Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van TAK-755 bij deelnemers met congenitale trombotische trombocytopenische purpura

27 maart 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een vervolgonderzoek in fase 3b, prospectief, open-label, multicenter, één behandelingsarm, naar de veiligheid en werkzaamheid van TAK-755 (rADAMTS13, ook bekend als BAX 930/SHP655) bij de profylactische en on-demand behandeling van proefpersonen met ernstige Aangeboren trombotische trombocytopenische purpura (cTTP; Upshaw-Schulman-syndroom of erfelijke trombotische trombocytopenische purpura)

Trombotische trombocytopenische purpura (of kortweg TTP) is een aandoening waarbij zich bloedstolsels vormen in kleine bloedvaten door het hele lichaam. De stolsels kunnen de stroom van zuurstofrijk bloed naar de organen van het lichaam, zoals de hersenen, de nieren en het hart, beperken of blokkeren. Als gevolg hiervan kunnen ernstige gezondheidsproblemen ontstaan. De verhoogde stolling die optreedt bij TTP verbruikt de cellen die het bloed helpen stollen, de zogenaamde bloedplaatjes. Met minder bloedplaatjes beschikbaar in het bloed, kunnen ook bloedingsproblemen optreden. Mensen met TTP kunnen onder de huid bloeden en paarse kneuzingen of purpura vormen. TTP kan ook bloedarmoede veroorzaken, een aandoening waarbij rode bloedcellen sneller uit elkaar vallen dan het lichaam ze kan vervangen, wat leidt tot minder rode bloedcellen dan normaal.

TTP wordt veroorzaakt door een gebrek aan activiteit in het ADAMTS13-enzym, een eiwit in het bloed dat betrokken is bij het reguleren van de bloedstolling. Het ADAMTS13-enzym breekt een ander bloedeiwit af, von Willebrand-factor genaamd, dat bloedstolsels vormt door samenklontering met bloedplaatjes. Sommige mensen worden met deze aandoening geboren, terwijl anderen de aandoening tijdens hun leven ontwikkelen. Veel mensen die met TTP zijn geboren, ervaren frequente opflakkeringen die meteen moeten worden behandeld. TAK-755 is een geneesmiddel dat ADAMTS13 vervangt en TTP-opflakkeringen, acute TTP-gebeurtenissen genaamd, kan voorkomen of beheersen.

Het hoofddoel van de studie is het controleren op bijwerkingen van langdurige behandeling met TAK-755. De behandeling wordt op 2 manieren gegeven:

  1. TAK-755-behandeling die wekelijks of om de week wordt gegeven om acute TTP-gebeurtenissen te voorkomen (het "profylactische" cohort).
  2. TAK-755-behandeling die wordt gegeven om een ​​acute TTP-gebeurtenis te beheersen wanneer deze zich voordoet (de "on-demand" cohort).

Deelnemers aan het profylactische cohort worden tot ongeveer 3 jaar in de kliniek of thuis behandeld. Ze komen minimaal eens in de 12 weken naar de kliniek. Deelnemers aan het on-demand cohort krijgen dagelijkse behandeling voor de acute TTP-gebeurtenis totdat de opflakkering is verbeterd. Ze zullen 4 weken later een vervolgbezoek hebben in de kliniek.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een vervolgonderzoek op het fase 3-hoofdonderzoek (281102 [NCT03393975]) en zal bestaan ​​uit twee behandelingscohorten (profylactisch en on-demand) bestaande uit naïeve en niet-naïeve deelnemers die geboren zijn met TTP, met een totale duur van ongeveer 6 jaar. Er zullen maximaal ongeveer 77 deelnemers aan dit onderzoek deelnemen (ongeveer 57 deelnemers die studie 281102 [NCT03393975] [niet-naïeve deelnemers] hebben voltooid en ten minste 20 naïeve deelnemers (deelnemers die naïef zijn voor TAK-755). Deelnemers van uitgebreide toegangsprogramma's, deelnemers van onderzoek 281102 (NCT03393975) die allergisch reageerden op de standaardbehandeling en deelnemers die het fase 1-onderzoek (281101 [NCT02216084]) voltooiden maar niet deelnamen aan onderzoek 281102, komen ook in aanmerking voor deelname aan dit vervolgonderzoek als naïeve deelnemers.

TAK-755 wordt langzaam toegediend via een ader (intraveneus infuus). Deelnemers aan het profylactische cohort kunnen kiezen voor behandeling in een thuissituatie door een verzorger of zelfinfusie, onder voorbehoud van voorwaarden en goedkeuring door de lokale regelgevende instanties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

77

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
    • Jiangsushe
      • Suzhou, Jiangsushe, China, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300021
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Duitsland, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Frankrijk, 75935
        • Hôpital Robert Debré- Paris
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Frankrijk, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hopital Nord
  • Italië
    • Hubei
      • Bergamo, Hubei, Italië, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
  • Japan
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Spanje
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanje, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanje, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, NW12PG
        • University College London Hospitals
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers die TAK-755 fase 3-hoofdonderzoek 281102 (NCT03393975) in het profylactische cohort hebben voltooid en die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor dit onderzoek:

  • Deelnemers of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger hebben ondertekende geïnformeerde toestemming >=18 jaar en/of toestemmingsformulier verstrekt
  • Deelnemer van 0 tot 70 jaar oud op het moment van screening van de 281102 (NCT03393975) studie.
  • Bij deelnemer is een ernstige aangeboren ADAMTS-13-deficiëntie vastgesteld.
  • Deelnemer vertoont geen tekenen van ernstige trombotische trombocytopenische purpura (TTP) (aantal bloedplaatjes) 2 × ULN bij screening (alleen profylactisch cohort).
  • Deelnemers >=16 jaar moeten een Karnofsky-score hebben >= 70% en deelnemers =80%.
  • Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, presenteert de deelnemer een negatieve serum- of urinezwangerschapstest die niet meer dan 7 dagen voor de eerste IP-toediening is bevestigd en stemt ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek en om driemaandelijkse zwangerschapstests te ondergaan.
  • Seksueel actieve mannen moeten een geaccepteerde en effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens de behandeling en tot minimaal 16 dagen na de laatste toegediende dosis.
  • Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Alle naïeve deelnemers en niet-naïeve on-demand cohortdeelnemers:

Naïeve deelnemers kunnen alleen worden ingeschreven voor deze voortzetting nadat de inschrijving van de volwassen deelnemers in de profylactische arm van TAK-755 fase 3-hoofdonderzoek 281102 (NCT03393975) is voltooid. Niet eerder behandelde pediatrische deelnemers kunnen worden ingeschreven nadat de inschrijving van de respectievelijke leeftijdscohort in fase 3-hoofdonderzoek 281102 (NCT03393975) is voltooid. De volgende criteria zijn ook van toepassing op deelnemers die studie 281101 (NCT02216084) hebben voltooid, maar niet hebben deelgenomen aan studie 281102 (NCT03393975).

Naïeve deelnemers en deelnemers die deelnamen aan het on-demand cohort van de TAK-755 fase 3-hoofdstudie 281102 (NCT03393975) die aan ALLE volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deze studie:

  • Deelnemer is naïef of was ingeschreven in het on-demand cohort van het TAK-755 fase 3-hoofdonderzoek 281102 (NCT03393975) voor de behandeling van een acute TTP-gebeurtenis, maar kreeg geen profylactische behandeling.
  • Deelnemer of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger heeft ondertekende geïnformeerde toestemming (>=18 jaar) en/of instemmingsformulier (
  • Deelnemer is op het moment van screening tussen de 0 en 70 jaar oud.

  • Deelnemer is gediagnosticeerd met ernstige aangeboren ADAMTS-13-deficiëntie gedefinieerd als:

    • Bevestigd door moleculair genetische tests, gedocumenteerd in de geschiedenis van de deelnemer of bij screening, en
    • ADAMTS-13-activiteit
  • Deelnemers die momenteel profylactische therapie krijgen, zullen onmiddellijk voorafgaand aan hun gebruikelijke profylactische infusie worden gescreend.
  • Deelnemer vertoont geen ernstige TTP-symptomen (aantal bloedplaatjes 2 × ULN) bij screening (alleen profylactisch cohort).
  • Deelnemers >=16 jaar moeten een Karnofsky-score >=70% hebben en deelnemers =80%.
  • De deelnemer is hepatitis C-virus-negatief (HCV-) zoals bevestigd door antilichaam- of polymerasekettingreactietests OF HCV-positief (HCV+) als hun ziekte chronisch maar stabiel is.
  • Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, presenteert de deelnemer een negatieve serum- of urinezwangerschapstest die niet meer dan 7 dagen voor de eerste IP-toediening is bevestigd en stemt ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek en om driemaandelijkse zwangerschapstests te ondergaan.
  • Seksueel actieve mannen moeten een geaccepteerde en effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens de behandeling en tot minimaal 16 dagen na de laatste toegediende dosis.
  • Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Deelnemers van een Expanded Access Program of deelnemers aan onderzoek 281102 (NCT03393975) die een allergische reactie vertoonden op profylactische standaardbehandeling, moeten aan alle volgende criteria voldoen:

Deelnemers van een programma met uitgebreide toegang en deelnemers die deelnamen aan onderzoek 281102 (NCT03393975) die een allergische reactie vertoonden op profylactische standaardbehandeling komen in aanmerking voor deelname aan het vervolgonderzoek als ze aan ALLE volgende criteria voldoen.

  • Deelnemers of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger hebben ondertekende geïnformeerde toestemming (>=18 jaar) en/of instemming (
  • De deelnemer is op het moment van screening tussen de 0 en 70 jaar oud.

  • Bij deelnemers is de diagnose ernstige aangeboren ADAMTS-13-deficiëntie vastgesteld, gedefinieerd als:

    • Bevestigd door moleculair genetische tests, gedocumenteerd in de geschiedenis van de deelnemer of bij screening, en
    • ADAMTS-13-activiteit
  • Deelnemer vertoont geen ernstige TTP-symptomen (aantal bloedplaatjes 2 × ULN) bij screening (alleen profylactisch cohort).
  • Deelnemers >=16 jaar moeten een Karnofsky-score >=70% hebben en deelnemers =80%.
  • Als een vrouw zwanger kan worden, presenteert de deelnemer een negatieve serum- of urinezwangerschapstest die niet meer dan 7 dagen voor de eerste IP-toediening is bevestigd en stemt ermee in om zeer effectieve anticonceptiemaatregelen toe te passen voor de duur van het onderzoek en om driemaandelijkse zwangerschapstests te ondergaan.
  • Seksueel actieve mannen moeten een geaccepteerde en effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens de behandeling en tot minimaal 16 dagen na de laatste toegediende dosis.
  • Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers die TAK-755 fase 3-hoofdonderzoek (281102) (NCT03393975) hebben voltooid en naïeve deelnemers en niet-naïeve on-demand cohortdeelnemers en deelnemers van een uitgebreid toegangsprogramma of deelnemers aan onderzoek 281102 (NCT03393975) die een allergische reactie hadden op standaard profylactische behandeling. De volgende criteria zijn ook van toepassing op deelnemers die studie 281101 (NCT02216084) hebben voltooid, maar niet hebben deelgenomen aan studie 281102 (NCT03393975).

  • Deelnemer is gediagnosticeerd met een andere TTP-achtige aandoening (microangiopathische hemolytische anemie), inclusief immuungemedieerde TTP.
  • Bekende levensbedreigende overgevoeligheidsreactie, waaronder anafylaxie, op het moedermolecuul ADAMTS-13, hamstereiwit of andere bestanddelen van TAK-755.
  • Deelnemer heeft bij screening een functionele ADAMTS-13-remmer aanwezig.
  • Deelnemer heeft een medische voorgeschiedenis van een genetische of verworven immuundeficiëntie die de beoordeling van de immunogeniciteit van het product zou verstoren, inclusief deelnemers die humaan immunodeficiëntievirus-positief zijn met een absoluut cluster van differentiatie 4 (CD4) aantal < 200/ kubieke millimeter (mm^) 3) of die chronische immunosuppressiva gebruiken.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van significante neurologische gebeurtenissen, zoals een ernstige beroerte, wat aangeeft dat een terugval ernstige gevolgen kan hebben, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Deelnemer is gediagnosticeerd met ernstige hart- en vaatziekten (klasse 3 tot 4 van de New York Heart Association).
  • Deelnemer met terminale nierziekte die chronische dialyse vereist.

  • Bij de deelnemer is een leverfunctiestoornis vastgesteld, zoals blijkt uit, maar niet beperkt tot, een van de volgende:

    • Serum alanine aminotransferase >= 2 × ULN
    • Ernstige hypoalbuminemie
    • Hypertensie van de poortader (bijv. aanwezigheid van anders onverklaarde splenomegalie, voorgeschiedenis van slokdarmvarices).
  • Naar de mening van de onderzoeker heeft de deelnemer een andere klinisch significante bijkomende ziekte die extra risico's voor de deelnemer kan opleveren.
  • Deelnemer is binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving behandeld met een immunomodulerend geneesmiddel, met uitzondering van plaatselijke behandeling (bijv. Zalven, neussprays). Gebruik van corticosteroïden in combinatie met toediening van vers ingevroren plasma ter voorkoming van allergische reacties is toegestaan.
  • Deelnemer heeft een acute ziekte (bijv. griep, griepachtig syndroom, allergische rhinitis/conjunctivitis, bronchiale astma) op het moment van screening (alleen profylactisch cohort).
  • Deelnemer ontvangt of verwacht binnen 30 dagen voor inschrijving een ander onderzoeksgeneesmiddel en/of interventiegeneesmiddel te ontvangen.
  • Deelnemer heeft de afgelopen 2 jaar een voorgeschiedenis van drugs- en/of alcoholmisbruik.
  • Deelnemer heeft een progressieve dodelijke ziekte en/of levensverwachting van
  • Deelnemer wordt door de onderzoeker geïdentificeerd als niet in staat of niet bereid om mee te werken aan onderzoeksprocedures.
  • Deelnemer lijdt aan een psychische aandoening waardoor hij/zij de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek niet kan begrijpen en/of blijk geeft van een onwillige houding.
  • Deelnemer is een familielid of werknemer van de sponsor of onderzoeker.
  • Indien vrouw, deelnemer is zwanger of geeft borstvoeding op het moment van inschrijving.
  • Alleen in het VK: deelnemers die niet eerder een dosis TAK-755 hebben gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Profylactisch cohort: TAK-755

Alle deelnemers zullen een profylactische behandeling krijgen met 40 IE/kg TAK-755 intraveneuze (IV) infusies eenmaal per week of eenmaal per twee weken voor de duur van het onderzoek.

Naïeve deelnemers krijgen een initiële intraveneuze dosis van 40 IE/kg TAK-755 om de farmacokinetiek van TAK-755 te kunnen meten, gevolgd door een profylactische behandeling met 40 IE/kg TAK-755 door middel van een intraveneuze infusie eenmaal per week of eenmaal per week. andere week voor de duur van de studie.
Biologisch: TAK-755
TAK-755 IV-infusie
Andere namen:
  • rADAMTS13; recombinant ADAMTS13; SHP-655; BAX 930
Experimenteel: Cohort op aanvraag: TAK-755

Deelnemers krijgen dagelijks intraveneuze infusies van TAK-755 wanneer ze een acute trombotische trombocytopenische purpura (TTP)-gebeurtenis ervaren tot 2 dagen nadat de acute TTP-gebeurtenis is verdwenen.

Deelnemers krijgen 40 IE/kg TAK-755 op de eerste dag, gevolgd door 20 IE/kg op dag 2, en vervolgens dagelijks 15 IE/kg tot 2 dagen nadat de acute TTP-gebeurtenis is verdwenen. Nadat de acute TTP-gebeurtenis is opgelost, kunnen deelnemers ervoor kiezen om over te stappen naar het profylactische cohort van de studie of om volledig te stoppen met de studie.
Biologisch: TAK-755
TAK-755 IV-infusie
Andere namen:
  • rADAMTS13; recombinant ADAMTS13; SHP-655; BAX 930

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van gerelateerde tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
TEAE: elke bijwerking die opduikt of zich manifesteert bij of na de start van de behandeling met TAK-755 of elke bestaande bijwerking die verergert in intensiteit of frequentie na blootstelling aan TAK-755. SAE: Tekenen, symptomen of uitkomsten die de dood tot gevolg hebben, ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname vereisen, blijvende of significante invaliditeit/onbekwaamheid tot gevolg hebben, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking tot gevolg hebben of een belangrijke medische gebeurtenis zijn.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal acute trombotische trombocytopenische purpura (TTP)-gebeurtenissen bij deelnemers met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) die een profylactische behandeling met TAK-755 ondergaan
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
Het aantal acute TTP-gebeurtenissen bij deelnemers met cTTP die profylactische behandeling met TAK-755 (rADAMTS13) krijgen, zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van acute TTP-gebeurtenissen bij deelnemers met cTTP die een profylactische behandeling ondergaan met TAK-755
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
De incidentie van acute TTP-gebeurtenissen op jaarbasis wordt berekend als het aantal acute TTP-gebeurtenissen tijdens profylactische behandeling met TAK-755 (rADAMTS13) gedeeld door de duur van de observatieperiode in jaren. Jaarlijks aantal acute TTP-gebeurtenissen terwijl deelnemers een profylactische behandeling met TAK-755 krijgen, zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Aantal acute TTP-gebeurtenissen opgelost na behandeling met TAK-755 tijdens deelname aan het onderzoek
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Acute TTP-gebeurtenissen worden als opgelost beschouwd wanneer: het aantal bloedplaatjes >=150.000/μl is of het aantal bloedplaatjes binnen 25% van de uitgangswaarde ligt en de lactaatdehydrogenase (LDH) verhoogd is
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Percentage acute TTP-gebeurtenissen opgelost na behandeling met TAK-755 tijdens deelname aan het onderzoek
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Percentage acute TTP-gebeurtenissen die zijn verdwenen na behandeling met TAK-755 (rADAMTS13) terwijl ze deelnamen aan het onderzoek, zullen worden beoordeeld. Acute TTP-gebeurtenissen worden als opgelost beschouwd wanneer: het aantal bloedplaatjes >=150.000/μl is of het aantal bloedplaatjes binnen 25% van de uitgangswaarde en de verhoging van LDH ligt
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Incidentie van acute TTP-gebeurtenissen terwijl deelnemers hun laatste dosis en doseringsregime volgen
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
De incidentie van acute TTP-gebeurtenissen op jaarbasis terwijl deelnemers hun laatste dosis en doseringsregime gebruiken, zal worden beoordeeld.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Tijd tot resolutie van acute TTP-gebeurtenissen na behandeling met IP
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Tijd tot herstel van acute TTP-gebeurtenis wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste behandeling van de gebeurtenis tot het verdwijnen van de acute TTP-gebeurtenis. Acute TTP-gebeurtenissen worden als opgelost beschouwd wanneer: het aantal bloedplaatjes >=150.000/μl is of het aantal bloedplaatjes binnen 25% van de uitgangswaarde en de verhoging van LDH ligt
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Totale hoeveelheid TAK-755 toegediend tijdens de behandeling van acute TTP-gebeurtenissen
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
De totale hoeveelheid TAK-755 die wordt toegediend tijdens de behandeling van acute TTP-gebeurtenissen zal worden beoordeeld. Acute gebeurtenissen vereisen doorgaans 3-4 dagen intensievere behandeling.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Incidentie van aanvullende doses veroorzaakt door subacute TTP-gebeurtenissen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
De incidentie van aanvullende doses veroorzaakt door subacute TTP-gebeurtenissen in het profylactische cohort zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van dosisaanpassingen die niet zijn ingegeven door een acute TTP-gebeurtenis
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
De incidentie van dosisaanpassingen die niet zijn ingegeven door een acute TTP-gebeurtenis in het profylactische cohort zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van trombocytopenie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
Trombocytopenie wordt gedefinieerd als een daling van het aantal bloedplaatjes >=25 procent (%) van de uitgangswaarde of een aantal bloedplaatjes van minder dan (
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van microangiopathische hemolytische anemie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
Microangiopathische hemolytische anemie wordt gedefinieerd als een verhoging van LDH groter dan (>) 1,5xbaseline of LDH > 1,5xULN. De incidentie van microangiopathische hemolytische anemie in het profylactische cohort zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van neurologische symptomen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
Neurologische symptomen zijn onder meer hoofdpijn, verwardheid, dysfonie, dysartrie, focale of algemene motorische symptomen, waaronder epileptische aanvallen. De incidentie van neurologische symptomen in het profylactische cohort zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van nierdisfunctie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
Nierdisfunctie wordt gedefinieerd als een toename van serumcreatinine >1,5xbaseline. De incidentie van nierdisfunctie in het profylactische cohort zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
incidentie van buikpijn
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
De incidentie van buikpijn in het profylactische cohort zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van TTP-manifestaties voor deelnemers die TAK-755 als profylactische behandeling ontvangen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
TTP-manifestaties worden gedefinieerd als een combinatie van trombocytopenie, microangiopathische hemolytische anemie en TTP-gerelateerde tekenen/symptomen inclusief maar niet beperkt tot (niersymptomen, neurologische symptomen, koorts, vermoeidheid/lethargie en buikpijn). De incidentie van TTP-manifestaties in het profylactische cohort zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van TTP-manifestaties tijdens het ontvangen van het laatste profylactische behandelingsregime met TAK-755 in de thuissituatie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
TTP-manifestaties worden gedefinieerd als een combinatie van trombocytopenie, microangiopathische hemolytische anemie en TTP-gerelateerde tekenen/symptomen inclusief maar niet beperkt tot (niersymptomen, neurologische symptomen, koorts, vermoeidheid/lethargie en buikpijn). De incidentie van TTP-manifestaties in het profylactische cohort in de thuissituatie zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van acute TTP-gebeurtenissen bij deelnemers die TAK-755 profylactisch ontvangen in de thuisomgeving
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
De incidentie van acute TTP-gebeurtenissen bij deelnemers die TAK-755 profylactisch in de thuissituatie krijgen, zal worden beoordeeld.
Tot ongeveer 3 jaar
Incidentie van alle AE's en SAE's (inclusief niet-gerelateerd)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
AE: elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met dit IP of geneesmiddel. SAE: Tekenen, symptomen of uitkomsten die de dood tot gevolg hebben, ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname vereisen, blijvende of significante invaliditeit/onbekwaamheid tot gevolg hebben, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking tot gevolg hebben of een belangrijke medische gebeurtenis zijn.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Percentage deelnemers met anti-ADAMTS13-bindende antilichamen en neutraliserende antilichamen na ADAMTS13-toediening
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Percentage deelnemers met anti-ADAMTS13-bindende antilichamen en neutraliserende antilichamen na ADAMTS13-toediening zal worden beoordeeld.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Aantal deelnemers dat TAK-755-gerelateerde AE's en SAE's ervaart na ontvangst van TAK-755 in de thuisomgeving
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
AE: elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die IP heeft toegediend die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling. SAE: Tekenen, symptomen of uitkomsten die de dood tot gevolg hebben, ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname vereisen, blijvende of significante invaliditeit/onbekwaamheid tot gevolg hebben, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking tot gevolg hebben of een belangrijke medische gebeurtenis zijn.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Aantal deelnemers met AE's en SAE's na ontvangst van TAK-755 in de thuisomgeving
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
AE: elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die IP heeft toegediend die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling. SAE: Tekenen, symptomen of uitkomsten die de dood tot gevolg hebben, ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname vereisen, blijvende of significante invaliditeit/onbekwaamheid tot gevolg hebben, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking tot gevolg hebben of een belangrijke medische gebeurtenis zijn.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL): cTTP-specifieke door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Het cTTP-specifieke, door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO)-instrument bestaat uit 26 vragen die zijn ontworpen om de ervaringen van de deelnemers te beoordelen met vermoeidheid, gewrichts-, spier-, buik- en borstpijn in de afgelopen 24 uur, neurologische manifestaties, blauwe plekken, gevoelens van depressie en stemmingswisselingen, en activiteitsbeperking in de afgelopen 7 dagen, en de houding van deelnemers, ervaren bijwerkingen, werk-/schoolafwezigheid en reisimpact in verband met de behandeling die ze de afgelopen 2 weken voor TTP hebben ontvangen. De cTTP PRO-beoordeling is gericht op het meten van de symptomen en gevolgen van de ziekte. De scores lopen van 0 tot 152. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
HRQoL: verkorte gezondheidsenquête met 36 items (SF-36)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
De SF-36 is een generiek instrument voor kwaliteit van leven dat op grote schaal wordt gebruikt om de GKvL van deelnemers te beoordelen. Generieke instrumenten worden gebruikt in algemene populaties om een ​​breed scala aan domeinen te beoordelen die van toepassing zijn op een verscheidenheid aan gezondheidstoestanden, aandoeningen en ziekten. De SF-36 bestaat uit 36 ​​items die zijn samengevoegd tot 8 schalen met meerdere items (fysiek functioneren, rol-fysiek, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rol-emotionele en mentale gezondheid), met scores variërend van 0 tot 100. Hogere scores duiden op een betere HRQoL.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
HRQoL: verkorte 9-item tevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM-9)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
TSQM is een globale tevredenheidsschaal die wordt gebruikt om het algehele niveau van tevredenheid of ontevredenheid van deelnemers over hun medicijnen te beoordelen. TSQM-9 is een 9-item, gevalideerd, zelf-toegediend instrument dat wordt gebruikt om de tevredenheid van de deelnemer met medicatie te beoordelen. De drie beoordeelde domeinen zijn effectiviteit, gemak en wereldwijde tevredenheid. De score van elk van de 3 domeinen is gebaseerd op een algoritme om een ​​score van 0 tot 100 te creëren. Een hogere score duidde op een grotere tevredenheid op dat domein.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
HRQoL: EuroQol 5 Dimensions Questionnaire 3-Level (EQ-5D-3L)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
EQ-5D-3L gezondheidsvragenlijst is een door deelnemers beantwoorde vragenlijst die vijf dimensies scoort: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. De totale score van de EQ-5D varieert van 0 (slechtste gezondheidstoestand) tot 1 (perfecte gezondheidstoestand) en 1 geeft het beste resultaat weer.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
HRQoL: EQ-5D-jeugd (EQ-5D-Y)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
EQ-5D-Y gezondheidsvragenlijst is een door deelnemers beantwoorde vragenlijst die 5 dimensies scoort: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. De totale score van de EQ-5D varieert van 0 (slechtste gezondheidstoestand) tot 1 (perfecte gezondheidstoestand) en 1 geeft het beste resultaat weer.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
HRQoL: Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
De Peds QL is een algemeen gezondheidsgerelateerd kwaliteit van leven-instrument dat speciaal is ontworpen voor een pediatrische populatie en de volgende domeinen omvat: fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren, schoolfunctioneren, psychosociale samenvatting, fysieke gezondheid en totaalscore. De Peds-QL totaalscore bestaat uit alle 23 items van alle domeinen. Dit modulaire instrument maakt gebruik van een 5-puntsschaal: van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
HRQoL: Infusion Experience Satisfaction Assessment Questionnaire
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
De tevredenheidsbeoordelingsvragenlijst voor de infusie-ervaring zal de tevredenheid van de deelnemers over verschillende aspecten van de infusie-ervaring beoordelen (d.w.z. gemak, impact op het dagelijks leven, comfort in de behandelingsomgeving, tijd geïnvesteerd om infusie te ontvangen, zorgen over het omgaan met mogelijke complicaties, interactie met leden van de gezondheidszorg team en met andere deelnemers). Elk item wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal van 1 (zeer slecht) tot 5 (zeer goed) met een totaalscore van 93 tot 465. Hogere scores wijzen op meer tevredenheid.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Gebruik van hulpbronnen: duur van ziekenhuisverblijf voor acute TTP-gebeurtenissen
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Het aantal dagen dat deelnemers in het ziekenhuis verblijven voor acute TTP-gebeurtenissen zal worden beoordeeld.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Gebruik van hulpbronnen: aantal ziekenhuisopnames voor acute TTP-gebeurtenissen
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Het aantal ziekenhuisopnames voor acute TTP-gebeurtenissen zal worden beoordeeld.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Hulpbronnengebruik: aantal deelnemers met gebruik van zorgbronnen tijdens profylaxe
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen, inclusief gemiste dagen van school/werk vanwege TTP-gerelateerde ziekte, zal worden beoordeeld voor het profylactische cohort.
Tot ongeveer 3 jaar
Gebruik van middelen: Aantal deelnemers met gemiste dagen van school of werk vanwege TTP-gerelateerde ziekte
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Het aantal deelnemers met gemiste dagen van school of werk vanwege TTP-gerelateerde ziekte wordt beoordeeld.
Gedurende de studieperiode van ongeveer 6 jaar
Beoordeling van dalactiviteit en postdosis ADAMTS13-activiteit: antigeenniveaus (activiteit:Ag)
Tijdsspanne: Tijdens het dal (voor acute gebeurtenissen) en binnen 72 uur vóór de infusie en 65 minuten na de infusie (voor zowel acuut als subacuut) bij tussentijdse onderzoeksbezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
Dal- en postdosis ADAMTS13-activiteit en antigeenniveaus van deelnemers aan profylactische en on-demand cohorten tijdens het onderzoek en tijdens acute en subacute TTP-gebeurtenissen zullen worden beoordeeld.
Tijdens het dal (voor acute gebeurtenissen) en binnen 72 uur vóór de infusie en 65 minuten na de infusie (voor zowel acuut als subacuut) bij tussentijdse onderzoeksbezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
Beoordeling van von Willebrand-factor: antigeen (VWF:Ag)
Tijdsspanne: Bij dalpre-infusie en 65 minuten na infusie bij tussentijdse studiebezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
VWF:Ag is een maat voor het totale VWF-eiwit en zal worden beoordeeld met behulp van een sandwich-enzym-gekoppelde immunosorbent-assay (ELISA) waarbij gebruik wordt gemaakt van polyklonale anti-menselijke VWF-antilichamen. Beoordelingen van VWF:Ag bij baseline en na infusie van de TAK-755-behandeling tijdens de initiële PK-beoordeling in profylactische en on-demand cohorten en tijdens acute TTP-gebeurtenissen zullen worden gerapporteerd.
Bij dalpre-infusie en 65 minuten na infusie bij tussentijdse studiebezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
Beoordeling van von Willebrand-factor: ristocetine-cofactoractiviteit (VWF:RCo)
Tijdsspanne: Bij dalpre-infusie en 65 minuten na infusie bij tussentijdse studiebezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
VWF:RCo zal een maatstaf zijn voor het vermogen van VWF om bloedplaatjesglycoproteïne Ib te binden. Gestabiliseerde bloedplaatjes worden geagglutineerd in aanwezigheid van VWF en het antibioticum Ristocetin. Beoordelingen van VWF:RCo tijdens het onderzoek van deelnemers aan zowel de on-demand cohorten als tijdens acute gebeurtenissen zullen worden gerapporteerd.
Bij dalpre-infusie en 65 minuten na infusie bij tussentijdse studiebezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
Beoordeling van VWF:Ag in relatie tot ADAMTS13-activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Tijdens het dal (voor acute gebeurtenissen) en binnen 72 uur vóór de infusie en 65 minuten na de infusie (voor zowel acuut als subacuut) bij tussentijdse onderzoeksbezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
VWF:Ag is een maat voor het totale VWF-eiwit en zal worden beoordeeld met behulp van een sandwich-ELISA waarbij gebruik wordt gemaakt van polyklonale anti-menselijke VWF-antilichamen. Longitudinale relatie tussen waargenomen ADAMTS13-activiteitsniveaus en VWF:Ag na infusie van de TAK-755-behandeling tijdens de initiële PK-beoordeling zal worden beoordeeld (alleen voor TAK-755-naïeve deelnemers).
Tijdens het dal (voor acute gebeurtenissen) en binnen 72 uur vóór de infusie en 65 minuten na de infusie (voor zowel acuut als subacuut) bij tussentijdse onderzoeksbezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
Beoordeling van VWF:RCo in relatie tot ADAMTS13-activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Tijdens het dal (voor acute gebeurtenissen) en binnen 72 uur vóór de infusie en 65 minuten na de infusie (voor zowel acuut als subacuut) bij tussentijdse onderzoeksbezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
VWF:RCo zal een maatstaf zijn voor het vermogen van VWF om bloedplaatjesglycoproteïne Ib te binden. Gestabiliseerde bloedplaatjes worden geagglutineerd in aanwezigheid van VWF en het antibioticum Ristocetin. Longitudinale relatie tussen waargenomen ADAMTS13-activiteitsniveaus en VWF:RCo na infusie van de TAK-755-behandeling tijdens de initiële PK-beoordeling zal worden beoordeeld (alleen voor TAK-755-naïeve deelnemers).
Tijdens het dal (voor acute gebeurtenissen) en binnen 72 uur vóór de infusie en 65 minuten na de infusie (voor zowel acuut als subacuut) bij tussentijdse onderzoeksbezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
Aantal deelnemers met acute en subacute gebeurtenissen in relatie tot ADAMTS13-activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Tijdens het dal (voor acute gebeurtenissen) en binnen 72 uur vóór de infusie en 65 minuten na de infusie (voor zowel acuut als subacuut) bij tussentijdse onderzoeksbezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)
Longitudinale relatie tussen ADAMTS13-activiteitsniveaus en deelnemers met acute en subacute TTP-gebeurtenissen zal worden beoordeeld.
Tijdens het dal (voor acute gebeurtenissen) en binnen 72 uur vóór de infusie en 65 minuten na de infusie (voor zowel acuut als subacuut) bij tussentijdse onderzoeksbezoeken om de 12 weken (tot 6 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Medewerkers

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 april 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

16 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

16 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (EudraCT-nummer)
  • 2024-513839-24-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Trombotische trombocytopenische purpura (TTP)

Klinische onderzoeken op TAK-755

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren