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先天性血栓性血小板減少性紫斑病の参加者におけるTAK-755の研究

2023年11月2日 更新者：Takeda

重症患者の予防的およびオンデマンド治療におけるTAK-755（rADAMTS13、BAX 930 / SHP655としても知られる）の安全性と有効性に関する第3b相、前向き、非盲検、多施設、単一治療群の継続研究先天性血栓性血小板減少性紫斑病 (cTTP; アップショー・シュルマン症候群、または遺伝性血栓性血小板減少性紫斑病)

血栓性血小板減少性紫斑病 (または略して TTP) は、全身の小さな血管に血栓が形成される状態です。 血栓は、脳、腎臓、心臓などの体の臓器への酸素が豊富な血液の流れを制限または遮断する可能性があります. その結果、深刻な健康問題が発生する可能性があります。 TTP で発生する凝固の増加は、血小板と呼ばれる血液の凝固を助ける細胞を使い果たします。 血液中の血小板が少なくなると、出血の問題も発生する可能性があります。 TTPを患っている人は、皮膚の下で出血して紫色のあざや紫斑を形成することがあります. TTP はまた、貧血を引き起こす可能性があります。これは、体が赤血球を置き換えるよりも速く赤血球が壊れて、通常よりも赤血球が少なくなる状態です。

TTP は、血液凝固の制御に関与する血液中のタンパク質である ADAMTS13 酵素の活性の欠如によって引き起こされます。 ADAMTS13 酵素は、フォン ヴィレブランド因子と呼ばれる別の血液タンパク質を分解します。この因子は、血小板と一緒に凝集して血栓を形成します。 この状態で生まれてくる人もいれば、生きている間にこの状態を発症する人もいます。 TTP を持って生まれた人の多くは、すぐに治療する必要がある頻繁な再燃を経験します。 TAK-755 は、ADAMTS13 に代わる医薬品であり、急性 TTP イベントと呼ばれる TTP 再燃を予防または制御する可能性があります。

この研究の主な目的は、TAK-755 による長期治療の副作用を確認することです。 治療は2つの方法で行われます：

  1. 急性 TTP イベントの発生を防ぐために、TAK-755 治療を毎週または隔週で実施します (「予防」コホート)。
  2. 急性TTPイベントが発生したときにそれを制御するためにTAK-755治療が行われます（「オンデマンド」コホート）。

予防コホートの参加者は、クリニックまたは自宅で最長約 3 年間治療を受けます。 彼らは少なくとも12週間ごとにクリニックを訪れます。 オンデマンド コホートの参加者は、急性 TTP イベントの再発が改善するまで毎日治療を受けます。 彼らは4週間後にクリニックでフォローアップの訪問を受けます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、第 3 相ピボタル試験 (281102 [NCT03393975]) のフォローアップ試験であり、TTP で生まれたナイーブおよび非ナイーブの参加者で構成される 2 つの治療コホート (予防的およびオンデマンド) で構成されます。総工期は約6年。 最大で約 77 人の参加者がこの研究に登録されます (研究 281102 [NCT03393975] [未経験の参加者] を完了した約 57 人の参加者、および少なくとも 20 人の未経験の参加者 (TAK-755 に未経験の参加者) )。 拡張アクセスプログラムの参加者、標準治療に対してアレルギー反応を示した研究 281102 (NCT03393975) の参加者、第 1 相研究 (281101 [NCT02216084]) を完了したが研究 281102 には参加しなかった参加者も対象となります。ナイーブな参加者としてこの継続研究に登録するため。

TAK-755 は静脈からゆっくりと投与されます（静脈内注入）。 予防コホートの参加者は、条件と地域の規制当局の承認に応じて、介護者による在宅治療または自己注入を選択できます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

77

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Childrens Healthcare of Atlanta
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ana Antun
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alexander Boucher
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • 募集
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Clare Twist
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Thomas Ortel
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Dublin、Ohio、アメリカ、43017
        • 募集
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Spero Cataland
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • 募集
        • University of Oklahoma
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sami Ibrahimi
  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、NW12PG
        • 積極的、募集していない
        • University College London Hospitals
  • イタリア
      • Catania、イタリア、95123
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
        • 主任研究者：
          • Gaetano Giuffrida
        • コンタクト：
    • Hubei
      • Bergamo、Hubei、イタリア、24127
        • 募集
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
        • 主任研究者：
          • Anna Falanga
        • コンタクト：
          • Site contact
          • 電話番号：39352678597
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • 募集
        • AKH - Medizinische Universität Wien
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Paul Knoebl
  • スイス
      • Bern、スイス、3010
        • 募集
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Johanna Kremer Hovinga
  • スペイン
    • La Coruña
      • A Coruña、La Coruña、スペイン、15006
        • 募集
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
        • 主任研究者：
          • Maria Fernanda Lopez Fernandez
        • コンタクト：
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Wolf-Achim Hassenpflug
      • Jena、ドイツ、07747
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Karim Kentouche
  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • 募集
        • Hopital Saint-Antoine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Paul Coppo
      • Paris、フランス、75935
        • 募集
        • Hôpital Robert Debré- Paris
        • 主任研究者：
          • Claire Dossier
        • コンタクト：
    • Loire
      • Saint-Priest-en-Jarez cedex、Loire、フランス、42270
        • 募集
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Claire Berger
    • Paris
      • Paris cedex 15、Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nathalie Biebuyck
  • ポーランド
      • Warszawa、ポーランド、02-776
        • 募集
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jerzy Windyga
      • Warszawa、ポーランド、02-091
        • 募集
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Anna Klukowska
  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • 募集
        • Peking Union Medical College Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Juan Xiao
      • Beijing、Beijing、中国、100045
        • 募集
        • Beijing Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Runhui Wu
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • 募集
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
        • 主任研究者：
          • Qun Hu
        • コンタクト：
    • Jiangsushe
      • SuZhou、Jiangsushe、中国、215006
        • 募集
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ziqiang Yu
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300021
        • 募集
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Feng Xue
  • 日本
    • Fukuoka-Ken
      • Fukuoka-shi、Fukuoka-Ken、日本、812-8582
        • 募集
        • Kyushu University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Masataka Ishimura
    • Hyogo
      • Nishinomiya、Hyogo、日本、663-8501
        • 募集
        • Hyogo College of Medicine Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Satoshi Higasa
    • Tokyo
      • Bunkyo City、Tokyo、日本、113-8519
        • 募集
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michiko Kajiwara

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

70年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

予防コホートで TAK-755 第 3 相ピボタル研究 281102 (NCT03393975) を完了し、次のすべての基準を満たす参加者は、この研究の対象となります。

  • 参加者または法的に権限を与えられた代表者は、18 歳以上の署名済みのインフォームド コンセントおよび/または同意書を提供している
  • -281102（NCT03393975）研究のスクリーニング時の年齢が0〜70歳の参加者。
  • -参加者は重度の先天性ADAMTS-13欠乏症と診断されています。
  • -参加者は、スクリーニング時に重度の血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）の兆候（血小板数）2×ULNを示さない（予防コホートのみ）。
  • 16 歳以上の参加者は、カルノフスキー スコアが 70% 以上、参加者が 80% でな​​ければなりません。
  • -出産の可能性のある女性の場合、参加者は、最初のIP投与の7日前までに確認された血清または尿の妊娠検査が陰性であり、研究期間中、適切な避妊措置を採用し、四半期ごとの妊娠検査を受けることに同意します。
  • 性的に活発な男性は、治療中および最後の投与から最低 16 日後まで、容認された効果的な避妊法を使用しなければなりません。
  • 参加者は、プロトコルの要件を喜んで順守することができます。

すべてのナイーブ参加者と非ナイーブ オンデマンド コホート参加者:

ナイーブな参加者は、TAK-755 第 3 相ピボタル試験 281102 (NCT03393975) の予防群の成人参加者の登録が完了した後にのみ、この継続に登録できます。 ナイーブな小児科の参加者は、重要なフェーズ 3 試験 281102 (NCT03393975) へのそれぞれの年齢コホートの登録が完了した後に登録できます。 次の基準は、研究 281101 (NCT02216084) を完了したが、281102 (NCT03393975) には参加しなかった参加者にも適用されます。

ナイーブな参加者と、TAK-755 第 3 相ピボタル研究 281102 (NCT03393975) のオンデマンド コホートに登録された参加者で、次のすべての基準を満たす参加者は、この研究の対象となります。

  • -参加者は未経験であるか、急性TTPイベントの治療のためにTAK-755フェーズ3ピボタル研究281102（NCT03393975）のオンデマンドコホートに登録されましたが、予防的治療を受けていません。
  • 参加者または法的に権限を与えられた代理人は、署名済みのインフォームド コンセント (>=18 歳) および/または同意書 (
  • 参加者はスクリーニング時の年齢が0歳から70歳です。

  • -参加者は、次のように定義される重度の先天性ADAMTS-13欠損症と診断されています。

    • -分子遺伝学的検査によって確認され、参加者の履歴またはスクリーニングで文書化されている、および
    • ADAMTS-13 の活動
  • 現在予防療法を受けている参加者は、通常の予防注入の直前にスクリーニングされます。
  • 参加者は、スクリーニング時に重度の TTP 徴候 (血小板数 2 × ULN) を示さない (予防コホートのみ)。
  • 16 歳以上の参加者は、カルノフスキー スコアが 70% 以上、参加者が 80% 以上でなければなりません。
  • -参加者は、抗体またはポリメラーゼ連鎖反応検査によって確認されたC型肝炎ウイルス陰性（HCV-）であるか、疾患が慢性であるが安定している場合はHCV陽性（HCV +）です。
  • -出産の可能性のある女性の場合、参加者は、最初のIP投与の7日前までに確認された血清または尿の妊娠検査が陰性であり、研究期間中、適切な避妊措置を採用し、四半期ごとの妊娠検査を受けることに同意します。
  • 性的に活発な男性は、治療中および最後の投与から最低 16 日後まで、容認された効果的な避妊法を使用しなければなりません。
  • 参加者は、プロトコルの要件を喜んで順守することができます。

拡張アクセスプログラムの参加者または研究 281102 (NCT03393975) の参加者で、標準治療の予防的治療に対してアレルギー反応を示した者は、次の基準をすべて満たす必要があります。

拡張アクセスプログラムの参加者、および研究 281102 (NCT03393975) に参加した参加者で、標準治療の予防的治療に対してアレルギー反応を示した参加者は、以下のすべての基準を満たす場合、継続研究に登録する資格があります。

  • 参加者または法的に権限を与えられた代理人は、署名済みのインフォームド コンセント (>=18 歳) および/または同意 (
  • 参加者は審査時の年齢が0歳～70歳。

  • 参加者は、次のように定義される重度の先天性 ADAMTS-13 欠乏症と診断されています。

    • -分子遺伝学的検査によって確認され、参加者の履歴またはスクリーニングで文書化されている、および
    • ADAMTS-13 の活動
  • 参加者は、スクリーニング時に重度の TTP 徴候 (血小板数 2 × ULN) を示さない (予防コホートのみ)。
  • 16 歳以上の参加者は、カルノフスキー スコアが 70% 以上、参加者が 80% 以上でなければなりません。
  • 出産の可能性のある女性の場合、参加者は、最初のIP投与の7日前までに確認された血清または尿の妊娠検査が陰性であり、研究期間中非常に効果的な避妊手段を採用し、四半期ごとの妊娠検査を受けることに同意します。
  • 性的に活発な男性は、治療中および最後の投与から最低 16 日後まで、容認された効果的な避妊法を使用しなければなりません。
  • 参加者は、プロトコルの要件を喜んで順守することができます。

除外基準:

-TAK-755第3相ピボタル研究（281102）（NCT03393975）を完了した参加者、未経験の参加者および未経験のオンデマンドコホート参加者および拡張アクセスプログラムの参加者または研究281102（NCT03393975）の参加者で、アレルギー反応を起こした人標準的な予防的治療。 次の基準は、研究 281101 (NCT02216084) を完了したが、281102 (NCT03393975) には参加しなかった参加者にも適用されます。

  • -参加者は、免疫介在性TTPを含む他のTTP様障害（微小血管障害性溶血性貧血）と診断されています。
  • -親分子ADAMTS-13、ハムスタータンパク質、またはTAK-755の他の構成要素に対する、アナフィラキシーを含む既知の生命を脅かす過敏反応。
  • -参加者は、スクリーニング時に機能的なADAMTS-13阻害剤の存在を持っています。
  • -参加者は、製品の免疫原性の評価を妨げる遺伝的または後天性免疫不全の病歴を持っています。これには、分化4（CD4）カウントの絶対クラスターを持つヒト免疫不全ウイルス陽性の参加者が含まれます < 200 /立方ミリメートル（mm ^ 3) または免疫抑制剤を慢性的に服用している。
  • 参加者は、主要な脳卒中などの重大な神経学的イベントの病歴があり、研究者によって判断されたように、再発が深刻な結果をもたらす可能性があることを示しています。
  • -参加者は重度の心血管疾患と診断されています（ニューヨーク心臓協会クラス3〜4）。
  • -慢性透析を必要とする末期腎疾患の参加者。

  • -参加者は、以下のいずれかによって証明されるが、これらに限定されない肝機能障害と診断されています。

    • 血清アラニンアミノトランスフェラーゼ >= 2 × ULN
    • 重度の低アルブミン血症
    • 門脈圧亢進症（例えば、原因不明の脾腫の存在、食道静脈瘤の病歴）。
  • 研究者の意見では、参加者は、参加者に追加のリスクをもたらす可能性のある別の臨床的に重要な付随疾患を持っています。
  • -参加者は、登録前の30日以内に、局所治療（軟膏、点鼻薬など）を除く免疫調節薬で治療されています。 アレルギー反応を予防するための新鮮凍結血漿の投与と併用したコルチコステロイドの使用は許可されています。
  • -参加者は、スクリーニング時に急性疾患（例：インフルエンザ、インフルエンザ様症候群、アレルギー性鼻炎/結膜炎、気管支喘息）を患っています（予防コホートのみ）。
  • -参加者は、登録前30日以内に別の治験薬および/または介入薬を受け取っているか、受け取る予定です。
  • -参加者は、過去2年以内に薬物および/またはアルコール乱用の履歴があります。
  • 参加者は、進行性の致命的な病気および/または平均余命を持っています
  • -参加者は、研究手順に協力できない、または協力したくないと研究者によって識別されます。
  • 参加者は精神状態に苦しんでおり、研究の性質、範囲、考えられる結果、および/または非協力的な態度の証拠を理解することができません。
  • 参加者は、スポンサーまたは治験責任医師の家族または従業員です。
  • -女性の場合、参加者は登録時に妊娠中または授乳中です。
  • 英国のみ: 以前にTAK-755の投与を受けたことがない参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：予防コホート：TAK-755

すべての参加者は、40 IU / kgのTAK-755静脈内（IV）注入による予防的治療を受けます 研究期間中、毎週または隔週で1回。

ナイーブな参加者は、TAK-755 の薬物動態を測定できるように 40 IU/kg TAK-755 の初回 IV 投与を受け、続いて 40 IU/kg TAK-755 による IV 注入による予防的治療を週 1 回または毎週 1 回受けます。研究期間中の他の週。
生物学的：TAK-755
TAK-755 点滴静注
他の名前：
  • rADAMTS13;組換え ADAMTS13; SHP-655;バックス930
実験的：オンデマンド コホート: TAK-755

参加者は、急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントが発生した場合、急性TTPイベントが解決してから2日後まで、TAK-755の毎日のIV注入を受けます。

参加者は、初日に 40 IU/kg の TAK-755 を受け取り、続いて 2 日目に 20 IU/kg を受け取り、その後、急性 TTP イベントが解決してから 2 日後まで毎日 15 IU/kg を受け取ります。 急性 TTP イベントの解決時に、参加者は研究の予防コホートに移動するか、研究を完全に中止するかを選択できます。
生物学的：TAK-755
TAK-755 点滴静注
他の名前：
  • rADAMTS13;組換え ADAMTS13; SHP-655;バックス930

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
関連する治療に起因する有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：約6年間の留学期間中
TEAE：TAK-755による治療の開始時または開始後に出現または顕在化する有害事象、またはTAK-755への曝露後に強度または頻度のいずれかで悪化する既存の有害事象。 SAE: 死亡に至る、入院または入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、先天性異常/先天性欠損症をもたらす、または重要な医学的事象である徴候、症状または転帰。
約6年間の留学期間中

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TAK-755による予防的治療を受けている先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）の参加者における急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントの数
時間枠：最長約3年
TAK-755（rADAMTS13）による予防的治療を受けているcTTPの参加者の急性TTPイベントの数が評価されます。
最長約3年
TAK-755による予防的治療を受けているcTTPの参加者における急性TTPイベントの発生率
時間枠：最長約3年
年間の急性 TTP イベント発生率は、TAK-755 (rADAMTS13) による予防的治療を受けている間の急性 TTP イベントの数を観察期間の年数で割ったものとして計算されます。 参加者がTAK-755による予防的治療を受けている間の年間急性TTPイベント率が評価されます。
最長約3年
研究に登録されている間にTAK-755で治療した後に回復した急性TTPイベントの数
時間枠：約6年間の留学期間中
急性 TTP イベントは、次の場合に回復したと見なされます: 血小板数が 150,000/μL 以上であるか、血小板数がベースラインの 25% 以内であり、乳酸脱水素酵素 (LDH) が上昇している
約6年間の留学期間中
研究に登録されている間にTAK-755で治療した後に解決された急性TTPイベントの割合
時間枠：約6年間の留学期間中
研究に登録されている間にTAK-755（rADAMTS13）で治療した後に回復した急性TTPイベントの割合が評価されます。 急性 TTP イベントは、次の場合に解決されたと見なされます。
約6年間の留学期間中
参加者が最終用量および投薬レジメンにいる間の急性TTPイベントの発生率
時間枠：約6年間の留学期間中
参加者が最終投与を受けている間の年間急性TTPイベントの発生率と投与計画が評価されます。
約6年間の留学期間中
IPによる治療後の急性TTPイベントの解決までの時間
時間枠：約6年間の留学期間中
急性 TTP イベントの解決までの時間は、イベントの最初の治療から急性 TTP イベントの解決までの時間として定義されます。 急性 TTP イベントは、次の場合に解決されたと見なされます。
約6年間の留学期間中
急性TTPイベントの治療中に投与されたTAK-755の総量
時間枠：約6年間の留学期間中
急性TTPイベントの治療中に投与されたTAK-755の総量が評価されます。 急性イベントは通常、3 ～ 4 日間の強化治療が必要です。
約6年間の留学期間中
亜急性 TTP イベントによって引き起こされる追加投与の発生率
時間枠：最長約3年
予防コホートにおける亜急性TTPイベントによって引き起こされた追加用量の発生率が評価されます。
最長約3年
急性 TTP イベントによって引き起こされない用量変更の発生率
時間枠：最長約3年
予防コホートにおける急性TTPイベントによって誘発されない用量変更の発生率が評価されます。
最長約3年
血小板減少症の発生率
時間枠：最長約3年
血小板減少症は、ベースラインの 25% 以上の血小板数の低下、または血小板数が (
最長約3年
微小血管障害性溶血性貧血の発生率
時間枠：最長約3年
微小血管障害性溶血性貧血は、LDH の上昇がベースラインの 1.5 倍を超えるか、または LDH が ULN の 1.5 倍を超える場合と定義されます。 予防コホートにおける微小血管障害性溶血性貧血の発生率が評価される。
最長約3年
神経学的症状の発生率
時間枠：最長約3年
神経学的症状には、頭痛、錯乱、発声障害、構音障害、発作を含む局所的または一般的な運動症状が含まれます。 予防コホートにおける神経学的症状の発生率が評価される。
最長約3年
腎機能障害の発生率
時間枠：最長約3年
腎機能障害は、血清クレアチニンがベースラインの 1.5 倍を超える場合と定義されます。 予防コホートにおける腎機能障害の発生率が評価される。
最長約3年
腹痛の発生率
時間枠：最長約3年
予防コホートにおける腹痛の発生率が評価される。
最長約3年
予防的治療としてTAK-755を受けている参加者のTTP症状の発生率
時間枠：最長約3年
TTP 症状は、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血、および TTP 関連の徴候/症状 (腎徴候、神経学的症状、発熱、疲労/無気力、腹痛) を含むがこれらに限定されない複合症状として定義されます。 予防コホートにおけるTTP発現の発生率が評価されます。
最長約3年
家庭環境でTAK-755による最終予防治療レジメンを受けている間のTTP症状の発生率
時間枠：最長約3年
TTP 症状は、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血、および TTP 関連の徴候/症状 (腎徴候、神経学的症状、発熱、疲労/無気力、腹痛) を含むがこれらに限定されない複合症状として定義されます。 家庭環境での予防コホートにおける TTP 発現の発生率が評価されます。
最長約3年
家庭環境で予防的にTAK-755を投与された参加者における急性TTPイベントの発生率
時間枠：最長約3年
家庭環境でTAK-755を予防的に投与された参加者における急性TTPイベントの発生率が評価されます。
最長約3年
すべての AE および SAE の発生率 (無関係を含む)
時間枠：約6年間の留学期間中
AE: 医薬品を投与した臨床調査参加者における不都合な医学的出来事であり、必ずしもこの IP または医薬品との因果関係があるわけではありません。 SAE: 死亡に至る、入院または入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、先天性異常/先天性欠損症をもたらす、または重要な医学的事象である徴候、症状または転帰。
約6年間の留学期間中
ADAMTS13投与後の抗ADAMTS13結合抗体および中和抗体を持つ参加者の割合
時間枠：約6年間の留学期間中
ADAMTS13投与後の抗ADAMTS13結合抗体および中和抗体を持つ参加者の割合が評価されます。
約6年間の留学期間中
自宅でTAK-755を投与された後にTAK-755関連のAEおよびSAEを経験した参加者の数
時間枠：約6年間の留学期間中
AE: 必ずしも治療と因果関係があるとは限らない、IP を投与された参加者における不都合な医学的出来事。 SAE: 死亡に至る、入院または入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、先天性異常/先天性欠損症をもたらす、または重要な医学的事象である徴候、症状または転帰。
約6年間の留学期間中
自宅設定でTAK-755を受け取った後にAEおよびSAEを発症した参加者の数
時間枠：約6年間の留学期間中
AE: 必ずしも治療と因果関係があるとは限らない、IP を投与された参加者における不都合な医学的出来事。 SAE: 死亡に至る、入院または入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、先天性異常/先天性欠損症をもたらす、または重要な医学的事象である徴候、症状または転帰。
約6年間の留学期間中
健康関連の生活の質 (HRQoL): cTTP 固有の患者報告アウトカム (PRO)
時間枠：約6年間の留学期間中
CTTP 固有の患者報告アウトカム (PRO) 手段は、参加者の過去 24 時間の疲労、関節、筋肉、腹部および胸部の痛み、神経学的症状、あざ、抑うつ感および気分の変化の経験を評価するように設計された 26 の質問で構成されています。過去7日間の活動制限、参加者の態度、経験した副作用、仕事/学校の欠席、および過去2週間にTTPで受けた治療に関連する旅行への影響。 cTTP PRO 評価は、疾患の症状と影響の測定に重点を置いています。 スコアの範囲は 0 ～ 152 です。 スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
約6年間の留学期間中
HRQoL: 36 項目の簡易健康調査 (SF-36)
時間枠：約6年間の留学期間中
SF-36 は、参加者の HRQoL を評価するために広く使用されている一般的な生活の質の測定器です。 汎用機器は、さまざまな健康状態、状態、および疾患に適用可能な幅広いドメインを評価するために、一般集団で使用されます。 SF-36 は 8 つのマルチ項目スケール (身体機能、役割 - 身体、身体の痛み、一般的な健康、活力、社会的機能、役割 - 感情、および精神的健康) に集約される 36 項目で構成され、スコアは 0 から100に。 スコアが高いほど、HRQoL が優れていることを示します。
約6年間の留学期間中
HRQoL: 投薬に関する9項目の治療満足度アンケート (TSQM-9)
時間枠：約6年間の留学期間中
TSQM は、参加者の薬に対する満足度または不満度の全体的なレベルを評価するために使用されるグローバルな満足度尺度です。 TSQM-9 は、参加者の投薬に対する満足度を評価するために使用される、検証済みの自己管理型の 9 項目の手段です。 評価される 3 つのドメインは、有効性、利便性、および全体的な満足度です。 3 つのドメインのそれぞれのスコアは、0 ～ 100 のスコアを作成するアルゴリズムに基づいています。 スコアが高いほど、その分野での満足度が高いことを示しています。
約6年間の留学期間中
HRQoL: EuroQol 5 次元アンケート 3 レベル (EQ-5D-3L)
時間枠：約6年間の留学期間中
EQ-5D-3L 健康質問票は、移動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの次元を採点する参加者回答質問票です。 EQ-5D の合計スコアは 0 (最悪の健康状態) から 1 (完全な健康状態) までの範囲であり、1 は最良の結果を反映します。
約6年間の留学期間中
HRQoL: EQ-5D-ユース (EQ-5D-Y)
時間枠：約6年間の留学期間中
EQ-5D-Y 健康アンケートは参加者が回答するアンケートで、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの次元を採点します。 EQ-5D の合計スコアは 0 (最悪の健康状態) から 1 (完全な健康状態) までの範囲であり、1 は最良の結果を反映します。
約6年間の留学期間中
HRQoL: 小児生活の質のインベントリ (Peds QL)
時間枠：約6年間の留学期間中
Peds QL は、小児集団向けに特別に設計された一般的な健康関連の QOL 測定器であり、身体機能、感情機能、社会的機能、学校機能、心理社会的要約、身体的健康、および合計スコアの領域を捉えます。 Peds-QL の合計スコアは、すべてのドメインの 23 項目すべてで構成されます。 このモジュラー計器は、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階のスケールを使用します。 アイテムは逆スコアリングされ、0=100、1=75、2=50、3=25、4=0 のように 0 ～ 100 のスケールに直線的に変換されます。 スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
約6年間の留学期間中
HRQoL: 点滴体験満足度評価アンケート
時間枠：約6年間の留学期間中
輸液体験満足度評価アンケートでは、輸液体験のさまざまな側面（利便性、日常生活への影響、治療環境の快適さ、輸液を受けるのに費やされた時間、潜在的な合併症への対処に関する懸念、医療関係者とのやり取りなど）について参加者の満足度を評価します。チームおよび他の参加者と）。 各項目は、1 (非常に悪い) から 5 (非常に良い) までの 5 段階で評価され、合計スコアは 93 から 465 の範囲です。 スコアが高いほど、満足度が高いことを示します。
約6年間の留学期間中
リソースの利用: 急性 TTP イベントの入院期間
時間枠：約6年間の留学期間中
参加者が急性 TTP イベントのために入院した日数が評価されます。
約6年間の留学期間中
リソース使用率: 急性 TTP イベントによる入院数
時間枠：約6年間の留学期間中
急性 TTP イベントによる入院数が評価されます。
約6年間の留学期間中
リソース利用率：予防中の医療リソース利用率のある参加者の数
時間枠：最長約3年
TTP関連の病気のために学校/仕事を休んだ日を含む医療リソースの利用は、予防コホートについて評価されます。
最長約3年
リソースの使用率: TTP 関連の病気のために学校や仕事を休んだ参加者の数
時間枠：約6年間の留学期間中
TTP関連の病気のために学校や仕事を休んだ参加者の数が評価されます。
約6年間の留学期間中
トラフおよび投与後の ADAMTS13 活性の評価: 抗原レベル (活性:Ag)
時間枠：トラフ時（急性イベントの場合）および注入前72時間および注入後65分以内（急性および亜急性の両方の場合）、12週間ごとの間隔での研究訪問（最大6年）
研究中および急性および亜急性のTTPイベント中の予防およびオンデマンドコホートの参加者からのトラフおよび投与後のADAMTS13活性および抗原レベルが評価されます。
トラフ時（急性イベントの場合）および注入前72時間および注入後65分以内（急性および亜急性の両方の場合）、12週間ごとの間隔での研究訪問（最大6年）
フォン・ヴィレブランド因子の評価: 抗原 (VWF:Ag)
時間枠：トラフ注入前および注入後 65 分で、12 週間ごと (最大 6 年) のインターバル研究訪問
ＶＷＦ：Ａｇは全ＶＷＦタンパク質の尺度であり、ポリクローナル抗ヒトＶＷＦ抗体を用いたサンドイッチ酵素結合免疫吸着アッセイ（ＥＬＩＳＡ）を使用して評価される。 予防およびオンデマンドコホートにおける最初の PK 評価中および急性 TTP イベント中の、ベースライン時および TAK-755 治療の注入後の VWF:Ag の評価が報告されます。
トラフ注入前および注入後 65 分で、12 週間ごと (最大 6 年) のインターバル研究訪問
フォン・ヴィレブランド因子の評価: リストセチン補因子活性 (VWF:RCo)
時間枠：トラフ注入前および注入後 65 分で、12 週間ごと (最大 6 年) のインターバル研究訪問
ＶＷＦ：ＲＣｏは、ＶＷＦが血小板糖タンパク質Ｉｂに結合する能力の尺度を提供する。 安定化した血小板は、VWF と抗生物質リストセチンの存在下で凝集します。 オンデマンドコホートと急性イベントの両方の参加者からの研究中のVWF：RCoの評価が報告されます。
トラフ注入前および注入後 65 分で、12 週間ごと (最大 6 年) のインターバル研究訪問
ADAMTS13 活動レベルに関連する VWF:Ag の評価
時間枠：トラフ時（急性イベントの場合）および注入前72時間および注入後65分以内（急性および亜急性の両方の場合）、12週間ごとの間隔での研究訪問（最大6年）
ＶＷＦ：Ａｇは全ＶＷＦタンパク質の尺度であり、ポリクローナル抗ヒトＶＷＦ抗体を使用するサンドイッチＥＬＩＳＡを使用して評価される。 最初のPK評価中のTAK-755治療の注入後の観察されたADAMTS13活性レベルとVWF：Agの縦断的関係が評価されます（TAK-755未経験の参加者のみ）。
トラフ時（急性イベントの場合）および注入前72時間および注入後65分以内（急性および亜急性の両方の場合）、12週間ごとの間隔での研究訪問（最大6年）
ADAMTS13 活動レベルに関連する VWF:RCo の評価
時間枠：トラフ時（急性イベントの場合）および注入前72時間および注入後65分以内（急性および亜急性の両方の場合）、12週間ごとの間隔での研究訪問（最大6年）
ＶＷＦ：ＲＣｏは、ＶＷＦが血小板糖タンパク質Ｉｂに結合する能力の尺度を提供する。 安定化した血小板は、VWF と抗生物質リストセチンの存在下で凝集します。 最初のPK評価中のTAK-755治療の注入後の観察されたADAMTS13活性レベルとVWF：RCoの縦断的関係が評価されます（TAK-755未経験の参加者のみ）。
トラフ時（急性イベントの場合）および注入前72時間および注入後65分以内（急性および亜急性の両方の場合）、12週間ごとの間隔での研究訪問（最大6年）
ADAMTS13 活動レベルに関連する急性および亜急性イベントの参加者数
時間枠：トラフ時（急性イベントの場合）および注入前72時間および注入後65分以内（急性および亜急性の両方の場合）、12週間ごとの間隔での研究訪問（最大6年）
ADAMTS13 活動レベルと参加者の急性および亜急性 TTP イベントの縦断的関係が評価されます。
トラフ時（急性イベントの場合）および注入前72時間および注入後65分以内（急性および亜急性の両方の場合）、12週間ごとの間隔での研究訪問（最大6年）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

協力者

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年4月14日

一次修了 (推定)

2026年8月27日

研究の完了 (推定)

2026年8月27日

試験登録日

最初に提出

2020年12月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年12月23日

最初の投稿 (実際)

2020年12月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年11月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月2日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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