HSC 中 CD33 的基因消融以扩大 AML 患者 CD33 定向免疫治疗的治疗指数 (GALAXY33)

关键纳入标准：

• 根据 WHO 分类确认的 AML
• 来自 HLA 相同的家庭供体的同种异体干细胞移植后疾病复发（纳入时同种异体干细胞移植后≥ 2 个月）
• ≤ 29% 的骨髓原始细胞，通过细胞形态学或免疫组织化学检测
• 年龄 ≥ 18 岁
• 确认当前复发时白血病母细胞上的 CD33 表达（通过流式细胞术检测）

• 足够的器官功能：

  • 肾功能定义为：血清肌酐≤ 2x ULN 或 eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 平方米

  • 肝功能定义为：

    • ALT ≤ 相应年龄 ULN 的 3 倍
    • 胆红素 ≤ 2.0 mg/dl，由 Gilbert-Meulengracht 综合征解释的高胆红素血症患者除外（如果总胆红素 ≤ 3.0 x ULN 且直接胆红素 ≤ 1.5 x ULN 或肝外疾病（例如 慢性溶血性贫血）
• 最低肺储备水平定义为 ≤ 1 级呼吸困难和脉冲氧合 > 90% 室内空气
• 超声心动图证实血流动力学稳定且 LVEF ≥ 40%
• 绝对淋巴细胞计数 (ALC) ≥ 100/mm3

关键排除标准：

• ECOG 体能状态 >2
• 确认中枢神经系统受累
• 急性或慢性移植物抗宿主病 (GvHD)
• 其他治愈性标准治疗方案的可用性
• 之前接受过 GO 治疗
• 既往肝静脉闭塞病 (VOD) 或肝窦阻塞综合征 (SOS)
• 不受控制的活动性乙型或丙型肝炎
• HIV阳性
• 不受控制的细菌、病毒或真菌感染
• 筛选时参加另一项临床试验
• 器官功能障碍（肝、肾、肺、心脏）是调理疗法的禁忌症
• 严重的伴随疾病（例如 未控制的动脉高血压、心力衰竭 NYHA III-IV、未控制的糖尿病、未控制的高脂血症）
• 筛选前 3 个月内出现不稳定型心绞痛和/或心肌梗塞
• 孕妇或哺乳期妇女