醋酸亮丙瑞林长效中枢性性早熟患儿的研究
2024年2月9日 更新者：Takeda
一项评估亮丙瑞林 3M 治疗中枢性性早熟 (CPP) 疗效和安全性的开放标签、多中心、单臂前瞻性研究
主要目的是了解亮丙瑞林如何治疗儿童中枢性性早熟。
参与者将在 6 个月内每 12 周注射一次 11.25 mg 的醋酸亮丙瑞林储库，并将访问他们的研究诊所 6 次以完成一些评估。
研究概览
详细说明
在这项研究中被测试的药物被称为醋酸亮丙瑞林储库 3M。 Leuprorelin acetate depot 3M 将被测试用于治疗患有中枢性性早熟的儿童。 本研究将研究醋酸亮丙瑞林长效制剂 3M 在治疗 CPP 中的疗效和安全性。
该研究将招募大约 80 名 CPP 参与者。 体重 ≥ 20 kg 的参与者将在 24 周的治疗期和随后的 12 周治疗后随访期内接受推荐剂量的醋酸亮丙瑞林长效 3M。 参与者将被分配到以下药物管理局：
• 醋酸亮丙瑞林 3M 11.25 毫克
参与者将在第 0、12 和 24 周接受醋酸亮丙瑞林 3M 11.25 mg 皮下 (SC) 注射。 促性腺激素释放激素激动剂 (GnRHa) 刺激、基础黄体生成素 (LH) 和促卵泡激素 (FSH) 水平将在研究药物的每次 SC 注射给药前或提前终止时进行测试。
这项多中心试验将在中国进行。 参与本研究的总时间为 38 周。 参与者将在最后一剂研究治疗后约 12 周对现场进行随访。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
80
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Takeda Contact
- 电话号码：+1-877-825-3327
- 邮箱：medinfoUS@takeda.com
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100033
- 尚未招聘
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
接触：
- Site Contact
- 电话号码：13811748954
- 邮箱：caoby1982@163.com
-
首席研究员：
- Bingyan Cao
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510062
- 尚未招聘
- the First A liated Hospital of Sun Yat-sen University
-
首席研究员：
- Yanhong Li
-
接触：
- Site Contact
- 电话号码：13922335431
- 邮箱：lyhsysu@vip.163.com
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- 尚未招聘
- The Hospital attached by the Torigji Medical College, Huazhong Science and Technology University.
-
接触：
- Site Contact
- 电话号码：13387522645
- 邮箱：xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
-
首席研究员：
- Xiaoping Luo
-
-
Shandong
-
Jinan、Shandong、中国、250021
- 招聘中
- Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
-
接触：
- Site Contact
- 电话号码：15168889589
- 邮箱：sunyan6150@126.com
-
首席研究员：
- Yan Sun
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200062
- 尚未招聘
- Shanghai Children's Hospital
-
首席研究员：
- Pin Li
-
接触：
- Site Contact
- 电话号码：13816287308
- 邮箱：lipin21@126.com
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 9年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 第二性征提前出现：女孩≤8岁，男孩≤9岁
- 体重≥20公斤
- 根据中国国家共识声明（2015），CPP 诊断为第二性征出现在女孩 8 岁之前，男孩 9 岁之前，LH 峰值 > 5.0 IU/L 且 LH/FSH > 0.6刺激试验；超声检查显示性腺发育的证据（女性任何卵巢中的多个卵泡≥ 4 毫米或子宫增大或男性睾丸体积≥ 4 毫升）；高龄骨龄 (BA) ≥ 1 年；线性生长加速，生长速度 (GV) 高于正常儿童。 BA 在筛选时由 Greulich 和 Pyle 标准或 TW3 标准确定。
排除标准：
- 参与者在之前的临床研究中接受过 GnRHa 治疗或作为治疗剂。
- 参与者有重大肾上腺或甲状腺疾病或颅内肿瘤的病史或临床表现或有恶性疾病病史。
- 参与者有对亮丙瑞林或相关化合物（包括该化合物的任何赋形剂）过敏或过敏的病史。
- 参与者被诊断为外周性性早熟。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：亮丙瑞林醋酸盐仓库 3M 11.25 毫克
体重≥20kg的CPP参与者将接受推荐剂量的醋酸亮丙瑞林长效制剂11.25mg皮下注射(SC)，以30～180ug/kg/4周为标准，每12周一次，为期24周。
不建议超过 180 μg/kg 以上的剂量。
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Leuprorelin Acetate Depot 3M SC 注射。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 24 周促性腺激素释放激素 (GnRH) 刺激中黄体生成激素 (LH) 抑制达到峰值的参与者的百分比
大体时间：第 24 周
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LH 抑制定义为 GnRH 刺激中的 LH 峰值≤3.0 国际单位每升 (IU/L)。
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第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 24 周 Tanner 阶段退化或无进展的参与者百分比
大体时间：基线和第 24 周
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Tanner Stage 用于测量青春期发育。
坦纳阶段基于 5 个阶段的进展。
进展定义为乳房/生殖器或阴毛评分与基线评分相比有所增加。
否则，该状态被分类为退化或无进展。
基线定义为研究药物首次给药前的评估。
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基线和第 24 周
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基础促黄体激素 (LH) 和促卵泡激素 (FSH) 的浓度
大体时间：基线，第 24 周和第 36 周
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将评估 GnRH 刺激下的血浆 LH 和 FSH 峰值浓度。
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基线，第 24 周和第 36 周
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第 24 周时骨龄与实足年龄之比降低的参与者百分比
大体时间：基线和第 24 周
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骨龄将根据 Greulich 和 Pyle 标准或 Tanner-Whitehouse 3 (TW3) 标准确定。
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基线和第 24 周
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第 24 周时第一清晨排尿 (FMV) 尿促性腺激素 (Gn) 降低的参与者百分比
大体时间：基线和第 24 周
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基线和第 24 周
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从首次服用研究药物到最后一次服用后 12 周或提前终止就诊 (ET)（最多约 38 周）
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AE 定义为临床研究参与者服用药物时发生的任何不良医学事件；它不一定与这种治疗有因果关系。
因此，AE 可以是与药物使用暂时相关的任何不利和意外迹象（例如，临床上显着的异常实验室发现）、症状或疾病，无论它是否被认为与药物相关。
TEAE 被定义为在接受研究药物后发生的不良事件。
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从首次服用研究药物到最后一次服用后 12 周或提前终止就诊 (ET)（最多约 38 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年3月14日
初级完成 (估计的)
2025年5月31日
研究完成 (估计的)
2025年5月31日
研究注册日期
首次提交
2022年4月18日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月18日
首次发布 (实际的)
2022年4月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月9日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- Leuprorelin-4002
- 2022-002471-11 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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