En studie av Leuprolide Acetate Depot hos barn med sentral tidlig pubertet (PUPIL)
10. juli 2026 oppdatert av: Takeda
En åpen etikett, multisenter, enarms- og prospektiv studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Leuprorelin 3M i behandlingen av sentral tidlig pubertet (CPP)
Hovedmålet er å se hvordan leuprolid virker for å behandle sentral tidlig pubertet hos barn.
Deltakerne vil motta en injeksjon med leuprorelinacetatdepot 11,25 mg hver 12. uke i løpet av 6 måneder og vil besøke studieklinikken 6 ganger for å fullføre noen vurderinger.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Legemidlet som testes i denne studien kalles leuprorelinacetatdepot 3M. Leuprorelin acetate depot 3M vil bli testet for å behandle barn som har sentral tidlig pubertet. Denne studien vil se på effektiviteten og sikkerheten til leuprorelinacetatdepot 3M i behandlingen av CPP.
Studien vil registrere omtrent 80 deltakere med CPP. Deltakere med en kroppsvekt på ≥ 20 kg vil motta den anbefalte dosen av leuprorelinacetatdepot 3M i en 24 ukers behandlingsperiode etterfulgt av en 12 ukers oppfølgingsperiode etter behandling. Deltakerne vil bli tildelt følgende legemiddeladministrasjon:
• Leuprorelin Acetate Depot 3M 11,25 mg
Deltakerne vil motta leuprorelinacetatdepot 3M 11,25 mg som subkutan (SC) injeksjon i uke 0, 12 og 24. Nivåene av gonadotropinfrigjørende hormonagonist (GnRHa), basalt luteiniserende hormon (LH) og follikkelstimulerende hormon (FSH) vil bli testet før dose av hver SC-injeksjon av studiemedikamentet eller ved for tidlig avslutning.
Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i Kina. Den totale tiden for å delta i denne studien er 38 uker. Deltakerne vil foreta et oppfølgingsbesøk på stedet ca. 12 uker etter siste dose av studiebehandlingen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
79
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100033
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510062
- the First A liated Hospital of Sun Yat-sen University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- The Hospital attached by the Torigji Medical College, Huazhong Science and Technology University.
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina, 250021
- Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200062
- Shanghai Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 9 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tidlig opptreden av sekundære seksuelle egenskaper: Jenter ≤8 år, Gutter≤9år
- Kroppsvekt ≥20 kg
- I følge National Consensus Statement in China (2015) blir CPP diagnostisert når sekundære seksuelle karakteristika dukket opp før fylte 8 år hos jenter og 9 år hos gutter, et topp LH-nivå > 5,0 IE/L med LH/FSH > 0,6 i stimulerende test; bevis på gonadal utvikling ved ultralyd (flere ovariefollikler ≥ 4 mm i enhver eggstokk eller livmorforstørrelse hos kvinner eller testikkelvolum ≥ 4 ml hos menn); avansert benalder (BA) ≥ 1 år; lineær vekstakselerasjon med høyere veksthastighet (GV) enn normale barn. BA bestemmes av Greulich og Pyle standarder eller TW3 standarder ved screening.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har mottatt GnRHa-behandling i en tidligere klinisk studie eller som terapeutisk middel.
- Deltakeren har en historie eller kliniske manifestasjoner av betydelige binyre- eller skjoldbruskkjertelsykdommer eller intrakraniell svulst ELLER har en historie med ondartet sykdom.
- Deltakeren har en historie med overfølsomhet eller allergi mot leuprorelin, eller relaterte forbindelser inkludert hjelpestoffer av forbindelsen.
- Deltakeren har diagnosen perifer tidlig pubertet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Leuprorelinacetatdepot 3M 11,25 mg
Deltakere med CPP som hadde kroppsvekt større enn eller lik (≥)20 kilogram (kg) mottok den anbefalte dosen av leuprorelinacetat depot 11,25 milligram (mg) subkutan administrering (SC) hver 12. uke basert på standarden 30~180 mikrogram (µg)/kg/4 uker for 24-ukers behandlingsperioden.
Det var ikke anbefalt å overskride dosen over 180 µg/kg.
|
Leuprorelin Acetate Depot 3M SC injeksjoner.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med topp luteiniserende hormon (LH) undertrykkelse i gonadotropin-frigjørende hormon (GnRH) stimulering ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
|
LH-suppresjonen ble definert som LH-toppverdi i GnRH-stimulering ≤3,0 internasjonale enheter per liter (IU/L).
|
Uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med Tanner-stadietilbakegang eller ingen fremgang ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
|
Tanner-stadiet ble brukt til å måle pubertetsutvikling.
Tanner-stadiet var basert på progresjon gjennom 5 stadier.
Progresjon ble definert som enten bryst/kjønnsorganer eller pubeshår-score hadde økt score sammenlignet med utgangsscoren.
Ellers ble statusen klassifisert som regresjon eller ingen progresjon.
Utgangspunktet er definert som vurderingen før første dose av studiemedikament.
|
Utgangspunkt og uke 24
|
|
Konsentrasjoner av Basalt Luteiniserende Hormon (LH) og Follikkelstimulerende Hormon (FSH)
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 36
|
Plasma LH og FSH toppkonsentrasjoner under GnRH-stimulering ble vurdert.
|
Baseline, uke 24 og 36
|
|
Prosentandel av deltakere med redusert forhold mellom beinalder og kronologisk alder ved uke 24
Tidsramme: Baseline og uke 24
|
Beinalder ble bestemt etter Greulich og Pyle-standarder eller Tanner-Whitehouse 3 (TW3)-standarder.
|
Baseline og uke 24
|
|
Prosentandel av deltakere med redusert første morgenurin (FMV) gonadotropin (Gn) i uke 24
Tidsramme: Baseline og uke 24
|
Baseline og uke 24
|
|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose av studielegemiddelet og opp til 12 uker etter siste dose eller tidlig avslutningsbesøk (ET) (opp til ca. 36 uker)
|
En bivirkning (AE) defineres som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk undersøkelse som har fått et legemiddel; det trenger ikke nødvendigvis å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (f.eks. et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et legemiddel, uavhengig av om det anses som relatert til legemiddelet.
TEAE defineres som en AE med debut som inntreffer etter å ha mottatt undersøkelseslegemiddelet.
|
Fra første dose av studielegemiddelet og opp til 12 uker etter siste dose eller tidlig avslutningsbesøk (ET) (opp til ca. 36 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. mars 2023
Primær fullføring (Faktiske)
19. desember 2024
Studiet fullført (Faktiske)
10. mars 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. april 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. april 2022
Først lagt ut (Faktiske)
22. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Leuprorelin-4002
- 2022-002471-11 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .