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Uno studio sul TAK-755 nei partecipanti con porpora trombotica trombocitopenica congenita

27 marzo 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 3b, prospettico, in aperto, multicentrico, a braccio di trattamento singolo, continuazione della sicurezza e dell'efficacia di TAK-755 (rADAMTS13, noto anche come BAX 930/SHP655) nel trattamento profilattico e su richiesta di soggetti con gravi Porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP; sindrome di Upshaw-Schulman o porpora trombotica trombocitopenica ereditaria)

La porpora trombotica trombocitopenica (o TTP in breve) è una condizione in cui si formano coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo. I coaguli possono limitare o bloccare il flusso di sangue ricco di ossigeno agli organi del corpo, come il cervello, i reni e il cuore. Di conseguenza, possono svilupparsi gravi problemi di salute. L'aumento della coagulazione che si verifica nella TTP utilizza le cellule che aiutano la coagulazione del sangue, chiamate piastrine. Con meno piastrine disponibili nel sangue, possono verificarsi anche problemi di sanguinamento. Le persone che hanno TTP possono sanguinare sotto la pelle formando lividi viola o porpora. La TTP può anche causare anemia, una condizione in cui i globuli rossi si rompono più velocemente di quanto il corpo possa sostituirli, portando a un minor numero di globuli rossi rispetto al normale.

La TTP è causata da una mancanza di attività dell'enzima ADAMTS13, una proteina del sangue coinvolta nel controllo della coagulazione del sangue. L'enzima ADAMTS13 rompe un'altra proteina del sangue chiamata fattore di von Willebrand che forma coaguli di sangue agglutinandosi insieme alle piastrine. Alcune persone nascono con questa condizione, mentre altre sviluppano la condizione durante la loro vita. Molte persone nate con TTP sperimentano frequenti riacutizzazioni che devono essere trattate immediatamente. TAK-755 è un medicinale che sostituisce ADAMTS13 e può prevenire o controllare le riacutizzazioni della TTP, chiamate eventi TTP acuti.

Lo scopo principale dello studio è verificare gli effetti collaterali del trattamento a lungo termine con TAK-755. Il trattamento verrà somministrato in 2 modi:

  1. Trattamento TAK-755 somministrato ogni settimana o ogni due settimane per prevenire il verificarsi di eventi TTP acuti (la coorte "profilattica").
  2. Trattamento TAK-755 somministrato per controllare un evento TTP acuto quando si verifica (la coorte "su richiesta").

I partecipanti alla coorte profilattica riceveranno cure in clinica oa casa per un massimo di circa 3 anni. Visiteranno la clinica almeno ogni 12 settimane. I partecipanti alla coorte su richiesta riceveranno un trattamento quotidiano per l'evento TTP acuto fino a quando la riacutizzazione non sarà migliorata. Avranno una visita di follow-up presso la clinica 4 settimane dopo.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di follow-up dello studio cardine di fase 3 (281102 [NCT03393975]) e comprenderà due coorti di trattamento (profilattico e su richiesta) costituite da partecipanti naïve e non naïve nati con TTP, con un durata complessiva di circa 6 anni. In questo studio saranno arruolati un massimo di circa 77 partecipanti (circa 57 partecipanti che hanno completato lo studio 281102 [NCT03393975] [partecipanti non naïve] e almeno 20 partecipanti naïve (partecipanti naïve a TAK-755). Saranno idonei anche i partecipanti ai programmi di accesso ampliato, i partecipanti allo studio 281102 (NCT03393975) che hanno avuto una reazione allergica al trattamento standard di cura e i partecipanti che hanno completato lo studio di fase 1 (281101 [NCT02216084]) ma non hanno partecipato allo studio 281102 per l'arruolamento in questo studio di continuazione come partecipanti naïve.

TAK-755 viene somministrato lentamente attraverso una vena (infusione endovenosa). I partecipanti alla coorte profilattica potranno optare per il trattamento in un ambiente domiciliare da parte del caregiver o l'autoinfusione soggetta a condizioni e all'approvazione normativa locale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

77

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Akh - Medizinische Universität Wien
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
    • Jiangsushe
      • Suzhou, Jiangsushe, Cina, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300021
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Francia, 75935
        • Hôpital Robert Debré- Paris
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Francia, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Germania, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
  • Giappone
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Giappone, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
  • Italia
    • Hubei
      • Bergamo, Hubei, Italia, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, NW12PG
        • University College London Hospitals
  • Spagna
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spagna, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti che hanno completato lo studio cardine di fase 3 TAK-755 281102 (NCT03393975) nella coorte profilattica e che soddisfano tutti i seguenti criteri sono idonei per questo studio:

  • I partecipanti o il rappresentante legalmente autorizzato hanno fornito il consenso informato firmato >= 18 anni di età e/o il modulo di assenso
  • Partecipante di età compresa tra 0 e 70 anni al momento dello screening dello studio 281102 (NCT03393975).
  • Al partecipante è stata diagnosticata una grave carenza congenita di ADAMTS-13.
  • Il partecipante non mostra alcun segno di porpora trombotica trombocitopenica grave (TTP) (conta piastrinica) 2 × ULN allo screening (solo coorte profilattica).
  • I partecipanti >=16 anni devono avere un punteggio Karnofsky >= 70% e partecipanti =80%.
  • Se una donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza su siero o urina negativo confermato non più di 7 giorni prima della prima somministrazione dell'IP e accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio e di sottoporsi a test di gravidanza trimestrali.
  • Gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato ed efficace durante il trattamento e fino a un minimo di 16 giorni dopo l'ultima dose somministrata.
  • Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Tutti i partecipanti naïve e i partecipanti alla coorte on demand non naïve:

I partecipanti naïve possono essere iscritti a questa continuazione solo dopo che l'arruolamento dei partecipanti adulti nel braccio profilattico dello studio cardine di fase 3 TAK-755 281102 (NCT03393975) è stato completato. I partecipanti pediatrici naïve possono essere arruolati dopo che è stato completato l'arruolamento della rispettiva coorte di età nello studio cardine di Fase 3 281102 (NCT03393975). I seguenti criteri si applicano anche ai partecipanti che hanno completato lo studio 281101 (NCT02216084), ma non hanno partecipato allo studio 281102 (NCT03393975).

I partecipanti naïve e i partecipanti che sono stati arruolati nella coorte su richiesta dello studio cardine di fase 3 TAK-755 281102 (NCT03393975) che soddisfano TUTTI i seguenti criteri sono idonei per questo studio:

  • Il partecipante è naïve o è stato arruolato nella coorte su richiesta dello studio cardine di fase 3 TAK-755 281102 (NCT03393975) per il trattamento di un evento TTP acuto ma non ha ricevuto un trattamento profilattico.
  • Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato ha fornito il consenso informato firmato (>=18 anni di età) e/o il modulo di assenso (
  • Il partecipante ha un'età compresa tra 0 e 70 anni al momento dello screening.

  • Al partecipante è stata diagnosticata una grave carenza congenita di ADAMTS-13 definita come:

    • Confermato da test genetici molecolari, documentato nella storia dei partecipanti o allo screening, e
    • Attività ADAMTS-13
  • I partecipanti attualmente sottoposti a terapia profilattica verranno sottoposti a screening immediatamente prima della loro consueta infusione profilattica.
  • Il partecipante non mostra alcun segno di TTP grave (conta piastrinica 2 × ULN) allo screening (solo coorte profilattica).
  • I partecipanti >=16 anni devono avere un punteggio Karnofsky >=70% e partecipanti =80%.
  • I partecipanti sono negativi al virus dell'epatite C (HCV-) come confermato dall'anticorpo o dal test della reazione a catena della polimerasi OPPURE positivi all'HCV (HCV+) se la loro malattia è cronica ma stabile.
  • Se una donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza su siero o urina negativo confermato non più di 7 giorni prima della prima somministrazione dell'IP e accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio e di sottoporsi a test di gravidanza trimestrali.
  • Gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato ed efficace durante il trattamento e fino a un minimo di 16 giorni dopo l'ultima dose somministrata.
  • Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

I partecipanti di un programma di accesso allargato o i partecipanti allo studio 281102 (NCT03393975) che hanno avuto una reazione allergica al trattamento profilattico standard devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

I partecipanti di un programma di accesso allargato e i partecipanti che hanno partecipato allo studio 281102(NCT03393975) che hanno avuto una reazione allergica al trattamento profilattico standard sono idonei per l'arruolamento nello studio di continuazione se soddisfano TUTTI i seguenti criteri.

  • I partecipanti o il rappresentante legalmente autorizzato hanno fornito il consenso informato firmato (>=18 anni di età) e/o il consenso (
  • I partecipanti hanno un'età compresa tra 0 e 70 anni al momento dello screening.

  • Ai partecipanti è stata diagnosticata una grave carenza congenita di ADAMTS-13 definita come:

    • Confermato da test genetici molecolari, documentato nella storia dei partecipanti o allo screening, e
    • Attività ADAMTS-13
  • Il partecipante non mostra alcun segno di TTP grave (conta piastrinica 2 × ULN) allo screening (solo coorte profilattica).
  • I partecipanti >=16 anni devono avere un punteggio Karnofsky >=70% e partecipanti =80%.
  • Se una donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza su siero o urina negativo confermato non più di 7 giorni prima della prima somministrazione dell'IP e accetta di impiegare misure di controllo delle nascite altamente efficaci per la durata dello studio e di sottoporsi a test di gravidanza trimestrali.
  • Gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare un metodo contraccettivo accettato ed efficace durante il trattamento e fino a un minimo di 16 giorni dopo l'ultima dose somministrata.
  • Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

Partecipanti che hanno completato lo studio cardine di fase 3 TAK-755 (281102) (NCT03393975) e partecipanti naïve e partecipanti di coorte su richiesta non naïve e partecipanti di un programma di accesso ampliato o partecipanti allo studio 281102 (NCT03393975) che hanno avuto una reazione allergica a trattamento profilattico standard di cura. I seguenti criteri si applicano anche ai partecipanti che hanno completato lo studio 281101 (NCT02216084), ma non hanno partecipato allo studio 281102 (NCT03393975).

  • Al partecipante è stata diagnosticata qualsiasi altra malattia simile alla TTP (anemia emolitica microangiopatica), inclusa la TTP immuno-mediata.
  • Reazione nota di ipersensibilità pericolosa per la vita, inclusa l'anafilassi, alla molecola madre ADAMTS-13, alla proteina di criceto o ad altri costituenti di TAK-755.
  • Il partecipante ha una presenza di un inibitore ADAMTS-13 funzionale allo screening.
  • - Il partecipante ha una storia medica di immunodeficienza genetica o acquisita che interferirebbe con la valutazione dell'immunogenicità del prodotto, compresi i partecipanti che sono positivi al virus dell'immunodeficienza umana con una conta assoluta del cluster di differenziazione 4 (CD4) < 200/ millimetro cubo (mm^ 3) o che stanno assumendo farmaci immunosoppressori cronici.
  • - Il partecipante ha una storia di eventi neurologici significativi, come un ictus maggiore, indicando che una ricaduta potrebbe avere gravi conseguenze, come giudicato dall'investigatore.
  • Al partecipante è stata diagnosticata una grave malattia cardiovascolare (classi da 3 a 4 della New York Heart Association).
  • Partecipante con malattia renale allo stadio terminale che richiede dialisi cronica.

  • Al partecipante è stata diagnosticata una disfunzione epatica, come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti:

    • Alanina aminotransferasi sierica >= 2 × ULN
    • Ipoalbuminemia grave
    • Ipertensione della vena porta (ad esempio, presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile, anamnesi di varici esofagee).
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante ha un'altra malattia concomitante clinicamente significativa che può comportare rischi aggiuntivi per il partecipante.
  • Il partecipante è stato trattato con un farmaco immunomodulatore, escluso il trattamento topico (ad es. Unguenti, spray nasali), entro 30 giorni prima dell'arruolamento. È consentito l'uso di corticosteroidi in combinazione con la somministrazione di plasma fresco congelato per prevenire reazioni allergiche.
  • - Il partecipante ha una malattia acuta (ad es. influenza, sindrome simil-influenzale, rinite/congiuntivite allergica, asma bronchiale) al momento dello screening (solo coorte profilattica).
  • Il partecipante sta ricevendo o prevede di ricevere un altro farmaco sperimentale e/o farmaco interventistico entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Il partecipante ha una storia di abuso di droghe e/o alcol negli ultimi 2 anni.
  • Il partecipante ha una malattia mortale progressiva e/o un'aspettativa di vita di
  • - Il partecipante è identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure dello studio.
  • Il partecipante soffre di una condizione mentale che lo rende incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio e/o l'evidenza di un atteggiamento non collaborativo.
  • Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sponsor o dello sperimentatore.
  • Se femmina, il partecipante è incinta o in allattamento al momento dell'iscrizione.
  • Solo nel Regno Unito: partecipanti che non hanno ricevuto in precedenza una dose di TAK-755.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte profilattica: TAK-755

Tutti i partecipanti riceveranno un trattamento profilattico con infusioni endovenose (IV) di 40 UI/kg di TAK-755 una volta alla settimana o una volta ogni due settimane per la durata dello studio.

I partecipanti naïve riceveranno una dose iniziale IV di 40 UI/kg di TAK-755 per consentire la misurazione della farmacocinetica di TAK-755, seguita da un trattamento profilattico con 40 UI/kg di TAK-755 mediante infusione endovenosa una volta alla settimana o una volta ogni altra settimana per la durata dello studio.
Biologico: TAK-755
Infusione IV TAK-755
Altri nomi:
  • rADAMTS13; ADAMTS13 ricombinante; SHP-655; BAX 930
Sperimentale: Coorte su richiesta: TAK-755

I partecipanti riceveranno infusioni IV giornaliere di TAK-755 in caso di evento di porpora trombotica trombocitopenica acuta (TTP) fino a 2 giorni dopo la risoluzione dell'evento TTP acuto.

I partecipanti riceveranno 40 UI/kg di TAK-755 il primo giorno, seguiti da 20 UI/kg il giorno 2 e quindi 15 UI/kg al giorno fino a 2 giorni dopo la risoluzione dell'evento TTP acuto. Dopo la risoluzione dell'evento TTP acuto, i partecipanti possono scegliere di passare alla coorte profilattica dello studio o interrompere completamente lo studio.
Biologico: TAK-755
Infusione IV TAK-755
Altri nomi:
  • rADAMTS13; ADAMTS13 ricombinante; SHP-655; BAX 930

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
TEAE: qualsiasi evento avverso emergente o manifestato all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con TAK-755 o qualsiasi evento avverso esistente che peggiora in intensità o frequenza in seguito all'esposizione a TAK-755. SAE: segni, sintomi o esiti che provocano la morte, richiedono il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero, provocano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano un'anomalia congenita/difetto alla nascita o sono un evento medico importante.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi di porpora trombotica trombocitopenica acuta (TTP) nei partecipanti con porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) sottoposti a trattamento profilattico con TAK-755
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Verrà valutato il numero di eventi TTP acuti nei partecipanti con cTTP che ricevono un trattamento profilattico con TAK-755 (rADAMTS13).
Fino a circa 3 anni
Tasso di incidenza di eventi di TTP acuta nei partecipanti con cTTP sottoposti a trattamento profilattico con TAK-755
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Il tasso di incidenza annualizzato di eventi di TTP acuta è calcolato come il numero di eventi di TTP acuta durante il trattamento profilattico con TAK-755 (rADAMTS13) diviso per la durata del periodo di osservazione in anni. Verrà valutato il tasso annualizzato di eventi TTP acuti mentre i partecipanti ricevono un trattamento profilattico con TAK-755.
Fino a circa 3 anni
Numero di eventi TTP acuti risolti dopo il trattamento con TAK-755 durante l'arruolamento nello studio
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Gli eventi di TTP acuta sono considerati risolti quando: La conta piastrinica è >=150.000/μL o la conta piastrinica è entro il 25% del basale e l'aumento della lattato deidrogenasi (LDH)
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Proporzione di eventi TTP acuti risolti dopo il trattamento con TAK-755 durante l'arruolamento nello studio
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Verrà valutata la percentuale di eventi TTP acuti che si sono risolti dopo il trattamento con TAK-755 (rADAMTS13) durante l'arruolamento nello studio. Gli eventi TTP acuti sono considerati risolti quando: La conta piastrinica è >=150.000/μL o la conta piastrinica è entro il 25% del basale e l'aumento di LDH
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Incidenza di eventi TTP acuti mentre i partecipanti sono sulla dose finale e sul regime di dosaggio
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Verrà valutata l'incidenza di eventi TTP acuti annualizzati mentre i partecipanti stanno assumendo la dose finale e il regime di dosaggio.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Tempo di risoluzione degli eventi TTP acuti dopo il trattamento con IP
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Il tempo alla risoluzione dell'evento acuto di TTP è definito come il tempo dal trattamento iniziale dell'evento alla risoluzione dell'evento acuto di TTP. Gli eventi TTP acuti sono considerati risolti quando: La conta piastrinica è >=150.000/μL o la conta piastrinica è entro il 25% del basale e l'aumento di LDH
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Quantità totale di TAK-755 somministrata durante il trattamento di eventi TTP acuti
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Verrà valutata la quantità totale di TAK-755 somministrata durante il trattamento di eventi TTP acuti. Gli eventi acuti richiedono tipicamente 3-4 giorni di trattamento intensificato.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Incidenza di dosi supplementari indotte da eventi di TTP subacuta
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Verrà valutata l'incidenza di dosi supplementari indotte da eventi di TTP subacuta nella coorte profilattica.
Fino a circa 3 anni
Incidenza di modifiche della dose non richieste da un evento acuto di TTP
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Verrà valutata l'incidenza di modifiche della dose non indotte da un evento acuto di TTP nella coorte profilattica.
Fino a circa 3 anni
Incidenza di trombocitopenia
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
La trombocitopenia è definita come un calo della conta piastrinica >=25% (%) rispetto al basale o una conta piastrinica inferiore a (
Fino a circa 3 anni
Incidenza dell'anemia emolitica microangiopatica
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
L'anemia emolitica microangiopatica è definita come un aumento di LDH maggiore di (>) 1,5 volte il valore basale o LDH > 1,5 volte l'ULN. Verrà valutata l'incidenza dell'anemia emolitica microangiopatica nella coorte profilattica.
Fino a circa 3 anni
Incidenza dei sintomi neurologici
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
I sintomi neurologici includono mal di testa, confusione, disfonia, disartria, sintomi motori focali o generali, comprese le convulsioni. Verrà valutata l'incidenza dei sintomi neurologici nella coorte profilattica.
Fino a circa 3 anni
Incidenza di disfunzione renale
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
La disfunzione renale è definita come un aumento della creatinina sierica > 1,5 volte il valore basale. Verrà valutata l'incidenza della disfunzione renale nella coorte profilattica.
Fino a circa 3 anni
incidenza di dolori addominali
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Verrà valutata l'incidenza del dolore addominale nella coorte profilattica.
Fino a circa 3 anni
Incidenza di manifestazioni di TTP per i partecipanti che ricevono TAK-755 come trattamento profilattico
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Le manifestazioni di TTP sono definite come un composito di trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica e segni/sintomi correlati a TTP inclusi, ma non limitati a (segni renali, sintomi neurologici, febbre, affaticamento/letargia e dolore addominale). Verrà valutata l'incidenza delle manifestazioni di TTP nella coorte profilattica.
Fino a circa 3 anni
Incidenza delle manifestazioni di TTP durante la ricezione del regime di trattamento profilattico finale con TAK-755 in ambito domiciliare
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Le manifestazioni di TTP sono definite come un composito di trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica e segni/sintomi correlati a TTP inclusi, ma non limitati a (segni renali, sintomi neurologici, febbre, affaticamento/letargia e dolore addominale). Verrà valutata l'incidenza delle manifestazioni di TTP nella coorte profilattica in ambito domiciliare.
Fino a circa 3 anni
Incidenza di eventi TTP acuti nei partecipanti che ricevono TAK-755 profilatticamente nell'ambiente domiciliare
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Verrà valutata l'incidenza di eventi TTP acuti nei partecipanti che ricevono TAK-755 in modo profilattico a domicilio.
Fino a circa 3 anni
Incidenza di tutti gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi (compresi quelli non correlati)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo IP o medicinale. SAE: segni, sintomi o esiti che provocano la morte, richiedono il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero, provocano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano un'anomalia congenita/difetto alla nascita o sono un evento medico importante.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Proporzione di partecipanti con anticorpi leganti anti-ADAMTS13 e anticorpi neutralizzanti dopo la somministrazione di ADAMTS13
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Verrà valutata la percentuale di partecipanti con anticorpi leganti anti-ADAMTS13 e anticorpi neutralizzanti dopo la somministrazione di ADAMTS13.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Numero di partecipanti che hanno sperimentato AE e SAE correlati a TAK-755 dopo aver ricevuto TAK-755 nell'impostazione domestica
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
AE: Qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante somministrato IP che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. SAE: segni, sintomi o esiti che provocano la morte, richiedono il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero, provocano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano un'anomalia congenita/difetto alla nascita o sono un evento medico importante.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Numero di partecipanti con AE e SAE dopo aver ricevuto il TAK-755 nell'impostazione domestica
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
AE: Qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante somministrato IP che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. SAE: segni, sintomi o esiti che provocano la morte, richiedono il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero, provocano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano un'anomalia congenita/difetto alla nascita o sono un evento medico importante.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): esiti riportati dal paziente (PRO) specifici per cTTP
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Lo strumento specifico per i risultati riportati dal paziente (PRO) cTTP consiste in 26 domande progettate per valutare l'esperienza dei partecipanti di affaticamento, dolori articolari, muscolari, addominali e toracici nelle precedenti 24 ore, manifestazioni neurologiche, lividi, sentimenti di depressione e alterazioni dell'umore, e limitazione dell'attività negli ultimi 7 giorni e atteggiamenti dei partecipanti, effetti collaterali sperimentati, assenze dal lavoro/scuola e impatto dei viaggi associati al trattamento ricevuto per TTP durante le 2 settimane precedenti. La valutazione cTTP PRO si concentra sulla misurazione dei sintomi e degli impatti della malattia. I punteggi vanno da 0 a 152. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
HRQoL: Indagine sulla salute in formato breve a 36 voci (SF-36)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
L'SF-36 è uno strumento generico per la qualità della vita che è stato ampiamente utilizzato per valutare la HRQoL dei partecipanti. Gli strumenti generici vengono utilizzati nella popolazione generale per valutare un'ampia gamma di domini applicabili a una varietà di stati di salute, condizioni e malattie. L'SF-36 è composto da 36 item aggregati in 8 scale multi-item (funzionamento fisico, ruolo-fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo-emotivo e salute mentale), con punteggi che vanno da 0 a 100. Punteggi più alti indicano una migliore HRQoL.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
HRQoL: questionario abbreviato di 9 voci sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM-9)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
TSQM è una scala di soddisfazione globale utilizzata per valutare il livello generale di soddisfazione o insoddisfazione dei partecipanti per i loro farmaci. TSQM-9 è uno strumento a 9 voci, convalidato e autosomministrato utilizzato per valutare la soddisfazione dei partecipanti con i farmaci. I tre domini valutati sono l'efficacia, la convenienza e la soddisfazione globale. Il punteggio di ciascuno dei 3 domini si basa su un algoritmo per creare un punteggio da 0 a 100. Un punteggio più alto indicava una maggiore soddisfazione in quel dominio.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
HRQoL: EuroQol 5 Dimensioni Questionario a 3 livelli (EQ-5D-3L)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Il questionario sulla salute EQ-5D-3L è un questionario a cui i partecipanti hanno risposto con un punteggio di 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Il punteggio totale EQ-5D varia da 0 (peggiore stato di salute) a 1 (perfetto stato di salute) e 1 riflette il miglior risultato.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
HRQoL: EQ-5D-giovani (EQ-5D-Y)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Il questionario sulla salute EQ-5D-Y è un questionario a cui i partecipanti hanno risposto con un punteggio di 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Il punteggio totale EQ-5D varia da 0 (peggiore stato di salute) a 1 (perfetto stato di salute) e 1 riflette il miglior risultato.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
HRQoL: Inventario della qualità della vita pediatrica (Peds QL)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Il Peds QL è uno strumento generico per la qualità della vita correlato alla salute, progettato specificamente per una popolazione pediatrica e cattura i seguenti domini: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale, funzionamento scolastico, sintesi psicosociale, salute fisica e punteggio totale. Il punteggio totale Peds-QL è composto da tutti i 23 elementi di tutti i domini. Questo strumento modulare utilizza una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
HRQoL: questionario di valutazione della soddisfazione dell'esperienza di infusione
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Il questionario di valutazione della soddisfazione dell'esperienza di infusione valuterà la soddisfazione dei partecipanti su vari aspetti dell'esperienza di infusione (ad es. Convenienza, impatto sulla vita quotidiana, comfort nell'ambiente di trattamento, tempo investito per ricevere l'infusione, preoccupazioni sulla gestione di potenziali complicanze, interazione con i membri dell'assistenza sanitaria team e con altri partecipanti). Ogni item è valutato su una scala a 5 punti da 1 (molto scarso) a 5 (molto buono) con un punteggio totale che va da 93 a 465. Punteggi più alti indicano una maggiore soddisfazione.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Utilizzo delle risorse: durata della degenza ospedaliera per eventi di TTP acuta
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Verrà valutato il numero di giorni di permanenza dei partecipanti in ospedale per eventi di TTP acuta.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Utilizzo delle risorse: numero di ricoveri per eventi TTP acuti
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Verrà valutato il numero di ricoveri per eventi TTP acuti.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Utilizzo delle risorse: numero di partecipanti con utilizzo delle risorse sanitarie durante la profilassi
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
L'utilizzo delle risorse sanitarie, inclusi i giorni persi da scuola/lavoro a causa di malattia correlata a TTP, sarà valutato per la coorte profilattica.
Fino a circa 3 anni
Utilizzo delle risorse: numero di partecipanti con giorni persi da scuola o dal lavoro a causa di malattia correlata a TTP
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Verrà valutato il numero di partecipanti con giorni persi da scuola o dal lavoro a causa di malattia correlata al TTP.
Durante il periodo di studio di circa 6 anni
Valutazione dell'attività minima e post-dose ADAMTS13: livelli di antigene (attività: Ag)
Lasso di tempo: Al livello minimo (per eventi acuti) ed entro 72 ore prima dell'infusione e 65 minuti dopo l'infusione (sia per eventi acuti che subacuti) alle visite di studio a intervalli ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
Verranno valutati l'attività minima e post-dose di ADAMTS13 e i livelli di antigene dei partecipanti a coorti profilattiche e su richiesta durante lo studio e durante eventi TTP acuti e subacuti.
Al livello minimo (per eventi acuti) ed entro 72 ore prima dell'infusione e 65 minuti dopo l'infusione (sia per eventi acuti che subacuti) alle visite di studio a intervalli ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
Valutazione del Fattore Von Willebrand: Antigene (VWF:Ag)
Lasso di tempo: Al momento pre-infusione e 65 minuti dopo l'infusione alle visite di studio intervallate ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
VWF:Ag è una misura della proteina VWF totale e sarà valutata utilizzando un saggio di immunoassorbimento enzimatico a sandwich (ELISA) che utilizza anticorpi policlonali anti-VWF umano. Verranno riportate le valutazioni di VWF:Ag al basale e dopo l'infusione del trattamento con TAK-755 durante la valutazione PK iniziale in coorti profilattiche e su richiesta e durante eventi TTP acuti.
Al momento pre-infusione e 65 minuti dopo l'infusione alle visite di studio intervallate ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
Valutazione del fattore Von Willebrand: attività del cofattore ristocetina (VWF:RCo)
Lasso di tempo: Al momento pre-infusione e 65 minuti dopo l'infusione alle visite di studio intervallate ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
VWF:RCo fornirà una misura della capacità del VWF di legare la glicoproteina piastrinica Ib. Le piastrine stabilizzate vengono agglutinate in presenza di VWF e dell'antibiotico Ristocetina. Verranno riportate le valutazioni di VWF:RCo durante lo studio da parte dei partecipanti sia nelle coorti su richiesta che durante gli eventi acuti.
Al momento pre-infusione e 65 minuti dopo l'infusione alle visite di studio intervallate ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
Valutazione del VWF:Ag in relazione ai livelli di attività ADAMTS13
Lasso di tempo: Al livello minimo (per eventi acuti) ed entro 72 ore prima dell'infusione e 65 minuti dopo l'infusione (sia per eventi acuti che subacuti) alle visite di studio a intervalli ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
VWF:Ag è una misura della proteina VWF totale e sarà valutata utilizzando un ELISA a sandwich che utilizza anticorpi policlonali anti-VWF umano. Verrà valutata la relazione longitudinale dei livelli di attività osservati di ADAMTS13 e VWF:Ag dopo l'infusione del trattamento con TAK-755 durante la valutazione PK iniziale (solo per i partecipanti naïve a TAK-755).
Al livello minimo (per eventi acuti) ed entro 72 ore prima dell'infusione e 65 minuti dopo l'infusione (sia per eventi acuti che subacuti) alle visite di studio a intervalli ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
Valutazione di VWF:RCo in relazione ai livelli di attività ADAMTS13
Lasso di tempo: Al livello minimo (per eventi acuti) ed entro 72 ore prima dell'infusione e 65 minuti dopo l'infusione (sia per eventi acuti che subacuti) alle visite di studio a intervalli ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
VWF:RCo fornirà una misura della capacità del VWF di legare la glicoproteina piastrinica Ib. Le piastrine stabilizzate vengono agglutinate in presenza di VWF e dell'antibiotico Ristocetina. Verrà valutata la relazione longitudinale dei livelli di attività osservati di ADAMTS13 e VWF:RCo dopo l'infusione del trattamento con TAK-755 durante la valutazione PK iniziale (solo per i partecipanti naïve a TAK-755).
Al livello minimo (per eventi acuti) ed entro 72 ore prima dell'infusione e 65 minuti dopo l'infusione (sia per eventi acuti che subacuti) alle visite di studio a intervalli ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
Numero di partecipanti con eventi acuti e subacuti in relazione ai livelli di attività ADAMTS13
Lasso di tempo: Al livello minimo (per eventi acuti) ed entro 72 ore prima dell'infusione e 65 minuti dopo l'infusione (sia per eventi acuti che subacuti) alle visite di studio a intervalli ogni 12 settimane (fino a 6 anni)
Verrà valutata la relazione longitudinale dei livelli di attività di ADAMTS13 e dei partecipanti con eventi TTP acuti e subacuti.
Al livello minimo (per eventi acuti) ed entro 72 ore prima dell'infusione e 65 minuti dopo l'infusione (sia per eventi acuti che subacuti) alle visite di studio a intervalli ogni 12 settimane (fino a 6 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

16 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

16 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

24 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (Numero EudraCT)
  • 2024-513839-24-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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