Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av TAK-755 hos deltagare med medfödd trombotisk trombocytopen purpura

27 mars 2026 uppdaterad av: Takeda

En fas 3b, prospektiv, öppen etikett, multicenter, enkel behandlingsarm, fortsättningsstudie av säkerheten och effekten av TAK-755 (rADAMTS13, även känd som BAX 930/SHP655) vid profylaktisk och on-demand-behandling av patienter med svåra Medfödd trombotisk trombocytopen purpura (cTTP; Upshaw-Schulmans syndrom eller ärftlig trombotisk trombocytopen purpura)

Trombotisk trombocytopen purpura (eller TTP för kort) är ett tillstånd där blodproppar bildas i små blodkärl i hela kroppen. Blodpropparna kan begränsa eller blockera flödet av syrerikt blod till kroppens organ, såsom hjärnan, njurarna och hjärtat. Som ett resultat kan allvarliga hälsoproblem utvecklas. Den ökade koagulering som uppstår i TTP använder upp cellerna som hjälper blodet att koagulera, så kallade blodplättar. Med färre blodplättar tillgängliga i blodet kan även blödningsproblem uppstå. Människor som har TTP kan blöda under huden och bilda lila blåmärken eller purpura. TTP kan också orsaka anemi, ett tillstånd där röda blodkroppar bryts isär snabbare än kroppen kan ersätta dem, vilket leder till färre röda blodkroppar än normalt.

TTP orsakas av bristande aktivitet i ADAMTS13-enzymet, ett protein i blodet som är involverat i att kontrollera blodets koagulering. ADAMTS13-enzymet bryter upp ett annat blodprotein som kallas von Willebrand-faktor som bildar blodproppar genom att klumpa ihop sig med blodplättar. Vissa människor föds med detta tillstånd, medan andra utvecklar tillståndet under sitt liv. Många människor som föds med TTP upplever ofta flare-ups som måste behandlas direkt. TAK-755 är ett läkemedel som ersätter ADAMTS13 och kan förebygga eller kontrollera TTP-uppflammningar, så kallade akuta TTP-händelser.

Huvudsyftet med studien är att kontrollera biverkningar av långtidsbehandling med TAK-755. Behandlingen kommer att ges på två sätt:

  1. TAK-755-behandling ges antingen varje vecka eller varannan vecka för att förhindra att akuta TTP-händelser inträffar (den "profylaktiska" kohorten).
  2. TAK-755-behandling som ges för att kontrollera en akut TTP-händelse när den inträffar (”on-demand”-kohorten).

Deltagare i den profylaktiska kohorten kommer att få behandling på kliniken eller i hemmet i upp till cirka 3 år. De kommer att besöka kliniken minst var 12:e vecka. Deltagare i on-demand-kohorten kommer att få daglig behandling för den akuta TTP-händelsen tills blossen har blivit bättre. De ska ha ett uppföljningsbesök på kliniken 4 veckor senare.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en uppföljningsstudie till den pivotala fas 3-studien (281102 [NCT03393975]) och kommer att bestå av två behandlingskohorter (Profylaktisk och On-demand) bestående av naiva och icke-naiva deltagare som föddes med TTP, med en total varaktighet på cirka 6 år. Maximalt cirka 77 deltagare kommer att registreras i denna studie (cirka 57 deltagare som har genomfört studie 281102 [NCT03393975] [icke-naiva deltagare] och minst 20 naiva deltagare (deltagare som är naiva mot TAK-755). Deltagare från program för utökad tillgång, deltagare från studie 281102 (NCT03393975) som hade en allergisk reaktion mot standardbehandling och deltagare som slutförde fas 1-studien (281101 [NCT02216084]) men inte deltog i studie 281102, kommer också att vara berättigade för registrering i denna fortsättningsstudie som naiva deltagare.

TAK-755 ges långsamt genom en ven (intravenös infusion). Deltagare i den profylaktiska kohorten kommer att kunna välja behandling i hemmiljö av vårdgivare eller självinfusion under förutsättning att villkoren och lokala myndigheters godkännande krävs.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

77

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
      • Paris, Frankrike, 75935
        • Hôpital Robert Debré- Paris
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Pays de la Loire Region
      • Saint-Priest-en-Jarez Cedex, Pays de la Loire Region, Frankrike, 42270
        • CHU Saint Etienne - Hopital Nord
  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Dublin, Ohio, Förenta staterna, 43017
        • Mid Ohio Heart Clinic Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma
  • Italien
    • Hubei
      • Bergamo, Hubei, Italien, 24127
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Papa Giovanni XXIII (Presidio Papa Giovanni XXIII)
  • Japan
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital,Tokyo Medical and Dental University
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medicine University
    • Jiangsushe
      • Suzhou, Jiangsushe, Kina, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300021
        • Institute of Hematology and Hospital of Blood Disease
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital -Universitaetsspital Bern
  • Spanien
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Storbritannien
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, NW12PG
        • University College London Hospitals
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitaetsklinikum Jena, Klinik fuerKinder-und Jugendmedizin
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Deltagare som har genomfört TAK-755 Fas 3 pivotalstudie 281102 (NCT03393975) i den profylaktiska kohorten och som uppfyller alla följande kriterier är berättigade till denna studie:

  • Deltagare eller juridiskt auktoriserad representant har lämnat undertecknat informerat samtycke >=18 år och/eller samtyckesformulär
  • Deltagare 0 till 70 år vid tidpunkten för screening av studien 281102 (NCT03393975).
  • Deltagaren har diagnostiserats med allvarlig medfödd ADAMTS-13-brist.
  • Deltagaren visar inga tecken på allvarlig trombotisk trombocytopen purpura (TTP) (trombocytantal) 2 × ULN vid screening (endast profylaktisk kohort).
  • Deltagare >=16 år måste ha en Karnofsky-poäng >= 70% och deltagare =80%.
  • Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt serum- eller uringraviditetstest bekräftat inte mer än 7 dagar före den första IP-administreringen och samtycker till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet och att genomgå graviditetstest kvartalsvis.
  • Sexuellt aktiva män måste använda en accepterad och effektiv preventivmetod under behandlingen och fram till minst 16 dagar efter den sista dosen.
  • Deltagaren är villig och kapabel att uppfylla kraven i protokollet.

Alla naiva deltagare och icke-naiva on-demand-kohortdeltagare:

Naiva deltagare kan endast registreras i denna fortsättning efter att inskrivningen av de vuxna deltagarna i den profylaktiska delen av TAK-755 Fas 3 pivotalstudie 281102 (NCT03393975) har slutförts. Naiva pediatriska deltagare kan registreras efter att respektive ålderskohort har registrerats i den pivotala fas 3-studien 281102 (NCT03393975) har slutförts. Följande kriterier gäller även för deltagare som genomfört studie 281101 (NCT02216084), men inte deltagit i 281102 (NCT03393975).

Naiva deltagare och deltagare som var inskrivna i on-demand-kohorten av TAK-755 Fas 3 pivotalstudien 281102 (NCT03393975) som uppfyller ALLA följande kriterier är kvalificerade för denna studie:

  • Deltagaren är naiv eller var inskriven i on-demand-kohorten av den pivotala TAK-755 fas 3-studien 281102 (NCT03393975) för behandling av en akut TTP-händelse men fick inte profylaktisk behandling.
  • Deltagare eller juridiskt auktoriserad representant har lämnat undertecknat informerat samtycke (>=18 år) och/eller samtyckesformulär (
  • Deltagaren är 0 till 70 år vid tidpunkten för screening.

  • Deltagaren har diagnostiserats med allvarlig medfödd ADAMTS-13-brist definierad som:

    • Bekräftad genom molekylär genetisk testning, dokumenterad i deltagarhistoria eller vid screening, och
    • ADAMTS-13 aktivitet
  • Deltagare som för närvarande får profylaktisk terapi kommer att screenas omedelbart före sin vanliga profylaktiska infusion.
  • Deltagaren visar inga allvarliga TTP-tecken (trombocytantal 2 × ULN) vid screening (endast profylaktisk kohort).
  • Deltagare >=16 år måste ha en Karnofsky-poäng >=70% och deltagare =80%.
  • Deltagarna är hepatit C-virusnegativa (HCV-) vilket bekräftats av antikropps- eller polymeraskedjereaktionstestning ELLER HCV-positiv (HCV+) om deras sjukdom är kronisk men stabil.
  • Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt serum- eller uringraviditetstest bekräftat inte mer än 7 dagar före den första IP-administreringen och samtycker till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet och att genomgå graviditetstest kvartalsvis.
  • Sexuellt aktiva män måste använda en accepterad och effektiv preventivmetod under behandlingen och fram till minst 16 dagar efter den sista dosen.
  • Deltagaren är villig och kapabel att uppfylla kraven i protokollet.

Deltagare från ett program för utökad tillgång eller deltagare i studie 281102 (NCT03393975) som hade en allergisk reaktion på profylaktisk standardbehandling måste uppfylla alla följande kriterier:

Deltagare från ett utökat tillträdesprogram samt deltagare som deltog i studie 281102(NCT03393975) som hade en allergisk reaktion på standard-of-care profylaktisk behandling är berättigade till inskrivning i fortsättningsstudien om de uppfyller ALLA av följande kriterier.

  • Deltagare eller juridiskt auktoriserad representant har lämnat undertecknat informerat samtycke (>=18 år) och/eller samtycke (
  • Deltagarna är 0 till 70 år gamla vid tidpunkten för screening.

  • Deltagarna har diagnostiserats med allvarlig medfödd ADAMTS-13-brist definierad som:

    • Bekräftad genom molekylär genetisk testning, dokumenterad i deltagarhistoria eller vid screening, och
    • ADAMTS-13 aktivitet
  • Deltagaren visar inga allvarliga TTP-tecken (trombocytantal 2 × ULN) vid screening (endast profylaktisk kohort).
  • Deltagare >=16 år måste ha en Karnofsky-poäng >=70% och deltagare =80%.
  • Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt serum- eller uringraviditetstest bekräftat inte mer än 7 dagar före den första IP-administreringen och samtycker till att använda mycket effektiva preventivmedel under studiens varaktighet och att genomgå graviditetstest varje kvartal.
  • Sexuellt aktiva män måste använda en accepterad och effektiv preventivmetod under behandlingen och fram till minst 16 dagar efter den sista dosen.
  • Deltagaren är villig och kapabel att uppfylla kraven i protokollet.

Exklusions kriterier:

Deltagare som har genomfört TAK-755 Fas 3 pivotal studie (281102) (NCT03393975) och naiva deltagare och icke-naiva on-demand-kohortdeltagare och deltagare från ett utökat åtkomstprogram eller deltagare i studie 281102 (NCT03393975) mot som hade en allergisk reaktion standard-of-care profylaktisk behandling. Följande kriterier gäller även för deltagare som genomfört studie 281101 (NCT02216084), men inte deltagit i 281102 (NCT03393975).

  • Deltagaren har diagnostiserats med någon annan TTP-liknande störning (mikroangiopatisk hemolytisk anemi), inklusive immunförmedlad TTP.
  • Känd livshotande överkänslighetsreaktion, inklusive anafylaxi, mot modermolekylen ADAMTS-13, hamsterprotein eller andra beståndsdelar i TAK-755.
  • Deltagaren har en funktionell ADAMTS-13-hämmare vid screening.
  • Deltagaren har en medicinsk historia av en genetisk eller förvärvad immunbrist som skulle störa bedömningen av produktens immunogenicitet, inklusive deltagare som är positiva med humant immunbristvirus med ett absolut kluster av differentiering 4 (CD4) < 200/kubikmillimeter (mm^ 3) eller som får kroniska immunsuppressiva läkemedel.
  • Deltagaren har en historia av betydande neurologiska händelser, såsom en stor stroke, vilket tyder på att ett återfall kan få allvarliga konsekvenser, enligt utredarens bedömning.
  • Deltagaren har diagnostiserats med allvarlig hjärt-kärlsjukdom (New York Heart Association klass 3 till 4).
  • Deltagare med njursjukdom i slutstadiet som kräver kronisk dialys.

  • Deltagaren har diagnostiserats med leverdysfunktion, vilket framgår av, men inte begränsat till, något av följande:

    • Serumalaninaminotransferas >= 2 × ULN
    • Svår hypoalbuminemi
    • Portal venhypertoni (t.ex. närvaro av annars oförklarlig splenomegali, anamnes på esofagusvaricer).
  • Enligt utredarens uppfattning har deltagaren en annan kliniskt signifikant samtidig sjukdom som kan innebära ytterligare risker för deltagaren.
  • Deltagaren har behandlats med ett immunmodulerande läkemedel, exklusive topikal behandling (t.ex. salvor, nässprayer), inom 30 dagar före inskrivningen. Användning av kortikosteroider i samband med administrering av färskfrusen plasma för att förhindra allergiska reaktioner är tillåten.
  • Deltagaren har en akut sjukdom (t.ex. influensa, influensaliknande syndrom, allergisk rinit/konjunktivit, bronkialastma) vid tidpunkten för screening (endast profylaktisk kohort).
  • Deltagaren tar emot eller förväntar sig att få ett annat prövningsläkemedel och/eller interventionsläkemedel inom 30 dagar före registreringen.
  • Deltagaren har en historia av drog- och/eller alkoholmissbruk under de senaste 2 åren.
  • Deltagaren har en progressiv dödlig sjukdom och/eller förväntad livslängd på
  • Deltagaren identifieras av utredaren som oförmögen eller ovillig att samarbeta med studieprocedurer.
  • Deltagaren lider av ett psykiskt tillstånd som gör honom/henne oförmögen att förstå arten, omfattningen och möjliga konsekvenser av studien och/eller bevis på en osamarbetsvillig attityd.
  • Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos sponsorn eller utredaren.
  • Om hon är kvinna är deltagaren gravid eller ammar vid tidpunkten för registreringen.
  • Endast i Storbritannien: Deltagare som inte tidigare har fått en dos av TAK-755.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Profylaktisk kohort: TAK-755

Alla deltagare kommer att få profylaktisk behandling med 40 IE/kg TAK-755 intravenösa (IV) infusioner en gång i veckan eller en gång varannan vecka under hela studien.

Deltagare som är naiva kommer att få en initial IV-dos på 40 IE/kg TAK-755 för att möjliggöra mätning av farmakokinetiken för TAK-755, följt av profylaktisk behandling med 40 IE/kg TAK-755 genom IV-infusion en gång i veckan eller en gång varje annan vecka under studiens varaktighet.
Biologisk: TAK-755
TAK-755 IV infusion
Andra namn:
  • rADAMTS13; rekombinant ADAMTS13; SHP-655; BAX 930
Experimentell: On-Demand-kohort: TAK-755

Deltagarna kommer att få dagliga IV-infusioner av TAK-755 när de upplever en akut trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)-händelse fram till 2 dagar efter att den akuta TTP-händelsen har försvunnit.

Deltagarna kommer att få 40 IE/kg TAK-755 den första dagen, följt av 20 IE/kg dag 2, och sedan 15 IE/kg dagligen fram till 2 dagar efter att den akuta TTP-händelsen har löst sig. Efter upplösning av den akuta TTP-händelsen kan deltagarna välja att flytta till studiens profylaktiska kohort eller avbryta studien helt.
Biologisk: TAK-755
TAK-755 IV infusion
Andra namn:
  • rADAMTS13; rekombinant ADAMTS13; SHP-655; BAX 930

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av relaterade behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
TEAE: alla biverkningar som uppstår eller visar sig vid eller efter påbörjad behandling med TAK-755 eller någon befintlig biverkning som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för TAK-755. SAE: Tecken, symtom eller resultat som leder till dödsfall, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, resulterar i en medfödd abnormitet/födelsedefekt eller är en viktig medicinsk händelse.
Under hela studietiden på cirka 6 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal akuta trombotiska trombocytopen purpura (TTP) händelser hos deltagare med medfödd trombotisk trombocytopen purpura (cTTP) som genomgår profylaktisk behandling med TAK-755
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Antalet akuta TTP-händelser hos deltagare med cTTP som får profylaktisk behandling med TAK-755 (rADAMTS13) kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Incidensfrekvens av akuta TTP-händelser hos deltagare med cTTP som genomgår profylaktisk behandling med TAK-755
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Årlig incidensfrekvens för akuta TTP-händelser beräknas som antalet akuta TTP-händelser under profylaktisk behandling med TAK-755 (rADAMTS13) dividerat med observationsperiodens längd i år. Antalet akuta TTP-händelser på årsbasis medan deltagarna får profylaktisk behandling med TAK-755 kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Antal akuta TTP-händelser lösta efter behandling med TAK-755 medan de var inskrivna i studien
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Akuta TTP-händelser anses vara försvunna när: Trombocytantalet är >=150 000/μL eller trombocytantalet är inom 25 % av baslinjen och förhöjning av laktatdehydrogenas (LDH)
Under hela studietiden på cirka 6 år
Andel av akuta TTP-händelser som lösts efter behandling med TAK-755 medan de var inskrivna i studien
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Andelen akuta TTP-händelser som har försvunnit efter behandling med TAK-755 (rADAMTS13) medan de var inskrivna i studien kommer att bedömas. Akuta TTP-händelser anses vara försvunna när: Trombocytantalet är >=150 000/μL eller antalet trombocyter är inom 25 % av baslinjen och förhöjning av LDH
Under hela studietiden på cirka 6 år
Incidensen av akuta TTP-händelser medan deltagarna är på sin slutliga dos och doseringsregimen
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Incidensen av årliga akuta TTP-händelser medan deltagarna är på sin slutliga dos och doseringsregim kommer att bedömas.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Tid till lösning av akuta TTP-händelser efter behandling med IP
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Tid till upplösning av akut TTP-händelse definieras som tiden från initial behandling av händelsen till upplösning av den akuta TTP-händelsen. Akuta TTP-händelser anses vara försvunna när: Trombocytantalet är >=150 000/μL eller antalet trombocyter är inom 25 % av baslinjen och förhöjning av LDH
Under hela studietiden på cirka 6 år
Total mängd TAK-755 administrerat under behandling av akuta TTP-händelser
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Den totala mängden TAK-755 som administreras under behandlingen av akuta TTP-händelser kommer att bedömas. Akuta händelser kräver vanligtvis 3-4 dagars intensifierad behandling.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Förekomst av tilläggsdoser orsakade av subakuta TTP-händelser
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Incidensen av tilläggsdoser föranledda av subakuta TTP-händelser i den profylaktiska kohorten kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Förekomst av dosändringar som inte föranleds av en akut TTP-händelse
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Incidensen av dosändringar som inte föranletts av en akut TTP-händelse i den profylaktiska kohorten kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Förekomst av trombocytopeni
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Trombocytopeni definieras som en minskning av trombocytantalet >=25 procent (%) av baslinjen eller ett trombocytantal mindre än (
Upp till cirka 3 år
Förekomst av mikroangiopatisk hemolytisk anemi
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Mikroangiopatisk hemolytisk anemi definieras som en förhöjning av LDH större än (>) 1,5x baslinje eller LDH > 1,5xULN. Incidensen av mikroangiopatisk hemolytisk anemi i den profylaktiska kohorten kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Förekomst av neurologiska symtom
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Neurologiska symtom inkluderar huvudvärk, förvirring, dysfoni, dysartri, fokala eller allmänna motoriska symtom inklusive kramper. Förekomsten av neurologiska symtom i den profylaktiska kohorten kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Förekomst av njurdysfunktion
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Njurdysfunktion definieras som en ökning av serumkreatinin >1,5x baslinjen. Förekomsten av njurdysfunktion i den profylaktiska kohorten kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
förekomst av buksmärtor
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Förekomsten av buksmärtor i den profylaktiska kohorten kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Förekomst av TTP-manifestationer för deltagare som får TAK-755 som profylaktisk behandling
Tidsram: Upp till cirka 3 år
TTP-manifestationer definieras som en sammansättning av trombocytopeni, mikroangiopatisk hemolytisk anemi och TTP-relaterade tecken/symtom inklusive men inte begränsat till (njurtecken, neurologiska symtom, feber, trötthet/letargi och buksmärtor). Förekomsten av TTP-manifestationer i den profylaktiska kohorten kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Förekomst av TTP-manifestationer när man tar emot den sista profylaktiska behandlingsregimen med TAK-755 i hemmiljön
Tidsram: Upp till cirka 3 år
TTP-manifestationer definieras som en sammansättning av trombocytopeni, mikroangiopatisk hemolytisk anemi och TTP-relaterade tecken/symtom inklusive men inte begränsat till (njurtecken, neurologiska symtom, feber, trötthet/letargi och buksmärtor). Förekomsten av TTP-manifestationer i den profylaktiska kohorten i hemmiljö kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Incidensen av akuta TTP-händelser hos deltagare som får TAK-755 profylaktiskt i hemmiljön
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Incidensen av akuta TTP-händelser hos deltagare som får TAK-755 profylaktiskt i hemmiljö kommer att bedömas.
Upp till cirka 3 år
Förekomst av alla AE och SAE (inklusive orelaterade)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
AE: alla ogynnsamma medicinska händelser i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna IP eller detta läkemedel. SAE: Tecken, symtom eller resultat som leder till dödsfall, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, resulterar i en medfödd abnormitet/födelsedefekt eller är en viktig medicinsk händelse.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Andel deltagare med anti-ADAMTS13-bindande antikroppar och neutraliserande antikroppar efter administrering av ADAMTS13
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Andel deltagare med anti-ADAMTS13-bindande antikroppar och neutraliserande antikroppar efter administrering av ADAMTS13 kommer att bedömas.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Antal deltagare som upplever TAK-755-relaterade biverkningar och SAE efter att ha fått TAK-755 i hemmiljön
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
AE: Alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare som administreras IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. SAE: Tecken, symtom eller resultat som leder till dödsfall, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, resulterar i en medfödd abnormitet/födelsedefekt eller är en viktig medicinsk händelse.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Antal deltagare med AE och SAE efter att ha mottagit TAK-755 i hemmiljön
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
AE: Alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare som administreras IP som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. SAE: Tecken, symtom eller resultat som leder till dödsfall, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, resulterar i en medfödd abnormitet/födelsedefekt eller är en viktig medicinsk händelse.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL): cTTP-specifika patientrapporterade utfall (PRO)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Det cTTP-specifika patientrapporterade utfallsinstrumentet (PRO) består av 26 frågor utformade för att bedöma deltagarnas upplevelse av trötthet, led-, muskel-, buk- och bröstsmärtor under de senaste 24 timmarna, neurologiska manifestationer, blåmärken, känslor av depression och humörsvängningar, och aktivitetsbegränsning under de senaste 7 dagarna, och deltagarnas attityder, upplevda biverkningar, frånvaro från arbete/skola och reseeffekter i samband med behandling mot TTP under de föregående 2 veckorna. cTTP PRO-bedömningen är inriktad på att mäta symtomen och effekterna av sjukdomen. Poängen sträcker sig från 0 till 152. Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Under hela studietiden på cirka 6 år
HRQoL: 36-objekt kortformshälsoundersökning (SF-36)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
SF-36 är ett generiskt livskvalitetsinstrument som har använts i stor utsträckning för att bedöma deltagarnas HRQoL. Generiska instrument används i allmänna populationer för att bedöma ett brett spektrum av domäner som är tillämpliga på en mängd olika hälsotillstånd, tillstånd och sjukdomar. SF-36 består av 36 objekt som är aggregerade i 8 multi-item skalor (fysisk funktion, roll-fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, roll-emotionell och mental hälsa), med poäng som sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre HRQoL.
Under hela studietiden på cirka 6 år
HRQoL: Förkortat 9-post Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM-9)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
TSQM är en global nöjdhetsskala som används för att bedöma den övergripande nivån av deltagarnas tillfredsställelse eller missnöje med sina mediciner. TSQM-9 är ett validerat, självadministrerat instrument med 9 punkter som används för att bedöma deltagarnas tillfredsställelse med medicinering. De tre domänerna som bedöms är effektivitet, bekvämlighet och global tillfredsställelse. Poängen för var och en av de 3 domänerna baseras på en algoritm för att skapa en poäng på 0 till 100. Högre poäng tydde på större tillfredsställelse inom den domänen.
Under hela studietiden på cirka 6 år
HRQoL: EuroQol 5 Dimensions Questionnaire 3-Level (EQ-5D-3L)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
EQ-5D-3L hälsoenkät är ett deltagarbesvarat frågeformulär som poängsätter 5 dimensioner - rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Totalpoängen för EQ-5D sträcker sig från 0 (sämsta hälsotillstånd) till 1 (perfekt hälsotillstånd) och 1 återspeglar det bästa resultatet.
Under hela studietiden på cirka 6 år
HRQoL: EQ-5D-youth (EQ-5D-Y)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
EQ-5D-Y hälsoenkät är ett deltagarbesvarat frågeformulär som poängsätter 5 dimensioner - rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Totalpoängen för EQ-5D sträcker sig från 0 (sämsta hälsotillstånd) till 1 (perfekt hälsotillstånd) och 1 återspeglar det bästa resultatet.
Under hela studietiden på cirka 6 år
HRQoL: Pediatric Quality of Life Inventory (Peds QL)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Peds QL är ett generiskt hälsorelaterat livskvalitetsinstrument designat specifikt för en pediatrisk population och fångar följande domäner: fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion, skolfunktion, psykosocial sammanfattning, fysisk hälsa och totalpoäng. Peds-QL totalpoängen består av alla 23 objekt av alla domäner. Detta modulära instrument använder en 5-gradig skala: från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid). Objekt omkastas poängsatta och transformeras linjärt till en 0-100 skala enligt följande: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Under hela studietiden på cirka 6 år
HRQoL: Infusion Experience Satisfaction Assessment Questionnaire
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Enkäten för bedömning av tillfredsställelse vid infusionsupplevelse kommer att bedöma deltagarnas tillfredsställelse med olika aspekter av infusionsupplevelsen (d.v.s. bekvämlighet, inverkan på det dagliga livet, komfort i behandlingsmiljön, tid som investerats för att ta emot infusion, oro för att hantera potentiella komplikationer, interaktion med sjukvårdspersonal team och med andra deltagare). Varje objekt betygsätts på en 5-gradig skala från 1 (mycket dålig) till 5 (mycket bra) med en totalpoäng som sträcker sig från 93 till 465. Högre poäng tyder på större tillfredsställelse.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Resursutnyttjande: Längd på sjukhusvistelse för akuta TTP-händelser
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Antalet dagar för deltagare som vistas på sjukhus för akuta TTP-händelser kommer att bedömas.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Resursutnyttjande: Antal sjukhusvistelser för akuta TTP-händelser
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Antal sjukhusinläggningar för akuta TTP-händelser kommer att bedömas.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Resursutnyttjande: Antal deltagare med sjukvårdsresursutnyttjande under profylax
Tidsram: Upp till cirka 3 år
Vårdens resursutnyttjande inklusive uteblivna dagar från skola/arbete på grund av TTP-relaterad sjukdom kommer att bedömas för den profylaktiska kohorten.
Upp till cirka 3 år
Resursutnyttjande: Antal deltagare med missade dagar från skolan eller arbetet på grund av TTP-relaterad sjukdom
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 6 år
Antal deltagare med uteblivna dagar från skola eller arbete på grund av TTP-relaterad sjukdom kommer att bedömas.
Under hela studietiden på cirka 6 år
Bedömning av dal och efterdos ADAMTS13-aktivitet: Antigennivåer (Aktivitet:Ag)
Tidsram: Vid dalgång (för akuta händelser) och inom 72 timmar före infusion och 65 minuter efter infusion (för både akut och subakut) med intervallstudiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
Dal- och efterdos ADAMTS13-aktivitet och antigennivåer från deltagare i profylaktiska och on-demand-kohorter under studien och under akuta och subakuta TTP-händelser kommer att bedömas.
Vid dalgång (för akuta händelser) och inom 72 timmar före infusion och 65 minuter efter infusion (för både akut och subakut) med intervallstudiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
Bedömning av Von Willebrand-faktor: Antigen (VWF:Ag)
Tidsram: Vid dal före infusion och 65 minuter efter infusion med intervall studiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
VWF:Ag är ett mått på totalt VWF-protein och kommer att bedömas med en sandwich-enzymkopplad immunosorbentanalys (ELISA) som använder polyklonala anti-humana-VWF-antikroppar. Bedömningar av VWF:Ag vid baslinjen och efter infusion av TAK-755-behandlingen under den initiala PK-bedömningen i profylaktiska och on-demand-kohorter och under akuta TTP-händelser kommer att rapporteras.
Vid dal före infusion och 65 minuter efter infusion med intervall studiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
Bedömning av Von Willebrand-faktor: Ristocetin-kofaktoraktivitet (VWF:RCo)
Tidsram: Vid dal före infusion och 65 minuter efter infusion med intervall studiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
VWF:RCo kommer att ge ett mått på förmågan hos VWF att binda blodplättsglykoprotein Ib. Stabiliserade blodplättar agglutineras i närvaro av VWF och antibiotikumet Ristocetin. Bedömningar av VWF:RCo under studien från deltagare i både on-demand-kohorter och under akuta händelser kommer att rapporteras.
Vid dal före infusion och 65 minuter efter infusion med intervall studiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
Bedömning av VWF:Ag i relation till ADAMTS13 aktivitetsnivåer
Tidsram: Vid dalgång (för akuta händelser) och inom 72 timmar före infusion och 65 minuter efter infusion (för både akut och subakut) med intervallstudiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
VWF:Ag är ett mått på totalt VWF-protein och kommer att bedömas med en sandwich-ELISA som använder polyklonala anti-humana-VWF-antikroppar. Longitudinellt samband mellan observerade ADAMTS13-aktivitetsnivåer och VWF:Ag efter infusion av TAK-755-behandlingen under den initiala PK-bedömningen kommer att bedömas (endast för TAK-755-naiva deltagare).
Vid dalgång (för akuta händelser) och inom 72 timmar före infusion och 65 minuter efter infusion (för både akut och subakut) med intervallstudiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
Bedömning av VWF:RCo i relation till ADAMTS13 aktivitetsnivåer
Tidsram: Vid dalgång (för akuta händelser) och inom 72 timmar före infusion och 65 minuter efter infusion (för både akut och subakut) med intervallstudiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
VWF:RCo kommer att ge ett mått på förmågan hos VWF att binda blodplättsglykoprotein Ib. Stabiliserade blodplättar agglutineras i närvaro av VWF och antibiotikumet Ristocetin. Longitudinellt samband mellan observerade ADAMTS13-aktivitetsnivåer och VWF:RCo efter infusion av TAK-755-behandlingen under den initiala PK-bedömningen kommer att bedömas (endast för TAK-755-naiva deltagare).
Vid dalgång (för akuta händelser) och inom 72 timmar före infusion och 65 minuter efter infusion (för både akut och subakut) med intervallstudiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
Antal deltagare med akuta och subakuta händelser i relation till ADAMTS13 aktivitetsnivåer
Tidsram: Vid dalgång (för akuta händelser) och inom 72 timmar före infusion och 65 minuter efter infusion (för både akut och subakut) med intervallstudiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)
Longitudinella samband mellan ADAMTS13-aktivitetsnivåer och deltagare med akuta och subakuta TTP-händelser kommer att bedömas.
Vid dalgång (för akuta händelser) och inom 72 timmar före infusion och 65 minuter efter infusion (för både akut och subakut) med intervallstudiebesök var 12:e vecka (upp till 6 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Samarbetspartners

Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 april 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

16 mars 2027

Avslutad studie (Beräknad)

16 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2020

Första postat (Faktisk)

24 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-755-3002
  • 2020-003348-10 (EudraCT-nummer)
  • 2024-513839-24-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på TAK-755

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera