidettu immunomoduloivalla lääkkeellä, lukuun ottamatta paikallista hoitoa (esim. voiteet, nenäsuihkeet) 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista. Kortikosteroidien käyttö yhdessä tuoreen pakastetun plasman antamisen kanssa on sallittua allergisten reaktioiden estämiseksi.
  • Osallistujalla on akuutti sairaus (esim. influenssa, flunssan kaltainen oireyhtymä, allerginen nuha/sidekalvotulehdus, keuhkoastma) seulonnan aikana (vain profylaktinen kohortti).
  • Osallistuja saa tai aikoo saada toisen tutkimuslääkkeen ja/tai interventiolääkkeen 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Osallistujalla on ollut huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttöä viimeisen 2 vuoden aikana.
  • Osallistujalla on etenevä kuolemaan johtava sairaus ja/tai elinajanodote
  • Tutkija tunnistaa, että osallistuja ei pysty tai halua tehdä yhteistyötä tutkimusmenetelmien kanssa.
  • Osallistuja kärsii henkisestä tilasta, joka tekee hänestä kyvyttömän ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia ja/tai todisteita yhteistyöhaluisesta asenteesta.
  • Osallistuja on sponsorin tai tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
  • Jos osallistuja on nainen, hän on raskaana tai imettää ilmoittautumisajankohtana.
  • Vain Isossa-Britanniassa: Osallistujat, jotka eivät ole aiemmin saaneet TAK-755-annosta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Profylaktinen kohortti: TAK-755

Kaikki osallistujat saavat profylaktista hoitoa 40 IU/kg TAK-755:n suonensisäisillä (IV) infuusioilla kerran viikossa tai kerran joka toinen viikko tutkimuksen ajan.

Osallistujat, jotka eivät ole naivia, saavat aloitusannoksen IV 40 IU/kg TAK-755:tä TAK-755:n farmakokinetiikan mittaamiseksi, minkä jälkeen suoritetaan profylaktinen hoito 40 IU/kg TAK-755:tä suonensisäisenä infuusiona kerran viikossa tai kerran joka kerta. toinen viikko opintojen ajaksi.
Biologinen: TAK-755
TAK-755 IV-infuusio
Muut nimet:
  • rADAMTS13; rekombinantti ADAMTS13; SHP-655; BAX 930
Kokeellinen: On-demand-kohortti: TAK-755

Osallistujat saavat päivittäin TAK-755:n IV-infuusioita, kun he kokevat akuutin tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) tapahtuman 2 päivää akuutin TTP-tapahtuman ratkeamisen jälkeen.

Osallistujat saavat 40 IU/kg TAK-755:tä ensimmäisenä päivänä, sen jälkeen 20 IU/kg päivänä 2 ja sitten 15 IU/kg päivittäin, kunnes akuutti TTP-tapahtuma on ratkaistu 2 päivään asti. Akuutin TTP-tapahtuman ratkettua osallistujat voivat siirtyä tutkimuksen profylaktiseen kohorttiin tai keskeyttää tutkimuksen kokonaan.
Biologinen: TAK-755
TAK-755 IV-infuusio
Muut nimet:
  • rADAMTS13; rekombinantti ADAMTS13; SHP-655; BAX 930

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
TEAE: mikä tahansa haittatapahtuma, joka ilmenee tai ilmenee TAK-755-hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva haittatapahtuma, joka pahenee joko voimakkuudeltaan tai esiintymistiheydeltään TAK-755-altistuksen jälkeen. SAE: Merkit, oireet tai seuraukset, jotka johtavat kuolemaan, vaativat sairaalahoitoa tai pidentää sairaalahoitoa, johtavat jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeavuuteen/sikiövaurioon tai ovat tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Akuutin tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) tapahtumien määrä osallistujilla, joilla on synnynnäinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura (cTTP), jotka ovat saaneet profylaktista hoitoa TAK-755:llä
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Akuuttien TTP-tapahtumien lukumäärä cTTP-potilailla, jotka saavat profylaktista hoitoa TAK-755:llä (rADAMTS13), arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
Akuuttien TTP-tapahtumien ilmaantuvuus cTTP:tä sairastavilla osallistujilla, jotka saavat profylaktista hoitoa TAK-755:llä
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Vuosittainen akuuttien TTP-tapahtumien ilmaantuvuus lasketaan akuuttien TTP-tapahtumien lukumääränä profylaktisen TAK-755-hoidon aikana (rADAMTS13) jaettuna havaintojakson kestolla vuosina. Vuositasolla laskettu akuutti TTP-tapahtumien määrä, kun osallistujat saavat profylaktista hoitoa TAK-755:llä.
Jopa noin 3 vuotta
TAK-755-hoidon jälkeen ratkaistujen akuuttien TTP-tapahtumien määrä tutkimukseen osallistumisen aikana
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Akuuttien TTP-tapahtumien katsotaan parantuneen, kun: Verihiutaleiden määrä on >=150 000/μl tai verihiutaleiden määrä on 25 % sisällä lähtötasosta ja laktaattidehydrogenaasin (LDH) nousu
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
TAK-755-hoidon jälkeen ratkaistujen akuuttien TTP-tapahtumien osuus tutkimukseen ilmoittautuneena
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Niiden akuuttien TTP-tapahtumien osuus, jotka ovat hävinneet TAK-755-hoidon (rADAMTS13) jälkeen tutkimukseen osallistumisen aikana, arvioidaan. Akuuttien TTP-tapahtumien katsotaan parantuneen, kun: Verihiutaleiden määrä on >=150 000/μl tai verihiutaleiden määrä on 25 % sisällä lähtötasosta ja LDH:n nousu
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Akuuttien TTP-tapahtumien ilmaantuvuus osallistujien ollessa viimeisellä annoksella ja annosteluohjelmalla
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Vuosittaisten akuuttien TTP-tapahtumien ilmaantuvuus osallistujien ollessa viimeisellä annoksella ja annosteluohjelma arvioidaan.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Aika IP-hoidon jälkeisten akuuttien TTP-tapahtumien ratkaisemiseen
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Aika akuutin TTP-tapahtuman ratkaisemiseen määritellään ajaksi tapahtuman ensimmäisestä hoidosta akuutin TTP-tapahtuman ratkaisemiseen. Akuuttien TTP-tapahtumien katsotaan parantuneen, kun: Verihiutaleiden määrä on >=150 000/μl tai verihiutaleiden määrä on 25 % sisällä lähtötasosta ja LDH:n nousu
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
TAK-755:n kokonaismäärä annettuna akuuttien TTP-tapahtumien hoidon aikana
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Akuuttien TTP-tapahtumien hoidon aikana annetun TAK-755:n kokonaismäärä arvioidaan. Akuutit tapahtumat vaativat tyypillisesti 3-4 päivää tehostettua hoitoa.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Subakuutien TTP-tapahtumien aiheuttamien lisäannosten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Subakuutien TTP-tapahtumien aiheuttamien lisäannosten ilmaantuvuus profylaktisessa kohortissa arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
Akuutin TTP-tapahtuman aiheuttamien annoksen muutosten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Sellaisten annoksen muutosten ilmaantuvuus, joita ei aiheuta akuutti TTP-tapahtuma, profylaktisessa kohortissa arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
Trombosytopenian esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Trombosytopenia määritellään verihiutaleiden määrän laskuksi > = 25 prosenttia (%) lähtötasosta tai verihiutaleiden määräksi, joka on pienempi kuin (
Jopa noin 3 vuotta
Mikroangiopaattisen hemolyyttisen anemian ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia määritellään LDH:n nousuksi, joka on suurempi kuin (>) 1,5 x perustaso tai LDH > 1,5 x ULN. Mikroangiopaattisen hemolyyttisen anemian ilmaantuvuus profylaktisessa kohortissa arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
Neurologisten oireiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Neurologisia oireita ovat päänsärky, sekavuus, dysfonia, dysartria, fokaaliset tai yleiset motoriset oireet mukaan lukien kohtaukset. Neurologisten oireiden ilmaantuvuus profylaktisessa kohortissa arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
Munuaisten vajaatoiminnan ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Munuaisten vajaatoiminta määritellään seerumin kreatiniiniarvon nousuksi > 1,5 x perusarvo. Munuaisten vajaatoiminnan ilmaantuvuus profylaktisessa kohortissa arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
vatsakipujen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Vatsakipujen ilmaantuvuus profylaktisessa kohortissa arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
TTP-ilmiöiden esiintyvyys osallistujille, jotka saavat TAK-755:tä ennaltaehkäisevänä hoitona
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
TTP:n ilmenemismuodot määritellään trombosytopenian, mikroangiopaattisen hemolyyttisen anemian ja TTP:hen liittyvien merkkien/oireiden yhdistelmäksi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen (munuaisoireet, neurologiset oireet, kuume, väsymys/letargia ja vatsakipu). TTP-ilmiöiden ilmaantuvuus profylaktisessa kohortissa arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
TTP-oireiden ilmaantuvuus viimeistä profylaktista hoito-ohjelmaa TAK-755:llä kotiasetuksissa
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
TTP:n ilmenemismuodot määritellään trombosytopenian, mikroangiopaattisen hemolyyttisen anemian ja TTP:hen liittyvien merkkien/oireiden yhdistelmäksi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen (munuaisoireet, neurologiset oireet, kuume, väsymys/letargia ja vatsakipu). TTP-ilmiöiden ilmaantuvuus profylaktisessa kohortissa kotiympäristössä arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
Akuuttien TTP-tapahtumien esiintyvyys osallistujilla, jotka saavat TAK-755:tä profylaktisesti kotiasetuksissa
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Akuuttien TTP-tapahtumien ilmaantuvuus osallistujilla, jotka saavat TAK-755:tä profylaktisesti kotona, arvioidaan.
Jopa noin 3 vuotta
Kaikkien AE- ja SAE-tapausten ilmaantuvuus (mukaan lukien asiaankuulumattomat)
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän on antanut lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän IP-tuotteeseen tai lääkkeeseen. SAE: Merkit, oireet tai seuraukset, jotka johtavat kuolemaan, vaativat sairaalahoitoa tai pidentää sairaalahoitoa, johtavat jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeavuuteen/sikiövaurioon tai ovat tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Niiden osallistujien osuus, joilla on anti-ADAMTS13:a sitovia vasta-aineita ja neutraloivia vasta-aineita ADAMTS13-annon jälkeen
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Niiden osallistujien osuus, joilla on ADAMTS13:a sitovia vasta-aineita ja neutraloivia vasta-aineita ADAMTS13:n antamisen jälkeen, arvioidaan.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Osallistujien määrä, jotka kokevat TAK-755:een liittyviä AE- ja SAE-tapauksia TAK-755:n vastaanottamisen jälkeen kotiasetuksissa
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
AE: Mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, jolle on annettu IP:tä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. SAE: Merkit, oireet tai seuraukset, jotka johtavat kuolemaan, vaativat sairaalahoitoa tai pidentää sairaalahoitoa, johtavat jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeavuuteen/sikiövaurioon tai ovat tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Osallistujien määrä, joilla on AE ja SAE TAK-755:n vastaanottamisen jälkeen kotiasetuksissa
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
AE: Mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, jolle on annettu IP:tä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. SAE: Merkit, oireet tai seuraukset, jotka johtavat kuolemaan, vaativat sairaalahoitoa tai pidentää sairaalahoitoa, johtavat jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeavuuteen/sikiövaurioon tai ovat tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL): cTTP-spesifiset potilasraportit (PRO:t)
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
CTTP-spesifiset potilasraportoidut tulokset (PRO) -instrumentti koostuu 26 kysymyksestä, jotka on suunniteltu arvioimaan osallistujien väsymystä, nivel-, lihas-, vatsa- ja rintakipuja viimeisen 24 tunnin aikana, neurologisia oireita, mustelmia, masennuksen tunteita ja mielialan muutoksia, ja aktiivisuuden rajoitukset viimeisten 7 päivän aikana sekä osallistujien asenteet, kokeneet sivuvaikutukset, työstä/koulusta poissaolot ja matkustusvaikutukset, jotka liittyvät TTP:n hoitoon viimeisen 2 viikon aikana. cTTP PRO -arviointi keskittyy taudin oireiden ja vaikutusten mittaamiseen. Pisteet vaihtelevat 0-152. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
HRQoL: 36 item Short Form Health Survey (SF-36)
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
SF-36 on yleinen elämänlaadun mittari, jota on käytetty laajasti osallistujien HRQoL:n arvioinnissa. Yleisiä välineitä käytetään yleisissä populaatioissa arvioimaan monenlaisia ​​​​alueita, joita voidaan soveltaa erilaisiin terveydentiloihin, tiloihin ja sairauksiin. SF-36 koostuu 36 kohteesta, jotka on koottu kahdeksaan moniosaiseen asteikkoon (fyysinen toiminta, rooli-fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen ja henkinen terveys), pisteet vaihtelevat 0:sta. 100:aan. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQoL:ää.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
HRQoL: Lyhennetty 9-kohdan hoitotyytyväisyyskysely lääkkeitä varten (TSQM-9)
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
TSQM on maailmanlaajuinen tyytyväisyysasteikko, jota käytetään arvioimaan osallistujien tyytyväisyyden tai tyytymättömyyden yleistä tasoa lääkkeisiinsä. TSQM-9 on 9-osainen, validoitu, itseannosteleva instrumentti, jota käytetään arvioimaan osallistujan tyytyväisyyttä lääkitykseen. Kolme arvioitua aluetta ovat tehokkuus, mukavuus ja yleinen tyytyväisyys. Kunkin 3 verkkotunnuksen pisteet perustuvat algoritmiin, joka luo pistemäärän 0–100. Korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa tyytyväisyyttä kyseisellä alalla.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
HRQoL: EuroQol 5 Dimensions Questionnaire 3-Level (EQ-5D-3L)
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
EQ-5D-3L terveyskyselyyn osallistuja vastasi kyselyyn, joka pisteytti 5 ulottuvuutta - liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. EQ-5D:n kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (huonoin terveydentila) 1:een (täydellinen terveydentila) ja 1 kuvastaa parasta tulosta.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
HRQoL: EQ-5D-nuoriso (EQ-5D-Y)
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
EQ-5D-Y terveyskysely on osallistuja, joka vastasi kyselyyn, jossa on 5 pisteytystä - liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. EQ-5D:n kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (huonoin terveydentila) 1:een (täydellinen terveydentila) ja 1 kuvastaa parasta tulosta.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
HRQoL: Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL)
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Peds QL on yleinen terveyteen liittyvä elämänlaatuinstrumentti, joka on suunniteltu erityisesti lapsiväestölle ja se kattaa seuraavat osa-alueet: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta, koulun toiminta, psykososiaalinen yhteenveto, fyysinen terveys ja kokonaispisteet. Peds-QL-kokonaispisteet koostuvat kaikista 23 pisteestä kaikista toimialueista. Tämä modulaarinen instrumentti käyttää 5 pisteen asteikkoa: 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Korkeammat pisteet kertovat parempaa elämänlaatua.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
HRQoL: Infuusiokokemuksen tyytyväisyyden arviointikysely
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Infuusiokokemuksen tyytyväisyyden arviointikyselyssä arvioidaan osallistujien tyytyväisyyttä infuusiokokemuksen eri näkökohtiin (esim. käyttömukavuus, vaikutukset jokapäiväiseen elämään, mukavuus hoitoympäristössä, infuusion saamiseen käytetty aika, huolenaihe mahdollisten komplikaatioiden käsittelyyn, vuorovaikutus terveydenhuollon jäsenten kanssa tiimin ja muiden osallistujien kanssa). Jokainen kohde on arvioitu 5 pisteen asteikolla 1 (erittäin huono) - 5 (erittäin hyvä) kokonaispistemäärän ollessa 93 - 465. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa tyytyväisyyttä.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Resurssien käyttö: Sairaalahoidon kesto akuuteissa TTP-tapahtumissa
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Osallistujien sairaalahoitopäivien lukumäärä akuuttien TTP-tapahtumien vuoksi arvioidaan.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Resurssien käyttö: sairaalahoitojen määrä akuuttien TTP-tapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Sairaalahoitojen määrä akuuttien TTP-tapahtumien vuoksi arvioidaan.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
Resurssien käyttö: Terveydenhuollon resursseja käyttäneiden osallistujien määrä ennaltaehkäisyn aikana
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
Ennaltaehkäisevän kohortin osalta arvioidaan terveydenhuollon resurssien käyttö, mukaan lukien koulusta/työstä poissaolopäivät TTP:hen liittyvän sairauden vuoksi.
Jopa noin 3 vuotta
Resurssien käyttö: niiden osallistujien määrä, joilla on koulusta tai työstä poissa olevia päiviä TTP:hen liittyvän sairauden vuoksi
Aikaikkuna: Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
TTP:hen liittyvän sairauden vuoksi koulusta tai työstä poissa olevien päivien lukumäärä arvioidaan.
Koko noin 6 vuoden opiskelujakson ajan
ADAMTS13-aktiivisuuden vähimmäis- ja jälkiannoksen arviointi: Antigeenitasot (aktiivisuus:Ag)
Aikaikkuna: Alimmalla tasolla (akuutit tapahtumat) ja 72 tunnin sisällä ennen infuusiota ja 65 minuuttia infuusion jälkeen (sekä akuutti että subakuutti) tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
ADAMTS13-aktiivisuus ja antigeenitasot ennaltaehkäisevissä ja on-demand-kohortissa tutkimuksen aikana sekä akuuttien ja subakuutien TTP-tapahtumien aikana arvioidaan ADAMTS13-aktiivisuus ja antigeenitasot.
Alimmalla tasolla (akuutit tapahtumat) ja 72 tunnin sisällä ennen infuusiota ja 65 minuuttia infuusion jälkeen (sekä akuutti että subakuutti) tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
Von Willebrand -tekijän arvio: Antigeeni (VWF:Ag)
Aikaikkuna: Pienellä esiinfuusiolla ja 65 minuuttia infuusion jälkeen tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
VWF:Ag on VWF-proteiinin kokonaismäärän mitta, ja se arvioidaan käyttämällä sandwich-entsyymi-immunosorbenttimääritystä (ELISA), jossa käytetään polyklonaalisia anti-ihmisen VWF-vasta-aineita. VWF:Ag:n arvioinnit lähtötilanteessa ja TAK-755-hoidon infuusion jälkeen raportoidaan alustavan PK-arvioinnin aikana profylaktisissa ja on-demand-kohortissa sekä akuuttien TTP-tapahtumien aikana.
Pienellä esiinfuusiolla ja 65 minuuttia infuusion jälkeen tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
Von Willebrand -tekijän arviointi: Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo)
Aikaikkuna: Pienellä esiinfuusiolla ja 65 minuuttia infuusion jälkeen tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
VWF:RCo antaa mittauksen VWF:n kyvystä sitoa verihiutaleiden glykoproteiinia Ib. Stabiloidut verihiutaleet agglutinoituvat VWF:n ja antibiootin Ristocetin läsnä ollessa. VWF:RCo:n arvioinnit tutkimuksen aikana sekä tilattavien kohorttien osallistujilta että akuuttien tapahtumien aikana raportoidaan.
Pienellä esiinfuusiolla ja 65 minuuttia infuusion jälkeen tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
VWF:Ag:n arviointi suhteessa ADAMTS13-aktiivisuustasoihin
Aikaikkuna: Alimmalla tasolla (akuutit tapahtumat) ja 72 tunnin sisällä ennen infuusiota ja 65 minuuttia infuusion jälkeen (sekä akuutti että subakuutti) tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
VWF:Ag on VWF-proteiinin kokonaismäärän mitta, ja se arvioidaan käyttämällä sandwich-ELISA:ta, jossa käytetään polyklonaalisia anti-ihmisen VWF-vasta-aineita. Havaittujen ADAMTS13-aktiivisuustasojen ja VWF:Ag:n pitkittäinen suhde TAK-755-hoidon infuusion jälkeen ensimmäisen PK-arvioinnin aikana arvioidaan (vain TAK-755:tä aiemmin käyttämättömille osallistujille).
Alimmalla tasolla (akuutit tapahtumat) ja 72 tunnin sisällä ennen infuusiota ja 65 minuuttia infuusion jälkeen (sekä akuutti että subakuutti) tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
VWF:RCo:n arviointi suhteessa ADAMTS13-aktiivisuustasoihin
Aikaikkuna: Alimmalla tasolla (akuutit tapahtumat) ja 72 tunnin sisällä ennen infuusiota ja 65 minuuttia infuusion jälkeen (sekä akuutti että subakuutti) tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
VWF:RCo antaa mittauksen VWF:n kyvystä sitoa verihiutaleiden glykoproteiinia Ib. Stabiloidut verihiutaleet agglutinoituvat VWF:n ja antibiootin Ristocetin läsnä ollessa. Havaittujen ADAMTS13-aktiivisuustasojen ja VWF:RCo:n pitkittäinen suhde TAK-755-hoidon infuusion jälkeen arvioidaan alkuperäisen PK-arvioinnin aikana (vain TAK-755-hoidon aloittamattomille osallistujille).
Alimmalla tasolla (akuutit tapahtumat) ja 72 tunnin sisällä ennen infuusiota ja 65 minuuttia infuusion jälkeen (sekä akuutti että subakuutti) tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on akuutteja ja subakuutteja tapahtumia suhteessa ADAMTS13-aktiivisuustasoihin
Aikaikkuna: Alimmalla tasolla (akuutit tapahtumat) ja 72 tunnin sisällä ennen infuusiota ja 65 minuuttia infuusion jälkeen (sekä akuutti että subakuutti) tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)
ADAMTS13-aktiivisuustasojen ja osallistujien, joilla on akuutteja ja subakuutteja TTP-tapahtumia, pitkittäinen suhde arvioidaan.
Alimmalla tasolla (akuutit tapahtumat) ja 72 tunnin sisällä ennen infuusiota ja 65 minuuttia infuusion jälkeen (sekä akuutti että subakuutti) tutkimuskäynneillä 12 viikon välein (6 vuoteen asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Yhteistyökumppanit

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 16. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 16. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 24. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (EudraCT-numero)
  • 2024-513839-24-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset TAK-755

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa