1 型强直性营养不良 (DM1) 患者的吞咽困难概况 (SwallowDM1)
1 型强直性营养不良 (plwDM1) 患者吞咽困难的多维概况
这项观察性研究的目的是了解 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者的吞咽困难（吞咽困难）。 它旨在回答的主要问题是：
- 吞咽相关肌肉的大小和结构是否与未患病者不同
- 肌肉的大小和结构如何与该组的吞咽功能和吞咽症状相关联。
参与者将接受一系列测试，包括：
- 吞咽相关肌肉的超声 (US) 评估
- X 射线吞咽研究（称为电视透视）
- 吞咽症状评估，包括问卷调查
- 流动性、活动和呼吸的评估
- 生活质量和幸福感的评估
研究概览
详细说明
本研究将探讨由 1 型强直性营养不良 (DM1) 引起的吞咽困难（吞咽困难）。 吞咽困难导致食物、饮料和唾液进入肺部（误吸）并可能导致肺炎。 吸入性肺炎很常见，占 DM1 死亡人数的 40% 以上。 吞咽困难还会引起恐惧和焦虑，从而导致生活方式的永久性改变。
更好地了解 DM1 吞咽困难将改善我们的评估和治疗，并减少其改变生活的后果。 本研究旨在通过以下方式定义 DM1 (pwDM1) 患者在结构、功能、体验和幸福感方面的吞咽困难概况：
- 调查患有和不患有 DM1 的患者吞咽时所涉及的肌肉的大小和结构。
- 探索肌肉大小和结构如何与 i) 吞咽功能和 ii) 症状相关
- 探索吞咽功能如何与 i) 症状，ii) 患者和护理人员的健康以及 iii) DM1 的其他方面（例如行走和呼吸）相关联。
将邀请 18 岁以上确诊 DM1 的人参加。 将招募大约 90 名 pwDM1。 他们将接受一系列测试，包括：
- 吞咽相关肌肉的超声 (US) 评估
- X 射线吞咽研究（称为电视透视）
- 吞咽症状评估，包括问卷调查
- 流动性、活动和呼吸的评估
- 生活质量和幸福感的评估
一个由 20 个 pwDM1 组成的子组也将接受吞咽相关肌肉的磁共振成像 (MRI)，以详细检查超声波所见的变化。 大约 60 名没有 DM1 的人将作为美国评估的对照组。 将邀请 DM1 患者的主要照顾者完成一份健康问卷。
数据将使用统计方法进行分析，结果将用于制定评估和治疗 DM1 吞咽困难的临床实践建议。
这项研究是 NIHR 资助的临床博士研究奖学金 (CDRF) 的一部分，将在伦敦的国家神经病学和神经外科医院 (NHNN) 进行。 该研究从开始招募到最终参与者的数据收集的最长时间为 18 个月（约 18 个月）。 2023 年 4 月 1 日至 2024 年 9 月 30 日）。
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Jodi Allen, MRes
- 电话号码：07760324254
- 邮箱：jodi.allen.21@ucl.ac.uk
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
i) 患者：i) ≥18 岁 ii) 经基因证实为 DM1 iii) 能够一次通过嘴进食和饮用至少五口液体。
ii) 对照：肌肉成分随性别和年龄而改变（Power 等人，2013 年），对照将是性别和年龄匹配的（+5/-5 岁），并通过参与者（基因阴性）家庭成员和医院同事招募。
iii) 看护者：年龄 >18 岁的主要看护者每天至少花一餐时间协助已参加本研究的 DM1 患者。
排除标准：
i) 患者： i) 除 DM1 外可能影响吞咽肌成分或功能的任何病症或治疗（例如中风或咽喉癌病史）。
ii) 任何怀孕的患者 iii) 患有先天性或儿童 DM1 的患者 iv) 不能通过嘴吃或喝任何东西的患者。
ii) 控制：任何可能影响吞咽肌肉成分或功能的情况或治疗（例如，中风或喉癌病史）。
iii) 看护者：任何可能影响一个人完成手写问卷的能力的情况或治疗（例如 认知障碍，对英语缺乏足够的理解）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
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参加人群：轻症
肌肉损伤评分 (MIRS)（Mathieu 等人，2001 年）1-2 (n=30)
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参加人群：中度疾病
肌肉损伤评分 (MIRS)（Mathieu 等人，2001 年）3 (n=30)
|
|
参加人群：重症
肌肉损伤评分 (MIRS)（Mathieu 等人，2001 年）4-5 (n=30)
|
|
控制组
无疾病 (n=60) 年龄和性别匹配
|
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看护组
每天至少花费一次进餐时间协助已参加研究的 DM1 患者。
预计护理人员与参与者的比例为 1:2（约 n=45）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
吞咽肌（颏舌骨）大小
大体时间：16个月
|
16个月
|
|
吞咽肌（颏舌骨）结构
大体时间：16个月
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16个月
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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肌肉（大小和结构）与动态吞咽评估 (VFSS) 之间的关联
大体时间：16个月
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16个月
|
|
肌肉（大小和结构）与力量之间的关联（爱荷华州口腔表现仪器和咬合力）
大体时间：16个月
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16个月
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|
肌肉（大小和结构）与吞咽速度之间的关联（定时吞水测试和定时咀嚼测试）
大体时间：16个月
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16个月
|
|
肌肉（大小和结构）与患者症状之间的关联（Sydney Swallow Questionnaire & SWAL-QOL）
大体时间：16个月
|
16个月
|
合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Christina Smith, PhD、University College, London
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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